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1、初见真实世界研究初见真实世界研究1 真实世界研究初印象真实世界研究初印象1 定义2 特点3 RWS与RCT4优与劣5应用2 定义真实世界研究（Real world study），指在真实的临床、社区或家庭环境下获取的多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究。真实世界证据与其他证据的本质区别不在于研究方法和试验设计，而在于获取数据的环境，即真实世界研究的数据来源于医疗机构、家庭和社区，而非存在诸多严格限制的科研场所。 3特点.数据来源：广泛包括除传统临床试验以外的相关医疗数据，如医疗健康记录、医疗保障数据、医疗产品及疾病注册登记等2. 研究设计真实世界研究并不是一种独立的、新的研究
2、方法，而是包括多种不同类型的研究设计2.1观察性真实世界研究描述性研究：病例个案报告、病例系列、横断面研究分析性研究：队列研究、注册研究、巢式病例对照研究、病例对照研究改良的设计方案：续断性时间序列钠-葡萄糖共转运体-2抑制剂(SGLT-2i)对2型糖尿病并发冠心病患者的心血管保护作用 2.2试验性（干预性）真实世界研究： 4实效性或实用性随机对照试验（） 在真实世界条件下开展干预性研究，常见方式是对临床已使用的不同干预措施进行随机分组，在尽量贴近临床实际情况下对患者进行干预和随访，并针对患者、临床医生或医疗卫生决策者有重要价值的结局进行评价。在 的设计中，尽管使用了随机手段，但患者在研究中所
3、处的环境、干预措施实施和随访过程、数据和结局的收集方式等都是在尽可能贴近真实条件下进行 脊髓灰质炎Salk疫苗现场试验 5RWS与RCT6 优与劣优点：（）真实世界研究关注实际疗效或“效果” （）样本量通常较大，利于解决罕见疾病和事件的相关问题，利于评价不同人群之间干预效果的差异（亚组分析）；（）可利用已有的电子病历、医保数据等，实现快速设计与收集大样本数据、统计效能不仅高；对更有广泛临床意义的结局指标，如治愈率进行评价；评价取得结果的投入（）干预措施符合临床实际、临床实践环境，无盲法，无安慰剂，容易被研究对象接受，较容易通过伦理审查，成本-效益更优；（5）最重要的是，真实世界研究提供了传统
4、无法提供的证据，包括真实环境下干预措施的疗效、长期用药的安全性、依从性等7 优与劣缺点（）设计的局限性研究对象纳入限制较少，人群异质性较大，基线特征和其他影响疗效与预后的因素在比较组间的不均衡性，可导致结果偏倚；即使采用复杂的统计学方法减少这些混杂因素的影响，但这种分析方法也仅能处理已知的混杂因素，无法处理未知的混杂因素。（）数据的准确性、完整性8 应用 9中国临床医学真实世界研究施行规范简介1.RWS的意义2. RWS的研究类型3. RWS的实施4.小结 10RWS的实施1 RWS的样本量计算2 RWS的伦理评估3 RWS的患者随访管理4 RWS的数据管理CFDA 2016年颁布的临床试验数
5、据管理工作技术指南临床试验数据的标准化：本规范建议采用临床数据交换标准协会(Clinical Data Interchange StandardsConsortium，CDISC)标准进行数据规范，建议依照MedDRA，世界卫生组织药物词典，WHOART术语集等进行数据标准化。数据管理的工作流程5 RWS的数据分析6 RWS研究的质量控制11 真实世界研究标准：RECORD清单和GRACE清单的解读RECORD清单：观察性流行病学研究报告规范STROBE的扩展板“RECORD声明” 即“常规医疗数据研究的报告规范声明RECORD 2015年10月常规医疗数据是指“无特定预先研究问题设计地采集的
6、数据”RECORD声明主要关注3个方面的内容：数据库的特征；诊断编码的验证、暴露和结局的识别规则；每条数据记录的链接方法 12使用常规收集卫生数据开展观察性研究的报告规范-RECORD 规范规范 13使用常规收集卫生数据开展观察性研究的报告规范-RECORD 规范规范14 举例RECORD 1.1：在题目或摘要中明确使用的数据类型。可能的话，应包含所使用数据库的名称。RECORD 1.2：如需要，应在题目或摘要中报告研究发生的地理位置和时间窗。RECORD 1.3：如果研究实施了数据库的链接，应在题目或摘要中给予清晰阐述。实例 “2010 年结肠镜检查后穿孔和出血：基于法国综合健康保险数据（S
7、NIIRAM）” 。 “荷兰医院标准化死亡率（HSMR）方法和心脏外科手术：使用医院管理数据为基准的国家队列与临床数据库比较” 15GRACE清单GRACE清单：好的比较效益研究准则2010年GRACE准则提出主要内容是关于观察性研究的准则，比如大样本的贴近真实世界的队列研究。与STROBE等规范关注观察性研究报告过程不同，GRACE旨在评价比较效益研究领域中观察性研究的质量。3组问题：是否在实施前已经详细制定了研究计划?研究的执行，分析和报告是否从好的临床实践出发，报告是否足够详细可以用来准确评价和重复?CER结果的解释对研究人群来说能有多大程度的真实有效?16 GRACE清单17 GRACE清单18 THANK YOUTHANK YOU19
