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1、基因治疗和人类基因基因治疗和人类基因组计划组计划基因治疗和人类基因组计划生活在保护罩中的生活在保护罩中的SCIDSCID患病患病儿童儿童基因治疗和人类基因组计划基因治疗基因治疗1 1、基因治疗：、基因治疗： 将特定外源基因导入有基因缺陷的细将特定外源基因导入有基因缺陷的细胞为细胞补上丢失的基因或改变病变的胞为细胞补上丢失的基因或改变病变的基因以达到治疗遗传性疾病的目的。基因以达到治疗遗传性疾病的目的。基因治疗和人类基因组计划基因治疗的步骤基因治疗的步骤选择治疗基因选择治疗基因单一基因单一基因缺陷时原则缺陷时原则: :缺什么补什么缺什么补什么多基因病时多基因病时: :主要治疗主导基因主要治疗主导
2、基因与载体结合与载体结合通常的载体是有通常的载体是有缺陷不能繁殖的缺陷不能繁殖的病毒病毒携带携带基因多基因多安全性安全性问题不能解决问题不能解决将基因转入患者体内将基因转入患者体内治疗基因的表达治疗基因的表达基因治疗和人类基因组计划基因治疗的机理基因治疗的机理 基因置换：正常基因取代致病基因基因置换：正常基因取代致病基因 基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能的功能 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的 表达表达 基因封闭：封闭特定基因
3、的表达基因封闭：封闭特定基因的表达基因治疗和人类基因组计划思考思考与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有与传统药物治疗方法相比，基因治疗具有哪些优点？哪些优点？提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它提示：基因治疗是一种根本性的治疗，它可以通过取代突变的致病基因，也可以通可以通过取代突变的致病基因，也可以通过改变病变细胞的基因结构，或者通过导过改变病变细胞的基因结构，或者通过导入能增强人体内免疫能力的基因等方式，入能增强人体内免疫能力的基因等方式，来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相来达到治疗的目的。与传统的药物治疗相比，以上这些措施，都是从根本上对疾病比，以上这些措施，都是从根本上对疾病进行控制。
4、进行控制。基因治疗和人类基因组计划基因治疗和人类基因组计划二二人类基因组计划人类基因组计划简称：简称：启动时间：启动时间：完成时间：完成时间：目的目的: :参加国：参加国：HGP (Human Genome Project)HGP (Human Genome Project)1990年2000年6月26日完成草图，年，人类基因组的测序年，人类基因组的测序工作已顺利完成工作已顺利完成 测定人类基因组的全部DNA序列，解读其中包含的遗传信息美国，英国，德国，日本，法国，中国（1999年9月，1）人类的全部基因构成了人类基因组人类的全部基因构成了人类基因组我知道我知道 基因治疗和人类基因组计划材料一
5、材料一人类基因组计划是人类历史上第一次由全世界各人类基因组计划是人类历史上第一次由全世界各国不分大小、不分强弱，所有科学家一起执行的国不分大小、不分强弱，所有科学家一起执行的科研项目。实施人类基因组计划伊始，发达国家科研项目。实施人类基因组计划伊始，发达国家具有远见的科学家即号召全球各个国家的政府都具有远见的科学家即号召全球各个国家的政府都重视这一项目，并号召全世界科学家共同参与，重视这一项目，并号召全世界科学家共同参与，建议所有的进展、所有的数据、所有的实验资源建议所有的进展、所有的数据、所有的实验资源应随时公布于众，让全世界所有国家免费享用。应随时公布于众，让全世界所有国家免费享用。在实施
6、过程中，各国科学家精诚合作、共享材料、在实施过程中，各国科学家精诚合作、共享材料、共享数据，共同攻关。这在人类自然科学史上，共享数据，共同攻关。这在人类自然科学史上，是史无前例的。人类基因组计划与另两个有全球是史无前例的。人类基因组计划与另两个有全球性意义的项目，即曼哈顿原子弹计划和阿波罗登性意义的项目，即曼哈顿原子弹计划和阿波罗登月计划相比，更显示了人类的谐同与进步。月计划相比，更显示了人类的谐同与进步。基因治疗和人类基因组计划材料二材料二人类基因组计划（人类基因组计划（HumanGenomeProjectHumanGenomeProject，HGPHGP）也称人类基因测序计划，主要目标是）
7、也称人类基因测序计划，主要目标是完成对人类的基因组的所有碱基序列的测定，完成对人类的基因组的所有碱基序列的测定，阐明人体中全部基因的位置、结构、功能、阐明人体中全部基因的位置、结构、功能、表达、调控方式及致病突变的全部信息表达、调控方式及致病突变的全部信息。基因治疗和人类基因组计划材料三材料三19891989年美国成立年美国成立“ “国家人类基因组研究中心国家人类基因组研究中心” ”。诺。诺贝尔奖获得者、贝尔奖获得者、 DNADNA分子双螺旋模型提出者沃森分子双螺旋模型提出者沃森（J Jwastonwaston）出任第一任主任。）出任第一任主任。19901990年，历经年，历经5 5年辩论之后
8、，美国国会批准美国的年辩论之后，美国国会批准美国的“ “人类基因组计人类基因组计划划” ”于同年于同年1010月月1 1日正式启动。美国的人类基因组日正式启动。美国的人类基因组计划总体规划是：拟在计划总体规划是：拟在1515年内至少投入年内至少投入3030亿美元，亿美元，进行对人类全基因组的分析。此计划在进行对人类全基因组的分析。此计划在19931993年作年作了修改，其主要内容包括：人类基因组的基因图了修改，其主要内容包括：人类基因组的基因图构建与序列分析；人类基因的鉴定；基因组研究构建与序列分析；人类基因的鉴定；基因组研究技术的建立；人类基因组研究的模式生物；信息技术的建立；人类基因组研究
9、的模式生物；信息系统的建立。此外，还有人类基因组研究的社会、系统的建立。此外，还有人类基因组研究的社会、法律与伦理问题，交叉学科的技术训练，技术的法律与伦理问题，交叉学科的技术训练，技术的转让，研究计划外延等共转让，研究计划外延等共9 9方面的内容方面的内容基因治疗和人类基因组计划材料四材料四测序结果表明，人类基因组由大约亿个碱基对组成，已发现的基因约为万万个基因治疗和人类基因组计划我国承担的具体内容:人类第三号染色体短臂上人类第三号染色体短臂上30003000万个碱基对的万个碱基对的工作工作, ,由于这一区域约占基因组的由于这一区域约占基因组的1%,1%,所以又称所以又称” ”1%1%项目项
10、目” ”, ,草图于草图于20002000年年4 4月提前完成月提前完成. .我国科学家对被国际同行称为我国科学家对被国际同行称为“ “北京区域北京区域” ”的的这一部分进行了详细分析，对人类基因组的实这一部分进行了详细分析，对人类基因组的实际贡献率为左右，所有指标达到了际贡献率为左右，所有指标达到了“ “国际人国际人类基因组计划类基因组计划” ”协作组对协作组对“ “完成图完成图” ”的要求，所有的要求，所有数据已递交到国际基因数据库中，可被全球科数据已递交到国际基因数据库中，可被全球科学家直接免费享用。学家直接免费享用。基因治疗和人类基因组计划人类基因组计划可能有以下应用价值：人类基因组计
11、划可能有以下应用价值：追踪疾病基因追踪疾病基因估计遗传风险估计遗传风险用于优生优育用于优生优育建立个体建立个体DNADNA档案档案用于基因治疗用于基因治疗基因治疗和人类基因组计划人类基因组计划的影响：人类基因组计划的影响：（1 1）正面效应：可以了解与癌症、糖尿病、老年）正面效应：可以了解与癌症、糖尿病、老年性痴呆、高血压等疾病有关的基因，以便进行及性痴呆、高血压等疾病有关的基因，以便进行及时有效的时有效的基因诊断基因诊断和和治疗治疗；可以在出生时进行遗；可以在出生时进行遗传病的风险预测和预防。传病的风险预测和预防。（2 2）负面效应：可能导致发达国家对发展中国家）负面效应：可能导致发达国家对发展中国家进行进行基因基因的掠夺；的掠夺；可能制造出可能制造出“ “种族选择性生物灭绝武器种族选择性生物灭绝武器” ”；还可能；还可能造成：造成：“ “正常基因组正常基因组”“”“疾病基因组疾病基因组” ”的遗传歧视。的遗传歧视。基因治疗和人类基因组计划迁移反思判断：人类基因组测序是测定人的46条染色体中的一半，即23条染色体的碱基序列。基因治疗和人类基因组计划基因治疗和人类基因组计划
