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1、Page 1,第7章 筛检与诊断试验的 设计与评价,Chapter 7 Design and Evaluation of Screening & Diagnostic Test,Page 2,Content,概述 试验方法的建立 筛检和诊断试验的评价指标 筛检和诊断试验判断标准的确定 提高试验效率的方法,Page 3,第一节 概 述,Section 1 Introduction,Page 4,提前期,临床期,易感期,临床前期,临床前 不可检出期,临床前 可检出期,结 局,如果疾病在临床前期出现一些可以识别的异常特征，如肿瘤的早期标识物（biomarkers）、血压升高、血脂升高等，则可使用一种
2、或多种方法将其查出，并对其做进一步的诊断和治疗，则可延缓疾病的发展，改善其预后,图7-1 疾病自然史和筛检示意图,Page 5,(一) 概念 运用快速简便的试验或其他手段，从表面健康的人群中发现那些未被识别的可疑病人或有缺陷者 将一般人群中可能有病或缺陷但表面健康的个体与可能无病者鉴别开来 它是从一般人群中早期发现可疑病人的一种措施，不是对疾病做出诊断,一、筛检 (screening),第一节 概述,Page 6,第一节 概述,Page 9,一、筛检 (三) 目的(objective of screening),1. 早期发现病人 在外表健康的人群中发现可能患有某病的个体，并进一步进行确诊和早
3、期治疗，实现二级预防（“三早”） 2. 筛检高危人群 发现人群中某些疾病的高危个体，并从病因学的角度采取措施，以减少达到疾病的发生，降低疾病的发病率，达到一级预防的目的 3. 研究疾病的自然史 识别疾病的早期阶段，帮助了解疾病的自然史 4. 开展流行病学监测 定期对人群进行筛检，发现隐性感染者，揭示疾病的“冰山现象(Iceberg phenomenon)” （参见P176）,第一节 概述,Page 10,二、诊断 (一) 筛检试验与诊断试验的区别,第一节 概述,Page 11,1. 诊断疾病 2. 筛检无症状的病人 3. 疾病的随访 4. 判断疾病的严重性 5. 估计疾病的临床过程及其预后 6
4、. 估计对治疗的反应 7. 测定对治疗的实际反应,二、诊断 (二) 诊断试验的用途,第一节 概述,Page 12,三、筛检的应用原则 (一) 筛检试验的应用条件,第一节 概述,1. 有较高的特异度和灵敏度，能有效区别病人和非病人 2. 试验方法要快速、简单、易行、廉价、易接受 3. 试验方法安全、可靠，尽可能减少痛苦 筛检试验应具备的五个特征 快速、简单、廉价、可接受、安全,Page 13,三、筛检的应用原则 (二) 筛检的应用原则,1. 筛检的疾病是当地的重大公共卫生问题，患病率高，人群危害大，不控制将会造成严重后果 2. 对筛检的疾病有进一步确诊的方法和条件 3. 有效的治疗方法，即不适用
5、于易诊断但无治疗方法的疾病 4. 明确该病的自然史 5. 有较长的潜伏期（传染病）或临床前期（慢性病），便于筛检出更多的病例 6. 适当的筛检技术 7. 应考虑筛检成本与收益问题,第一节 概述,Page 14,三、筛检的应用原则 (三) 筛检的最基本条件,1. 适当的筛检方法 2. 确诊方法 3. 有效的治疗手段,第一节 概述,Page 15,三、筛检的应用原则 (四) 伦理学问题(ethics),1. 受试者知情同意 2. 有益无害 3. 公正平等 三者缺一不可，否则将导致卫生资源浪费，给筛检试验阳性者带来生理和心理上的伤害等不良后果,第一节 概述,Page 16,第2节 试验方法的建立,S
6、ection 2 Setup of screening test,Page 17,新建筛检试验的评价方法,将待评价的筛检试验与诊断目标疾病的标准方法，即“金标准”(gold standard) 进行同步盲法比较，判定该方法对疾病“诊断”的真实性和价值,目标人群,金标准,筛检试验,第二节 试验方法的建立,Page 18,一、选择“金标准”,金标准（gold standard） 也称为标准诊断，指当前临床医学界公认的诊断某疾病最可靠的标准，能正确地将有病和无病者区分开来的一种试验方法，是待研究方法的参照标准 不同的疾病有不同的“金标准” 常用金标准 活检、手术发现、微生物培养、尸检、特殊检查和影像
7、诊断，以及长期随访的结果,第二节 试验方法的建立,Page 19,二、确定试验指标,第二节 试验方法的建立,(一) 主观指标 由被诊断者的主诉而确定的指标 易受被诊断者的主观影响 (二) 半客观（或半主观）指标 根据诊断者的感觉而加以判断的指标 不同诊断者易出现不同的主观判断 (三) 客观指标 用客观仪器加以测量的指标 不依赖主观意识判断，比较可靠,Page 20,三、选择受试对象,原则 受试对象应能代表筛检试验可能应用的目标人群 病例组 金标准确诊的患有目标疾病的各种临床类型的病例 对照组 金标准证实未患有目标疾病者但患有与目标疾病易产生混淆的疾病 正常人一般不宜纳入对照组,第二节 试验方法
8、的建立,Page 21,四、确定样本量,影响因素 试验的灵敏度和特异度 筛检高灵敏度 诊断高特异度 容许误差，一般为0.050.10 第一类错误概率(值)，一般为0.05,第二节 试验方法的建立,降低漏诊率（假阴性率）,降低误诊率（假阳性率）,Page 22,四、确定样本量(cont.),当灵敏度和特异度均接近50%时，样本率分布趋于正态，计算公式p 为灵敏度计算病例组所需样本量 p 为特异度计算对照组所需样本量 当灵敏度或特异度小于20%或大于80%时，样本率分布呈偏态，需对率进行平方根反正弦转换,第二节 试验方法的建立,Page 23,四、确定样本量(cont.),例 待评价的筛检试验的估
9、计灵敏度为75%，估计特异度55%，试计算病例组和对照组样本量 设 = 0.05， = 0.08，则评价该筛检试验，病例组样本量为113例，对照组样本量为149例,第二节 试验方法的建立,Page 24,第3节 筛检和诊断试验的 评价指标,Section 3 Measures of screening & diagnostic test,Page 25,评价指标,真实性（不受患病率影响） 灵敏度、特异度、假阴性率、假阳性率、约登指数、阳性似然比、阴性似然比可靠性 标准差、变异系数、符合率、Kappa值效益（受患病率、灵敏度、特异度影响） 阳性预测值、阴性预测值,第三节 筛检和诊断试验的评价指标
10、,Page 26,评价结果整理表,表7-1 试验结果评价表,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,漏诊,误诊,Page 27,一、真实性（validity）,概念 真实性，又称准确性、效度，指测量值与实际值符合的程度，是指将病人和正常人正确区分开的能力 评价指标 1. 灵敏度与假阴性率 2. 特异度与假阳性率 3. 约登指数（正确指数） 4. 阳性似然比与阴性似然比,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 28,一、真实性（validity） 1. 灵敏度与假阴性率,1)灵敏度(sensitivity，SE) 又称真阳性率(true positive rate)，是指将实际有病的人正确地判断为
11、病人的能力 反映筛检试验发现病人的能力,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 29,一、真实性（validity） 1. 灵敏度与假阴性率,2) 假阴性率(false negative rate，FNR) 又称漏诊率，指实际有病者而被判定为非病者的百分比 反映筛检试验漏诊病人的情况,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 30,一、真实性（validity） 2. 特异度与假阳性率,1) 特异度(specificity，SP) 又称真阴性率(true negative rate)，是指将实际未患某病的人正确地判断为非病人的能力 反映筛检试验确定非病人的能力,第三节 筛检和诊断试验的评
12、价指标,Page 31,一、真实性（validity） 2. 特异度与假阳性率,2) 假阳性率 (false positive rate，FPR) 又称误诊率，是指实际无病者而被判定为有病者的百分比 反映筛检试验误诊病人的情况,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 32,一、真实性（validity） 3. 约登指数（Youdens index）,概念 又称正确指数，灵敏度与特异度之和减去 1 表示筛检方法发现真正病人与非病人的总能力 取值范围 0 1 指数越大，真实性越好,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 33,一、真实性（validity） 4. 似然比（likelihoo
13、d ratio, LR）,概念 有病者中得出某一筛检试验结果的概率与无病者得出这一概率的比值 全面反映筛检试验的诊断价值 只涉及灵敏度与特异度，不受患病率的影响 种类 阳性似然比 阴性似然比,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 34,一、真实性（validity） 4. 似然比（likelihood ratio, LR）,(1) 阳性似然比 (positive likelihood ratio, LR) 筛检结果的真阳性率(患者组)与假阳性率(非患者组)之比 反映筛检试验正确判断阳性的可能性是错误判断阳性可能性的倍数 比值越大，试验结果阳性时为真阳性的概率越大,第三节 筛检和诊断试验的
14、评价指标,Page 35,一、真实性（validity） 4. 似然比（likelihood ratio, LR）,(2) 阴性似然比 (negative likelihood ratio, LR) 筛检结果的假阴性率(患者组)与真阴性率(非患者组)之比 反映筛检试验错误判断阴性的可能性是正确判断阴性可能性的倍数 比值越小，试验结果阴性时为真阴性的可能性越大,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 36,一、真实性（validity） 4. 似然比（likelihood ration, LR）,似然比与筛检试验的关系 阳性似然比（LR）越大，筛检试验越好 阴性似然比（LR）越小，筛检试验越
15、好 通常选择阳性似然比较大的方法,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 37,例,70例糖尿病患者及510例非糖尿病者在口服葡萄糖2小时后进行血糖试验，若以血糖6.1mmol/L为筛检阳性界值，其检测结果为70例糖尿病患者中62例阳性；510例非糖尿病者中348例阴性 1) 列出表格 2) 试评价该筛检试验的真实性,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 38,例,表7-2 血糖试验结果,(1) 列表,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 39,例,表7-3 血糖试验结果,(2) 计算,Page 40,二、可靠性（reliability）,概念 可靠性又称可重复性（repeat
16、ability）、信度或精密度 指在完全相同的条件下，重复进行某项试验时获得相同结果的稳定程度 评价指标 1. 标准差和变异系数 2. 符合率与Kappa值,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 41,二、可靠性（reliability） 1. 标准差和变异系数,标准差 衡量观察值变异程度 变异系数 描述观察值相对离散程度 标准差和变异系数的值越小，表示可靠性越好，精密度越高,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,Page 42,二、可靠性（reliability） 2. 符合率与Kappa值,(1) 符合率(agreement/consistency rate) 又称观察一致率，是筛检试验结果与标准诊断结果相同的人数占总受检人数的比例,第三节 筛检和诊断试验的评价指标,
