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1、,国考,CML,多发性骨髓瘤的治疗进展,李利红 首都医科大学附属北京朝阳医院 血液科 2014年4月19日,治疗概论,初始治疗：化疗或靶向治疗，针对骨髓瘤细胞本身的治疗 巩固、维持治疗的进展 支持治疗的进展 心理治疗,2,MM治疗流程,旧,4,合理治疗对MM患者预后的影响,5,治疗理念的更新,治疗目标的高标准化 治疗阶段的明确化 治疗方案的更新化 化疗方案选择相对固定化 治疗的个体化 治疗疗效评价的相对标准化 支持治疗的完善化,6,治疗进展,治疗手段的多样化 新药的研发 治疗理念的更新 更高的治疗目标,7,针对骨髓瘤细胞治疗的进展,化疗方案的优化 新药的研发,8,化疗方案的优化,更趋于个体化治
2、疗 危险分层治疗：染色体、FISH等的结果 分阶段治疗,9,治疗目标的高标准化,传统治疗目标：获得缓解，达到本次治疗的平台期，并不强调获得缓解的深度 新的治疗目标：新药物的应用尽大可能获得完全缓解，提高生活质量，将其变成长期可控慢性疾病。,10,Niesvizky R, et al. Br J Haematol. 2008;143(1):46-53. Harousseau , et al. Blood. 2009; 114(15): 3139-46 Chanan-Khan, et al. J Clin Oncol. 2010; 28(15): 2612-24,MR：微小缓解 PR：部分缓解 V
3、GPR：非常好的部分缓解 nCR：接近完全缓解 CR：完全缓解 sCR：严格意义的完全缓解 mCR: 分子学上的完全缓解,缓解的深度与长期疗效密切相关,至疾病进展时间（TTP）,缓解深度 起始治疗 MR PR VGPR nCR CR sCR mCR,时间,CR是获得长期生存的重要预测指标: 缓解越深，至疾病进展时间（TTP）越长，预示总体生存越长,11,治疗阶段的明确化,支持治疗,初始治疗,巩固治疗,维持治疗,复发治疗,适合移植的患者,不适合移植的患者,巩固/维持/继续治疗,支持治疗,12,足疗程早期治疗的意义,有效克服骨破坏，肾损害，细胞遗传学异常等高危因素对多 发性骨髓瘤的不良影响 治疗获
4、得完全缓解的患者生存更佳 早期应用，生存率更高 足疗程治疗，缓解质量更高，缓解更持久,骨髓瘤患者的健康教育,13,治疗方案的更新化（适合移植）,VTD,RVD,14,治疗方案的更新化（不适合移植）,15,化疗方案选择相对固定化,MM常用治疗方案： 评价疗效的间期：2-3周期 化疗方案的变化频率：相对固定,16,治疗的个体化,年龄 分期、分组 危险分层：FISH、GEP 并发症：肾功能不全、浆膜腔积液、心脏受累等 合并症：糖尿病、高血压、冠心病等 患者意向及其依从性选择化疗方案,17,并发症患者的治疗,肾功能不全： 浆膜腔积液：非低白蛋白所致 心脏受累：继发心肌淀粉样变性 髓外浆细胞瘤：是否需要
5、常规CNS-L预防,18,治疗疗效评价的相对标准化,sCR:严格意义完全缓解 CR：完全缓解 VGPR：很好的部分缓解 PR：部分缓解 MR：微小缓解 SD：疾病稳定 PD：疾病进展,19,支持治疗的完善化,骨病治疗 透析治疗 EPO 抗感染治疗 心脏保护 泛细胞保护剂,20,巩固和维持治疗的定义,缓解后治疗： 强化巩固 维持治疗 CNS的防治，必要性？高危因素？ 骨髓瘤？白血病的巩固、维持治疗,21,巩固和维持治疗的目标,巩固 提高缓解率/通过后续治疗诱导进一步缓解 在有限的时间内进行高效的治疗 维持 维持已取得的疗效 在更长的时间内以低剂量进行治疗,22,3年持续CR在TT1、TT2、TT3的OS优势,TT1、TT2、TT3试验结果均提示持续3年CR的OS较未获CR组、获CR但未能持续达3年组均有明显差异,23,2013IMW:骨髓瘤患者风险适应性治疗推荐,24,CR或高质量的缓解 转化为长期高质量生存甚至治愈,65岁 (适合移植),获得最大程度的缓解及最小的 毒性争取疾病长期稳定,年轻患者,老年患者,65岁 (不适合移植 ),MM治疗的最终目标,25,新药的研发,沙利度胺 来那度胺 Pomalidomide Velcade 卡非佐米 9708 中药,26,支持治疗,贫血 骨病 血栓 外科手术治疗 抗感染治疗,27,谢 谢！,28,29,
