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1、附件附件 5 5 恶性血液病诊治技术研究项目恶性血液病诊治技术研究项目 课题申请指南课题申请指南一、总体目标及实施年限一、总体目标及实施年限根据我国重大疾病急需解决的关键技术问题和基础条件， “十一五”期间将重点研究我国成人急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征诊断和治疗中关键的科学技术问题。项目实施年限 2008 年 12 月2010 年 12 月。二、申请课题主要内容二、申请课题主要内容课题课题 1成人急性淋巴成人急性淋巴细细胞白血病的精确胞白血病的精确诊诊断和断和综综合治合治疗疗1. 研究内容研究内容(1)成人 ALL 的精确诊断分型采用形态、细胞化学染色、直标多色流式细胞术、常规染色体
2、核型、多色荧光原位杂交等国内外先进技术对成人ALL 进行诊断和确切的 MIC 和分子生物学分型。(2)成人 ALL 的规范化、个体化治疗参考国际成人 ALL 的治疗经验，将 ALL 进行类型划分和危险度划分，针对不同类型和危险度患者，制定出严格有效的成人 ALL 整体治疗方案，包括化疗、靶向治疗、造血干细胞移植等。结合微量残留白血病监测来决定巩固强化治疗的疗程数，是否进行早期干预治疗以及治疗的终止。(3)成人 ALL 微量残留白血病的监测使用流式细胞仪、荧光原位杂交、实时定量 PCR 法进行 MRD 监测。检测标志包括白血病细胞表型标志、BCR-ABL、TEL-AML1、MLL 重排、TCR
3、重排、IgH 重排，用以指导缓解后的治疗。2研究目研究目标标制定与国际接轨的成人 ALL 诊断标准，设计 1-2 项系统、规范的成人 ALL 治疗方案。使成人 ALL 的诊断分型准确率达 95%以上，CR 率达 80%左右，3-5 年预期生存率达30%以上。建立有效的白血病联合靶向治疗方法。3申申请请条件条件（1）在开展急性白血病的 MIC 分型工作的基础上，具备应用免疫表型、细胞和分子遗传学手段进行急性淋巴白血病微小残留病的监测的实验研究条件；（2）能够开展包括常规化疗、强化治疗及造血干细胞移植的综合治疗；（3）有足够的病例和临床研究经验开展前瞻性临床研究；（4）具有开展相关研究的前期工作基
4、础。拟拟安排安排经费经费： ：600 万元万元课题课题 2.骨髓增生异常骨髓增生异常综综合征的合征的规规范化范化诊诊断与治断与治疗疗策略研策略研究究1研究内容研究内容（1）建立前瞻性、多中心、大样本骨髓增生异常综合征（MDS）登记数据库，分析 MDS 分型诊断、国际预后积分系统（IPSS）预后分组与治疗方案选择等信息，监测、评价不同地区和医院目前的 MDS 诊治水平，明确我国 MDS 患者的分布特征，提出适合在不同级别医疗机构中 MDS 诊断及治疗规范；（2）通过多中心协作，采用回顾性队列研究和前瞻性队列研究设计，通过病程稳定和病程演进及向白血病转化患者细胞和分子生物学指标的系统动态监测，寻找
5、和确认与MDS 病程演进密切相关的生物学指标，为 MDS 危险评估、治疗决策和向白血病转变的预测提供依据。（3）按 MDS IPSS 预后分组，设计不同的治疗方案，组织多中心的临床试验，进行我国患者的有效性和安全性评估。根据可能发生的不良反应,提出一套适合我国国情的 MDS和 MDS 继发的急性髓系白血病（AML）优化治疗方案。2研究目研究目标标（1）建立我国 MDS 患者登记资料库，通过与国际同类资料比较，明确我国 MDS 的发病规律和临床特点。（2）规范 MDS 患者的诊断和鉴别诊断程序，研究基层医疗单位适用的 MDS 诊断方案，减少误诊和漏诊率。（3）探寻与 MDS 病程演进密切相关的生物学指标。（4）IPSS 不同预后组别 MDS 患者和 MDS 继发的 AML 的优化治疗策略和方案。3申申请请条件条件（1）在常规形态学诊断的基础上，具有开展结合细胞和分子遗传学、免疫细胞或组织化学、流式细胞分析等手段按WHO 标准进行 MDS 诊断、分型的条件；（2）能够开展包括常规化疗、强化治疗及造血干细胞移植的综合治疗；（3）有足够的病例和临床研究经验开展前瞻性临床研究；（4）具有开展相关工作的前期工作基础。拟拟安排安排经费经费： ：540 万元万元
