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1、MDS患者治疗的临床问题 北京同仁医院 血液科 崔晶MDS特点nMDS:临床、生物学(异质性)n同样IPSS的病人不同,疾病过程不稳定 n老年-临床问题会明显影响治疗方案和特殊并发症的处理诊断n诊断困难疾病早期(无形态异常或不明显)+染色体无异常进一步骨髓细胞学检查+监测外周血计数老年(慢性病、肾性贫血? MDS?) n诊断过度治疗治疗n支持治疗疗:系特异性集落刺激因子不能改变MDS克隆的自然病程或预后n5氮杂杂胞苷/地西他滨滨nlenalidomide 5q-综合症 低危MDSn支持治疗:G-CSF:RASEPO(部分有效):内源EPO水平 1.5gm%前后8周的输注量至少下降4个单位 低危
2、MDSn免疫抑制治疗:抗胸腺球蛋白+/-环磷酰胺 (RA、骨髓细胞减少 )有HLA-DR1512的反应最高 高危MDSn年轻:异基因移植 首选n老年: 5氮杂胞苷和地西他滨 / 联合其他治疗小剂量更有效 地西他滨20mg/m2/天共5天,CR可达41% nMDS/AML-稳定状态 密切的监测和推迟治疗 高危MDSn单独支持治疗 悬浮红输注+/-羟基脲n研究方案继发白血病 /此前有异常增生 预后极差高危MDSn5氮杂胞苷和地西他滨总的CR20%在有更高原始细胞水平的病人中经验有限 高危MDSn传统诱导化疗 CR率可达40-55% nClofarabine是否比标标准诱导诱导 治疗疗有更高的反应应率 移植n异基因移植是MDS唯一的治愈方法 n适应症:高危MDS或者MDS转化为白血病n低危MDS患者移植相关经验少,有时也要考虑进展-对常规治疗反应差的患者结论n治疗满意度仍然不高n个体治疗n基因表达分析,表型分析和蛋白研究n临床实验需要提供合适的病人