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1、CDE SFDA,主讲人：王涛 药品审评中心,正式会议交流用资料 撰写要求,目 录,沟通交流会现状 正式会议沟通平台搭建 沟通交流会资料准备 案例分析 小结,一、沟通交流会现状,表1.中外药物研发沟通会议比较,一、沟通交流会现状,沟通交流对申办人和药监部门是双赢行为 申办人与CDE沟通现状 沟通交流限于申报品种； 没有药物研发进程沟通； 沟通平台不够丰富； 没有严格的指导原则规范会议交流。 没有实现药物研发与注册监管的良好互动,二、搭建正式会议沟通平台,重大事件推动沟通平台建立 “重大新药创制”科技重大专项启动（2009.5.5） 战略转变：产品由仿制为主向创新为主 研制一批具有自主知识产权药
2、物 新药注册特殊审批管理规定 发布(2009.1.7) 附件3：特殊审批品种沟通交流工作机制实施细则,二、搭建正式会议沟通平台,CDE特殊审批程序沟通平台 CDE建立与申请人沟通交流工作机制（第十条）。 申办人可在下述阶段提出沟通交流申请： 在申报临床试验前（第十一条）； 在完成阶段性临床试验后（第十二条）； 在临床试验过程中（第十三条）。,二、搭建正式会议沟通平台,申报临床试验前 就重要技术问题沟通; 类似于国际通行的pre-IND。 临床试验重要阶段 阶段性临床试验结果总结与评价 重大安全性问题； 设计或变更临床试验方案 ；,二、搭建正式会议沟通平台,基于拟沟通问题提交如下资料 新药注册特
3、殊审批沟通交流申请表 申请表附件： 药学、非临床研究和临床综述资料 拟沟通交流问题相关的详细研究资料及背景资料,申办人与CDE沟通阶段,提交 IND,提交NDA,Pre-IND会议,/期结束会议,Pre-NDA会议,专家咨询会,Pre-IND沟通会议,不是所有经物IND都有必要申请Pre-IND 限于新药注册特殊审批管理规定第二条情况： 未在国内上市销售的从植物、动物、矿物等物质中提取的有效成份及其制剂，新发现的药材及其制剂； 未在国内外获准上市的化学原料药及其制剂、生物制品； 治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药； 治疗尚无有效治疗手段的疾病的新药。,Pre-IND
4、沟通会议,会议目的 就拟开发适应症相关重要问题寻找反馈甚或共识 CDE关注启动临床试验是否有安全性基础 按专业对问题进行分类 基于方案非临床研究部分 基于方案CMC部分 基于方案-医学部分 提出问题要具体 重点关注：非临床研究、临床试验设计 CDE建议基于提供资料,Pre-IND沟通会议,药学专业 研究进程中要求呈阶段性 临床前研究用样品生产条件； 临床试验用样品是否生产于GMP车间； 临床前研究样品和临床试验样品质量关联性； 原料药和制剂生产规模； 现行杂质限度制订及支持依据； 关注与拟开展临床试验安全性相关内容,Pre-IND沟通会议,药理毒理 非临床试验项目设计与研究内容是否充分 非临床
5、研究，尤其是毒性研究是否足够 药代相关问题，包括剂量推荐、代谢产物等 临床观察动物试验中暴露出器官毒性 提出剂量调整策略,Pre-IND沟通会议,临床专业 以临床为导向整体开发计划 首剂临床试验 志愿者与目标人群 剂量设置 中止原则,期结束沟通会议,在西文国家该期不常规申请与监管机构沟通；在国内多为阶段性批准临床试验，SFDA承担更多责任。 该期会议目的：主要是对期结果进行评价，能否在期拟开展试验计划与方案达成共识。,期结束沟通会议,药物研发过程中关键会议 结合、期讨论，能否在关键问题达成共识 主要目的：项目推进期是否有安全性基础 次要目的：商榷期方案 也可商讨NDA申请相关问题,期结束沟通会
6、议,在目标适应症等原则问题上达成共识，如： III期临床试验有效性标准考察 有效性终点指标设置 研究时限 用药人群，如特殊人群（肾功能不全、儿童等）,申报NDA前沟通会议,主要目的：是否支持申报（包括格式） 次要目的：说明影响上市、尚未解决问题 讨论是否有足够有效性证据 讨论是否有可以接受的安全性基础 从目标适应症人群考虑风险控制点,申报NDA前沟通会议,讨论申报NDA格式与内容 有效性与安全性数据呈现 统计分析 数据库 与NDA申报相关的其他事宜,申办人提出会议沟通,让CDE尽早接触药物总体研发策略 让CDE尽早关注项目情况和进展 让CDE尽早贡献智慧 让审评/审批更为流畅 避免项目推进延迟
7、,专家咨询会或主动咨询会,CDE提出讨论和咨询问题 可以在申报过程中任何阶段 申报临床试验 申报生产 阶段性临床试验 就影响审评决策重大问题进行咨询 有效性，安全性，或获益与风险评估,专家咨询会或主动咨询会,在IND阶段 围绕拟开展临床试验，重点就药理毒理研究是否完善和是否支持进行进行临床试验进行讨论。 在NDA阶段 有效性 安全性，以及风险控制。,专家咨询会或主动咨询会,申办人基于问题进行准备 弄清问题，必要时与CDE确认； 基于方案和研究数据对问题准备； 提交交流用资料。,三、沟通交流会资料准备,沟通细则要求 沟通交流申请表 综述资料 药学 非临床研究 临床综述 拟沟通问题研究资料及背景,
8、实施 以问题为中心准备资料； 应提供临床试验方案 应提供相关数据： 综述应动态研究资料总结 根据问题准备相关研究资料及背景,三、沟通交流会资料准备,清晰会议目的 通过问题讨论，达成共识或得到反馈 推动临床开发进程 聚焦拟沟通问题 药物研发进程中重大问题 基于临床试验方案和数据提出,三、沟通交流会资料准备,拟沟通问题 避免提广泛性、开放性问题 不提没有数据支持新问题 要具体且易于回答 提供支持性信息便于CDE作出回答 申办人应对问题有初步答案,三、沟通交流会资料准备,针对问题要做准备充分 数据应全面 不隐藏阴性数据 用表格或列表方式组织数据 不要在科学之外强调商业因素和公司利益 反思沟通问题能否
9、达成共识或得到反馈,案例一（FDA-EOP2会议） 背景：某抗房颤药物申请进入期。 拟定适应证，针对房颤患者 维持窦性心律； 控制心室率。 提供期临床方案 提供了前期研究结果和数据 计划进行3个期临床试验,四、案例分析,提出会议讨论问题 期研究方案支持拟定适应证吗？ 是否接受期研究方案基本设计？ 控制心室率终点指标设计是否能支持适应证？ 安全性数据是否充分支持NDA申报？ 药物相互作用评价是否支持NDA申报？,四、案例分析,四、案例分析,FDA 反馈意见 关注获益风险拟定适应证未涉及死亡率改善。 剂量-反应关系不能充分体现。 控制心室率期有效性终点目前可以接受。 需要高风险人群死亡率数据。 需
10、关注复杂药物相互作用。,四、案例分析,案例二（主动沟通会） 背景：完成期临床试验申请NDA CDE问题：从风险控制角度与申报人讨论后续研究： Cyp 酶相关药物研究和特殊人群药动学研究； 至少一年期临床安全性和有效性观察； 制订上市后风险控制计划。,四、案例分析,申办人针对问题准备如下： 补充研究基本思路 期临床前解决可能会产生重大安全隐问题 制订严格上市后风险控制计划 期临床完成系列试验 补充研究内容 药物代谢相关研究；风险控制计划 一年期临床试验研究；特殊人群药代动力学研究 ,四、案例分析,CDE沟通意见 要求上市前进行药物代谢相关研究； 要求上市前进行相互作用研究； 风险控制计划需要进一步完善； 同意一年期临床试验研究在上市后进行；,五、小结,会议沟通交流利于解决战略性问题 提交沟通资料是实现负责任和有效沟通交流基础。 明确沟通目的； 清晰拟沟通问题，或理解CDE拟沟通问题； 针对拟沟通问题准备资料； 与CDE达成共识或得到反馈，意义重大。,谢谢大家！,
