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1、PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT21 九月 2024全球新药研发回顾及中全球新药研发回顾及中国医药产品国际化路径国医药产品国际化路径探讨探讨PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT 主要内容主要内容一、概述二、人类药物发现的历史及规律三、国际制药行业的变化及应对四、中国医药公司的发展路径PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office
2、 Office Office PPTPPTPPTPPT一、概述医药产业链医药产业链医药企业技术竞争地位医药企业技术竞争地位医药企业品种从何而来医药企业品种从何而来？PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPTn医药产业链医药产业链R&D- Manufacture-Market 研发研发-生产制造生产制造-销售销售 n生物医生物医药药企企业业的核心的核心竞竞争力：争力：技技术术开开发实发实力力产产品品线线市市场场控制能力控制能力品品牌牌新产品研发是生物医药产业发展的火车头PPTPPTPPTPPT
3、文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT医医医医药药药药企企企企业发业发业发业发展展展展竞竞竞竞争争争争战战战战略的略的略的略的类类类类型型型型成本领先型成本领先型技术领先型技术领先型差异化型差异化型集中化型集中化型综合化型等。综合化型等。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT医药企业技术竞争地位技术竞争地位决定制药公司能否持续发展技术竞争地位决定制药公司能否持续发展技术竞争地位可分为五个层次：技术竞争地位
4、可分为五个层次：主导地位：主导地位：以开发新化合物新药为主；以开发新化合物新药为主；优势地位：优势地位：以开发衍生物、修饰物为主；以开发衍生物、修饰物为主；有利地位：有利地位：以开发新剂型、新适应症为主；以开发新剂型、新适应症为主；守得住地位：提升工艺水平，降低成本；守得住地位：提升工艺水平，降低成本；劣势地位：劣势地位：考虑向相关行业拓展或选择退出。考虑向相关行业拓展或选择退出。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT世界医世界医药产业发药产业发展的展的趋势趋势医药高新技术领域竞争日趋激
5、烈医药高新技术领域竞争日趋激烈 焦点：人才、技术、专利、新品种焦点：人才、技术、专利、新品种 目的：增加企业核心竞争力目的：增加企业核心竞争力技术技术开发实力及市场控制能力开发实力及市场控制能力专利依赖性专利依赖性专利垄断性专利垄断性PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPTNo Patents, No DrugsNo Patents, No Drugs没有没有没有没有专专专专利，利，利，利， 没有没有没有没有药药药药物物物物知识无国界，技术有门槛，专利可独享知识无国界，技术有门槛，专利可独
6、享一场没有硝烟的较量一场没有硝烟的较量创新药物及技术从何而来？创新药物及技术从何而来？ PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT医医医医药药药药企企企企业业业业品种从何而来？品种从何而来？品种从何而来？品种从何而来？仿？仿？创？创？买？买？PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT新化学实体新化学实体（new chemical entities, NCEs） 新分子实体新分子实体（new
7、 molecular entities, NMEs）新生物实体新生物实体（new biological entities, NBEs） 巨大的需求-如何寻找切入点？PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT药品研发流程药品研发流程医药产品获取长周期、高投入、高风险的行业PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT目前全球使用中的目前全球使用中的药药品越品越4000余种，涵盖多数常余种，涵盖多
8、数常见见并及多并及多发发病病疗疗效肯定。效肯定。对对新新药药安全性及安全性及疗疗效的要求提高；效的要求提高；这这些些药药品，尤其是那些大品，尤其是那些大销销量的治量的治疗药疗药都是以有确都是以有确凿凿科学依据的科学依据的疾病疾病为对为对象的，但如今新象的，但如今新药药开开发发面面对对的大都是疑的大都是疑难杂难杂症，症，发发病机病机理十分复理十分复杂杂，且大部分至今没有明确答案；，且大部分至今没有明确答案；法法规对临规对临床床试验试验的的严严格格监监管也使得新管也使得新药药开开发发的的难难度度进进一步增加；一步增加；大量大量药药品召回，如品召回，如罗罗非考昔非考昔rofecoxib(vioxx;
9、默克默克),西立伐他汀西立伐他汀cerivastatin(baycol;拜耳拜耳),曲格列曲格列酮酮troglitazone(Rezulin)及西沙比及西沙比利利cisapride(Propulsid;杨杨森森)等等PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT二、人类药物发现的历史及规律药物发现的历史药物发现的历史美国美国新药研发60年回顾我国新药研发的兴起及现状PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPP
10、TPPTPPT药药物物发现发现的的历历史沿革（史沿革（1）现现代医学之前代医学之前时时代代-替代医学（替代医学（alternativemedicine）尝尝（个人）（个人）现现代医学代医学时时代（代（18801940）-简单实验简单实验医学医学试验试验（黑箱）（几个人）（黑箱）（几个人）青霉素：青霉素：1928年，英国年，英国细细菌学家弗莱明的偶然菌学家弗莱明的偶然发现发现1935年，牛津大学生物化学家年，牛津大学生物化学家钱钱恩恩对对青霉素分离、青霉素分离、纯纯化，使其抗菌力提化，使其抗菌力提高了几千倍；物理学家弗高了几千倍；物理学家弗罗罗里开展里开展动动物物试验试验，证实证实了青霉素的功效
11、。了青霉素的功效。三人于三人于1945年共同年共同获获得得诺贝诺贝尔尔医学和生理学医学和生理学奖奖。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT药药物物发现发现的的历历史沿革（史沿革（2）分子医学分子医学时时代（代（1950-）-综综合合实验实验医学医学研究研究组组建立建立及靶点确及靶点确认认IND申申请请NDA期期临临床床耐受性耐受性期期药药效效申申请请上市上市临床前研究临床前研究临床研究临床研究药药物物发现发现流程流程PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Off
12、ice Office Office Office PPTPPTPPTPPTPPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT药药物物发现发现的的历历史沿革（史沿革（3）后分子医学后分子医学时时代（代（2010-）整合科学）整合科学（Integrative）PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT18PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Of
13、fice Office PPTPPTPPTPPT 美国新药研发美国新药研发6060年回顾年回顾处处方方药药使用者使用者费费用法案用法案(PDUFA)制定后的第四年即制定后的第四年即1996年有年有51种新种新药药被批准被批准自自1950年以来，美国共批准了年以来，美国共批准了1222种新分子种新分子实实体体PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT已批准的已批准的1222种新分子种新分子实实体的制体的制药药公司的特征公司的特征1950年以来年以来仅仅有有261家家(6%)曾曾经经注注册了一种
14、以上的新册了一种以上的新药药，其中也，其中也仅仅有有32家家(12%)一直幸存。剩下的一直幸存。剩下的229家家(88%)制制药药公司已公司已经经破破产产、被合、被合并或被收并或被收购购。在在这这261家制家制药药公司中，目前公司中，目前仅仅剩剩下下105家，有家，有137家已家已经经参与重大并参与重大并购购案而消失，案而消失，19家破家破产产。有有32家公司在此期家公司在此期间间一直屹立不一直屹立不倒，表明的确有不倒，表明的确有不败败的秘的秘诀诀PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT2
15、1家制家制药药公司生公司生产产了自了自1950年以来批准年以来批准NME的半数，的半数，这这些公司的半数已些公司的半数已经经不复存在不复存在PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT前前30年与后年与后30年年获获批的批的NME几乎一几乎一样样多多默克是最高默克是最高产产的公司（的公司（56种），其次是礼来及种），其次是礼来及罗罗氏（分氏（分别别得到得到51种及种及50种）。很多大制种）。很多大制药药公司被公司被认为认为每年需要每年需要产产出出2-3个新个新药药才能适才能适应应他他们们的的发
16、发展，但没有任何一个制展，但没有任何一个制药药公司的新公司的新药产药产出能达到出能达到这这一水平。一水平。三条曲三条曲线线几乎都是直几乎都是直线线，这这表明表明这这些公司在几乎些公司在几乎60年的年的时间时间里是里是以恒定速率以恒定速率进进行新行新药创药创新的。新的。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT那些主要依那些主要依赖赖并并购购重重组组的公司的的公司的NME创创新新进进程并不高于那些没并程并不高于那些没并购购的公司，也的公司，也说说明尽管并明尽管并购购重重组组可可马马上上获获得部
17、分品种，但并不是有效促得部分品种，但并不是有效促进进新新药创药创新的方法。新的方法。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT自从自从20世世纪纪80年代早期，年代早期，大公司的新大公司的新药药占有率已占有率已经经从从75%（1950年以来年以来的平均水平）下降到的平均水平）下降到35%。小制小制药药公司公司拥拥有的新有的新药药数量几乎翻了三倍，从数量几乎翻了三倍，从23%增增长长到接近到接近70%。从从2004年以来，小公司年以来，小公司一直赶超了大公司。新一直赶超了大公司。新药药占有量的
18、期望占有量的期望值值也一也一直遵循直遵循这这种种规规律。律。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT我国新药研发的兴起及现状青蒿素：青蒿素：1964年，年，“523”的疟疾防治药物研究项目正式展开。的疟疾防治药物研究项目正式展开。1969年，屠呦呦以中医研究院科研组组长的身份加入年，屠呦呦以中医研究院科研组组长的身份加入523项目。项目。在查阅大量出现频率较高的抗疟中草药及方剂后，发现青蒿提在查阅大量出现频率较高的抗疟中草药及方剂后，发现青蒿提取物有明显的抗疟效果，对鼠疟原虫曾有过取物有明
19、显的抗疟效果，对鼠疟原虫曾有过60%80%的抑制率。的抑制率。新药新药1975研制成功，并于研制成功，并于1979年通过全国鉴定。年通过全国鉴定。1983年，财政部专门拿出年，财政部专门拿出200万元经费，让有关单位按照世界卫万元经费，让有关单位按照世界卫生组织的标准重新展开规范的研究。生组织的标准重新展开规范的研究。2011年，屠呦呦获得拉斯克奖年，屠呦呦获得拉斯克奖PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT按按计计划仿制划仿制化化药药：化工部：化工部门门疫苗及血液制品：疫苗及血液制品：卫
20、卫生部生部6大生物制品所大生物制品所中成中成药药：延：延续历续历史史地方地方标标准准-国家国家标标准（准（03年后）年后）PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT2005至至2011年年药药品注册申品注册申请请数量数量变变化化趋势图趋势图注：以上数据以受理号注：以上数据以受理号计计；补补充申充申请请包括境内、境外的包括境内、境外的补补充申充申请请。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPP
21、T由畸形由畸形业态业态向向规规范范业态转业态转移的巨大机会移的巨大机会美国美国最大的最大的现现存存药药品市品市场场（销销售售额额）中国中国最快的最快的药药品增量市品增量市场场（销销售售额额/消耗量）消耗量）美国美国医医药药法法规规最最规规范的市范的市场场中国中国医医药药法法规规改改变变最快的市最快的市场场国内市国内市场场培育成熟，培育成熟，进军进军国国际际市市场场的机会的机会PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT三、医药行业的变化及应对国际大的制药公司面临的境况国际大的制药公司的应对策略
22、中国制药公司的应对策略PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT国国际际大的制大的制药药公司面公司面临临的境况的境况-天花板效天花板效应应重磅重磅药药物物专专利利过过期（期（2000以来，已有以来，已有1300亿亿美元美元药药品品专专利利过过期，期，从2012年1月1日起至2016年12月31日的5年间，全球还将有多达631个专利药到期。涉及金额2550亿美元，在全球最畅销处方药Top20中， 18个名列其中（全球年销售额就高达1420亿美元）研研发产发产品品难难达达预预期期规规范市范市场扩
23、场扩容减速容减速“国民国民”支付支付负负担加担加剧剧 PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT新新药药研研发发近几十年近几十年 流程未变流程未变-内涵变化内涵变化药药物靶物靶标标-先先导导化合物化合物*-安全性安全性/毒理毒理-临临床床疗疗效效 targets leads safety/toxity efficacy 更好更好 更可控更可控 低毒低毒 高效高效* NCE ( New Chemical Entity )* NCE ( New Chemical Entity ) NME NME
24、 （New Molecular Entity)New Molecular Entity) NBE NBE （New Biological Entity)New Biological Entity) 药品研发流程药品研发流程PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT 新新药药研研发发面面临临的的严严峻挑峻挑战战？新科学进步新科学进步 新技术进展新技术进展更先进的手段更先进的手段更多的药物靶标更多的药物靶标更好的发现先导化合物的机会更好的发现先导化合物的机会研研发费发费用在持用在持续续增加增加创
25、创新新药药物物发现发现在逐在逐渐渐减少减少PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT 新新新新药药药药研研研研发发发发面面面面临临临临的具体的具体的具体的具体问题问题问题问题时间时间 资金资金 法规法规 新靶标新靶标高素质人才高素质人才股东回报股东回报 99%99%失败失败需求需求专利保护专利保护 新药研发的基本状况新药研发的基本状况PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPTThetarg
26、etuniversePPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT20102010年，全球仅有年，全球仅有年，全球仅有年，全球仅有2121只新药推向市场，只新药推向市场，只新药推向市场，只新药推向市场，是是是是19971997年以来的最低值年以来的最低值年以来的最低值年以来的最低值Willwegetreturnfromourinvestmentintechnology?NME as measure of innovationIncludes biotech investment into eme
27、rging technologyPPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT2012年年药药物研物研发发中中5大失大失败败的的III期期临临床床试验试验-昂昂贵贵的警示，高的警示，高风险风险新新药药研研发发策略存在致命缺陷策略存在致命缺陷百百时时美施美施贵贵宝宝-BMS-094（HCV核苷酸核苷酸NS5B聚合聚合酶酶抑制抑制剂剂，针对针对丙型肝炎）：在以丙型肝炎）：在以25亿亿美元将美元将Inhibitex收收购购7个月后，个月后，8月月1日停止日停止继续进继续进行行试验试验研究。在研究。在2
28、012年第三季度已造成的年第三季度已造成的经济损经济损失大失大约约在在17亿亿美元左右。美元左右。辉辉瑞瑞/强强生生Bapineuzumab（抗（抗-淀粉淀粉样样蛋白蛋白单单抗抗，阿，阿兹兹海默病）：海默病）：该药试图该药试图在在错误错误的疾病的疾病阶阶段段缓缓解病情，解病情，这这种治种治疗疗几乎没有机会修复已几乎没有机会修复已经经形成的形成的损伤损伤。8月宣布月宣布III期期临临床失床失败败并并终终止止该项该项目。目。礼来礼来Solanezumab（阿（阿兹兹海默病）：礼来海默病）：礼来8月月24日宣布，日宣布，Solanezumab在治在治疗轻疗轻至中度阿至中度阿尔尔茨茨海默氏症患者的海默
29、氏症患者的实验实验中，在中，在认认知和功能两个方面均未达到主要知和功能两个方面均未达到主要终终点。就在宣布点。就在宣布solanezumab失失败败后没几天，礼来又宣布后没几天，礼来又宣布终终止止pomaglumetadmethionil在精神分裂症上的第三在精神分裂症上的第三阶阶段段试验试验。数周之内，。数周之内，礼来就撤礼来就撤销销了了5项处项处在最后在最后阶阶段的段的药药物。物。罗罗氏氏Dalcetrapib（增加增加HDL）：）：5月月7日宣布研日宣布研发发失失败败，好消息是它没有使人，好消息是它没有使人丧丧命，坏消息就命，坏消息就是它没用。是它没用。06年，年，辉辉瑞在相同瑞在相同领
30、领域也有一个惨重失域也有一个惨重失败药败药物物torcetrapib。这这些些项项目的失目的失败败,也突出了也突出了研研发发新的心血管新的心血管药药物以改善物以改善标标准他汀准他汀类药类药物治物治疗疗所面所面临临的巨大挑的巨大挑战战。阿斯利康阿斯利康TC-5214（烟碱通道（烟碱通道调节调节器，治器，治疗疗重度重度忧忧郁症）：抗抑郁郁症）：抗抑郁药药物以物以临临床床试验试验困困难难而著称。而著称。通常会通常会进进行一行一连连串的串的III期期试验试验，希望能，希望能够够从中得到一两从中得到一两项项有利可有利可图图的数据。阿斯利康的数据。阿斯利康连连同同Targacept公司共公司共进进行了四次
31、行了四次试验试验，次次失，次次失败败。09年，阿斯利康与年，阿斯利康与Targacept达成达成协议协议，获获得本品得本品的全球研的全球研发发及及销销售推广售推广权权，交易，交易总总价价为为12.4亿亿美元。美元。TC-5214失失败导败导致致CEODavidBrennan辞辞职职。在在TC-5214之前抗抑郁之前抗抑郁药药物研物研发发已已经经有了有了许许多的失多的失败败。PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT国国际际大的制大的制药药公司的公司的应对应对策略策略模式模式变变革革买现买现金
32、流及金流及产产品（并品（并购购）产产品多品多样样化：化：（Generics、Biosimilars、OrphanDrugs)进进入新入新兴兴市市场场（中国的机会）（中国的机会）进进入生物制入生物制药领药领域（抗体域（抗体-疫苗疫苗-蛋白）蛋白）研研发发模式模式变变化化国家国家层层面：安全、有效、低价面：安全、有效、低价药药品品PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT大公司研大公司研发发策略的改策略的改变变自主创新：自主创新： “养鸡下蛋养鸡下蛋”- - 研制研制- -开发开发- -市场市场
33、 一条龙传统经营策略一条龙传统经营策略获得性创新：获得性创新： “借鸡下蛋借鸡下蛋”-研究任务委托给研究任务委托给 专业化药物研发公司专业化药物研发公司兼并性创新：兼并性创新： “买鸡下蛋买鸡下蛋”-哪个研发型公司产品哪个研发型公司产品 好，就将其人员、技术、品种一起购并好，就将其人员、技术、品种一起购并虚拟性创新：虚拟性创新： VC+IP+CRO VC+IP+CRO集中集中创创新新-分散分散创创新新突破性突破性创创新新-边缘创边缘创新新研发模式的变化研发模式的变化PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTP
34、PTPPTPPT中国医药公司的应对策略向内：降低成本，开辟低端向内：降低成本，开辟低端向内：向内：产业链产业链整合，模式整合，模式创创新新向内：向内：细细分分领领域域细细耕或多元化耕或多元化经营经营向外：兼并重向外：兼并重组组，规规模模发发展展向外：制造升向外：制造升级级，OEM进进入国入国际规际规范市范市场场向外：研向外：研发发升升级级，自主，自主产产品品进进入国入国际规际规范市范市场场PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT降低降低成本成本兼并兼并重组重组升级升级研发研发塑造塑造品牌品
35、牌创新创新模式模式突破突破海外海外如何突破 出路在何方？医药企业的发展路径医药企业的发展路径PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT四、对中国产品国际化的路径探讨1、对对出路的思考出路的思考2、对对目目标标的思考的思考3、对对路径的思考路径的思考4、对获对获得品种的思考得品种的思考PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT1、对出路的思考出路（出路（1）？）？-位置？位置？出路（出路（2
36、）？）？-方式？方式？出路（出路（3）？）？-目目标标？出路（出路（4）？）？-死路？死路？PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT2、对目标的思考APIOEMGeneric/biosimilarsCRO/biotech(R&Dcenter)NMEBigpharmaPPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT3、对方式（路径）的思考Startup收收购购/兼并：兼并：合作：合作：OEM制造
37、制造避免死路避免死路饿饿死？撑死？死？撑死？挤挤死？累死？死？累死？烧烧死？死？?PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT4、对获得品种的思考基本理念基本理念投资医药品种的关键点PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT投资方投资方审评方审评方研发方研发方法法 规规政府政府/社会社会发明者发明者医务工作者医务工作者患患 者者财务分析财务分析股股 东东管理者管理者投资者投资者站在站在对对方
38、的角度方的角度评评价价采用采用对对方的思方的思维维决策决策 PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT合作是永恒的主题合作是永恒的主题资本的合作资本的合作 政府政府院所院所Pre-VCPre-VCVC/PEVC/PE企业企业- 学科的合作学科的合作 生命科学生命科学化学化学药学药学临床医学临床医学- 项目和产品的合作项目和产品的合作 院所院所企业企业CRO-CRO- 技术技术- -资本资本- -营销的携手营销的携手PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office
39、 Office Office Office PPTPPTPPTPPT商品化占领市场技术可行性投资原始资金*扩充资金IPO公开募股利润回报创意技术可行性原型/扩大工艺发展投产市场调研前期可行性商业计划实施营销策略营销计划7至至12年年科技科技营销营销融资融资发明转化可行性营销计划被收购/合作项目成熟度PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT医医医医药药药药企企企企业业业业品种从何而来？品种从何而来？品种从何而来？品种从何而来？仿？仿？买？买？创？创？PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模
40、板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT投资医药新品种的关键点分析投资医药新品种的关键点分析找找 到到评评 价价谈谈成成做做好好PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT找找到项目到项目大学大学/研究所研究所科学家与科学家的接触科学家与科学家的接触专专利利查询查询技技术转术转移机构学移机构学术术会会议议商商业业展会展会非保密非保密资资料料PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office
41、 Office Office PPTPPTPPTPPT 评评价项目价项目科学基础分析科学基础分析: :合理性？成熟度？可行性？合理性？成熟度？可行性？法规考虑法规考虑: : 能被能被 FDA FDA（SFDASFDA）通过吗）通过吗? ?需求分析需求分析: : 公司确实需要该技术吗？与已有或竞争对手具有公司确实需要该技术吗？与已有或竞争对手具有技术的比较优势？市场潜力？技术的比较优势？市场潜力？IPIP分析分析: : 专利的内涵专利的内涵? ?保护程度保护程度? ?为什么买？为什么买？适应性分析适应性分析: : 该技术是否与项目配套？该技术是否与项目配套？资源分析：人力资源？财务资源？市场资源
42、？资源分析：人力资源？财务资源？市场资源？ PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT新药项目评价的关键点PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT药物靶分子药物靶分子药靶是药物创新的源头药靶是药物创新的源头已有已有505个药靶用于药物筛选个药靶用于药物筛选预期有预期有3000-10000个药靶个药靶PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Offic
43、e Office Office PPTPPTPPTPPTThe differing constituencies with a current or future stake in target selection, and their overlap.PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT新药靶新药靶 Growth factors / receptors Signal transduction systems Gene transcription factors Cell cycle
44、check points Angiogenesis PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT NEW TARGETS FORCancersInfectiveDiseasesAutoimmuneDiseasesAllergicDiseasesPPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT靶点成熟度？靶点成熟度？旧靶点旧靶点-新靶点新靶点已有药物已有药物-尚无药物尚无药物靶点作用单一靶点作用单一
45、-靶点作用复杂靶点作用复杂靶点作用在上游靶点作用在上游-靶点作用在下游靶点作用在下游 举例：举例：PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT先先导导化合物化合物化学合成化学合成生物发酵生物发酵基因工程基因工程天然产物天然产物 PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPTPPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office P
46、PTPPTPPTPPTBiotech Medicines in Development （1989-2011） FDA1989939598000204060811Total Genetherapy-11738251623463850254Antisense/RNAi-599914201623/13118Celltherapy-20161311212364168Growthfactors25263036292117241510233IFNs12111112121110181620133mAb255071745975761601923001082Recproteins101222253332324
47、36678353Vaccines13204077989890622232981019Others10233859889651714445525Total951432343503693713244656339013885PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT毒理毒理/药药效效体外实验体外实验体内实验体内实验细胞模型细胞模型动物模型动物模型 生物标记、临床模型、临床终点生物标记、临床模型、临床终点 治疗范围、给药频率、剂量范围、作用机制、药效、疾病指治疗范围、给药频率、剂量范围、作用机制、药
48、效、疾病指标标PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPTn谈谈判及合作框架判及合作框架n点对点接触，保证沟通顺畅点对点接触，保证沟通顺畅n起草合作框架（技术、法律、起草合作框架（技术、法律、商务商务 ) )n合作框架互相沟通（多轮谈判）合作框架互相沟通（多轮谈判）n启动内部审批程序启动内部审批程序n确定合作合同，签字，（发布会）确定合作合同，签字，（发布会）n PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPP
49、TPPTPPTPPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPTn做做好项目好项目n项目管理项目管理n风险控制风险控制n申报申报n PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT 药物研发流程的管理问题药物研发流程的管理问题学学 术术企企 业业CRO活动描述活动描述药物筛选项目流程药物筛选项目流程管理问题管理问题靶点鉴别及确认(基本的生物学/生物化学/功能基因组学/生物信息学)筛选试验，X射线结晶学药
50、物化学,SAR,改进药效,啮齿类动物体内试验,PK,代谢,毒理学,化合物选择第一次人体实验:安全性,耐受性,PK.20-80人给药大规模安全性及药效研究:1000-3000人给药多种检测方法:HTS,鉴定靶点,X射线结晶学,药物化学,以提高靶点精确度及确保先导化合物有效完整的毒理学(动物安全实验),化学流程,扩大,IND,工艺形成,批量生产临床证据,剂量范围确定,早期副反应研究,200-300人给药向药管委提交材料,生产,上市后试验(IV期)早期药物发现30%成功率先导化合物鉴别65%成功率先导化合物优化55%成功率临床前过渡研究55%成功率I期临床试验70%成功率II期临床试验50%成功率I
51、II期临床试验65%成功率注册95%成功率应鼓励创新;研发科学家需要灵活的方法关注科学原理,发展计划及发展策略化合物筛选需要预先的各项活动场协调及管理密切关注发展计划及策略的细节关注产品的商标根据预期的产品特性来指导研究对注册方针及标准的足够重视,注意时序及成本商标:增加特异性及精确度PPTPPTPPTPPT文档演模板文档演模板文档演模板文档演模板 Office Office Office Office PPTPPTPPTPPT一种新药的假设现金流曲线一种新药的假设现金流曲线典型的长期负现金流，需要相当高的利润来补偿损失，提供回报净现金流净现金流正（+）打破平衡负（一一）概念认证/期临床产品上市产品投入打破平衡点回报期回报期投资期投资期时间时间销售峰值竞争的影响一般药物，OTC公司成立的投入包括执照的投入
