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1、对罕见病患者用药应升级相应管理方法据媒体报道，一位罕见癫痫病患者的母亲由于长期从海外代 购治疗药品氯巴占，被警方采取取保候审措施，并控以涉嫌走私、 运输、贩卖毒品罪。在了解药品仅用于治疗用途后，当地检察院 对郑女士做出不起诉决定。警方展现了人道关怀，退还了被扣押 的药品以支持孩子后续治疗。近日，不少服用此药品的癫痫病患儿家长在公共媒体的政府 留言板留言，表达诉求。这些患儿患有罕见癫痫性脑病，且都依 赖氯巴占这款抗癫痫药物，以防止反复癫痫发作而丧失运动、语 言能力甚至不幸死亡。患儿家长们反映，由于氯巴占尚未在中国 大陆合法上市，自今年7月以来，陆续有患者家属海外代购的氯 巴占被海关查扣，一些癫痫
2、患儿面临断药危机。外表上，上述问题出在药物氯巴占的双重属性：一面是国家 重点管控的二类精神药物，长期连续服用会产生依赖性、成瘾性; 另一面那么是多种罕见和常见癫痫病的“一线疗法”，较国内已上 市的其他“二线疗法”有更好的响应率、更小的副作用。当严峻禁毒态势的“法理”遭遇罕见病生存权的“情理”， 此时将情与法对立起来，既不应当，也不必要。前几年，多款纳 入医保报销的高值抗癌药同样面临临床管理挑战。它们一旦落入 非临床专业人士手中，或被不当使用，或被非法倒卖牟利，同样 会使患者生命健康权受损。为此，各级卫健委、医保局联合实施 “N定管理”模式，即限定高值抗癌药的使用范围，如定点医疗 机构、定点输注
3、机构、定点责任医师、指定患者、指定剂量等。因此，对氯巴占等毒麻精放药品的临床使用，完全可以借鉴 高值抗癌药的管理经验，基于大数据等技术手段，力争实现“四 全”管控：患者登记全画像、医疗科普全覆盖、物资流向全追溯、 诊治康复全监测，努力让罕见病患者用得上药、用得好药，让无 关人员碰不着药。下一步，可以在局部地区试点全新机制，让监 管对象从量大面广的单个患者，转向假设干家具备单病种管理能力 的患者服务机构。过去20年来，我国涌现出各级各类患者组织逾10万家。随 着中国患者组织迈向职业化，越来越多的中产阶层人士成为患者 组织的中流砥柱，一大批医生、教授、律师、培训师等专业人士 参与到患者服务事业中，许多患者关爱工程得到各级党和政府及 有关主管部门领导的大力支持。今年10月，民政部印发“十四五”社会组织开展规划， 其中提出，聚焦特殊群体，发动社会组织参与养老、育幼、助残 等公益事业。因此，民政部门应会同其他有关部门，打通公益大 数据与政务大数据，将涉及重点管控药品的各级各类患者服务机 构置于全天候的有效监管中，充分发挥患者群体内部自律、患者 服务机构行业自律的作用，为监管机构减负增效。在政府与群众 之间、医患之间设置“减压阀”，搭建“连心桥”，让患者更健 康，让社会更平安，让监管更高效，让服务更暖心。（ 梁嘉琳，系价值医疗顾问专家委员会秘书长）（2021 年）
