生物技术与人类健康课件

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1、第十章第十章生物技术与人类健康生物技术与人类健康生物技术与人类健康医药卫生领域是现代生物技术应用最广泛、医药卫生领域是现代生物技术应用最广泛、成绩最显著、发展最迅速、潜力最大的一成绩最显著、发展最迅速、潜力最大的一个领域。个领域。目前生物技术的实际应用约目前生物技术的实际应用约60%是在医药是在医药卫生方面，主要表现在：卫生方面，主要表现在：改进医药生产改进医药生产开发新药品资源开发新药品资源改善医疗手段改善医疗手段提高医疗水平提高医疗水平生物技术与人类健康美国生物技术产品销售（百万美元）美国生物技术产品销售（百万美元） 领域领域 1998 1998年年 2003 2003年年 2008 20

2、08年年 增长率增长率% 人类疾病治疗人类疾病治疗 9120 16100 27000 11 9120 16100 27000 11 人类疾病诊断人类疾病诊断 2100 3100 4300 7 2100 3100 4300 7 农农 业业 420 1000 2300 19 420 1000 2300 19 特制品特制品 390 900 2000 18 390 900 2000 18 非医疗检验非医疗检验 270 400 600 8 270 400 600 8 合合 计计 12300 2150 36200 11 12300 2150 36200 11生物技术与人类健康美国工业化生物技术研究与发展基

3、金分布图美国工业化生物技术研究与发展基金分布图 （69）生物技术与人类健康主要用途常规方法不能生产的药品或制剂常规方法不能生产的药品或制剂替代化学合成或组织提取法等生产成替代化学合成或组织提取法等生产成本昂贵的药品生产技术本昂贵的药品生产技术临床诊断新试剂和新方法临床诊断新试剂和新方法新一代疫苗新一代疫苗生物技术与人类健康主要产品疫苗疫苗单克隆抗体单克隆抗体基因探针基因探针生物药品生物药品治疗手段治疗手段生物技术与人类健康10.1 生物技术与疫苗疫苗可以在接受疫苗者体内建立对入侵物疫苗可以在接受疫苗者体内建立对入侵物质感染的免疫抗性，从而保护疫苗接受者质感染的免疫抗性，从而保护疫苗接受者免受相

4、应病原体的侵染。免受相应病原体的侵染。生物技术与人类健康对病原微生物，人体有强大而完善的防御对病原微生物，人体有强大而完善的防御体系体系免疫系统，可预防各种异己成分免疫系统，可预防各种异己成分的入侵，维持机体内环境的稳定，保证人的入侵，维持机体内环境的稳定，保证人体健康。体健康。疫苗带有致病原（病原微生物及其代谢产疫苗带有致病原（病原微生物及其代谢产物）信息的抗原成分，进入集体以后会被物）信息的抗原成分，进入集体以后会被机体识别，激活免疫系统产生抗体，以后机体识别，激活免疫系统产生抗体，以后遇到相似的入侵物质，免疫系统仍会被激遇到相似的入侵物质，免疫系统仍会被激活，使入侵病原体被中和失活或致死

5、而排活，使入侵病原体被中和失活或致死而排出体外，使致病性降低或消失。出体外，使致病性降低或消失。生物技术与人类健康公元公元10世纪世纪 ，人类就利用疫苗预防传染病，人类就利用疫苗预防传染病，我国有接种人痘预防天花的记载。我国有接种人痘预防天花的记载。1796年，英国医生年，英国医生Jenner发现牛痘也可发现牛痘也可感染人，且感染者对天花终生免疫，随后感染人，且感染者对天花终生免疫，随后使用牛痘代替人痘接种。使用牛痘代替人痘接种。1980年年5月，第月，第33届世界卫生大会宣告全届世界卫生大会宣告全世界已消灭天花。这是人类利用疫苗战胜世界已消灭天花。这是人类利用疫苗战胜烈性传染病的一项伟大壮举

6、。烈性传染病的一项伟大壮举。第一代疫苗第一代疫苗生物技术与人类健康19世纪中叶，法国科学家世纪中叶，法国科学家Parsteur首先首先发明了减毒疫苗制备技术，用于牛、羊的发明了减毒疫苗制备技术，用于牛、羊的炭疽病预防。炭疽病预防。1885年年6月，月， Parsteur用制备的狂犬疫用制备的狂犬疫苗挽救了一个被疯狗咬伤的男孩生命，这苗挽救了一个被疯狗咬伤的男孩生命，这是减毒疫苗首次用于人类。是减毒疫苗首次用于人类。病原体减毒或弱化的疫苗称为第一代疫苗。病原体减毒或弱化的疫苗称为第一代疫苗。现在的卡介苗、麻疹疫苗、乙脑疫苗都是现在的卡介苗、麻疹疫苗、乙脑疫苗都是减毒疫苗。减毒疫苗。生物技术与人类

7、健康 弱点：弱点：不安全性不安全性生产过程繁殖的病原体对工作人员有健康威胁生产过程繁殖的病原体对工作人员有健康威胁减毒或灭活不彻底导致免疫者被感染减毒或灭活不彻底导致免疫者被感染某些传染病使用效果不甚理想某些传染病使用效果不甚理想生物技术与人类健康第二代疫苗基因工程技术发展，利用基因工程生基因工程技术发展，利用基因工程生产疫苗。产疫苗。将病原体的抗原基因克隆在细菌或真将病原体的抗原基因克隆在细菌或真核细胞内，利用细菌或细胞生产病原核细胞内，利用细菌或细胞生产病原体的抗原，这种疫苗被称为第二代疫体的抗原，这种疫苗被称为第二代疫苗。苗。生物技术与人类健康可将同一病原体的不同抗原决定簇重组在可将同一

8、病原体的不同抗原决定簇重组在一个基因上，表达含不同抗原决定簇的多一个基因上，表达含不同抗原决定簇的多表位抗原。表位抗原。将不同病原体的抗原克隆在同一工程菌或将不同病原体的抗原克隆在同一工程菌或工程细胞，表达不同病原体的抗原，制备工程细胞，表达不同病原体的抗原，制备成多价疫苗。成多价疫苗。生物技术与人类健康1990年，年，Wolff首先报道了小鼠肌肉注射首先报道了小鼠肌肉注射质粒质粒DNA后，质粒及其所携带的基因可被后，质粒及其所携带的基因可被细胞摄取并表达。细胞摄取并表达。将含有编码目的蛋白质基因序列的质粒载将含有编码目的蛋白质基因序列的质粒载体体DNA，经肌肉注射或微弹轰击等方法导，经肌肉注

9、射或微弹轰击等方法导入体内，通过宿主细胞表达系统表达抗原入体内，通过宿主细胞表达系统表达抗原蛋白，诱导宿主产生对抗原蛋白的免疫应蛋白，诱导宿主产生对抗原蛋白的免疫应答，这种疫苗称为第三代疫苗。答，这种疫苗称为第三代疫苗。第三代疫苗第三代疫苗生物技术与人类健康 特点：特点：具有第二代疫苗的安全性具有第二代疫苗的安全性如同第一代疫苗激发机体强免疫反应如同第一代疫苗激发机体强免疫反应免疫效果持久免疫效果持久制备简便制备简便省时价廉省时价廉生物技术与人类健康我国儿童计划免疫疫苗 我国卫生部将我国卫生部将5种疫苗种疫苗7种传染性种传染性疾病列入儿童免疫的计划免疫，由国疾病列入儿童免疫的计划免疫，由国家免

10、费提供疫苗。家免费提供疫苗。l卡介苗（结核病）卡介苗（结核病）l乙肝疫苗乙肝疫苗l脊髓灰质炎疫苗脊髓灰质炎疫苗l百白破疫苗（白喉百白破疫苗（白喉-百日咳百日咳-破伤风）破伤风）l麻疹疫苗麻疹疫苗生物技术与人类健康疫苗分类病毒性疾病的疫苗病毒性疾病的疫苗细菌性疾病的疫苗细菌性疾病的疫苗寄生虫病疫苗寄生虫病疫苗DNA疫苗疫苗治疗性疫苗治疗性疫苗生物技术与人类健康病毒性疫苗肝炎病毒疫苗肝炎病毒疫苗肝炎病毒常见的为甲、乙、丙、丁、戊、庚六肝炎病毒常见的为甲、乙、丙、丁、戊、庚六种，全世界肝炎病毒携带者多达种，全世界肝炎病毒携带者多达5亿人，每年亿人，每年新患者达新患者达5000多万人，其中乙肝为最，携

11、带多万人，其中乙肝为最，携带者多达者多达2亿人。全世界范围内约有亿人。全世界范围内约有60以上的以上的肝癌发病与乙肝有关。肝癌发病与乙肝有关。生物技术与人类健康我国乙型肝炎感染情况相当严重，全国无我国乙型肝炎感染情况相当严重，全国无症状携带者约占抽样总人口的症状携带者约占抽样总人口的1/10，约有，约有3000万人为慢性乙肝患者，每年新发现的万人为慢性乙肝患者，每年新发现的乙肝患者约占总人口的乙肝患者约占总人口的0.7%。乙肝主要传播途径是血液传播和母婴传播。乙肝主要传播途径是血液传播和母婴传播。生物技术与人类健康乙肝疫苗1982年，乙肝疫苗首次在美国面市，当时年，乙肝疫苗首次在美国面市，当时

12、的疫苗是从人携带者的血液中分离出的病的疫苗是从人携带者的血液中分离出的病毒经灭活后作为疫苗，价格昂贵，且为血毒经灭活后作为疫苗，价格昂贵，且为血源制品，安全上没有保障，有些国家已禁源制品，安全上没有保障，有些国家已禁止使用此类疫苗。止使用此类疫苗。生物技术与人类健康1980年年5月，法国科学家首先用基因工程月，法国科学家首先用基因工程方法，在细菌和小鼠细胞中诱导产生乙肝方法，在细菌和小鼠细胞中诱导产生乙肝病毒的蛋白质，并证明有免疫原性。病毒的蛋白质，并证明有免疫原性。1981年，年，Edman等成功克隆了乙肝表面等成功克隆了乙肝表面抗原基因并获得了大量的表面抗原。抗原基因并获得了大量的表面抗原

13、。1986年，美国年，美国FDA首先批准首先批准Merck公司公司基因工程乙肝疫苗上市。基因工程乙肝疫苗上市。生物技术与人类健康 现在基因工程乙肝疫苗制备方法主要现在基因工程乙肝疫苗制备方法主要有两种：有两种：美日等采用的，将重组美日等采用的，将重组DNA导入酵母菌，导入酵母菌，产生乙肝抗原制成疫苗；产生乙肝抗原制成疫苗；以色列等采用的，将重组以色列等采用的，将重组DNA导入仓鼠导入仓鼠细胞，由仓鼠细胞产生疫苗。细胞，由仓鼠细胞产生疫苗。 我国主要采用酵母表达系统产生疫苗，我国主要采用酵母表达系统产生疫苗，也建立了仓鼠细胞表达系统。也建立了仓鼠细胞表达系统。 但是使用过程中发现，约有但是使用过

14、程中发现，约有10%的的接种者对乙肝疫苗无反应，所以新一代的接种者对乙肝疫苗无反应，所以新一代的疫苗仍在研发。疫苗仍在研发。生物技术与人类健康甲肝疫苗甲型肝炎由消化道传染。甲型肝炎由消化道传染。主要使用灭活疫苗、减毒疫苗和基因工程主要使用灭活疫苗、减毒疫苗和基因工程疫苗。疫苗。基因工程疫苗是将基因工程空壳（不带病基因工程疫苗是将基因工程空壳（不带病毒的遗传物质）甲肝病毒及痘苗活病毒疫毒的遗传物质）甲肝病毒及痘苗活病毒疫苗（将甲肝病毒的抗原基因插入到减毒的苗（将甲肝病毒的抗原基因插入到减毒的牛痘病毒基因组中）牛痘病毒基因组中） 构建重组病毒，经感构建重组病毒，经感染可不断分泌甲肝抗原，达到长期免

15、疫。染可不断分泌甲肝抗原，达到长期免疫。生物技术与人类健康甲型和乙型肝炎是目前已知的所有病毒性甲型和乙型肝炎是目前已知的所有病毒性干眼中发病率最高和危害比较严重的传染干眼中发病率最高和危害比较严重的传染性疾病。性疾病。2001年美国年美国FDA首先批准了甲乙型肝炎首先批准了甲乙型肝炎联合疫苗。联合疫苗。2005年初我国也批准了甲乙型肝炎联合疫年初我国也批准了甲乙型肝炎联合疫苗，这也是我国自主研制开发生产的第一苗，这也是我国自主研制开发生产的第一支甲乙型肝炎联合疫苗。支甲乙型肝炎联合疫苗。生物技术与人类健康艾滋病疫苗艾滋病全称为人类获得性免疫缺陷综合症艾滋病全称为人类获得性免疫缺陷综合症（acq

16、uired immune deficiency syndrome, AIDS）是由人类免疫缺陷病毒）是由人类免疫缺陷病毒（HIV）的感染引起。自）的感染引起。自1981年在美国发现世年在美国发现世界上首例艾滋病以来，已有近界上首例艾滋病以来，已有近4000万人感染，万人感染，报告的病例数已超过报告的病例数已超过200万。至万。至2006年，我国年，我国被感染者和艾滋病患者为被感染者和艾滋病患者为54万万76万人，其中万人，其中患者为患者为6.5万万8.5万人，人群感染率已超过万人，人群感染率已超过0.04%-0.06%。生物技术与人类健康HIV病毒感染人体后，会在人的淋巴系统病毒感染人体后，会

17、在人的淋巴系统复制、增殖、再释放入血液，是人的免疫复制、增殖、再释放入血液，是人的免疫功能严重受损，感染者往往死于不可治愈功能严重受损，感染者往往死于不可治愈的机会感染或罕见的肿瘤。的机会感染或罕见的肿瘤。艾滋病疫苗的研究是目前国际基因工程疫艾滋病疫苗的研究是目前国际基因工程疫苗研究投入最大的项目。苗研究投入最大的项目。生物技术与人类健康1986年人们开始研制年人们开始研制HIV疫苗，现在全球有一疫苗，现在全球有一百多个艾滋病疫苗进入百多个艾滋病疫苗进入I期临床。期临床。目前研究的疫苗主要有：目前研究的疫苗主要有：n灭活病毒粒子疫苗灭活病毒粒子疫苗n减毒活病毒疫苗减毒活病毒疫苗n合成肽疫苗合成

18、肽疫苗n活载体疫苗活载体疫苗n核酸疫苗核酸疫苗l由于艾滋病病毒多型善变的特点，研制的由于艾滋病病毒多型善变的特点，研制的HIV疫疫苗进入苗进入III期临床的很少。期临床的很少。生物技术与人类健康2004年年11月月25日，我国国家食品药品监督管理日，我国国家食品药品监督管理局批准了我国自主研制的艾滋病疫苗进入局批准了我国自主研制的艾滋病疫苗进入I期临床。期临床。2005年年3月月12日，我国开始首次临床研究，在日，我国开始首次临床研究，在广西对首批广西对首批8名志愿者接种。名志愿者接种。2006年年6月月11日，全部日，全部49名名18岁至岁至50岁的健岁的健康成人受试者完成了康成人受试者完成

19、了180天随访观察，未出现明天随访观察，未出现明显不良反应。疫苗注射显不良反应。疫苗注射15天后就能使人体产生针天后就能使人体产生针对对HIV的特异性细胞免疫反应。的特异性细胞免疫反应。生物技术与人类健康其他病毒性疾病疫苗小儿麻痹疫苗（脊髓灰质炎病毒，中枢神小儿麻痹疫苗（脊髓灰质炎病毒，中枢神经系统疾病）经系统疾病）狂犬病疫苗（狂犬病毒，中枢神经系统疾狂犬病疫苗（狂犬病毒，中枢神经系统疾病）病）疱疹病毒疫苗（疱疹病毒，淋巴系统疾病）疱疹病毒疫苗（疱疹病毒，淋巴系统疾病）流感疫苗（流感病毒，呼吸系统疾病）流感疫苗（流感病毒，呼吸系统疾病）生物技术与人类健康细菌性疾病的疫苗 细菌感染在多数情况下可

20、用抗生素控制，细菌感染在多数情况下可用抗生素控制，因此目前使用的细菌基因工程疫苗没有病因此目前使用的细菌基因工程疫苗没有病毒疫苗广泛。主要有：毒疫苗广泛。主要有：n霍乱弧菌疫苗（霍乱，消化道传染病）霍乱弧菌疫苗（霍乱，消化道传染病）n麻风杆菌疫苗（麻风，接触性传染病）麻风杆菌疫苗（麻风，接触性传染病）n幽门螺杆菌疫苗（慢性胃炎、消化道幽门螺杆菌疫苗（慢性胃炎、消化道溃疡，消化道传染病）溃疡，消化道传染病）生物技术与人类健康寄生虫病疫苗疟原虫疫苗（疟疾）疟原虫疫苗（疟疾）血吸虫疫苗（慢性消耗性疾病）血吸虫疫苗（慢性消耗性疾病）生物技术与人类健康DNA疫苗DNA疫苗是第三代疫苗，利用克隆于载体疫苗

21、是第三代疫苗，利用克隆于载体上的病原基因直接注射机体（皮下、皮内、上的病原基因直接注射机体（皮下、皮内、肌肉等）、口服、鼻内滴注、鼻腔喷雾等，肌肉等）、口服、鼻内滴注、鼻腔喷雾等，被细胞摄取并在细胞内表达相应的抗原，被细胞摄取并在细胞内表达相应的抗原，通过不同途径诱导机体的免疫应答。通过不同途径诱导机体的免疫应答。生物技术与人类健康优点：优点：易于制备易于制备便于保存便于保存基因在细胞的持续表达可达到持续基因在细胞的持续表达可达到持续免疫效果免疫效果可制成多联多价疫苗可制成多联多价疫苗激发细胞免疫激发细胞免疫生物技术与人类健康治疗性疫苗治疗性疫苗1995年前医学界普遍认为，疫苗只作预防年前医学

22、界普遍认为，疫苗只作预防疾病用，后来发现疫苗可以治疗一些难于疾病用，后来发现疫苗可以治疗一些难于治疗的疾病，称为治疗性疫苗。这些疫苗治疗的疾病，称为治疗性疫苗。这些疫苗能在已感染或已患病的个体激发免疫应答，能在已感染或已患病的个体激发免疫应答，清除已经感染的病原体和细胞，达到治疗清除已经感染的病原体和细胞，达到治疗疾病的目的。疾病的目的。生物技术与人类健康根据激活免疫特性的不同，分为：根据激活免疫特性的不同，分为：非特异性疫苗（增强机体免疫系统活性）非特异性疫苗（增强机体免疫系统活性）特异性疫苗（治疗某一特定疾病）特异性疫苗（治疗某一特定疾病）现在除少数进入临床试验阶段，大多还处现在除少数进入

23、临床试验阶段，大多还处于研究阶段。于研究阶段。生物技术与人类健康10.2 生物技术与疾病诊断传统的疾病诊断技术，要根据临床症状判传统的疾病诊断技术，要根据临床症状判断，且需对病原物质进行分离培养；需要断，且需对病原物质进行分离培养；需要花费较多的时间，成本高、速度慢，效率花费较多的时间，成本高、速度慢，效率低。低。现代生物技术的开发应用，为医疗卫生领现代生物技术的开发应用，为医疗卫生领域提供了崭新的诊断和检测技术。域提供了崭新的诊断和检测技术。生物技术与人类健康ELISA和单克隆抗体ELISA技术称为酶联免疫吸附检测（技术称为酶联免疫吸附检测（enzyme linked immunosorbe

24、nt assay），原理是：），原理是：将酶与抗体（原）交联成酶抗体（原）符合物，将酶与抗体（原）交联成酶抗体（原）符合物，常用的有辣根过氧化物酶（常用的有辣根过氧化物酶（HRP）、碱性磷酸酯）、碱性磷酸酯酶（酶（AP）或脲酶等。将抗原或抗体吸附在以聚苯）或脲酶等。将抗原或抗体吸附在以聚苯乙烯制成的微孔滴定板上，使之固相化，免疫反乙烯制成的微孔滴定板上，使之固相化，免疫反应和酶促反应均在其中进行，利用抗原与抗体的应和酶促反应均在其中进行，利用抗原与抗体的特异结合以及酶将无色底物催化成有色底物，根特异结合以及酶将无色底物催化成有色底物，根据在一定范围内酶量与颜色呈正相关的关系进行据在一定范围内酶

25、量与颜色呈正相关的关系进行检测。检测。生物技术与人类健康ELISA生物技术与人类健康单克隆抗体抗体的制备常用技术是用抗原直接免疫动抗体的制备常用技术是用抗原直接免疫动物，但是每个抗原往往会有多个抗原决定物，但是每个抗原往往会有多个抗原决定簇，产生的抗体是一种混合物，是分别与簇，产生的抗体是一种混合物，是分别与多个抗原决定簇结合的多种抗体，称为多多个抗原决定簇结合的多种抗体，称为多克隆抗体。缺点：克隆抗体。缺点：特异性较低特异性较低产品质量难于控制产品质量难于控制生产过程费时、步骤多、成本高。生产过程费时、步骤多、成本高。生物技术与人类健康单克隆抗体是利用细胞融合技术，在体外单克隆抗体是利用细胞

26、融合技术，在体外大量培养融合细胞，由融合细胞产生大量大量培养融合细胞，由融合细胞产生大量抗体。优点：抗体。优点：特异性强特异性强成分均一成分均一灵敏度高灵敏度高产量大产量大容易标准化生产容易标准化生产生物技术与人类健康 1975年年Milstein和和Kohler将将产产生抗体的淋巴生抗体的淋巴B细细胞胞同同肿肿瘤瘤细细胞融合，成功建立了胞融合，成功建立了单单克隆抗体技克隆抗体技术术，而，而获获得得1984年年诺贝诺贝尔尔医学和生理学医学和生理学奖奖。 哺乳哺乳动动物体内有两种淋巴物体内有两种淋巴细细胞：胞：T细细胞和胞和B细细胞。胞。当抗原分子当抗原分子进进入入动动物体内，物体内，B淋巴淋巴

27、细细胞群就会胞群就会产产生抗生抗体。但每个体。但每个B淋巴淋巴细细胞胞仅专仅专一地一地产产生、分泌一种生、分泌一种针对针对某种抗原决定簇的特异性抗体，不能无限分裂增殖。某种抗原决定簇的特异性抗体，不能无限分裂增殖。而而肿肿瘤瘤细细胞却可以无限增殖，因此淋巴胞却可以无限增殖，因此淋巴B细细胞同胞同肿肿瘤瘤细细胞融合胞融合产产生的生的杂杂交瘤交瘤细细胞可在体外培养或移植到胞可在体外培养或移植到体内条件下体内条件下产产生大量生大量单单克隆抗体。克隆抗体。 生物技术与人类健康生物技术与人类健康单克隆抗体应用范围鉴定微生物病原体鉴定微生物病原体确定激素水平确定激素水平检测肿瘤相关蛋白质检测肿瘤相关蛋白质

28、检测血液中的药物含量检测血液中的药物含量肿瘤检测肿瘤检测生物技术与人类健康 1978年年Kan和和Dozy首先应用羊水细首先应用羊水细胞胞DNA限制性片段长度多态性（限制性片段长度多态性（RFLP）进）进行镰状细胞贫血症的产前诊断，开创了行镰状细胞贫血症的产前诊断，开创了DNA诊断的新技术。诊断的新技术。30多年来，多年来，DNA诊诊断技术飞速发展，建立了多种多样的检测方断技术飞速发展，建立了多种多样的检测方法，这些检测方法可以用于遗传性疾病、肿法，这些检测方法可以用于遗传性疾病、肿瘤、传染性疾病等多种疾病的诊断。瘤、传染性疾病等多种疾病的诊断。DNA诊断技术诊断技术生物技术与人类健康DNA探

29、针杂交技术探针杂交技术生物技术与人类健康l聚合酶链式反应（聚合酶链式反应（polymerase chain reaction，PCR） 是一项体外扩增特是一项体外扩增特异异DNA片段的技术。片段的技术。l特点：灵敏度极高，可以检测极微量的病特点：灵敏度极高，可以检测极微量的病原体。原体。PCR技术技术生物技术与人类健康生物技术与人类健康生物技术与人类健康 利用利用PCR诊断遗传病诊断遗传病临症诊断：是指遗传病出现临床症状后所进行的临症诊断：是指遗传病出现临床症状后所进行的诊断。诊断。症状前诊断：是指临床症状出现前所进行的诊断。症状前诊断：是指临床症状出现前所进行的诊断。产前诊断：胎儿出生前所进

30、行的诊断。由于目前产前诊断：胎儿出生前所进行的诊断。由于目前大多遗传病无有效的治疗方法，因此产前诊断对于大多遗传病无有效的治疗方法，因此产前诊断对于降低遗传病的发生率，提高人口素质具有重要的意降低遗传病的发生率，提高人口素质具有重要的意义。义。生物技术与人类健康 限制性片段长度多态性（RFLP）是指由于碱基的改变导致DNA上的某一限制性内切核酸酶水解位点增加或减少。当这种DNA用内切酶水解时，产生的DNA片段数将相应地增加或减少，并且其DNA片段的分子质量也发生相应的改变，这种DNA片段长度的变化就称为限制性片段长度多态性。PCR-RFLP技术技术 生物技术与人类健康生物技术与人类健康 许多遗

31、传性疾病就是由于许多遗传性疾病就是由于DNA上碱基上碱基的改变引起的。如果这种改变正好增加或的改变引起的。如果这种改变正好增加或减少了减少了DNA限制性内切核酸酶的水解位点限制性内切核酸酶的水解位点,那么就可以用那么就可以用PCR技术先扩增包括这一突技术先扩增包括这一突变位置在内的变位置在内的DNA片段，获得大量的片段，获得大量的DNA片段后通过片段后通过RFLP方法进行分析。方法进行分析。生物技术与人类健康 生物芯片是指能对生物分子进行快速并行处理和分析的薄型固体器件，通过平面微细加工技术在固体芯片表面构建的微流体分析单元和系统，以实现对细胞、蛋白质、核酸以及其他生物组分的准确、快速、大信息

32、量的检测。生物芯片技术生物芯片技术 生物技术与人类健康 生物芯片的主要优点：生物芯片的主要优点：采用了平面微细加工技术，可实现大批量采用了平面微细加工技术，可实现大批量生产。通过提高集成度，可降低成本。生产。通过提高集成度，可降低成本。可组装大量的可组装大量的 (104106种种)生物分子探生物分子探针，获取信息量大，效率高。针，获取信息量大，效率高。结合微机械技术，可把生物样品的预处理结合微机械技术，可把生物样品的预处理,基因物质的提取、扩增，以及杂交后的信基因物质的提取、扩增，以及杂交后的信息检测集成为芯片实验室，制备成微型、息检测集成为芯片实验室，制备成微型、全自动化、可用于微量试样检测

33、的高度集全自动化、可用于微量试样检测的高度集成的智能化生物芯片。成的智能化生物芯片。 生物技术与人类健康生物技术与人类健康生物技术与人类健康诊断肿瘤诊断肿瘤 检查肿瘤组织基因表达谱、寻找肿瘤相关检查肿瘤组织基因表达谱、寻找肿瘤相关 基因、肿瘤基因突变的研究基因、肿瘤基因突变的研究 。检测病原体检测病原体 将许多代表每种微生物的特殊基因制成一将许多代表每种微生物的特殊基因制成一 张芯片张芯片，判断患者感染病原判断患者感染病原体的种类。体的种类。遗传遗传性性疾病疾病的的诊断诊断生物芯片在诊断上的应用生物芯片在诊断上的应用生物芯片在诊断上的应用生物芯片在诊断上的应用生物技术与人类健康人类现有疾病人类

34、现有疾病2035类，类，18000多种，几多种，几乎所有的疾病都直接或间接与基因变异有乎所有的疾病都直接或间接与基因变异有关，可分为单基因、多基因和获得性基因关，可分为单基因、多基因和获得性基因疾病。疾病。药物基因组学和遗传基因组学将更注重个药物基因组学和遗传基因组学将更注重个体用药。现在上市和正在开发的基因工程体用药。现在上市和正在开发的基因工程药物仅几百种，而人类有药物仅几百种，而人类有3万万4万个基因，万个基因，将有许多可被开发和生产出新的蛋白质和将有许多可被开发和生产出新的蛋白质和多肽类药物。多肽类药物。10.3 生物技术与生物制药生物技术与生物制药生物技术与人类健康v抗生素抗生素v1

35、928年，年，Fleming发现一种被称为点青霉发现一种被称为点青霉（Penicillium notatum）的真菌能产生）的真菌能产生青霉素，可抑制许多细菌的生长。青霉素，可抑制许多细菌的生长。 v迄今人们已经找到了数万种具有抗生活性的迄今人们已经找到了数万种具有抗生活性的天然物质，估计今后每年还会有天然物质，估计今后每年还会有100200种新的抗生素被发现，全世界每年抗生素的种新的抗生素被发现，全世界每年抗生素的产量超过产量超过10万吨，产值约万吨，产值约100亿美元。亿美元。抗生素及其他天然药物抗生素及其他天然药物生物技术与人类健康v抗生素的滥用，已使许多细菌产生了抗药抗生素的滥用，已使

36、许多细菌产生了抗药性性 。v结核病曾是死亡率极高的疾病，抗生素的结核病曾是死亡率极高的疾病，抗生素的发现和应用后使其几乎绝迹。但近年来，发现和应用后使其几乎绝迹。但近年来，由于抗药性结核杆菌的出现，该病在包括由于抗药性结核杆菌的出现，该病在包括我国在内的许多国家重新流行。我国在内的许多国家重新流行。2002年我年我国乙类传染病发病报告显示，肺结核的发国乙类传染病发病报告显示，肺结核的发病数和死亡数仅次于肝炎而排列第二位。病数和死亡数仅次于肝炎而排列第二位。生物技术与人类健康v人参组织培养人参组织培养生产生产人参皂甙人参皂甙 v组织培养方法生产紫草组织培养方法生产紫草的的有效成分有效成分紫草宁紫

37、草宁。 v红豆红豆杉细胞培养法及真菌发酵法生产杉细胞培养法及真菌发酵法生产紫杉醇紫杉醇。 （尚处于研究阶段）（尚处于研究阶段）其他天然药物其他天然药物 紫杉醇紫杉醇紫杉醇紫杉醇 红豆杉红豆杉红豆杉红豆杉 生物技术与人类健康 将有治疗意义的蛋白质基因克将有治疗意义的蛋白质基因克隆后，导入细菌、酵母等生长旺盛的隆后，导入细菌、酵母等生长旺盛的表达系统中，使这个基因接受表达系表达系统中，使这个基因接受表达系统中强的表达元件的控制而大量表达，统中强的表达元件的控制而大量表达，从而得到可供临床使用的大量药物。从而得到可供临床使用的大量药物。9.3.2 基因工程药物基因工程药物生物技术与人类健康v安全，不

38、易被安全，不易被病原体病原体污染。污染。v成本低、产量高成本低、产量高。 用传统技术提取用传统技术提取5mg的生长激素释放抑制因子的生长激素释放抑制因子需要需要50万头绵羊的脑，而用基因工程技术生产只需万头绵羊的脑，而用基因工程技术生产只需9L细菌细菌发酵液发酵液。v生产的生产的蛋白质药物的性质更加稳定、活蛋白质药物的性质更加稳定、活性更高、副作用更低。性更高、副作用更低。 可以通过基因工程的方法对蛋白质基因的结构可以通过基因工程的方法对蛋白质基因的结构加以改造以改变蛋白质结构，使加以改造以改变蛋白质结构，使其更稳定。其更稳定。优点：优点：生物技术与人类健康v美国的基因制药一直处于领先水平，现

39、有各类美国的基因制药一直处于领先水平，现有各类生物技术公司生物技术公司2000多家，其中多家，其中1300多家从多家从事医药产品的开发研究，事医药产品的开发研究， 300多家为上市公多家为上市公司。司。1997年美国基因工程药物的销售额为年美国基因工程药物的销售额为60亿美元，到亿美元，到2001年的产值已达年的产值已达200多亿美元。多亿美元。 v日本基因工程药物的年销售额也高达几千亿日日本基因工程药物的年销售额也高达几千亿日元。元。 v我国基因工程药物我国基因工程药物数量少、数量少、市场规模仍然十分市场规模仍然十分有限，有有限，有27种基因工程药物和疫苗获准投放种基因工程药物和疫苗获准投放

40、市场。市场。 效益高效益高生物技术与人类健康我国已经批准上市的基因工程药物我国已经批准上市的基因工程药物我国已经批准上市的基因工程药物我国已经批准上市的基因工程药物 药品名药品名 开发生产公司开发生产公司 批准时间批准时间 适应证适应证 重组人干扰素重组人干扰素1b（外用）（外用）长春生研所长春生研所 1989年试生产年试生产 病毒性角膜炎病毒性角膜炎 重组人干扰素重组人干扰素1b 上海生研所上海生研所 1996年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝等乙肝，丙肝等 深圳科兴深圳科兴 1996年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 重组人干扰素重组人干扰素2a 长春生研所长春生研所 1996年正式

41、生产年正式生产 尖锐湿疣，疱疹尖锐湿疣，疱疹 长生药业长生药业 1997年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 三生药生三生药生 1997年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 大洲药业大洲药业 1997年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 重组人干扰素重组人干扰素2b 里亚哈尔里亚哈尔 1996年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 华立达华立达 1997年正式生产年正式生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 安科安科 1997年试生产年试生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 华新华新 1997年试生产年试生产 乙肝，丙肝乙肝，丙肝 重组干扰素重组干扰素- 上海生研所上海生研所 1994年试生产

42、年试生产 类风湿类风湿 克隆克隆 1995年试生产年试生产 类风湿类风湿 丽珠生物工程丽珠生物工程 1995年试生产年试生产 类风湿类风湿生物技术与人类健康 药品名药品名 开发生产公司开发生产公司 批准时间批准时间 适应证适应证 重组人白细胞介素重组人白细胞介素-2 长春生研所长春生研所 1997年正式生产年正式生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 长生药业长生药业 1997年正式生产年正式生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 四环制药四环制药 1997年正式生产年正式生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 华新华新 1997年正式生产年正式生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 三生药业三生药业 1997年正式生产年正

43、式生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 深圳科兴深圳科兴 1997年正式生产年正式生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 中化合通中化合通 1995年试生产年试生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 金丝利金丝利 1995年试生产年试生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗 康利制药康利制药 1995年试生产年试生产 癌症辅助治疗癌症辅助治疗重组人粒细胞集落刺激因子重组人粒细胞集落刺激因子 九源九源 1997年试生产年试生产 化疗生白细胞化疗生白细胞重组人粒细胞、巨细胞集落重组人粒细胞、巨细胞集落 特宝特宝 1997年试生产年试生产 化疗生白细胞化疗生白细胞刺激因子刺激因子我国已经批准上市的基因工程药物（续表）我国已经批准上

44、市的基因工程药物（续表）我国已经批准上市的基因工程药物（续表）我国已经批准上市的基因工程药物（续表）生物技术与人类健康 药品名药品名 开发生产公司开发生产公司 批准时间批准时间 适应症适应症 链激酶链激酶 医大实业（上海）医大实业（上海） 1996年试生产年试生产 心梗溶栓心梗溶栓重组人促红细胞生成素重组人促红细胞生成素 华欣华欣 1997年试生产年试生产 再障贫血再障贫血 永铭维沃永铭维沃 1997年试生产年试生产 再障贫血再障贫血碱性成纤维细胞生成因子碱性成纤维细胞生成因子 珠海东大珠海东大 1996年试生产年试生产 创伤，烧伤创伤，烧伤我国已经批准上市的基因工程药物（续表）我国已经批准上

45、市的基因工程药物（续表）我国已经批准上市的基因工程药物（续表）我国已经批准上市的基因工程药物（续表）生物技术与人类健康动物乳腺生物反应器动物乳腺生物反应器基因工程药物多采用细菌、酵母等微生物基因工程药物多采用细菌、酵母等微生物系统来生产，但由于微生物在基因表达调系统来生产，但由于微生物在基因表达调控，特别是蛋白质合成后的修饰方法与真控，特别是蛋白质合成后的修饰方法与真核生物明显不同，有些基因的表达产物往核生物明显不同，有些基因的表达产物往往没有活性或活性很低。往没有活性或活性很低。动物乳腺生物反应器可生产蛋白质药物，动物乳腺生物反应器可生产蛋白质药物，具有表达水平高、产物活性完全、成本较具有表

46、达水平高、产物活性完全、成本较低和无污染等不可替代的优越性，成为低和无污染等不可替代的优越性，成为21世纪的黄金产业、钻石产业。世纪的黄金产业、钻石产业。生物技术与人类健康20世纪世纪90年代中期，国际上已有几十家从年代中期，国际上已有几十家从事转基因动物的公司，转基因牛、绵羊核事转基因动物的公司，转基因牛、绵羊核猪的成功实例有十多种，研制的产品有人猪的成功实例有十多种，研制的产品有人抗胰蛋白酶、乳铁蛋白、血清白蛋白、凝抗胰蛋白酶、乳铁蛋白、血清白蛋白、凝血因子、抗凝血酶等。血因子、抗凝血酶等。1993年英国年英国PPL公司和公司和Roslin研究所培研究所培育成功的转基因绵羊乳中人抗胰蛋白酶

47、的育成功的转基因绵羊乳中人抗胰蛋白酶的表达水平达表达水平达35g/L，每克药用蛋白价值，每克药用蛋白价值10万美元。万美元。生物技术与人类健康1998年2月9日，我国宣布成功培育了5头含有用于治疗血友病的人凝血因子IX基因的转基因山羊。1999年2月，我国又成功培育带有人白蛋白基因的转基因试管牛。生物技术与人类健康治疗性抗体治疗性抗体1986年美国年美国FDA批准鼠抗批准鼠抗CD3单克隆抗单克隆抗体用于抗移植排斥反应的预防性治疗，现体用于抗移植排斥反应的预防性治疗，现在世界各国批准了近二十种单克隆抗体投在世界各国批准了近二十种单克隆抗体投放市场，主要用于移植排斥、肿瘤及一些放市场，主要用于移植

48、排斥、肿瘤及一些自身免疫性疾病的治疗。自身免疫性疾病的治疗。人源化抗体估计约占正在开发的生物制品人源化抗体估计约占正在开发的生物制品的的25。生物技术与人类健康截止截止20042004年美国年美国FDAFDA批准上市的治疗性抗体批准上市的治疗性抗体 名称名称 靶向抗原靶向抗原 适应证适应证 抗体种类抗体种类 公司公司 批准时批准时间间OKT3 CD3 移植排斥 鼠mAb Johnson 1986 ReoPro 血小板受体 冠心病 人-鼠嵌合Fab Centor/Lilly 1994 IIb IIIa Panorex 1721A 大肠癌 鼠mAb Centocor 1995 (德国)Rituxa

49、n CD20 淋巴瘤 人-鼠嵌合IgG1 IDEC / 1997 Genentech /RocheZanapax CD25 移植排斥 人源化抗体 Roche 1997Remicade TNF2 炎症性肠病 人-鼠嵌合IgG1 Centocor 1998、1999 类风湿生物技术与人类健康Synagis RSV RSV感染 人源化抗体 Medlmmune 1989Simulect CD25 移植排斥 人-鼠嵌合IgG1 Novartis 1989Herceptin HER2 /neu 乳腺癌 人源化抗体 Genentech 1989 Mylotarg CD33 AML 人源化抗体- Wyeth

50、Ayerst 2000 化疗药物交联物Campath CD52 CLL 人源化抗体 Millenium DEC 2001Zevalin CD20 淋巴瘤 鼠IgG1-放射 Pharmaceuticals 2002 性核素共轭化合物 Xolair IgE2Fc 过敏症 人源化抗体 Tanox/Genentech 2002 /NovartisHumira TNF2 类风湿 人IgG1 Abbot/CAT 2003 Bexxar CD20 淋巴瘤 鼠mAb Corixa 2003Erbitux EGFR 晚期直肠癌 人-鼠嵌合IgG1 Imclone 2004Avastin VEGF 结直肠癌 人源

51、化抗体 Genentech 2004截止截止20042004年美国年美国FDAFDA批准上市的治疗性抗体（续表）批准上市的治疗性抗体（续表）名称名称 靶向抗原靶向抗原 适应证适应证 抗体种类抗体种类 公司公司 批准时批准时间间生物技术与人类健康 品种品种 批准时间批准时间抗人IL-8单克隆抗体乳膏 2001注射用重组人II型TNF受体-抗体融合蛋白 2003131I肿瘤细胞核人-鼠嵌合单克隆抗体注射液 2003鼠源抗CD3单克隆抗体（进口） 2003重组人-鼠嵌合抗CD20单克隆抗体注射液 2004注射用重组抗HER2人源化单克隆抗体 2004注射用鼠抗人CD3表面抗原单克隆抗体 临床公告抗人

52、T淋巴细胞单克隆抗体 临床公告我国获批准注册的抗体药物我国获批准注册的抗体药物我国获批准注册的抗体药物我国获批准注册的抗体药物生物技术与人类健康我国目前产品还是以鼠源型或人鼠嵌合型我国目前产品还是以鼠源型或人鼠嵌合型为主，人源型抗体还处于研究的起步阶段。为主，人源型抗体还处于研究的起步阶段。这种异种抗体进入人体后将会作为抗原被这种异种抗体进入人体后将会作为抗原被人体免疫系统识别，产生相应抗体而被清人体免疫系统识别，产生相应抗体而被清除，所以治疗用抗体的人源化是今后的发除，所以治疗用抗体的人源化是今后的发展方向。展方向。生物技术与人类健康所谓的基因治疗是指利用遗传学的原理治疗人类的疾病。传统意义

53、上的基因治疗（gene therapy）是指目的基因导入靶细胞以后与宿主细胞内的基因发生重组，成为宿主细胞的一部分，从而可以稳定地遗传下去并达到治疗疾病的目的。基因治疗基因治疗10.4 生物技术与生物疗法生物技术与生物疗法生物技术与人类健康由于技术的进步，近年来采用基因工程技术，即使目的基因和宿主细胞内的基因不发生重组，目的基因也能得到暂时的表达，为了与传统意义上的基因治疗相区别，有时又将其称为基因疗法（gene therapeutics）。生物技术与人类健康基因治疗根据对宿主病变基因采取的措施不同，可分为基因置换、基因修正、基因修饰和基因失活四大策略。 正常红细胞 镰状红细胞生物技术与人类健

54、康对于成功地进行单基因病的基因治疗来说，必须具备以下条件：选择合适的疾病；具备该病分子缺陷的知识，深入了解其发病机理；用于治疗的基因（目的基因）已被克隆；克隆基因的有效表达；具有可用于临床前试验的动物模型。单基因病的基因治疗单基因病的基因治疗生物技术与人类健康 只有10多种遗传性疾病的分子发病机理了解得比较清楚，也只有少数几种遗传性疾病具有基因治疗的方案。如n腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷引起的严重型复合性免疫缺陷症（SCID）；n凝血因子基因缺陷引起的血友病；n低密度脂蛋白受体（LDLR）基因缺陷引起的家族性高血脂症（FH）n跨膜转导调节因子（CFTR）基因缺陷引起的囊性纤维化（CF）等。 生

55、物技术与人类健康严重型复合性免疫缺陷症（严重型复合性免疫缺陷症（SCID）是由于免）是由于免疫系统的疫系统的T淋巴细胞和淋巴细胞和B淋巴细胞功能先天性缺淋巴细胞功能先天性缺乏而引起的一种遗传病，患者只能生活在无菌乏而引起的一种遗传病，患者只能生活在无菌的空间中，称为的空间中，称为“气泡儿童气泡儿童”。生物技术与人类健康SCID治疗策略1990年9月美国FDA批准首例用ada基因治疗SCID的病例，女孩接受治疗后疗效显著，已能进入普通小学上学。生物技术与人类健康 我国在遗传病的基因治我国在遗传病的基因治疗方面也开展得比较早。疗方面也开展得比较早。1991年年7月，我国开始进行月，我国开始进行血友

56、病血友病B的基因治疗。从一批的基因治疗。从一批志愿接受基因治疗的血友病志愿接受基因治疗的血友病患者中选择了两兄弟进行治患者中选择了两兄弟进行治疗。效果明显，患者血中凝疗。效果明显，患者血中凝血因子明显增加。血因子明显增加。1994年年通过卫生部的评审，同意扩通过卫生部的评审，同意扩大临床实验。大临床实验。血友病患者右膝关节急性出血生物技术与人类健康瘤苗治疗策略通过免疫系统杀灭癌细胞，即通过提高癌细胞的免疫原性和（或）调动机体的免疫功能达到杀灭癌细胞的作用。基因失活策略基因失活策略通过反义技术等原理，抑制或封闭癌基因的表达，以降低肿瘤细胞的恶性程度，或是恶性细胞逆转为正常细胞。基因修饰策略利用正

57、常的抑癌基因替代失活的抑癌基因，达到抑制细胞恶性繁殖的目的。 瘤苗与肿瘤的基因治疗瘤苗与肿瘤的基因治疗生物技术与人类健康目前的肿瘤疫苗根据其组成可分为四种：肿瘤细胞疫苗：即原始的肿瘤疫苗；肿瘤核酸疫苗：即肿瘤DNA疫苗；肿瘤肽疫苗：包括用化学合成法合成肿瘤特异的短肽或基因工程方法制备的短肽 ；肿瘤基因工程疫苗：通过基因工程技术，将目的基因导入受体细胞并表达而制成的瘤苗。 生物技术与人类健康 根据肿瘤疫苗的作用机理，可将肿瘤疫苗分成3种类型：增强肿瘤细胞的免疫原性 提高机体整体抗瘤能力，调动机体的免疫功能 表达产物直接杀伤癌细胞，如肿瘤坏死因子 视网膜母细胞瘤生物技术与人类健康n癌基因是一类能导

58、致细胞癌变的基因。正常癌基因是一类能导致细胞癌变的基因。正常细胞中癌基因没有癌变作用，但在某些因素细胞中癌基因没有癌变作用，但在某些因素的激活下会转为表达状态，促使细胞癌变。的激活下会转为表达状态，促使细胞癌变。n反义技术是指天然存在的或人工合成的一类反义技术是指天然存在的或人工合成的一类RNA分子，它不能编码蛋白质，但它的核分子，它不能编码蛋白质，但它的核苷酸顺序与目标苷酸顺序与目标mRNA可互补配对，所以可互补配对，所以这种反义这种反义RNA可与可与mRNA结合配对从而干结合配对从而干扰扰mRNA的翻译，使相应的基因不能表达。的翻译，使相应的基因不能表达。反义技术与癌基因失活反义技术与癌基

59、因失活生物技术与人类健康 siRNA (small interfering RNAs： 2123核苷酸长的核苷酸长的 dsRNA小片段小片段 ) RNA干扰（干扰（RNA interference）双链双链RNA对基因表达的阻抑作用被称为对基因表达的阻抑作用被称为RNA干预干预（RNA interference, RNAi），是发生在转录后水平），是发生在转录后水平的基因沉默。的基因沉默。 生物技术与人类健康RNA干扰过程图干扰过程图 生物技术与人类健康抑癌基因在正常细胞中处于表达状态，它的基因产物起着抑制细胞生长的作用。一旦这种基因突变而丧失功能，将促使细胞生长繁殖。这类基因突变后必须用正常

60、有功能基因来替代突变了的基因，起抑制细胞生长的作用。抑癌基因与基因修饰抑癌基因与基因修饰 生物技术与人类健康自杀基因治疗是一种具有广泛应用前景的基因治疗自杀基因治疗是一种具有广泛应用前景的基因治疗方法。方法。“自杀自杀”基因是指它的蛋白质产物能使无毒性的化基因是指它的蛋白质产物能使无毒性的化疗药物前体转变为毒性形式，或者提高靶细胞对化疗药物前体转变为毒性形式，或者提高靶细胞对化疗药物的敏感性，充分发挥其细胞毒作用，使导入疗药物的敏感性，充分发挥其细胞毒作用，使导入自杀基因的细胞自杀基因的细胞“自杀自杀”，达到杀灭靶细胞的目的。，达到杀灭靶细胞的目的。另外，另外，“自杀自杀”基因也可以发挥旁观者

61、的效应，杀基因也可以发挥旁观者的效应，杀死未导入死未导入“自杀自杀”基因的邻近细胞。基因的邻近细胞。因此自杀基因疗法可以在肿瘤、血管增生性疾病、因此自杀基因疗法可以在肿瘤、血管增生性疾病、骨髓移植等疾病的治疗中发挥作用。骨髓移植等疾病的治疗中发挥作用。自杀基因治疗自杀基因治疗生物技术与人类健康干细胞是一种具有多分化潜能和自我复制功能的早期未分化细胞，医学上称其为“万用细胞”。在特定条件下，它可以分化成不同的功能细胞，形成多种组织和器官。因此人们期望能够用干细胞来修复那些不能再生的坏损组织或器官，从而治愈某些疾病。9.4.2 干细胞的利用干细胞的利用生物技术与人类健康最显著特点：从理论上讲，它可

62、以治疗几乎所有疾病，比如癌症、心肌坏死性疾病、自身免疫疾病和神经退行性疾病等。如果和基因治疗相结合，还可以治疗众多遗传性疾病。生物技术与人类健康从总体上说，干细胞研究还处于起步阶段，其成为研究热点还只是近几年的事，到目前为止人们已经能够分离、培养干细胞，但要诱导胚胎干细胞定向分化，还是一件很困难的事。不过这项研究所蕴藏着的巨大的应用前景不能不令人心动。 生物技术与人类健康10.5 人类基因组计划（人类基因组计划（HGP）HGP的最终任务是要破译人体遗传物质DNA分子所携带的全部遗传信息。完成后将获得四张图：物理图、遗传图、序列图和转录图。前三张图实际上是精确度不同的三张序列图，最后一张图则用来

63、表示DNA上哪些核苷酸序列可以编码蛋白质。 生物技术与人类健康人类基因组有人类基因组有31.6亿个核苷酸，亿个核苷酸，3万万4万万个基因。个基因。基因在染色体上不是均匀分布的，有热点区基因在染色体上不是均匀分布的，有热点区域。域。人与人之间有人与人之间有99.9%的基因密码是相同的。的基因密码是相同的。35.3 %的基因包含重复序列。的基因包含重复序列。 人类基因组计划的主要成果人类基因组计划的主要成果生物技术与人类健康进一步阐明人类基因在时空上的特异性表达进一步阐明人类基因在时空上的特异性表达及其调控机制，推动发育生物学和神经生物及其调控机制，推动发育生物学和神经生物学的发展。学的发展。向人

64、们提供有关不同种族、不同民族的起源向人们提供有关不同种族、不同民族的起源和演进的强有力的分子证据，推动种族学和和演进的强有力的分子证据，推动种族学和民族学的研究。民族学的研究。使人类在疾病诊断、基因治疗、遗传保健和使人类在疾病诊断、基因治疗、遗传保健和优生优育方面建立全新的人类医学。优生优育方面建立全新的人类医学。HGP项目的启动已经不仅仅局限于人类的基项目的启动已经不仅仅局限于人类的基因组，它的影响还包括对一些模式生物的基因组，它的影响还包括对一些模式生物的基因组的研究。因组的研究。 HGP对医学发展的影响对医学发展的影响生物技术与人类健康“基因争夺战基因争夺战”是一种资源争夺战，也是一场知

65、识产是一种资源争夺战，也是一场知识产权之战。权之战。 虽然人类基因组信息可以免费分享，但是新基因功能虽然人类基因组信息可以免费分享，但是新基因功能的发现是可以申请专利的。可以用于基因工程药物的的发现是可以申请专利的。可以用于基因工程药物的生产，基因治疗，疾病预防等。生产，基因治疗，疾病预防等。西方，一个新的有开发潜力的基因被发现后，其转让西方，一个新的有开发潜力的基因被发现后，其转让费用往往高达数千万至数亿美元。费用往往高达数千万至数亿美元。基因资源的保护基因资源的保护生物技术与人类健康1996年年1月月19日，美国日，美国Science杂志刊杂志刊发一条消息称美国哈佛大学以所谓的发一条消息称

66、美国哈佛大学以所谓的“合合作作”形式，准备在中国内地采集形式，准备在中国内地采集2亿人的血亿人的血样和样和DNA标本，用于探查疾病的原因。标本，用于探查疾病的原因。1996年底，美国一家传媒报导，西夸纳公年底，美国一家传媒报导，西夸纳公司从中国东南沿海某地获取哮喘病家系标司从中国东南沿海某地获取哮喘病家系标本，数目达数百计。本，数目达数百计。从从1995年开始，美国哈佛大学公共卫生学年开始，美国哈佛大学公共卫生学院在我国的安徽大别山区，在供血者不知院在我国的安徽大别山区，在供血者不知情的情况下采集了数以万计的血样。情的情况下采集了数以万计的血样。生物技术与人类健康 中国历史悠久、人口众多。中国

67、历史悠久、人口众多。 56个民族中存在大个民族中存在大量集群繁衍的独立家族和人群量集群繁衍的独立家族和人群 ,甚至能找到溯源数代甚至能找到溯源数代的谱系记录。血缘关系一脉相承的谱系记录。血缘关系一脉相承 ,这使中国人的基因这使中国人的基因保存的十分完整。而且保存的十分完整。而且 ,外在病症与功能基因的对应外在病症与功能基因的对应关系比较清楚。这样就很容易发现种族性、家族性遗关系比较清楚。这样就很容易发现种族性、家族性遗传疾病的功能基因。传疾病的功能基因。 1998年年9月我国政府出台了人类遗传资源管理月我国政府出台了人类遗传资源管理暂行办法，规定任何机构或公司都不能把我国的人暂行办法，规定任何

68、机构或公司都不能把我国的人类遗传材料类遗传材料相关血清、细胞、骨髓或相关血清、细胞、骨髓或DNA标本送标本送到国外，避免流失。到国外，避免流失。 否则，有朝一日，我们可能不得否则，有朝一日，我们可能不得不花费大量的金钱把这些基因专利买回来治我们自己不花费大量的金钱把这些基因专利买回来治我们自己的病。的病。 生物技术与人类健康我国的我国的HGP计划于计划于1994年启动，由国家年启动，由国家科学基金会、国家高技术计划（科学基金会、国家高技术计划（863）和）和国家重点基础研究计划（国家重点基础研究计划（973）共同资助。）共同资助。同时加入了国际人类基因组计划，完成了同时加入了国际人类基因组计划

69、，完成了整个人类基因组整个人类基因组1%的测序任务，成立了的测序任务，成立了国家人类基因组南方和北方研究中心。国家人类基因组南方和北方研究中心。10.6 我国的我国的HGP计划计划生物技术与人类健康我国我国HGP没有走国际基因组计划的全基因没有走国际基因组计划的全基因组或整条染色体作图、测序的路线，而是组或整条染色体作图、测序的路线，而是根据我国的经济实力和基因资源优势的特根据我国的经济实力和基因资源优势的特点，主要在两个方面开展工作点，主要在两个方面开展工作基因组基因组多样性和疾病基因识别，并围绕这两个方多样性和疾病基因识别，并围绕这两个方面引进基因研究新技术。面引进基因研究新技术。生物技术与人类健康本章重点现代生物技术在医学领域的应用主要包括那些方面？生物技术与人类健康