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1、- 1 -关关于于卫卫生生部部将将 血血友友病病用用药药纳纳入入国国家家基基本本 药药物物目目录录的的建建议议血血友友病病概概述述 血友病是遗传性的出血性疾病，病因是患者血液中某种能够促使血 液凝固的蛋白缺失或减少。在先天性出血性疾病中，血友病是最常见的 一种，尤其甲型血友病，新生儿发病率为万分之一，在血友病患者 中的比例约占 85，其次是血友病乙。 目前 血友病 通过 药物 治疗 是可以很好控制的 ，全球约 40 万血友 病患者可以过上健康的生活。但如果不进行 药物 治疗，出血不止会 导致剧烈疼痛、严重关节损伤、坏死残疾以及死亡。自发性内出血和外 伤流血难止是本病的最大特征( (参参见见附附
2、件件 1 1) )。 血血友友病病患患者者的的痛痛苦苦 人体内大量的毛细血管和血液组织，不可预期的出血是人们无法控 制， 因为血友患者体内缺乏凝血因子，无法正常凝血，所以血友病患者 会产生自 出血靠自身 难以 止血。频繁的 的关节出血，肌肉出血，内脏 出血，给患者带来疼痛，造成患者终生残疾，严重的出血甚至威胁 生命。 中重度血友病患者如得不到及时有效的治疗，致残、致死率 会非常高 （参参见见附附件件 2 2）。 血血友友病病的的治治疗疗 血友病到目前为止，没有根治的办法。但通过注射 “冻干人凝 血因子或凝血酶原复合物”增加 患者 体内 的凝血因子活性水平，可以 有效地消除患者的出血症状，这是目
3、前唯一的 控制 和治疗 血友病方 法，这被称为 替代治疗 。呼呼吁吁 近年来 随着国家 改善民生的举措， 医保政策的 不断 出台和改善， 城镇职工、居民血友病患者的用药困难问题在一定程度上得到了缓解。 但我国是人口大国，农业大国，绝大部分中国 血友病患者都集中在 农村， 由于治疗药品昂贵 他们还要每天面对着失学，失业，失血，残 疾，甚至死亡的威胁。 国家在大力推进新型农村合作医疗，很多农村 患者得到了更多的帮助。但由于新型农村合作医疗采用的是国家基本 药品目录，血友病治疗唯一用药并不在基本药品目录中，导致 农村- 2 -的血友病患者治疗血友病并不能报销，农村血友病患者无法享受国家 医保。我们呼
4、吁 卫生部 能尽快将 血血友友病病用用药药纳纳 入入国国家家基基本本 药药物物 目目录录 ， 有以下几点原因：一、 我国是人口大国， 中国是一个有 13 亿人口、 农村人口 仍占 全国人口总数 56%的大国 ，按照血友病患者 新生儿万分之 一的发病 率来计算，在中国农村至少有7 万血友病患者。 血友病 患者所用的 药品是血液或生物制剂，其中甲型患者需要冻干人凝血因子，乙型患者 需要凝血酶原复合物，这些药物是血友病患者唯一用药，但价格极其昂 贵。 一一支支 2 20 00 0I IU U 冻冻干干人人凝凝血血因因子子 的的市市场场价价格格为为 3 39 96 6 元元，一一 支支 2 25 50
5、 0I IU U 重重组组 人人凝凝血血因因子子 的的价价格格为为 1 13 32 20 0 元元，而而且且 患患者者需需要要终终生生用用药药， 家家庭庭经经济济负负担担十十分分沉沉重重 （参参见见附附件件 3 3、附附件件 4 4） 。二、 由于冻干人凝血因子 是血友病患者的唯一用药，所以世世界界 卫卫生生组组织织基基本本药药物物标标准准清清单单第第1 16 6 版版，第第 1 10 0. .2 2 条条规规定定（参参见见附附件件 5 5）: 影响凝血的药物： 冻干人凝血因子 ，凝 浓缩的第IX因子复 合物（凝血因子，第II、VII、IX、X因子） 血友病患者用药均为补 充药物，列入基本药物
6、目录。世界卫生组织儿童基本药物标准清单第 2 版 ，第第 1 11 1. .2 2 规规定定（参参见见附附件件5 5）：特殊用途的血浆成分： 冻干 人凝血因子 ，凝 浓缩的第IX因子复合物（凝血因子，第 II、VII、IX、X因子）儿童血友病患者用药为补充用药。从人道主 义的伦理观来说，无论什么人患何种疾病，无论这种病的发病率多么低， 只要有一种药物能够治愈或者缓解病症，其价格再昂贵、也是对患者生 命的基本保障 。对于血友病而言，凝血因子和凝血酶原复合物正 是血友病患者的唯一救命药。三、 国家人力资源和社会保障部在最新国家基本医疗保险、工 伤保险和生育保险药品目录 （2009 年版）中，将血友
7、病患者使用的 冻干人凝血因子 列为甲类药品，凝血酶原复合物，重组因子列 为乙类药品。但由于上述两种药品不在国家基本药品目录中，农村新农 合患者目前的治疗还是自费，得不到解决。2 20 01 11 1 年年启启动动的的国国家家 “十十 二二五五规规划划 ”建建议议把把基基本本医医疗疗卫卫生生制制度度作作为为公公共共产产品品，向向全全民民提提供供， 优优先先满满足足群群众众基基本本医医疗疗需需求求。应该健全覆盖城乡居民的基本医疗保障 体系，逐步提高保障标准，建立完善以国家基本药物制度为基础的药品- 3 -供应保障体系，新增医疗卫生资源重点向农村和城市社区倾斜。将 血友病用药纳入国家基本药物目录，正
8、是体现 了这一点。四、 目目前前安安徽徽、河河南南等等地地区区已已经经把把血血友友病病列列为为新新农农合合大大病病门门诊诊报报销销 病病种种（参参见见附附件件6 6、附附件件 7 7、附附件件 8 8） ，同同时时 其其他他各各地地区区城城镇镇居居民民和和职职 工工医医保保政政策策也也逐逐渐渐趋趋于于完完善善（参参见见附附件件9 9） ，但是我国是人口大国， 农业大国，目前的医保普及情况还远远达不到理想效果，所以将血友病 用药纳入国家基本药物目录势在必行。根据实践情况来看， 将血友 病用药纳入国家基本药物目录这一 举措 ，对农村血友病患者的治疗发 挥了卓越的效果 ，能够 取得很好的社会效益。综
9、上所述，我们恳请 贵部 ，体恤 广大 农村血友病患者的实际困难， 将血血友友病病用用药药纳纳入入国国家家基基本本药药物物 目目录录 中， 推进农村医保普及落实， 使农村血友 病患者 也能享受国家医保 相关 政策 ，造福百姓 。中中国国血血友友病病联联谊谊会会 中中国国血血友友之之家家 2 20 01 11 1 年年 2 2 月月 2 25 5 日日- 4 -附附件件 1 1、血血友友病病简简介介 附附件件 2 2、缺缺乏乏治治疗疗给给血血友友病病患患者者造造成成的的伤伤害害( (图图片片 ) ) 附附件件 3 3、北北京京市市凝凝血血 因因子子最最高高零零售售价价 售售价价表表 附附件件 4
10、4、重重组组人人凝凝血血因因子子 最最高高零零售售价价格格 附附件件 5 5、世世界界卫卫生生组组织织（ W WH HO O）基基本本药药物物目目录录摘摘要要 附附件件 6 6、河河南南省省新新型型农农村村合合作作医医疗疗统统筹筹补补偿偿方方案案 附附件件 7 7、安安徽徽农农民民血血友友病病患患者者享享受受补补偿偿方方案案 附附件件 8 8、崇崇明明县县农农村村合合作作医医疗疗工工作作实实施施意意见见的的通通知知 - 5 -附附件件 1 1、 血血友友病病简简介介血友病是一种由于基因缺陷而引起的遗传性出血性疾病，患病者通常为男性。病人因体 内缺乏某种凝血因子而经常发生内出血，靠自身机能难以止
11、血。血友病有以下几个特点：1、 新生儿 发病率在 约为 1/10000 甲型和乙型血友病最为常见；两者患者比例大约4：1； 北京市如按1300 万人口估算，血友病患者约10001300 人。 2、 出血部位主要集中在各大关节（膝、肘、踝、髋、肩）、肌肉和内脏的内出血； 3、 是“最疼痛的疾病 ”之一。 发病时如得不到及时的治疗，出血过程伴有巨痛，患 者经常数日夜不能寐，极度痛苦，无治疗条件的往往靠杜冷丁、吗啡等成瘾性强效止痛药度 过发病期 ，但这并不能起的任何治疗作用，只是缓解疼痛； 4、 是一种终生疾病，暂无法根治，只能对症治疗； 5、 治疗用药较单一，疗效明显， 费用昂贵 ! 发病时的主要
12、治疗方式为静脉点滴或 静脉注射给药，门诊治疗即可。治疗 方法为替代治疗，补充冻干人凝血因子（甲型 血友病患者）和凝血酶原复合物（乙型血友病患者）即可 。每个血友病患者每年的治疗 费用根据体重大小和病情轻重大概需要5-10 万元 。血友病的治疗费用带给患者及其家庭 巨大的经济压力，一人有病往往拖垮一个家庭乃至亲友，因病致贫 的现象非常多。 患 者家庭的困苦可想而知，急待政府的实际帮助。 6、 如果得不到长期、有效的治疗和护理，将导致患者高致残、高死亡率； 7、血友病由于是一种全身出血性疾病，其出血部位多集中在肌肉组织、关节、内脏，身 体状况不稳定，随时可能发生出血，部位不唯一，没有确定性。治疗是
13、终生的；费用 及其 昂贵 。 8、 如果患者能得到长期、有效的治疗和护理，身心状况、寿命均可达到近似正常人群 的水平。 血友病患者在出血时可以通过及时输注凝血因子等药物来有效地控制出血，避免发生残 疾和生命危险，学习、生活、参与社会活动也可保持基本正常，成为对社会有用的人， 而不是 成为社会或家庭的负担。- 6 -附附件件 2 2、 缺缺乏乏治治疗疗给给血血友友病病患患者者造造成成的的伤伤害害( (图图片片 ) )腹腔出血形成巨大血肿。 血肿感染、表皮溃烂后进行引流。 腿肌肉长期血肿、穿孔，后被迫截肢 。2003 年 6 血因血友病并发症早逝，年仅 42 岁。 反复出血得不到及时治疗导致关节畸
14、形、活动障碍、肌肉萎缩。 这这些些出出血血情情况况，如如能能得得到到及及时时有有效效的的治治疗疗，是是完完全全可可以以避避免免的的。腹腔出血形成巨大血肿。- 7 -血肿感染、表皮溃烂后进行引流。腿肌肉长期血肿、穿孔，后被迫截肢。2003 年 6 血因血友病并发症早逝，年仅 42 岁。- 8 -反复出血得不到及时治疗导致关节畸形、活动障碍、肌肉萎缩。这这些些出出血血情情况况，如如能能得得到到及及时时有有效效的的治治疗疗，是是完完全全可可以以避避免免的的。- 9 -附附件件 3 3、北北京京市市凝凝血血 因因子子最最高高零零售售价价 售售价价表表北京发改委公布凝血酶原复合物因子 注射剂200 单位
15、 (冻干粉 )194 元/瓶京发改 200761 号2007-01-26北京发改委公布凝血酶原复合物因子 注射剂400 单位 (冻干粉 )330 元/瓶京发改 200761 号2010-03-03北京发改委公布凝血酶原复合物因子 注射剂1000 单位 (冻干粉 )666 元/瓶京发改 200761 号2010-03-03北京发改委公布人凝血因子 注射剂200 单位 (冻干粉 )396 元/瓶京发改 2010279 号2010-03-03北京发改委公布人凝血因子 注射剂300 单位 (冻干粉 )540 元/瓶京发改 2010279 号2010-03-03北京发改委公布人凝血因子 注射剂400 单
16、位 (冻干粉 )673 元/瓶京发改 2010279 号2010-03-03北京发改委公布人凝血因子 注射剂500 单位 (冻干粉 )798 元/瓶京发改 2010279 号2010-03-03- 10 -附件附件 4 4、重组人凝血因子、重组人凝血因子最高零售价格最高零售价格- 11 -附附件件 5 5、世世界界卫卫生生组组织织 （W WH HO O）基基本本药药物物目目录录 摘摘要要- 12 -附附件件 6 6、 河河南南省省新新型型农农村村合合作作医医疗疗统统筹筹补补偿偿方方案案豫卫农卫 20094 号 河南省卫生厅 河南省财政厅 河南省中医管理局 关于印发 河南省新型农村合作医疗 统筹补偿方案（ 2010 年版） 的通知各省辖市卫生局、财政局，各有关扩权县（市）卫生局、财政局： 根据卫生部等部门关于巩固和发展新型农村合作医疗制度的意见
