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1、临床科研设计方案概述,张秀军 博士 教授,按设计类型分类,描述性研究现况研究观察性研究 病例对照研究分析性研究队列研究随机对照试验实验性研究 交叉试验前后对照试验,叙述性研究,观察性研究和实验性研究的区别,观察性研究研究因素不受研究者的控制，客观存在。 实验性研究研究因素受研究者的控制，研究者对研究对象主动施加某种干预，在人为控制的条件下进行研究。,口服避孕药与中国妇女出血性脑卒中的调查研究,据国家卫生部公布的部分县死因统计结果显示 ,脑血管病居女性死因的第2位，死亡率为100.5/万 ,占死亡总数的18.84%，成为当前严重威胁人类健康和生命的常见病。 自口服避孕药(OCs)上市以来，出现许
2、多 OCs 增加脑卒中发病危险性的报道。 研究方法：病例对照研究,研究 人群,病例对照研究设计模式,出血性脑卒中组非出血性脑卒中组,a 服用OCs b 未服用c 服用OCs d 未服用,实验性研究设计模式,研究人群,降压药 有效实验组 高血压 随机 无效 患者 有效对照组无效,临床试验设计模式,统计分析,结论,临床研究设计方案分级及其特点,描述性研究与分析性研究区别,根据是否设立对照，将观察性研究分为描述性研究与分析性研究。 描述性研究不设立对照组，分析性研究事先必须设立对照组。,横断面研究,设计原理 研究分类 应用范围 优缺点,设计原理,特定时间内，在某人群应用普查或抽样调查，收集疾病和某些
3、因素的分布资料，以分析疾病与因素间的关系，为病因学研究提供线索。 又称时点调查、横断面调查、患病率调查。,研究分类,普查 抽样调查,含义 特定时间内对一定范围内人群的每一成员进行调查。如人口普查、食道癌和血吸虫病普查等。 普查有时间要求，调查时间不宜太长，可以是某时点、12天或12周，规模很大的普查也应在 3个月内完成，降低研究对象本身的消长变化对普查质量的影响。,普 查,目的 疾病的“三早”预防。对已婚育龄妇女进行阴道涂片检查，早期发现宫颈癌等。 全面了解人群中某种疾病或流行因素的分布、人群健康水平，或制订某一生理、生化指标的参考值。如调查某人群高血压患病率、儿童发育状况等。,原则 明确普查
4、主要目的是早期发现病例，及时治疗。 所普查疾病的患病率较高。 具备灵敏度和特异度均较高、且现场操作技术较简单的检测方法。 足够的人力、物力和财力。,优点 确定调查对象的方法简单易行； 能发现全部病例，实施早期治疗； 普及医学保健知识； 较全面描述疾病分布特征，为病因学研究提供线索。,缺点 不适用患病率很低而无简单易行诊断手段的疾病； 普查对象多，工作量大，而调查期限短，调查质量难以保证，易漏查，影响调查结果； 消耗人力、物力大，成本效益比往往较高。,含义 从总体人群中抽取一部分有代表性的观察单位组成样本，对样本进行调查，用样本结果推论总体。 抽样调查的关键：样本具有代表性。 为保证样本对总体的
5、代表性：遵循随机抽样，样本含量适宜。 常用的抽样方法有以下几种：,抽样调查,单纯随机抽样(simple random sampling) 单纯随机抽样的抽样单位是观察对象，总体人群中每个个体都有均等的被抽中的概率。 最简单抽样方法。 先对总体人群编号，再用随机数字表等方法随机抽取部分观察对象组成样本。,某市有150 000名持证驾驶员，采用单纯随机抽样，抽取750名组成样本，调查交通违章。 抽样概率= 样本含量/总体含量=750/150 000=1/200，即该市每名驾驶员被抽中概率均为1/200。 缺点：需要对全部调查对象进行编码。当调查总体巨大，编码的工作量大，易出错。 单纯随机抽样适用于
6、较小总体的抽样调查。,系统抽样(systematic sampling) 将总体人群编号，按抽样概率，分成n个部分(750)，从第1部分(1200)随机抽取第k号观察单位，然后按相同间隔(每隔200)机械地从每部分各抽取1个观察单位组成样本。 系统抽样较单纯随机抽样的操作方法更简便，节省抽样时间和费用。 注意：要求总体人群在某些特征上按相等抽样间隔无循环性或周期性。,分层抽样（stratified sampling） 先将总体人群按某种特征分为若干个层，再从每层进行随机抽样而组成样本。 按具体操作又可分为： 按比例分层抽样：各层均按相同的抽样比例进行抽样。如每层各抽出5%的观察单位。 最优分配
7、分层抽样：为使抽样误差最小，各层按照一定的要求采用不同的抽样比例进行抽样。,整群抽样（cluster sampling） 直接从K个“群”组成的总体人群中随机抽取k个“群”，再对抽中的k个群内的全部观察单位进行调查。 如调查某市学生脊柱弯曲情况。采用单纯随机抽样使调查成本倍增，且组织工作麻烦。整群抽样以学校为单位，大大减少成本，易组织实施。 最大的缺点是抽样误差较大。,多阶段抽样（multistage sampling）将总体按照不同水平或层次分阶段进行抽样。大规模抽样调查中，调查总体复杂，影响因素多，抽样工作量大，常采取多阶段抽样，大大简化抽样过程，充分利用各种抽样方法的优势，既经济又方便。
8、,如开展某省中小学生意外伤害调查。 第一阶段：确定初级抽样单位。在全省范围内按地理区划，分层抽取3个地市。第二阶段：确定次级抽样单位。在被抽中的地市按系统抽样抽取5所学校。第三阶段：确定观察单位。在被抽中的各所学校，再按整群抽样抽取3个班的所有学生或按年龄组进行分层抽样。,每种抽样方法各具优缺点，但所遵循的原则是一致的，即： 抽样要随机化。 样本例数必须足够大。 调查对象的分布必须均衡。实际调查中要根据客观情况选用最合适、成本效果最好、最能满足调查需要的抽样方法。,应用范围,描述群体中疾病的患病率与感染率、事件的发生率 初步了解与疾病或事件发生的有关因素 初步评价筛检与诊断试验、治疗措施的效果
9、和疾病预后的影响因素，以及预防措施在人群中的作用 研究人群中医疗卫生服务的需求及其质量的评价,优缺点,易实施，可操作性强 不能得出确切的因果关系 若为大规模调查，质量控制受影响,叙述性研究,个例报告 系列病例分析 专家评述 杂志评论 专家经验和编者的话等,应用范围,疾病病因的初步探讨 分析疾病诊断的手段 分析疾病防治措施的效果 分析疾病预后的相关因素等,病例对照研究与队列研究区别,根据研究方向的不同，将分析性研究分为病例对照研究与队列研究。病例对照研究为回顾性研究方向，果 因。队列研究为前瞻性研究方向，因 果。,病例对照研究,设计原理 研究实施 应用范围 优缺点,研究 人群,设计原理,病例组对
10、照组,a 暴露b 非暴露 c 暴露d 非暴露,图1 病例对照研究研究模式示意图,研 究 实 例年轻女性阴道腺癌-母亲妊娠期服用乙烯雌酚的关系研究背景研究步骤研究结果,研究背景,美国波士顿Vincent纪念医院妇产科医生Herbst发现：19661969年收治7例阴道腺癌患者。 通常阴道癌占女性生殖系统癌2%，阴道腺癌仅占阴道癌的5%10%，非常罕见，而这7例全是腺癌。 过去患者年龄均大于25岁，而这7例均为1522岁年轻女性。,Herbst对阴道腺癌危险因素进行探索 7例病人加上另一个医院的例阴道腺癌患者作为病例组 每个病人配4个对照，共32个对照 调查员用标准调查表对病例、对照与她们的母亲进行调查，经统计学处理后的主要结果见表1。,研究步骤,表1 阴道腺癌病例与对照的母亲主要暴露因素的比较,研究结果,研究结果,比较的因素中，只有3个因素的差别有显著性 母亲怀孕期间使用过己烯雌酚激素治疗 (P0.00001) 母亲以前流产史(P0.01) 此次怀孕阴道出血史(P1：正关联；OR1：负关联。,OR值的可信区间,OR值：反映暴露与疾病关联程度的点估计值，即一次研究(样本人群)获得的OR值。OR 95%CI：按95%概率估计总体OR值范围。计算方法：自然对数转换法(Woolf 法) 和根据2值求可信限 (Miettinen法)等。,
