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1、,临床科研设计的规范 The Standard of Clinical Research Design周东 Zhou Dong 四川大学华西医院 Sichuan University West China Hospital,临床科研设计的规范 Standard,强调原始创新（Original Innovation）突出转换研究（Translational Study）,临床科研类型与设计（Type and Design）临床科研论文的写作（Scientific Writing）怎样处理拒稿（How to Handle Rejection）,临床科研设计的规范 Standard,临床科研类型与设
2、计 Type and Design,临床证据的分级（Grades of Clinical Evidence）第一级（Level 1） 联合RCT所作出的具有同质性的系统评价(SR) （1a） 可信区间窄的单个RCT （1b）第二级（Level 2） 联合队列研究所作出的具有同质性的SR （2a） 单个队列研究（包括低质量的RCT，如随访率小于80。） （2b） 预后研究（Prognostic Study） （2c）,临床科研类型与设计 Type and Design,第三级（Level 3） 联合病例对照研究所作出的具有同质性的SR (3a） 单个病例对照研究 (3b)第四级（Level 4）
3、 系列病例观察（包括低质队列和病例对照研究）第五级（Level 5） 专家意见（Expert Opinion）或基于生理、病理生理和基础研究的证据,临床科研类型与设计 Type and Design,临床科研类型 （Type of Research）原始临床研究（Original Clinical Research）流行病学研究随机对照研究队列研究病例-对照研究叙述性研究个案报道原始基础研究（Original Basic Research）二次研究（Secondary Research）文献综述其他科研论文（Others）：letter to the editor,Tip: 需取得 临床研究注
4、册号 (Registration ID),流行病学研究（Epidemiology Study）在某时间或短时期内，对特定人群中致病因素与疾病或健康状况的关系同时进行调查,展现地区间、时间、人群间的分布情况 特点：断面调查（Cross Section Survey） 应用范围：疾病患病率及其在人群的分布、探索疾病的致病因素、确定疾病的高危人群、血清流行病学的应用（疾病监测、疾病的分布、预防接种疗效的评价等）,临床科研类型与设计-流行病学研究,优点： 样本来自人群，研究结果有较强推广意义 同期对照组，使结果具有可比性 一次调查可同时观察多种因素,缺点： 疾病与暴露因素同时存在，难以确定因果时相关系
5、 不能获得发病率资料 潜伏期的病例，可能被误诊为正常人群，使结果发生偏倚,优点： 样本来自人群，研究结果有较强推广意义 同期对照组，使结果具有可比性 一次调查可同时观察多种因素,横断面研究的优缺点 （Pros and Cons）,临床科研类型与设计-流行病学研究 Epidemiology Study,IF=7.041,IF=7.041,目的：研究西藏拉萨地区卒中的患病率，临床类型及危险因素方法：回顾性研究西藏拉萨地区基于社保的卒中患者资料结论：在西藏拉萨地区，年轻人卒中发病率较中国其他地区高，年发病率和死亡率有所下降，年发病率和其他地区相当，卒中主要类型为脑缺血,临床科研类型与设计-流行病学研
6、究 Epidemiology Study,IF=2.610,目的：研究西藏农村地区惊厥性癫痫的患病率和患者健康相关生存质量方法：对西藏农村人群随机抽样，进行流行病学调查。了解该区域惊厥性癫痫的横断面资料结论：通过调查1，4822位受访者，明确惊厥性癫痫患者37例。说明西藏地区癫痫患病率低于其他地区。97的患者没有获得正规治疗，治疗缺口大，生活质量低下,临床科研类型与设计-流行病学研究 Epidemiology Study,随机对照试验（Randomized controlled trial，RCT）采用随机的方法，将研究对象分配到试验组和对照组，接受相应的干预措施（Intervention）在
7、相同的条件下或环境中，同步进行研究和观察试验的效应采用效应指标衡量试验结果(终点指标, End-point） 特点：研究者可以主动控制试验,随机分配研究对象试验的同步性、条件的一致性、试验期间的一致性 应用范围：临床治疗性研究、预防性研究、病因学研究（特定的条件下）,临床科研类型与设计-随机对照试验,优点： 组间可比性好（Good Comparability） 防止选择性偏倚好（Avoiding Selection Bias） 研究对象的纳入、排除标准一致 处理措施标准化（Standardization） 盲法（Blinding Method）衡量和分析结果更真实、可靠 高质量单个RCT，为系
8、统评价（SR）可靠资源 缺点： 费时，人力与财力支付较大 研究结果的代表性常受局限（Limitations） 有可能存在医德问题（Medical Ethics Issue）,随机对照试验的优缺点（Pros and Cons）,临床科研类型与设计-随机对照试验 RCT,美国神经病学学会（AAN）及美国癫痫协会（AES）治疗技术评估委员会，质量标准委员会作为一级证据（classevidence）收入关于新型抗癫痫药物疗效及耐受性指南,临床科研类型与设计-随机对照试验 RCT,目的：研究托吡酯(TPM)在继发性强直阵挛癫痫(GTCS)的治疗效果方法：30例患者随机分为中、低治疗剂量组进行托吡酯添加治
9、疗，对照观察发作情况和EEG变化结论：研究发现对难治性继发性强直阵挛癫痫的治疗中，托吡酯有明确疗效，并显示出剂量依赖关系(Dose-dependant Effect),IF=2.479,临床科研类型与设计-随机对照试验 RCT,目的：研究给与实际干预措施是否能提高中国西部农村地区惊厥性癫痫患者服药依从性(Medical Compliance )和癫痫控制率方法：随机干预研究。两个农村管理示范点随机分为干预组和对照组进行随访观察结论：干预可以提高依从性，依从性提高有利于癫痫发作的控制,IF=3.909,临床科研类型与设计-随机对照试验 RCT,队列研究（Cohort Study）,观察性的研究方
10、式之一，根据是否暴露于某种致病因素或干 预措施分为暴露组（Exposed Group）和非暴露组 特点：多数为前瞻性研究（Prospective），少数为回顾性研究 应用范围：生存队列、患病率、病因研究、预后研究、预防研究、治疗措施 优点：试验性研究不可行时的最佳替代研究方案疾病结局与暴露因素或措施的时相关系明确无医德问题，是研究病因学可行性最好的方法 缺点: 致病因素多时，难以保证组间因素平衡研究少见病时，费时、费力、费财,临床科研类型与设计-队列研究,队列研究重点：临床数据库的建立与维护华西医院脑血管病数据库（Database of Cerebrovascular Disease）华西医院
11、癫痫数据库 （Database of Epilepsy）华西医院帕金森病数据库（Database of Parkinsons Disease）,临床科研类型与设计-队列研究 Cohort Study,目的：了解卒中的临床特征 方法：前瞻性队列研究（基于华西医院脑血管病数据库的研究）Liu M, Zhang Y. Distribution and outcomes of ischaemic stroke subtypes by OCSP classification. Journal of Neurology Neurosurgery and Psychiatry. 2005;76:604. (
12、IF=4.869),IF=6.158,IF=6.158,临床科研类型与设计-队列研究 Cohort Study,四川省癫痫防治管理项目目的：了解中国西部农村地区惊厥性癫痫患 者死亡原因 方法：为期4年的前瞻性队列研究 结论：在中国西部农村，惊厥性癫痫患者过 早死亡的风险比一般的中国人口高，尤其是 年轻人的风险则更大。主要原因：意外（包 括溺水），可能的SUDEP,临床科研类型与设计-队列研究 Cohort Study,IF=8.172,病例-对照研究（Case-control Study）,调查比较患有某病的病例组和不患有该病的对照组，或具有某项特征与不具有某项特征的病例，发现过去或最近某种因
13、素和疾病是否存在关系及强度 特点：病例组和对照组可配对（Matching,1:1，1:2等）研究者不能控制暴露因素，暴露与否已既成事实从果到因的回顾性研究（Retrospective Study） 应用范围：病因学研究、防治性研究、预后研究,临床科研类型与设计-病例对照研究,目的：评价单药治疗患者术前评估中快速撤用卡马西平或丙戊酸钠的发作影响方法：对33例患者（CBZ 20例，VPA 13例）进行TISA（治疗性痫性发作强度分析）结论：快速撤药会加重患者癫痫发作的程度，其中使用CBZ的患者影响大于使用VPA的患者,IF=4.052,临床科研类型与设计-病例对照研究 Case-control S
14、tudy,目的：评价HLA-B*1502等基因与抗癫痫药物所致皮疹的关系方法：病例对照研究 结论：可能有遗传关联性,IF=2.610,IF=2.479,IF=2.233,快鱼吃慢鱼！,IF=2.241,临床科研类型与设计-病例对照研究 Case-control Study,叙述性研究（Descriptive Study）对疾病（事件）各种特征的分布或临床现象进行描述，作一定的推理与分析，可从因到果，也可从果到因 应用范围：病因学研究、防治性研究、预后研究、卫生经济学研究、生存质量（QOL） 优点： 容易进行，所需时间短，不需投入很多人力物力 可以发现有用信息，为进一步的前瞻性研究提供线索 缺点
15、： 无对照，缺乏可比性（Non-comparability ） 论证强度低，偏倚大，结果的可靠性差、重复性差,临床科研类型与设计-叙述性研究,Bo Zhou, Dong Zhou, et al. Clinical features of Hirayama disease in mainland China. Amyotrophic lateral Sclerosis, Mar 2010, Vol, 11 Issue ,p133-139. (IF=2.963)目的：研究中国大陆192例平山病患者的临床特征方法：叙述性研究结论：我们的研究支持平山病是一种良性自限性疾病这一概念，特点是青少年占优势和
16、上肢远端的非对称肌肉萎缩。平山病在中国大陆未被重视。,临床科研类型与设计-叙述性研究 Descriptive Study,小鱼吃大鱼！,目的：了解癫痫持续状态的临床特征 方法：叙述性研究 结论：中枢神经系统感染和癫痫患者停药是CSE最重要的原因。中国在抗 癫痫治疗方面离欧洲癫痫持续状态指南还有很大的差距（treatment gap） 。,IF=2.510,临床科研类型与设计-叙述性研究 Descriptive Study,IF=2.610,IF=1.170,癫痫持续状态研究,临床科研类型与设计-叙述性研究 Descriptive Study,IF=2.610,IF=4.052,卫生经济学研究,
