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1、基因治疗行业市场规模一、 基因治疗行业市场规模全球生物医药产业发展如今处于快速上升期，后疫情时代的医药健康行业，迎来新一轮的变革与机遇。基因治疗药物则被认为是未来医药领域发展的潜力股，是目前最受关注的创新医药领域之一。随着越来越多的基因治疗产品，以及基因治疗技术的快速发展，基因治疗即将进入高速发展期。根据弗若斯特沙利文咨询数据，2016年至2020年，全球基因治疗市场从05亿美元增长到208亿美元，复合年增长率为153%，预计于2025年全球整体市场规模为3054亿美元；2016年至2020年，中国基因治疗市场从002亿美元增长到003亿美元，复合年增长率为12%，预计2025年整体市场规模为
2、259亿美元。随着技术的创新与进步，更多溶瘤病毒产品将实现商业化。根据特沙利文咨询数据，未来溶瘤病毒市场规模将呈现快速增长趋势。预计2025年全球溶瘤病毒整体市场规模将达到679亿美元，2020到2025年全球溶瘤病毒市场复合增长率将达到1712%。预计2025年中国溶瘤病毒市场整体规模将达到104亿美元，2020到2025年中国溶瘤病毒市场复合增长率将达到2134%。二、 基因治疗历史发展历程1962年，Szybalski等人发现Ca2有刺激DNA转入细胞的作用，Ca2能使细胞膜磷脂双分子层形成液晶结构，促使细胞外膜与内膜间隙中的部分核酸酶解离开来，离开所在区域，诱导细胞成为感受态细胞，细胞
3、膜出现间隙，DNA可以通过间隙进入细胞，为人工转移遗传物进入细胞迈出第一步。1967年，Nirenberg提出遗传工程用于人类基因治疗，基因治疗的想法诞生。1968年，Burnett等用DEAE协同转移的方法将病毒导入培养细胞，为病毒作为遗产物质的载体做铺垫。1972年，Grahant等对磷酸钙介导的DNA转移过程进行详细的研究，使这一技术得到普遍的接受和应用。1973年，美国科学家和几名医生在德国进行首次基因治疗实验。病人是一对体内缺乏一种稀有酶的姐妹研究人员将一种携带有可使病人本身的酶分泌恢复正常的的病毒-肖普化乳头瘤病毒注入患者体内。实验无疗效也无副作用。1990年，被称为基因治疗之父的
4、WilliamFrenchAnderson医生领衔进行一项长期临床试验，治疗患有腺苷脱氨酶（ADA）缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的儿童。使用逆转录病毒将ADA基因转移到分离的T细胞中，然后将这些基因修饰的T细胞回输至患者体内，以求向ADA-SCID患者中引入健康的ADA基因。令所有人高兴的是，临床试验观察到儿童健康状况的显著改善。表明基因治疗可以用来治疗病人。1991年，中国复旦大学的研究人员进行成纤维残暴基因治疗血友病B项目，此外还开展针对肿瘤和血液病的基因治疗。1999年，基因治疗的进展遭遇滑铁卢，18岁的JesseGelsinger患有鸟氨酸转氨甲酰酶缺陷（OTC），他参
5、与一项由宾夕法尼亚大学开展的临床试验，研究人员用腺病毒将缺失的基因传递到他体内。4天后，Gelsinger死于强烈免疫反应导致的多器官衰竭。首例受试者的死亡给基因治疗发展史蒙上一层阴影，同时也是一个警醒，提醒人们注意风险。FDA随即暂停几项基因治疗临床试验。三、 基因治疗行业中游中游是基因治疗的制药企业，包括基因增补，基因编辑两类药企。基因增补的国外企业包括已有产品上市的罗氏（Spark），诺华（AveXis），Orchard（GSK），Bluebird，uniQure等，基因增补的国内企业包括纽福斯生物，天泽云泰，朗信生物，北京中因，至善唯新，本导基因，辉大基因等。基因编辑的国外企业包括CR
6、ISPR发明者创立的CRISPR，Intellia，Editas。我国基因治疗产业链中游并驾齐驱，产品审批流程相对滞后。我国目前基因治疗领域累计企业500+家，绝大部分集中在药物研发领域。我国基因治疗领域中游药物研发企业近年来不断实现突破，如siRNA领域的瑞博生物；基因编辑领域的博雅辑因；溶瘤病毒领域的上海希元、澳元和力等企业均实现临床及产品研究的突破。同时对于药物研发的规模化生产能力，目前企业虽加速布局，但整体市场空间尚需时日才能完全释放。四、 基因治疗行业市场规模全球细胞与基因治疗投融资火热。随着2017年FDA批准Luxturna，Kymriah和Yescarta以来，CGT行业的快速
7、发展吸引着大量资本的流入，据alliancerm披露，全球CGT领域投融资总额从2014年约50亿美元快速增长至2021年的约230亿美金。2016年至2020年，全球CGT市场从05亿美元增长到208亿美元，复合年增长率为153%。根据Frost&Sullivan数据与预测，2020年全球基因治疗市场规模达208亿美元，2016-2020年CAGR为1533%，预计到2025年全球基因治疗市场规模将达到3054亿美元，2020-2025年CAGR高达712%。2016年至2020年，中国CGT市场从002亿美元增长到003亿美元，复合年增长率为12%。预测未来中国CGT市场规模仍保持快速增长
8、趋势，于2025年整体市场规模为259亿美元，2020到2025年（估计）中国CGT市场复合年增长率为276%。五、 基因治疗行业下游下游是各类罕见病/遗传病患者。包括2型先天性黑蒙症（LCA），脊髓性肌肉萎缩症（SMA），-地中海贫血（TDT），A/B型血友病，遗传性视网膜病变等。近年来随着覆盖药品研发和生产服务的CDMO模式逐渐兴起，基因治疗领域的CRO/CDMO企业也逐渐兴起，成为协助基因治疗药物研发的中坚力量。六、 基因治疗行业编辑技术定向精准，功能强大前述已经介绍基因编辑技术的技术路径以及发展历程。目前，在基因编辑领域，研发管线集中于CRISPR/Cas9技术。CRISPR/Cas9
9、的三位发明者奠定其成为基因编辑领域三巨头的基础，EmmanuelleCharpentier教授，JenniferDoudna教授，以及张锋教授，分别创立全球领先的基因编辑公司CRISPR，Intellia，Editas。国内基因编辑管线整体仍处于临床早期阶段。进展最快的是博雅辑因的体外疗法ET-01，处于临床1期，体外疗法还有瑞风生物的RM001。体内疗法包括本导基因的BD111，北京中因的ZVS203e，以及辉大基因的HG-203。博雅辑因的ET-01产品用于治疗输血依赖性地中海贫血症（TDT）。七、 基因治疗部分药物上市历史2003年中国国家食品药品管理局（SFDA）批准一种重组腺病毒载体
10、表达p53治疗头颈癌的基因疗法药物今又生（Gendicine）。今又生被认为是第一款商品化的基因治疗药物。2005年SFDA批准用于治疗鼻咽癌的第一款溶瘤病毒药物Oncorine（重组人5型腺病毒注射液H101）。迟疑和怀疑伴随着Gendicine和Oncorine的使用，但是来自中国的这两款基因治疗药物仍然获得世界的认可。此后数年内欧美和中国都无基因治疗产品获批，直至2012年EMA批准首款基因疗法Glybera，开启基因治疗的元年。八、 基因治疗行业产业链分析基因治疗产业链可分为上游，中游和下游。上游是病毒载体的生产厂商。病毒载体的生产步骤包括：目的基因制备，病毒载体构建，重组病毒培养，重
11、组病毒纯化，质量控制等环节，各环节涉及多种设备及试剂耗材。中游是基因治疗的制药企业，包括基因增补，基因编辑两类药企。下游则是各类罕见病/遗传病患者。包括2型先天性黑蒙症（LCA），脊髓性肌肉萎缩症（SMA），-地中海贫血（TDT），A/B型血友病，遗传性视网膜病变等。九、 基因治疗行业市场情况前述提及基因治疗，基因治疗包括基因增补和基因编辑两大技术路径。目前，基因增补技术相对成熟，已有数款产品获FDA/EMA批准上市，为罕见病患者的治疗提供希望，在研管线也非常丰富，海外不少产品已进入拟上市/上市申请或临床后期阶段。基因编辑，作为定向精准且功能更为强大的技术，目前向临床的转化大多处于早期阶段，尚
12、无产品上市，但多个临床试验正在进行中，且临床效果良好。Gendicine被认为是第一款商品化的基因治疗药物，由深圳市赛百诺公司研发，主要用于治疗头颈部鳞状细胞癌，是全球首个抗肿瘤基因治疗产品。通过携带有野生型p53基因的重组复制缺陷型人5型腺病毒，可通过表达抑癌基因p53，刺激机体产生特异性抗肿瘤免疫反应，上调多种抗癌基因和下调多种癌基因活性，从而增强抑癌作用，特异地引起肿瘤细胞程序性死亡，从而实现杀伤肿瘤的目的。目前，全球获批的基因治疗产品达到20余种，市场价格高昂，蓝鸟公司的基因疗法Zynteglo（定价210万美元），诺华公司的Zolgensma更是开出高达280万美元的价格，我国已上市
13、的CAR-T产品定价分别是120万（益基利仑赛注射液）与129万人民币（基奥仑赛注射液），但为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病带来巨大的希望。从2012年至2021年，FDA批准2款产品，EMA批准6款产品（2款是FDA先批准）。FDA批准的2款产品，均基于腺相关病毒AAV载体。2017年批准的Spark公司的Luxturna产品，用于治疗双等位RPE65基因突变导致的2型先天性黑蒙症LCA，以及2019年批准的诺华的Zolgensma产品，用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症SMA。EMA批准了6款产品。除FDA率先批准的上述两款产品，还有2012批准的uniQure公司的Glybera产品，
14、也是基于AAV载体，是EMA批准的首款基因治疗产品，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症LPLD。目前海外基因增补产品的在研管线丰富。2022年即将有3款拟上市产品，以及6款拟提交上市申请BLA的产品，以及十几款已经进入临床3期的在研管线。纵观海外基因增补技术的在研管线，产品以体内基因治疗为主，且基于AAV载体；体外治疗大多基于LV载体。国内基因增补管线整体进展较慢，多处于临床1期，适应症集中于眼科遗传病和血友病。纵观国内基因增补技术的在研管线，产品基本为体内途径，且基于AAV载体，仅本导基因基于LV平台有相关管线。数家国内研发药企的管线获得FDA的孤儿药认定（ODD），包括纽福斯生物的NR082用于治
15、疗Leber遗传性视神经病变，天泽云泰的VGB-R04用于治疗先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B，北京中因的ZVS101e用于治疗结晶样视网膜色素变性。十、 基因治疗行业概念基因支持着生命的基本构造和性能。其有两个重要的属性，一个是基因的物质性，另一个重要属性是信息性，信息的属性离不开传递，而一旦传递中途发生变故，误差的基因会导致生物体不能适应环境或者导致自身的毁坏。基因治疗（genetherapy）实际上就是DNA分子中核苷酸种类、数量和顺序的改变，导致遗传信息的改变而致病。由于癌变及遗传性疾病等是因体内某种基因缺乏、缺陷或突变引起的，因此对这种基因进行替代、修复和增补，就能治疗这些疾病，
16、从而控制这些疾病的发生，故称基因治疗。基因治疗是指将正常的或者有治疗作用的外源基因插入到靶细胞中，修复靶细胞中有缺陷的基因，或者替代有缺陷的基因，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗定义有广义和狭义之分，狭义的概念是指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，从而达到治疗的目的。广义的概念指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在患者体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。随着科学家对遗传物质的作用机理的了解，科学家开始考虑如何人为干预遗传和表达的过程，基于基因技术发展，现已可以在分子水平对基因进行改造和修正。常规治疗一般是针对基因异常而导致的各种症状，治标不治本，而基因治疗是针对遗传疾病的根源-异常的基因本身，基因的异常是遗传疾病的本质，将异常的基因修正，或者用正常基因取代有缺陷的基因，那么外在的症状也将迎刃而解。目前，基因治疗根据治疗途径可以分为体外基因治疗和体内基因治疗。具体
