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1、造血造血(zo xu)(zo xu)干细胞移植进展干细胞移植进展陆道培血液肿瘤中心陆道培血液肿瘤中心(zhngxn)(zhngxn)造血干细胞移植科造血干细胞移植科吴吴 彤彤20142014年年1 1月月1111日日第一页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展亚洲亚洲(y zhu)(y zhu)第一例骨髓移植第一例骨髓移植1964年移植年移植(yzh)2013年最后随访年最后随访第二页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展造血造血(zo xu)(zo xu)干细胞移植的适应证与时机干细胞移植的适应证与时机第三页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展病例
2、病例(bngl)(bngl)一一女性，女性，2121岁岁AML1AML1年半，未做染色体和基因检查年半，未做染色体和基因检查1 1个疗程达到完全缓解，又强化个疗程达到完全缓解，又强化7 7个疗程个疗程问题：化疗？移植？问题：化疗？移植？骨髓骨髓( su)( su)：形态：形态缓解（缓解（CRCR）；流式）；流式微小残留微小残留病（病（MRDMRD） 0% 0%基因突变：用发病时骨髓片回顾性诊断基因突变：用发病时骨髓片回顾性诊断Flt-3Flt-3（+ +）回答：应选移植回答：应选移植第四页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展病例病例(bngl)(bngl)二二女性，女性，232
3、3岁岁20102010年年8 8月诊断为月诊断为AMLAML伴伴t(8;21)t(8;21)，c-kitc-kit（+ +），），1 1疗程疗程(liochng)(liochng)CRCR，强化，强化7 7疗程停药，疗程停药，8 8个月后复发个月后复发再化疗再化疗4 4疗程不缓解，疗程不缓解，20122012年年6 6月转来我院月转来我院格列卫治疗达部分缓解，于格列卫治疗达部分缓解，于20122012年年8 8月半相同移植，持月半相同移植，持续续CRCR问题：移植指证？最佳移植时机？问题：移植指证？最佳移植时机？回答：回答：AMLAML伴伴t(8;21)t(8;21)有有c-kit(+)c-k
4、it(+)，-y-y，表达，表达CD56CD56等预后不等预后不好，应在缓解后早期移植好，应在缓解后早期移植第五页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展移植移植(yzh)(yzh)适应症适应症疾病种类疾病种类血液肿瘤血液肿瘤(zhngli)(zhngli)造血或免疫缺陷造血或免疫缺陷药物治疗难以治愈且威胁生命的疾病药物治疗难以治愈且威胁生命的疾病预期生存：造血干细胞移植常规治疗预期生存：造血干细胞移植常规治疗第六页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展Risk statusCytogeneticsBetter-riskinv(16),or t(16;16)t(8;2
5、1）t(15;17)Intermediate-riskNormal cytogenetics+8 alonet(9;11)t(8;21),inv(16),t(16;16)with c-kit mutationOther non-definedPoor-riskComplex (3 clone chromosomal abnormalities)Monosomal karyotype-7,7q-11q23-non t(9;11)inv(3), t(3;3)t(6;9)t(9;22)NCCN guidelines version 2.2013AML预后预后(yhu)分层（既往）分层（既往）第七页，
6、共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展AML预后预后(yhu)分层（更新）分层（更新）2012 ASH第八页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展AML预后预后(yhu)分层（更新）分层（更新）2012 ASH第九页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展急性急性(jxng)(jxng)髓性白血病移植适应症髓性白血病移植适应症染色体基因突变继发性：治疗相关(xinggun)（化疗、放疗）或从其它血液病转化的化疗难以清除微小残留病（MRD）第十页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展急性急性(jxng)(jxng)髓性白血病髓性白血病诱导治疗后
7、已达到完全缓解时的进一步巩固治疗通常是不必要的当早期复发时直接移植(yzh)与化疗后达到第2次完全缓解时再移植的生存结果是相似的减低强度预处理（RIC）的移植结果目前与清髓移植相似，尽管RIC的移植治疗相关死亡率降低，但复发率有所增高，而GVHD的发生率两者是相似的第十一页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展急性急性(jxng)(jxng)淋巴细胞白血病移植适应淋巴细胞白血病移植适应症症诊断时大于35岁起病时高白细胞伴有t(9;22), t(4;11)等高危染色体核型难治/复发的疾病(jbng)持续的MRD不能被化疗清除者第十二页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植
8、进展道培团队道培团队进展进展(jnzhn)(jnzhn)期期CML半相同半相同HSCT2002年11月-2007年10月，共35例赵艳丽赵艳丽(ynl)等，中华器官移植杂志等，中华器官移植杂志.2012.33(2)第十三页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展慢性慢性(mn xng)(mn xng)髓性白血病髓性白血病CML慢性期在应用TKI无效或疗效欠佳或不能耐受或疾病进展时用TKI时产生不敏感的BCR-ABL1 突变（如T315I等）在Ph+细胞出现其它克隆性染色体改变以加速(ji s)期或急变期起病的CML儿童及青少年CML在经济上不能承受TKI治疗而又具有低HSCT风险（
9、有同胞HLA相合的供者）的患者也可以选择移植第十四页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展慢性慢性(mn xng)(mn xng)髓性白血病髓性白血病加速期或急变期患者如果通过治疗能够达到第2次慢性期，其HSCT效果与第1次慢性期相似(xin s)，明显优于挽救性移植。因此，应该尽可能在HSCT前通过努力使疾病达到第2次慢性期第十五页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展骨髓增生骨髓增生(zngshng)异常综合征异常综合征（MDS）异基因(jyn)HSCT是目前根治MDS的唯一方法高危MDS（高IPSS评分）及继发性MDS应选择HSCT陆道培团队统计MDS接受异基
10、因HSCT的结果表明移植前化疗与未化疗者的HSCT后的生存率是相似的，因此，除转化为明显的急性白血病者，移植前的化疗是不必要的（卢岳等，中华内科杂志2010，49(3): 200）第十六页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展70.1%70.1% 道培团队道培团队MDS HSCT的的DFSn = 125例，中位随访例，中位随访(su fn)31月月第十七页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展p = 0.661p = 0.661p = 0.661p = 0.661 道培团队道培团队MDS HSCT的的DFS（疾病（疾病(jbng)(jbng)分型）分型）n = 12
11、5n = 125例，中位随访例，中位随访例，中位随访例，中位随访(su fn)(su fn)3131月月月月第十八页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展p = 0.748p = 0.748 道培团队道培团队MDS HSCT的的DFS（IPSS分层）分层）n = 125n = 125例，中位随访例，中位随访例，中位随访例，中位随访(su fn)(su fn)3131月月月月第十九页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展p= 0.336p= 0.336 道培团队道培团队MDS HSCT的的DFS(移植移植(yzh)(yzh)前前BM原始细胞原始细胞%)n = 125n
12、 = 125例，中位随访例，中位随访例，中位随访例，中位随访(su fn)(su fn)3131月月月月第二十页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展p = 0.801p = 0.801 道培团队道培团队MDS HSCT的的DFS（不同（不同（不同（不同(b tn)(b tn)(b tn)(b tn)移植类型）移植类型）移植类型）移植类型）n = 125n = 125例，中位随访例，中位随访例，中位随访例，中位随访(su fn)(su fn)3131月月月月第二十一页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展小小 结结异基因异基因HSCT治疗治疗MDS的结果的结果(ji
13、 gu)(ji gu)是令人鼓舞是令人鼓舞的的移植前的疾病分型与危险度分层对移植结果无显移植前的疾病分型与危险度分层对移植结果无显著性影响著性影响移植前是否移植前是否移植前是否移植前是否CRCR对对DFSDFS无显著影响无显著影响同胞相合或非血缘或亲缘半相同同胞相合或非血缘或亲缘半相同同胞相合或非血缘或亲缘半相同同胞相合或非血缘或亲缘半相同HSCTHSCT的的DFS相相似似第二十二页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展在疾病在疾病(jbng)(jbng)早期移植的优势早期移植的优势白血病细胞多对药物敏感白血病细胞多对药物敏感易被预处理清除，降低复发率易被预处理清除，降低复发率脏
14、器受损较轻脏器受损较轻移植安全性好移植安全性好感染机会感染机会(j hu)(j hu)降低降低不延误治疗，感染复燃机会低不延误治疗，感染复燃机会低节省费用节省费用第二十三页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展再生再生(zishng)(zishng)障碍性贫血障碍性贫血范可尼贫血范可尼贫血(pnxu)(pnxu)获得性再障获得性再障小于小于40岁的岁的SAAAA 伴输血依赖伴输血依赖第二十四页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展道培团队道培团队SAA HSCT病例病例(bngl)：41例，时间：例，时间：2001年年9月月-2010年年11月月曹星玉，等曹星玉，等
15、.中华中华(Zhnghu)器官移植杂志器官移植杂志.2013,34:71-74第二十五页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展先天先天(xintin)(xintin)遗传性疾病遗传性疾病噬血细胞综合征噬血细胞综合征家族家族(jiz)性，性，EB病毒相关病毒相关SCIDBrutons 病病第二十六页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展道培团队噬血细胞综合征道培团队噬血细胞综合征HSCT时间：2010年2月至2012年9病例(bngl)数：11例 PRF1基因突变2例，UNC13D基因突变3例，STXBP2基因突变2例，XIAP基因突变1例, EB病毒相关的噬血细胞综
16、合征3例移植前疾病状态：CR1例，NR10例第二十七页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展供者的选择供者的选择(xunz)同胞相合(xin h)非血缘供者（中华骨髓库、台湾骨髓库、境外骨髓库）半相同供者脐带血第二十八页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展供者的选择供者的选择(xunz)供者年龄：2岁-67岁供者要求(yoqi)：能够耐受干细胞采集术 能够提供合格的造血干细胞第二十九页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展移植移植(yzh)(yzh)患者的年龄患者的年龄55岁清髓移植(yzh)55-70岁减低强度预处理第三十页，共五十一页。病友会北京
17、站吴彤主任造血干细胞移植进展第三十一页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展道培团队的移植道培团队的移植(yzh)(yzh)结果结果第三十二页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展2年年TRM和复发率和复发率同胞相合同胞相合n=158半相同半相同n=135pTRM (%)14220.10复发复发 (%)13180.40中位随访中位随访(月月)1714Lu DP et al. Blood 2006;107:3065第三十三页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展移植结果移植结果半相同半相同 vs. vs. 同胞同胞(tngbo)(tngbo)相合相合Lu
18、 DP et al. Blood 2006;107:3065aGVHDcGVHDDFSOSp=0.13p=0.90p=0.27p=0.72第三十四页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展p0.0001p0.00010 01 12 23 34 45 56 67 78 89 90 02020404060608080100100CR1/CP1CR1/CP1CR2/AP or CP2CR2/AP or CP2AdvancedAdvancedYears after HSCTYears after HSCTLFS (%)LFS (%)无病生存无病生存(shngcn)(shngcn)半相同半相
19、同HSCT，n=440，2002-201066.4%46.6%21.5%中位随访中位随访(su fn)32个月个月第三十五页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展 p0.0001p0.00010 01 12 23 34 45 56 67 78 89 90 02020404060608080100100CR1CR1CR2/AP or CP2CR2/AP or CP2AdvancedAdvancedYears after HSCTYears after HSCT%DFS of AML半相同半相同(xin tn)(xin tn)HSCT，2002-2010 中位随访中位随访(su fn
20、)32个月个月第三十六页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展 p0.0003p0.00030 01 12 23 34 45 56 67 78 89 90 02020404060608080100100CR1CR1CR2/AP or CP2CR2/AP or CP2AdvancedAdvancedYears after HSCTYears after HSCT%DFS of ALL半相同半相同(xin tn)(xin tn)HSCT，2002-2010 中位随访中位随访(su fn)32个月个月第三十七页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展无病生存无病生存(shn
21、gcn)半相同半相同HSCT，n=75，2012第三十八页，共五十一页。中位随访(su fn)7个月病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展DFS of AML半相同半相同(xin tn)(xin tn)HSCT，2012第三十九页，共五十一页。中位随访(su fn)7个月病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展DFS of ALL半相同半相同(xin tn)(xin tn)HSCT，2012第四十页，共五十一页。中位随访(su fn)7个月病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展5年无病生存年无病生存(shngcn)非血缘非血缘HSCT，n=217，2003-2010024487202040608
22、0100Months after HSCTDFS %62.8%中位随访中位随访(su fn)29个月个月第四十一页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展024487296020406080100Months after HSCTOS %5年总体年总体(zngt)生存生存非血缘非血缘HSCT，n=217，2003-201071.1%中位随访中位随访(su fn)29个月个月第四十二页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展无病生存无病生存(shngcn)非血缘非血缘HSCT，n=217，2003-2010 0244872020406080100Months after
23、HSCTDFS %p0.001AdvancedIntermediateEarly中位随访中位随访(su fn)29个月个月第四十三页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展临床临床(ln chun)(ln chun)(ln chun)(ln chun)特征特征病例: 27 (AML 26, CML-BC 1)年龄(ninlng): 24 (3-56) 岁性别: 男/女 17:10从诊断到移植的时间: 13 (2-61) 月移植前原始细胞: 22 (5-79)%, 2例中枢白血病第四十四页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展临床临床(ln chun)(ln chun)
24、(ln chun)(ln chun)特征特征中-高危(o wi): 21/27 (77.8%)Flt3-ITD3MLL4Flt3-ITD and MLL2-7 2complex karyotypes 3t-AML3+82t(8;21) with c-kit22nd HSCT2 (Syn 1(-7), URT 1)第四十五页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展临床临床(ln chun)(ln chun)(ln chun)(ln chun)特征特征移植(yzh)时间: June December, 2012移植类型:同胞相合 5亲缘半相同 22 (81.5%)第四十六页，共五十一页
25、。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展无病生存率无病生存率DFS 70.0%第四十七页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展造血造血(zo xu)干细胞移植展望干细胞移植展望个体化预处理，清肿瘤同时降低治疗相关(xinggun)死亡HSCT + 移植后免疫治疗靶向药物的应用第四十八页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展第四十九页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展吴吴 彤彤电话：电话：1380104486013801044860E-mail:E-mail: tongwu-tongwu-tongwu-tongwu-新浪微博：陆道培血液新浪微博：陆道
26、培血液(xuy)(xuy)(xuy)(xuy)肿瘤中心吴彤肿瘤中心吴彤微信：微信：XYKWutongXYKWutong第五十页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展内容(nirng)总结造血干细胞移植进展。1个疗程达到完全缓解，又强化7个疗程。骨髓：形态缓解（CR）。流式微小残留病（MRD） 0%。2010年8月诊断为AML伴t(8。CML慢性期在应用TKI无效或疗效欠佳或不能耐受或疾病进展时。以加速期或急变期起病的CML。高危MDS（高IPSS评分）及继发性MDS应选择(xunz)HSCT。曹星玉，等.中华器官移植杂志.2013,34:71-74。移植前疾病状态：CR1例，NR10例。同胞相合 5第五十一页，共五十一页。病友会北京站吴彤主任造血干细胞移植进展
