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1、第十四章 临床决策分析 clinical decision analysis 山东大学第二医院肾内科 李学刚 临床流行病学临床流行病学 与循证医学与循证医学 内 容 第1节 概述 第2节 概率与效用值的估计 第3节 决策树模型 第4节 Markov模型 第5节 敏感性分析 第6节 不确定型决策 第7节 决策分析的局限性 学习要求 n掌握 q临床决策的基本类型 q决策的步骤和基本方法 q风险型决策的分析过程 n熟悉 q概率估计的基本概念、基本方法 q效用值估计的基本概念、基本方法 n了解 q了解不确定决策的过程和相关原则 第一节 概述 n几个基本概念 n决策的模式 n决策的类型 n决策过程 概念
2、 n决策（making decision）是对不确定性的问题， 通过一些方法与手段，从众多备选方案中选定最 优方案的一个过程。 n决策分析（making decision analysis）是通过决 策模型再现问题，利用概率和结局估计值等，帮 助确定最佳行动方案的一个过程。 概念 n临床决策分析（clinical decision analysis，CDA）是指由 医务人员针对疾病的诊断和防治过程中风险与获益的不确 定性，通过查阅文献资料，充分掌握证据，特别是在掌握 最新最佳证据的基础上，结合以往临床经验和患者的实际 情况，分析比较两个或两个以上可能的备选方案，从中选 择最优者进行临床实践的决
3、策过程。 CDA的前提条件和难点 nCDA是否正确的3个前提条件 q备选方案是否齐备循证医学 q各事件的概率估计是否准确高质量文献 q结局的定量是否合情合理效用值的合理性 nCDA难点 q缺乏各种决策证据 q各种结局事件的不确定性，临床事件的意外性 q没有完美的方案，均需权衡利弊而取舍 决策模式 1. 患者作主模式（pure informed model） 2. 医生作主模式（paternalistic model） 3. 共同决策模式（shared decision model） e.g. DMDNCKD5ESRDRRT: HD or PD or RT 决策的类型 n确定型决策：增量分析法
4、n风险型决策：期望值决策法、Bayes决策法 q两种以上结局 q概率可估计 q不同结局利弊可估算 n不确定型决策：乐观准则、悲观准则、后悔值准则 决策的过程 n明确问题 n组织问题 n搜集信息 n分析问题 n敏感性分析 nCDA属于定量分析，需对临床问题进行量化处理 q概率临床事件发生的不确定性 q结局的定量生存率、生存质量、成本或效用值 n概率估计是决策分析中较为复杂的一项工作。 qRCT q二次文献研究：meta分析，系统评价等 n基线估计（baseline estimate）是对临床事件发生概率或其它参数的最 佳估计。 q点估计值或区间值 q多来源于文献资料：多者可设区间或meta分析，
5、少则可取可信区间 第二节 概率与效用值的估计 效用值的估计 nCDA的难点之一： q需要反应结局严重程度和患者意愿，但因 主观性大，易出现较大差异 q常用方法：画线法、博弈法、时间权衡法 1划线法（visual analog scale） 2博弈法（standard gamble） UA=P +（1- P）B 3时间权衡法（time trade-off） Angelina Jolie 我的医疗选择 UA=1-X/t ？ UA=1-（1-B）X/t 第三节 决策树模型 n决策树模型是利用决策树来描述各种决策方案在 不同自然状态下的收益，据此计算各方案的期望 收益而做出决策。 n传统的决策树模型一
6、般用于近期效果的决策分析 ，缺乏动态性和连贯性分析和预测。 决策树的概念决策树的概念 n决策树（decision tree）按逻辑、时序把决策问 题中的备择方案以及相应结局有机地组织起来并 用图标罗列出来，如同一棵从左至右不断分枝的 树，包括一些结点与分枝（决策结点、机遇结点 ）。 决策树的构建决策树的构建 n决策结点，用小方框表示，由此结点发出的方案要 求决策者从中做出选择，由决策结点发出的分支叫 决策枝； n机遇结点，用小圆圈表示，由此结点发出的事件不 受人的意志所控制，是随机的，但其概率可以估计 ，它所发出的分支叫机遇枝或概率枝。 n各机遇节点的期望值为此节点各分枝概率（P）与结 局值乘
7、积之和。 n要求：简单而全面形式简单，内容全面 决策树案例 举例：患者，60岁男性卡车司机，吸烟、肥胖、有心脏病 风险因素（包括高血压和高胆固醇）。 因患有严重颈部疼痛，想用乐松（洛索洛芬钠，一种COX- 2 NSAID药）治疗颈部疼痛（听说乐松可治疗肩颈痛）。 医生根据最新的证据证明能够引发严重心脏不良事件，建议 采用颈部按摩疗法，而患者担心按摩后中风瘫痪不愿意颈部 按摩，并且服药更方便。 医生指出，颈部按摩导致中风的可能性非常小，心脏病发作 可能具有同样的破坏性。 目前医生治疗患者的颈部疼痛面临困难的决定： 一是颈部按摩治疗（治疗中可能发生中风瘫痪）， 二是乐松治疗（服药中可能发生心脏病）
8、。 图14-5 颈部按摩决策树 颈部按摩 消除颈部疼痛 未消除颈部疼痛 脑卒中 无脑卒中 脑卒中 无脑卒中 图14-6 乐松治疗决策树 乐松 消除颈部疼痛 未消除颈部疼痛 心肌梗死 无心肌梗死 心肌梗死 无心肌梗死 图14-7 颈部按摩与乐松治疗的决策树 乐松 颈部按摩 消除颈部疼痛 消除颈部疼痛 脑卒中 未消除颈部疼痛 未消除颈部疼痛 脑卒中 心肌梗死 心肌梗死 无心肌梗死 无心肌梗死 无脑卒中 无脑卒中 图14-8颈部按摩与乐松治疗的决策树 乐松 颈部按摩 EV1 EV11 EV12 EV21 EV22 EV2 消除颈部疼痛 消除颈部疼痛 未消除颈部疼痛 未消除颈部疼痛 0.80 0.20
9、 0.000 001 0.999 999 0.999 999 0.000 001 0.45 1.00 0.30 0.80 脑卒中 脑卒中 无脑卒中 无脑卒中 心肌梗死 心肌梗死 无心肌梗死 无心肌梗死 第四节 Markov模型 n什么是Markov模型 nMarkov模型的应用 nMarkov模型的分析步骤 Markov模型 nMarkov模型是通过模拟疾病随时间出现的各种状态（ Markov state） ，并结合各种状态在一定时间内相互转换 的概率，评价在每一单位时间里这些不同状态间的风险性 ，并赋予相应的效用值或者医疗成本，以一个事先定义好 的结束事件为终点（如死亡或一定的时间界限），通
10、过循 环运算，模拟疾病的演进过程，估计出疾病的结局及医疗 成本。 Markov state， Markov cycle n根据研究目的和疾病的转归，将疾病的整个自然过程划分 为不同的健康状态即Markov state。 n个状态在一次转移后到下一次进行类似转移的相同时间间 隔为Markov cycle。临床中多以年为单位计算。 糖尿病肾病 Markov模型的用途 nMarkov模型多用于： q临床干预措施的评价 q临床试验结果的外推 q药物经济学评价 q疾病筛查措施的评价等。 Markov模型的分析步骤 1Markov状态的设定。将临床问题进行分解，根 据研究目的确定各种疾病的状态，从而设定相
11、关 的Markov状态。对各种疾病状态的逻辑表现形式 ，可以借助Markov树（Markov tree）来表达。 2信息的搜集。即各种状态之间转换的概率以及循 环周期的确定。主要是从文献中获得，通常用矩 阵按照事件发生的逻辑顺序列出来。 3各种状态转移概率和效用值的确定。 图14-11 三种状态的Markov树 4Markov模型的综合分析。 假设有1000名符合相关条件的健康人群，以某一时间 点开始，逐渐进入这3种状态，那么据此可以计算出此后 这一人群每年在这3个状态中的分布情况，从而可以计算 每一循环周期或者是至研究结束时所有周期累计的资源耗 费或者是各种结局的具体情况。 n下面给出相关计
12、算，设t为周期（年），at表示第t年 （周期）时的“健康”人数，bt表示第t年时的处于患病 状态的人数，ct表示第t年时总的死亡人数。计算如 下： a0=1000, b0=0, c0=0; a1=0.75*a0, b1=0.20* a0+0.70* b0, c1= c0+0.30* b0+0.05* a0; 依次类推：at 0.75t* a0, bt=0.20* a(t-1)+0.70* b(t-1), ct= c(t-1)+ 0.30* b(t-1)+0.05* a(t-1). 5敏感性分析。同决策树模型分析一样，Markov 模型分析也应该在基线分析的基础上进行敏感性 分析，以判断分析结果
13、的稳健性。 第五节 敏感性分析 n敏感性分析是用来分析相关数值在变化时，基于 基线分析下决策的稳健性的。 n对于事件结局及其发生概率都可以进行敏感性分 析。对于Markov模型的决策结果同样可以进行敏 感性分析，计算出相关的阈值。方法同上面对决 策树模型的敏感性分析相同。 图14-14 对手术死亡率的敏感性分析 第六节 不确定型决策 1乐观准则：也称大中取大法，找出每种方案的自然状态 下的最大收益者，取其中最大者； 2悲观准则：也称小中取大法，找出每种方案的自然状态 下的最小收益者，取其中最大者； 3后悔值准则：计算各方案在各种自然状态下的后悔值并 列出后悔值表，找出每一方案在各种自然状态下后悔值的 最大值，取其中最小值，其所对应的方案为合理方案。后 悔值法利用后悔值的计算作为最优方案选择标准。 第七节 决策分析的局限性 n一个决策的正确与否在很大程度上取决于数据的 充分性和精确性，包括基本概率和效用值。 n再复杂的决策分析模型也只是现实版的简化。 n决策分析的结果需慎重解释。 复习思考题 复习思考题 复习思考题 复习思考题 谢谢！谢谢！
