《RCT和观察性研究的报告规范-2011博士》由会员分享，可在线阅读，更多相关《RCT和观察性研究的报告规范-2011博士（117页珍藏版）》请在金锄头文库上搜索。
1、RCT和观察性研究 的报告规范Nature Medicine 的社论论去年Nature和Nature Medicine因为登载的某些文章统计分析欠佳而遭到公众批评。这些批评促使我们密切关注文章中的统计学方法。nBMC Medical Research Methodology: 2001年 Nature的181篇论文中, 38%的文章至少有一处统 计学错误。nThe Financial Times : 2000年Nature Medicine论 文中, 31%的作者错误地理解P值的含义。2Nature Medicine 的措施l 邀请了两位哥伦比亚大学的专家对杂志的文章进 行独立的“统计学审核”
2、，特别要求评价2003年发 表的以人为对象的试验性研究的21篇论文的统计 学方法。l 按公认的统计学标准评价发现: 有的文章几乎没有定量分析;有的却使用了非常复杂的统计学和数学方法；大部分文章，用少量统计检验支持作者对资料的 解释，而这些检验往往叙述不完整，以致很难评价 其是否恰当。3The occurrence of statistical errors in Chinese medical journals was as high as 88%, with an incidence of 40% for publications sponsored by foundations at th
3、e national level and 80% at others.The number of papers that use statistical tests has considerably increased among Chinese authors, but use of inappropriate statistical methods remains high, especially in the presentation of results as well as in fundamental statistics.Lancet的述评评He, Jia, Zhichao Ji
4、n, and Danghui Yu. 2009. Statistical reporting in Chinese biomedical journals. The Lancet 373:2091-2093.4医学论文统计学报告现状l 有统计学缺陷的文章比例：国外占50%，国内则达80%以上。l 统计学缺陷：研究设计（设计水平低下）统计分析（方法使用错误）统计推断（推断过于肯定）统计报告（报告项目不全）5加强统计知 识的学习、 理解与运用参考统计学 报告规范研究设计设计 形式报报告规规范 系统评统评 价和Meta 分析报报告规规范PRISMA（Preferred Reporting Items
5、 for Systematic reviews and Meta-Analysis） 随机对对照试验试验CONSORT（Consolidated Standard of Reporting Trials）非随机对对照研究TREND（Transparent Reporting of Evaluations with Nonrandomized Designs） 观观察性研究STROBE（Strengthening the Reporting of Observational studies in epidemiology）诊诊断试验试验STARD（Statement for Reporting
6、studies of Diagnostic accuracy） 6表1 常见见研究设计设计 形式及其报报告规规范l 国外：约20多年 l 国内：主要介绍和翻译国外规范统计学报告规范化进展主要内容7RCT研究的报告规范 CONSORT一观察性研究的报告规范 STROBE二主要内容8RCT研究的报告规范 CONSORT一观察性研究的报告规范 STROBE二PubMed中RCT研究的报报告情况报报告缺陷2000年（ n=519）2006年（ n=616） 未报报告分配受试试者的方法7966 未报报告主要结结局指标标5547 未报报告样样本量的计计算73552000年与2006年PubMed中有缺陷临
7、床试验文章的百分比(%)l报告不准确的情况也很普遍。如：119篇文章报告 采用了意向性分析集（ITT） ，但有13%的文章却 并未分析随机入组的所有受试者。l 很多综述都报道了临床试验报告中的缺陷。 10随机对对照研究报报道的强化标标准声明 CONSORT Statement（ Consolidated Standards of Reporting Trials）www.consort- statement.orgCONSORT的历历史l 1994年，两组杂志编辑、试验人员和方法学专家分别 发表了关于RCT试验报告的建议Standardized Reporting of Trials (SOR
8、T) statement和Asilomar提议l 1996年，共同发展 CONSORT statement (发表于 JAMA) l 最新版本：CONSORT 2010 statementl 许多杂志，The Lancet, British Medical Journal, Journal of the American Medical Association, Annals of Internal Medicine 都正式支持CONSORT statement11CONSORT的主要内容1. CONSORT的自查清单1213评评估后纳纳入病人数 (n= )排除例数 (n= ) 未达到纳纳入标
9、标准人数 (n= ) 谢绝谢绝 参与人数 (n= ) 其他原因 (n= )失访访人数 (说说明原因) (n= ) 中止治疗疗人数 (说说明原因) (n= )分入干预组预组 2例数 (n= ) 接受分配干预预的人数 (n= ) 不接受分配干预预的人数 (n= ) 说说明原因分析人数 (n= ) 排除出分析集例数(说说明原因) (n= )参与随机化人数 (n= )分入干预组预组 1例数 (n= ) 接受分配干预预的人数 (n= ) 不接受分配干预预的人数 (n= ) 说说明原因失访访人数 (说说明原因) (n= ) 中止治疗疗人数 (说说明原因) (n= )分析人数 (n= ) 排除出分析集例数(
10、说说明原因) (n= )2. CONSORT的流程图招 募分 组随 访分 析CONSORT清单单的“方法”部分14主题题项项目 编编号清单单条目试验设计试验设计3a.描述试验设计试验设计 （比如平行、析因）包括每组组的分配比率； b.对对研究开始后方法上的重要改变进变进 行解释释，比如试验试验 开始 后纳纳入标标准的改变变受试试者4a.受试试者的纳纳入排除标标准；b.数据收集的环环境及地点 干预预5详详述每组组干预预的细节细节 （以便其它研究者的复制）及实际实实际实 施 情况，包括了实实施时间时间 和实实施方式 结结局指标标6a.明确定义预义预 先指定的首要和次要结结局变变量，包括了如何和 何
11、时进时进 行评评价；b.如果在试验试验 开始后对结对结 局变变量进进行修改， 必须说须说 明原因 样样本量7a.如何确定样样本量；b.必要时时，解释释期中分析及试验终试验终 止原 则则 随机化8-10序列产产生；分配遮蔽；实实施 盲法11a.若使用了盲法，需指明谁谁是干预预的被盲者（例如受试试者、 干预给预给 予者、结结果评评价者）以及如何设设盲；b.如若涉及，描 述每组组干预预的相似性 统计统计 学方 法12a.用于比较组间较组间 主要和次要结结局的统计统计 学方法； b.附加分析的统计统计 学方法，比如亚组亚组 分析和校正分析CONSORT清单单的“方法”部分15主题题项项目 编编号清单单
12、条目试验设计试验设计3a.描述试验设计试验设计 （比如平行、析因）包括每组组的分配比率； b.对对研究开始后方法上的重要改变进变进 行解释释，比如试验试验 开始 后纳纳入标标准的改变变受试试者4a.受试试者的纳纳入排除标标准；b.数据收集的环环境及地点 干预预5详详述每组组干预预的细节细节 （以便其它研究者的复制）及实际实实际实 施 情况，包括了实实施时间时间 和实实施方式 结结局指标标6a.明确定义预义预 先指定的首要和次要结结局变变量，包括了如何和 何时进时进 行评评价；b.如果在试验试验 开始后对结对结 局变变量进进行修改， 必须说须说 明原因 样样本量7a.如何确定样样本量；b.必要时
13、时，解释释期中分析及试验终试验终 止原 则则 随机化8-10序列产产生；分配遮蔽；实实施 盲法11a.若使用了盲法，需指明谁谁是干预预的被盲者（例如受试试者、 干预给预给 予者、结结果评评价者）以及如何设设盲；b.如若涉及，描 述每组组干预预的相似性 统计统计 学方 法12a.用于比较组间较组间 主要和次要结结局的统计统计 学方法； b.附加分析的统计统计 学方法，比如亚组亚组 分析和校正分析培美曲塞维持治疗加最佳支持治疗 与安慰剂加最佳支持治疗对非小细 胞肺癌的治疗效果：一项随机，双 盲，III期临床研究Item 3a. 描述试验设计类试验设计类 型包括每组组的分配比率17例3a This
14、multicentre (多中心), randomized (随机), double-blind (双盲), placebo controlled (安慰剂对照) study was undertaken in 83 centers in 20 countries. Patients were randomly assigned in a 2:1 ratio to receive pemetrexed（培美曲塞） (500 mg/m, day 1) plus best supportive care (n=441) or placebo plus best supportive care (n
15、=222) in 21-day cycles until disease progression.CONSORT清单单的“方法”部分18主题题项项目 编编号清单单条目试验设计试验设计3a.描述试验设计试验设计 （比如平行、析因）包括每组组的分配比率； b.对对研究开始后方法上的重要改变进变进 行解释释，比如试验试验 开始 后纳纳入标标准的改变变受试试者4a.受试试者的纳纳入排除标标准；b.数据收集的环环境及地点 干预预5详详述每组组干预预的细节细节 （以便其它研究者的复制）及实际实实际实 施 情况，包括了实实施时间时间 和实实施方式 结结局指标标6a.明确定义预义预 先指定的首要和次要结结局变
16、变量，包括了如何和 何时进时进 行评评价；b.如果在试验试验 开始后对结对结 局变变量进进行修改， 必须说须说 明原因 样样本量7a.如何确定样样本量；b.必要时时，解释释期中分析及试验终试验终 止原 则则 随机化8-10序列产产生；分配遮蔽；实实施 盲法11a.若使用了盲法，需指明谁谁是干预预的被盲者（例如受试试者、 干预给预给 予者、结结果评评价者）以及如何设设盲；b.如若涉及，描 述每组组干预预的相似性 统计统计 学方 法12a.用于比较组间较组间 主要和次要结结局的统计统计 学方法； b.附加分析的统计统计 学方法，比如亚组亚组 分析和校正分析Item 4a. 受试试者的纳纳入排除标标准19l 纳入标准（Inclusion criteria）：年龄、性别、临床诊断、病情l 排除标准（Exclu
