《高中生物 63基因治疗和人类基因组计划课件 浙科版必修2》由会员分享，可在线阅读，更多相关《高中生物 63基因治疗和人类基因组计划课件 浙科版必修2（27页珍藏版）》请在金锄头文库上搜索。
1、请同学们连线指出下列遗传各属于何种类型：请同学们连线指出下列遗传各属于何种类型：（1）苯丙酮尿病）苯丙酮尿病（2）21三体综合征三体综合征（3）抗维生素）抗维生素D佝偻病佝偻病（4）软骨发育不全）软骨发育不全（5）进行性肌营养不良）进行性肌营养不良（6）青年少型糖尿病）青年少型糖尿病（7）性腺发育不良）性腺发育不良A、常显、常显B、常隐、常隐C、X显显D、X隐隐E、多基因遗传病、多基因遗传病F、常染色体病、常染色体病G、性染色体病、性染色体病基因治疗和基因治疗和人类基因组计划人类基因组计划基因治疗基因治疗（1 1）概念：把健康的外源基因导入有基因缺陷）概念：把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞
2、中，达到治疗疾病的目的。的细胞中，达到治疗疾病的目的。（2 2）实例：）实例：（SCID患者治疗）患者治疗）ADA缺乏症：一种严重的免疫缺陷症缺乏症：一种严重的免疫缺陷症,腺苷脱氨酶的腺苷脱氨酶的缺乏可使缺乏可使T淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡淋巴细胞因代谢产物的累积而死亡,从而导从而导致严重的联合性免疫缺陷症致严重的联合性免疫缺陷症(SCID)。通常导致婴儿。通常导致婴儿出生几个月后死亡。出生几个月后死亡。 19901990年年9 9月月1414日，安德森对一例患日，安德森对一例患腺甘脱氨酶腺甘脱氨酶缺乏症（缺乏症（ADAADA缺乏症）的缺乏症）的4 4岁女孩进行基因治疗。这个岁女孩进行基因
3、治疗。这个4 4岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产ADAADA，先，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的血液输因被健康的基因替代，然后把含正常白血球的血液输入她左臂的一条静脉血管中。在以后的入她左臂的一条静脉血管中。在以后的1010个月内她又个月内她又接受了接受了7 7次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，次这样的治疗，同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋健全，
4、能够走出隔离帐，过上了正她的免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。常人的生活，并进入普通小学上学。 基因治疗的步骤基因治疗的步骤选择治疗基因选择治疗基因单一基因缺陷时原则：缺什么补什么单一基因缺陷时原则：缺什么补什么多基因病时：主要治疗主导基因多基因病时：主要治疗主导基因与载体结合与载体结合通常的载体是通常的载体是不能繁殖的不能繁殖的病毒病毒携带携带基因多基因多安全性问题不能解决安全性问题不能解决将基因转入患者体内将基因转入患者体内治疗基因的表达治疗基因的表达基因治疗的机理基因治疗的机理 基因置换：正常基因取代致病基因基因置换：正常基因取代致病基因 基因修正
5、：纠正致病基因的突变碱基序列基因修正：纠正致病基因的突变碱基序列 基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因基因修饰：目的基因表达产物补偿致病基因 的功能的功能 基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的基因抑制：外源基因干扰、抑制有害基因的 表达表达 基因封闭：封闭特定基因的表达基因封闭：封闭特定基因的表达人类基因组计划人类基因组计划人类基因组计划由美国科学家于人类基因组计划由美国科学家于19851985年率先提出。年率先提出。（1 1）找出找出人类所有基因及其在染色体上的位置；人类所有基因及其在染色体上的位置；（2 2）解开人类）解开人类3 3 3.53.5万个基因的密码；万个基因的密码；（3 3
6、）确定确定3030亿个碱基对的排列顺序；亿个碱基对的排列顺序； （4 4）中国、美国、英国、法国、德国、日本）中国、美国、英国、法国、德国、日本6 6国产与；国产与；（5 5）千名研究人员参与，耗资）千名研究人员参与，耗资3030亿美元。亿美元。（6 6）2020世纪人类自然科学史上世纪人类自然科学史上3 3个最伟大的工程计划。个最伟大的工程计划。人类基因组计划的基本情况人类基因组计划的基本情况、人类基因组是指什么？、人类基因组是指什么？、人类基因组计划中，共测定多少条染色体的核苷酸排列、人类基因组计划中，共测定多少条染色体的核苷酸排列顺序？顺序？指人体指人体DNADNA分子所携带的全部遗传信
7、息分子所携带的全部遗传信息 。2424条染色体（即：条染色体（即：2222号号常染色体，常染色体，、 性染色体）性染色体）2.人类单倍体基因组研究的是人类单倍体基因组研究的是( ) A.23个双链个双链DNA分子分子 B.23个单链个单链DNA分子分子 C.24个双链个双链DNA分子分子 D.24个单链个单链DNA分子分子3.一种细菌的信使一种细菌的信使RNA由由360个核苷酸组成个核苷酸组成,它所编码它所编码的蛋白质长度是的蛋白质长度是( )A.约约360个氨基酸个氨基酸 B.约约1080个氨基酸个氨基酸C.整整120个氨基酸个氨基酸 D.少于少于120个氨基酸个氨基酸CD4、水稻体细胞、水
8、稻体细胞12对同源染色体，那么水稻基因组对同源染色体，那么水稻基因组计划要研究的计划要研究的DNA分子数是分子数是 ( ) A、48个个 B、24个个 C、13个个 D、12个个D D人类基因组计划人类基因组计划将得到浩如烟海的序列数据将得到浩如烟海的序列数据,仅将单仅将单倍体人基因组倍体人基因组30亿核苷酸对排色印出来亿核苷酸对排色印出来,就将达百万页就将达百万页之多之多,这大约相当于这大约相当于1000本上海市电话簿那样厚本上海市电话簿那样厚;据估据估计计,人类基因组的编码序列约人类基因组的编码序列约1亿碱基对亿碱基对,只占基因组全序只占基因组全序列的列的3%.而非编码序列而非编码序列,
9、除已知对基因起调节作用或参与除已知对基因起调节作用或参与染色体构建和功能活动的小部分外染色体构建和功能活动的小部分外,大多数序列还不清楚大多数序列还不清楚.由此可知由此可知,要破译要破译“遗传语言遗传语言”,读懂这包括天文数字的遗读懂这包括天文数字的遗传传信息信息“天书天书“,其难度该有多大其难度该有多大!（）人的体细胞的（）人的体细胞的约有多少个核苷酸对？约有多少个核苷酸对？（）体细胞里的（）体细胞里的含有多少个脱氧核糖分子？含有多少个脱氧核糖分子？（）性细胞中的（）性细胞中的含有多少个碱基？含有多少个碱基？（）人类基因组计划中要测定多少条染色体？（）人类基因组计划中要测定多少条染色体？60亿亿.120亿亿6亿亿24条条
