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1、医学科研数据评价与分析中的医学科研数据评价与分析中的几个基本问题几个基本问题Fundamental Problems of Data Evaluation and Analysis in Medical Research主讲人：主讲人：孙振球 教授教授中南大学公共卫生学院中南大学公共卫生学院一、数据评价（一、数据评价（Data EvaluationData Evaluation） 1. 1. 代表性代表性 ( (RepresentativenessRepresentativeness) ) 2. 2. 均衡性均衡性 ( (Proportionality,Balance,Comparabilit
2、yProportionality,Balance,Comparability) ) 3. 3. 可靠性可靠性 ( (ReliabilityReliability） 4. 4. 完整性完整性 ( (IntegralityIntegrality) ) 5. 5. 时时效性效性 ( (TimelinessTimeliness) ) 二、二、 数据分析（数据分析（Data AnalysisData Analysis） 1. 1. 数据类型数据类型( (Data TypeData Type) )及其转换及其转换 ( (TransformationTransformation) ) 2. 2. 变量代换变
3、量代换( (Variable TransformationVariable Transformation) ) 3. 3. 统计量选择统计量选择( (Selection of StatisticSelection of Statistic) ) 4. 4. 参数估计参数估计( (Parametric EstimationParametric Estimation) ) 5. 5. 假设检验假设检验( (Hypothesis TestingHypothesis Testing) )方法的选择方法的选择一、数据评价（一、数据评价（DataData EvaluationEvaluation）1. 数
4、据代表性（数据代表性（Representativeness）评价）评价 （1）“质质”（Quality）的代表性评价的代表性评价 随机化（随机化（Randomization）原则原则随机化抽样随机化抽样(Randomized Sampling)随机化分配随机化分配（Randomized Allocation）A 意意 义：义： 机会均等；主观意愿的排除机会均等；主观意愿的排除B 重要性：重要性：样本质的代表性的保证样本质的代表性的保证 组间均衡性的保证组间均衡性的保证 统计推断的前提统计推断的前提C 常用方法常用方法随机化抽样随机化抽样多阶段抽样多阶段抽样（Multistage Samplin
5、g）分层抽样分层抽样（Stratified Sampling)系统（机械）抽样系统（机械）抽样（Systematic Sampling)单纯随机抽样：抛币、抽签、随机数字表单纯随机抽样：抛币、抽签、随机数字表(Simple Random Sampling)整群抽样整群抽样（Cluster Sampling）随机化分配随机化分配配对设计配对设计(Paired Design)随机区组设计随机区组设计(Randomized Block Design)完全随机设计完全随机设计(Completely Randomized Design)抽样框架抽样框架(Sampling Frame)的确定的确定案例分析
6、案例分析(Case Analysis)（2 2）“量量”(”(QuantityQuantity) )的代表性评价的代表性评价 样本含量（样本含量（Sample Size)的确定的确定A A 意义：意义：正式试验正式试验预备试验预备试验发现总体间存在确有实际意义的差别发现总体间存在确有实际意义的差别获得有关参数获得有关参数一定精度下一定精度下所需的最少观察单位数所需的最少观察单位数发现这种差别发现这种差别C 常用方法常用方法经验法经验法计算法计算法查表法查表法B 重要性重要性： 样本代表性的保证样本代表性的保证 样本间均衡性的保证样本间均衡性的保证 结果重现性的保证结果重现性的保证 案例分析案例
7、分析2. 2. 数据的均衡性数据的均衡性（ Proportionality,BalanceProportionality,Balance）评价评价（1） 对照（对照（Control）设置的科学性评价）设置的科学性评价A 意义：意义： 比较中进行鉴别比较中进行鉴别B 重要性：重要性： 实验因素效应的分离实验因素效应的分离C 常用方法：常用方法：历史对照历史对照History Control空白对照空白对照Blank Control实验对照；安慰剂对照实验对照；安慰剂对照Experiment Control；Placebo Control标准对照；标准对照； 自身对照；自身对照； 相互对照相互对照
8、Standard Control；Self Control；Mutual Control双盲设计与交叉设计双盲设计与交叉设计Double Blind Design； Cross-over Design（2） 案例分析案例分析3. 3. 数据的可靠性（数据的可靠性（ReliabilityReliability）评价）评价（1） 有效数字（有效数字（Significant Digit ）问题：）问题： 原始测量数据只允许保留一位估计数原始测量数据只允许保留一位估计数（2） 可疑值（可疑值（Suspected Value）清除：）清除：A 意义：意义： 可疑值为由粗大误差导致的极端值可疑值为由粗大误
9、差导致的极端值B 常用方法举例：常用方法举例： 正态分布数据可疑值鉴别方法正态分布数据可疑值鉴别方法（3） 数据可靠性评价的几种方法：数据可靠性评价的几种方法：v 项目符合率项目符合率 （Item Concordance Coefficient）v 一致性度量一致性度量(Agreement Measurement )；相关分析；相关分析方法方法(Correlation Analysis） ；Kappa系数系数(Kappa Coefficient)等等。v 初级指标的合理性评价初级指标的合理性评价（4）案例分析）案例分析4. 4. 数据的完整性数据的完整性（IntegralityIntegral
10、ity）评价评价 v 观察单位完整观察单位完整v 观察项目完整观察项目完整5. 5. 数据的时效性数据的时效性（TimelinessTimeliness）评价评价二、数据分析（二、数据分析（DataData AnalysisAnalysis）1.1.数据类型及其转换数据类型及其转换 （1）目的：适应某些统计方法的要求）目的：适应某些统计方法的要求（2）类型：）类型：数值变量数值变量Numerical Variable（定量，计量资料）（定量，计量资料）Quantitative,Measurement Data（定性，等级资料）（定性，等级资料）Qualitative,Ranked Data分类
11、变量分类变量Categorical Variable（3 3） 分类指标的量化分类指标的量化A.A. 两向分类指标的量化两向分类指标的量化B.B. 等级资料的量化等级资料的量化2.2. 变量变换变量变换3.3. （Variable Variable TransformationTransformation）（1）目的：适应某些统计方法的要求）目的：适应某些统计方法的要求 （正态性与方差齐性，曲线的直线化）（正态性与方差齐性，曲线的直线化）（2）常用方法：）常用方法：对数变换（对数变换（Logarithmic Transformation） A 形式：形式： B 目的：目的：对数正态分布；对数正
12、态分布； 与与s s 有连带关系；有连带关系； 曲线（指数，双曲线，曲线（指数，双曲线，Logistic曲线）直线化曲线）直线化 平方根变换（平方根变换（Square Root Transformation） A 形式：形式： B 目的：目的：泊松分布资料的正态化；泊松分布资料的正态化； 与与s2 有连带关系有连带关系 平方根反正弦变换（平方根反正弦变换（Arcsine Transformation） A 形式：形式：(尤其尤其P70时）时） B 目的：目的：相同基数的百分数资料的正态化相同基数的百分数资料的正态化 其它变换其它变换 1）概率单位变换）概率单位变换 （Probit Transf
13、ormation） u 为百分数为百分数P 相应的标准正态离差，用于相应的标准正态离差，用于S 形曲线直线化形曲线直线化 2）反双曲正切变换）反双曲正切变换 （tanh-1 Transformation) r 为直线相关系数，用于为直线相关系数，用于r 间的比较与合并间的比较与合并3. 3. 统计量（统计量（StatisticStatistic）的选择）的选择（1） 统计量选用的原则：统计量选用的原则： 研究目的：研究目的： 描述集中趋势？离散趋势？抽样误差描述集中趋势？离散趋势？抽样误差？ 资料类型：资料类型： 计量资料？计数资料？等级资料？计量资料？计数资料？等级资料？ 数值分布特征：正态
14、分布（对称分布）？数值分布特征：正态分布（对称分布）？ 偏态分布（非对称分布）偏态分布（非对称分布）?（2） 统计量的合理搭配使用统计量的合理搭配使用 4.4. 参数估计参数估计5.5. （Parametric Parametric EstimationEstimation）（1） 参数的点估计与区间估计：参数的点估计与区间估计：精确的方法精确的方法 与近似的方法与近似的方法（2） 参数估计的精度与准确度参数估计的精度与准确度5.5. 假设检验方法的选择假设检验方法的选择6.6. （Hypothesis TestingHypothesis Testing）(1) 影响假设检验方法选用的因素：影
15、响假设检验方法选用的因素：(2) 研究目的：研究目的： 找差异；找关系；其它找差异；找关系；其它(3) 研究因素的多少：研究因素的多少： 单因素；两因素；多因素单因素；两因素；多因素(4) 研究的组数（水平数）的多少：研究的组数（水平数）的多少：两组；多组两组；多组(5) 实验设计类型：实验设计类型： 成组；配对；配伍组成组；配对；配伍组(6) 资料特征与分布：资料特征与分布： 检验何种统计量？检验何种统计量？(7) 样本含量大小样本含量大小（2 2） 案例分析案例分析分分 组组1/21/41/81/161/321/64合计合计某病病人某病病人128642 032正常人正常人 02788103
16、5合合 计计12101312101065不同人群某种抗体滴度比较不同人群某种抗体滴度比较 研究目的？研究目的？ 研究因素？研究因素？ 分组或水平数？分组或水平数？ 实验设计类型？实验设计类型？ 资料分布特征：选用何种统计量？资料分布特征：选用何种统计量？ 样本大小？样本大小？ 选用何种假设检验方法？选用何种假设检验方法？问题：问题：计算题：计算题： 将116例癫痫患者随机分为两组，一组70例接受常规加高压氧治疗（高压氧组），另一组46例接受常规治疗（常规组），治疗结果见表1。问两种疗法有效率有无差别？表表1 两种疗法治疗癫痫的效果两种疗法治疗癫痫的效果治疗方法治疗结果合计有效率/有效无效高压氧
17、组常规组合 计6647094.33884682.61041211689.7 某抗癌新药的毒理研究中，将78只大鼠按性别、窝别、体重、年龄等因素配成39对，每个对子的两只大鼠经随机分配， 分别接受甲剂量和乙剂量注射，实验结果见表2。试分析该新药两种不同剂量的毒性有无差异。表表2 某抗癌新药两种剂量的毒理实验结果某抗癌新药两种剂量的毒理实验结果甲剂量乙剂量合计死亡（+）生存（-）死亡（+）生存（-）合 计612183182193039 用A、B、C三种不同方法处理新生儿脐带，发生感染的情况见表3，试比较3种不同方法的脐带感染率有无差异。表表3 三种脐带处理方法的脐带感染情况三种脐带处理方法的脐带感
18、染情况处理组治疗结果合计感染率/感染未感染A76314332192.36B15240924240.62C27627640.26合 计93631464071.45 在某项疼痛测量研究中，给160例手术后疼痛的患者提供四种疼痛测量量表，即直观模拟量表（VAS），数学评估量表(NRS),词语描述量表(VDS)，面部表情疼痛量表(FPS)，患者首选的量表以及患者的文化程度见表4，问患者首选疼痛量表与文化程度是否有关?表表4 不同文化程度患者首选疼痛量表的类型不同文化程度患者首选疼痛量表的类型文化程度首选疼痛量表合计VASVDSNRSFPS高中以下316184481高中01091837高中以上41112
19、1542合 计7373977160 为研究丹颐对蛛网膜下腔出血的治疗作用，将36例蛛网膜下腔出血的患者随机分为两组，每组18例。一组接受常规治疗（对照组），另一组接受常规治疗加丹颐静脉滴注治疗（丹颐组），结果见表5，问两种疗法的病死率有无差别？表表5 两种疗法的治疗效果两种疗法的治疗效果分组死亡生存合计病死率/丹颐组对照组合 计117185.64141822.25313613.9 用简单法和常规法分别对12份人尿进行尿铅测定，所得结果如表6，问根据现有资料能否说明两种方法检测结果不同？表表6 两法测定两法测定12份尿铅含量的结果份尿铅含量的结果样品号尿铅含量/（mol.L-1）简单法常规法13
20、.052.8023.763.0432.751.8843.233.4353.673.8164.494.0075.164.4485.455.4192.061.24101.641.83112.551.45121.230.92合计 将14只大白鼠随机分为两组，一组做成白血病模型，一组为正常鼠，然后测量两组鼠脾脏DNA含量（mg/g），问正常鼠和白血病鼠脾脏中DNA平均含量是否不同？ 白血病组（X1）： 12.3 13.2 13.7 15.2 15.4 15.8 16.9 正 常 组 （X2）： 10.8 11.6 12.3 12.7 13.5 13.5 14.8 为了解烫伤后不同时期切痂对肝脏三磷酸腺
21、苷（简写为ATP）的影响，将30只雄性大鼠随机分为三组，每组10只；A组为烫伤对照组，B组为烫伤后24h（休克期）切痂组，C组为烫伤后96h （非休克期）切痂组。全部动物统一在烫伤后168h 处死并测量其肝脏的ATP含量，结果见表8。试推论B组和C组的处理对ATP是否有影响？表表8 大鼠烫伤后肝脏大鼠烫伤后肝脏ATP的测量结果（的测量结果（mg）A组B组C组Xij7.7611.1410.857.7111.608.588.4311.427.198.4713.859.3610.313.539.566.6714.168.8111.736.948.225.7813.019.956.6114.1811.
22、266.9717.728.68 为了比较不同浓度的血水草总生物碱对血吸虫尾蚴的杀灭作用，实验 动物为48只雄性小鼠。实验方法是将试验小鼠感染40只血吸虫尾蚴后，分别接受4种处理，其中甲处理为对照，其余3种处理分别为不同浓度的血水草总生物碱浓度，用试验后小鼠体内的尾蚴的存活率评价不同浓度的血水草总生物碱的作用。实验结果见表9，试分析甲、乙、丙、丁不同浓度的血水草总生物碱对小鼠体内的尾蚴杀灭作用是否不同？小鼠区组编号处理合计（Bj）甲乙丙丁10.52500.62500.1500.47501.775020.57500.30000.42500.25001.550030.60000.40000.6000
23、0.42502.025040.70000.62500.15000.02501.500050.20000.1500.20000.05000.600060.32500.30000.12500.05000.800070.62500.50000.35000.10001.575080.52500.20000.30000.17501.200090.60000.55000.52500.10001.7750100.62500.32500.50000.02501.4750110.72500.62500.37500.05001.7750120.62500.40000.42500.25001.7000表表9 不同浓度血水草总生物碱处理后小鼠体内的尾蚴存活率不同浓度血水草总生物碱处理后小鼠体内的尾蚴存活率
