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1、新药研发立项评估与可行性研究报告撰写,杜冠华 中国医学科学院药物研究所,1. 新药的认识,什么是新药？ 基本的认识：临床没有应用的药物（新） 科学的认识：科学理论基础的支持（实） 医疗的认识：具有治疗疾病的优势（效） 药学的认识：具有良好的利弊比率（药） 病人的认识：独特或优势治疗效果（优） 市场的认识：具有特别的竞争条件（专）,1.新药的认识,新药相关概念 新的化学实体：是新药的可选条件之一 新的临床用途：是新药的基本条件之一 新的作用机制：认识新药的科学基础 药物专利保护：市场竞争力的基本条件 药物管理分类：附加的无意义的标示 药物评价审批：协助研发的管理规范 新药的形成依靠药物研究和生产
2、的专业人员,2. 新药研究中的科学问题,生物学研究制约药物的发现和开发 药物发现对物质固有属性的发现，对药物作用的评价和药用前景的评价。 药物研究认识药物作用、评价预测临床效果，评价治疗优势，探讨作用机制，直到合理用药 。 生物学研究贯穿药物发现和研发全过程的内容,3. 新药研发的挑战,对新药认识存在缺陷 对技术认识明显不足 对理论研究不够重视 （科学的浮躁和非科学评价体系影响科学的发展，对新药研究危害尤其严重，一切科学的不实在新药研究中是不能容忍的） 研发环境有待改善 （资金环境，政策环境，产业环境，学术环境，技术环境等）,4.新药发现的现状,大量新技术的应用，没有增加新药数量 高额研发资金
3、投入，没有增加新药数量 生命科学快速发展，没有增加新药数量 大批新思想的指导，没有增加新药数量 众多研究人员参与，没有增加新药数量 新药研发，遵循自身规律在提高和前进,4.新药研发的发展趋势,药物来源多来源物质并举 药物类型传统、化学、生物药并存 用药理念光谱药物与个体治疗 作用机制药物靶点与多靶点的新模式 药物作用药到病除与治未病 技术方法实用技术与核心技术 新药研究进入新的时期，理论、技术、观念、目标，物质、形式、应用、风险都在新的调整时期 新药研发面临新的机遇,5. 创新是企业持续发展的动力,创新药物是企业竞争力的体现 创新药物是社会发展的需求 创新药物是人类健康的永恒需求 创新药物是企
4、业的历史使命 现有药物维持了现有的医疗水平 人类疾病的治疗需要新药的研发 提高市场竞争力需要开发新药物 新药开发应用体现了科技的进步,6.新药研发的目标,优质大品种 独特的治疗优势 可靠的安全保障 坚实的科学基础 强大的市场竞争力 广泛的市场适应性 巨大的经济效益,7.新药大品种应具备的条件（1）,可靠的治疗效果 广泛的应用范围 新颖的治疗特点 坚实的科学支撑 明确的安全评价 扎实的研究资料 高度的技术含量 通过上述科学支撑条件，实现高额利润,7.新药大品种应具备的条件（2）,科学的推广措施 稳定的产品质量 关键的核心技术 高效的生产工艺 科学的管理措施 稳定的质量保障 高度的技术含量 技术支
5、撑，科学保障，措施得当,8. 企业新药研发的立项模式,规划立项，虚位以待，长期发展 具有一定规模的大型企业 有完善的发展规划和策略 把握市场变化的科学规律 知识结构合理的人才队伍 明确发展方向，明确品种需求,8. 企业新药研发的立项模式,乘势发展，优化提高，完善补缺 良好的发展基础 成熟的人员队伍 稳定的市场规模 合理的营销措施 扩大提高和发展,8. 企业新药研发的立项模式,广泛筛选，择优而取，随遇而安 海选品种 谨慎评价 全面权衡 关注重点 千里马不常有，伯乐亦不常有,9. 新药研发的技术评估,项目选择的指标 已有资料背景 剂型的选择 药物用量 药物的获得 相关技术 市场因素,9. 新药研发
6、的风险与规避,新药研发成功的条件 临床有效性 治疗效果，治疗优势 治疗安全性 不良反应，长期毒性，潜在危害 药学适用性 ADME，成本，内控制约性标准,10.把握科学发展的趋势,新药的研发重点在与创新 把握新药研发发展趋势 社会需求，医疗需求，科学需求 创造市场，创造品种 大品种是在科技基础上由市场造就的 开辟新的发展领域 引领药学发展的方向,11. 药物研发的生物学技术,药物发现过程中的生物学技术 准确发现物质中具有的生物活性 设计具有治疗价值的生物活性物质和评价方法 新药临床前研究，评价药物临床应用价值 评价药用价值，提供临床应用依据 作用机制研究，指都安临床用药 理论指导用药，提高治疗疾
7、病效果,12. 新药发现的药理学问题,活性化合物评价技术亟待提高 判断活性的强度和选择性 评价活性化合物作用特点 评价化合物的药理作用 评价药效学和对疾病的治疗作用 窥一斑何以知全豹？,12. 新药研发中的药理学问题,动物模型与人类疾病的相关性 临床前研究的目的和预期效果 药代动力学研究重要性和特殊性 药代动力学研究时机和内容 临床前安全评价的可靠性 评价技术方法与评价目的的一致性 药理学技术方法的进步是新药研发的需求,仿制药的质量与疗效探讨,杜冠华 中国医学科学院药物研究所,22,研究物质存在状态,研究物质结构的特性和光学特点,研究化合物纯度,研究药物的物质基础,一、药物的研究现状,药物的发展历程,二、影响仿制药物疗效的因素分析,24,里程碑式管理 不同阶段的评估特点 科学评估、技术评估、综合评估、决策评估,七、新药研发的立项评估,可行性评估 考虑的因素 关键环节 可行性的确定,七、可行性研究报告,Thank You !,谢谢！,
