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1、 1 / 41 请务必阅读正文之后的免责条款部分 2018 年 08 月 10 日 行业研究证券研究报告 医药医药 行业深度分析行业深度分析 基因治疗：医学革命正在到来（上篇技术）基因治疗：医学革命正在到来（上篇技术） 投资要点投资要点 技术进步技术进步是基因治疗行业发展最根本的驱动力是基因治疗行业发展最根本的驱动力：（1）转）转基因技术基因技术发发展早展早、更成更成 熟，熟，是是目前目前基因基因治疗主流技术治疗主流技术，但但应用应用受限。受限。转基因技术是基因治疗发展过程 中最早出现的治疗方法，基本思路即“缺啥补啥”。人工改造的病毒是目前基因 治疗中最常用的载体。 病毒载体优化升级则贯穿了整
2、个基因治疗的发展史， 感染 效率更高、安全性更好的病毒载体的使用也是近年基因治疗取得成功的关键动 因，但病毒载体仍面临病毒毒性和免疫原性、基因插入突变、目的基因表达量难 以控制等诸多亟待解决的难题。此外， “缺啥补啥”的治疗思路天生就限制了转 基因技术的应用范围。（2）基因）基因编辑技术更强大，编辑技术更强大，市场市场前景广阔前景广阔。基因编辑技 术优势明显，有望破除转基因“缺啥补啥”的困境。但由于专利垄断、新技术发 明时间短、 风险评估不完善等原因， 基因编辑技术尚未在临床项目中大面积使用， 因此出现时间更早、 技术更成熟的病毒转基因还是目前基因治疗的主流方案。 我 们认为基因编辑的应用场景
3、更广、潜力也更大，是未来基因治疗的发展方向，而 此前受到第一代基因编辑技术ZFN 专利垄断的限制，整个基因编辑行业的 发展停滞了多年，随着新一代基因编辑技术（TALEN 和 CRISPR）的出现，行 业的发展速度有望得到大幅提升，从而使基因治疗再上一个台阶。 国外基因治疗进入成长期，国内后来居上仍国外基因治疗进入成长期，国内后来居上仍有有潜力潜力：（1）基因基因治疗临床意义重治疗临床意义重 大，技术和人才是大，技术和人才是核心核心因素因素。在部分适应症上，基因治疗比传统的治疗方案有 明显优势， 但我们认为基因治疗存在的意义是对传统治疗方案的补充， 主要用于 那些传统治疗方案效果不佳、 致病机制
4、或治疗方案非常明确的疾病的治疗， 如单 基因遗传病、肿瘤 CAR-T 疗法等，故而对于大部分疾病来说，未来传统治疗方 案仍是主流。 作为新兴行业， 我们认为能够解决行业痛点的关键技术和人才还是 现阶段基因治疗行业最大的壁垒。 （2）国外多款产品接连上市，）国外多款产品接连上市，研研发发管线强劲；管线强劲； 国内积极追赶，国内积极追赶，差距差距正在正在缩小缩小。近年国外已有几款基因治疗产品上市，临床在 研项目众多，部分也取得了非常好的效果，进入临床试验后期。综合来看，国外 基因治疗行业已经逐步跨入成长期，有望于未来几年迎来大爆发。由于起步晚、 基础科研薄弱、 政策跟进不及时等原因， 在包括基因治
5、疗在内的创新药领域国内 企业一直落后于国外，更多地是作为国际制药巨头的追随者。因此，目前国内基 因治疗主要集中于国外已经取得突破的领域，如 CAR-T 疗法等，故而国外现在 处于临床后期、 预计在未来两三年内上市的基因治疗产品上市后有望再次点燃国 内市场，产生新的行业风口。此外，基因治疗在经历了 10 多年的行业大整改之 后刚刚进入成长期， 国内外的差距要远小于其他传统医药领域， 国内企业仍拥有 后来居上的潜力。 风险提示：风险提示：研发风险、政策风险、市场竞争加剧。 投资评级 同步大市-B 维持 一年一年行业行业表现表现 资料来源：贝格数据 升幅% 1M 3M 12M 相对收益 -8.27
6、-5.29 6.61 绝对收益 -12.45 -19.68 -4.55 分析师 郑巧 SAC 执业证书编号：S0910518070003 021-20377052 报告联系人 李伟 021-20377053 相关报告 医药：国务院发文加强行业监管，龙头企业 仍是发展方向 2018-08-06 医药：退市制度进一步完善，质量是药企发 展根本 2018-07-30 医药：中报业绩陆续发布，建议重点关注中 报业绩优异的龙头股 2018-07-30 医药：疫苗之殇，医药之痛 2018-07-26 医药： “首款 NGS 伴随诊断试剂盒获批，基 因 测 序 临 床 应 用 再 下 一 城 ” 报 告 更
7、 正 2018-07-25 -12% -7% -2% 3% 8% 13% 18% 23% 2017!-082017!-122018!-04 医药 沪深300 行业深度分析 / 41 请务必阅读正文之后的免责条款部分 内容目录内容目录 一、基因手术刀，治疗新选择一、基因手术刀，治疗新选择 . 4 （一）基因治疗：基于遗传操控的疾病治疗方案 . 4 （二）基因治疗的操作流程 . 5 （三）历经波折，基因治疗终见曙光 . 6 二、技术发展：二、技术发展：“转基因转基因”和和“基因编辑基因编辑”齐头并进齐头并进 . 9 （一）转基因：缺啥补啥 . 9 1、病毒载体：大自然赐予基因治疗的礼物 . 9 （
8、1）逆转录病毒：强大的基因载体，然插入突变成其软肋 . 10 （2）腺相关病毒：非整合型病毒载体大有作为 . 12 2、非病毒载体：转基因的另一条出路 . 13 （二）基因编辑：破除“缺啥补啥”的困境，极大拓宽基因治疗应用范围 . 13 1、ZFN：开基因编辑先河，操作难度和专利垄断筑就行业壁垒 . 15 2、TALEN：首个真正意义上的基因“可编辑”工具 . 18 3、CRISPR：当之无愧的基因编辑王者 . 19 三、治疗模式：三、治疗模式：“体外体外”、“体内体内”各有所长各有所长 . 22 （一）“离体”治疗：技术难度偏小，可实现程度更高 . 22 （二）“体内”治疗：应用前景广阔，技术要求更高 . 25 四、基因治疗的行业现状：转基因仍是主流，基因编辑潜力巨大四、基因治疗的行业现状：转基因仍是主流，基因编辑潜力巨大 . 26 （一）多因素助力基因治疗取得成功 . 26 （二）技术和人才是行业最大的壁垒 . 27 （三）国外多款产品接连上市，研发管线强劲；国内积极追赶，有望后来居上 . 27 （四）基因治疗的临床应用：重点布局肿瘤和遗传病 . 33 1、CAR-T：“离体”基因治疗目前最成功的应用 . 33 2、地中海贫血：基因治疗有望颠覆现有治疗方案 . 34 3、镰刀型细胞贫血：基因编辑或将抹除自然选择的“印迹” . 35 4、艾滋病：从偶然医疗事件到基因治疗 .
