《重大新药专项工作介绍课件》由会员分享，可在线阅读，更多相关《重大新药专项工作介绍课件（34页珍藏版）》请在金锄头文库上搜索。
1、“重大新药创制”国家科技重大专项部署及实施情况介绍部署及实施情况介绍郑玉果郑玉果中国生物技术发展中心中国生物技术发展中心一、新一、新药专项基本概况基本概况二、二、“十一五十一五”总体体进展展三、三、“十二五十二五”总体思路体思路四、当前工作架构与工作重点四、当前工作架构与工作重点十八大报告中明确提出“科技创新是提高社会生产力和综合国力的战略支撑，必须摆在国家发展全局的核心位置”创新驱动发展创新驱动发展 2005-2011年我国医药工业总产值及增长率年我国医药工业总产值及增长率l自自20052005年以来年以来，我国，我国医药工业生产总产值一直保持医药工业生产总产值一直保持20%20%左右的增长
2、，左右的增长，到到20112011年年6 6年复合增长率达年复合增长率达23.5%23.5%。2009200920092009年我国医药工业年我国医药工业年我国医药工业年我国医药工业首次突破万亿元。首次突破万亿元。首次突破万亿元。首次突破万亿元。l特别是新医改三年来，医药工业总产值的同比增长率逐年递增。特别是新医改三年来，医药工业总产值的同比增长率逐年递增。20112011年，年， 61546154家医药工业生产企业累计完成工业总产值家医药工业生产企业累计完成工业总产值1570815708亿元（现价），亿元（现价），同比增长同比增长28.5%28.5%，继续保持了，继续保持了20102010年
3、以来的增长势头。年以来的增长势头。数据来源：国家统计局，中国统计年鉴数据来源：国家统计局，中国统计年鉴数据来源：国家统计局，中国统计年鉴数据来源：国家统计局，中国统计年鉴备注：备注：备注：备注：2011201120112011年医药制造业工业总产值为估计值年医药制造业工业总产值为估计值年医药制造业工业总产值为估计值年医药制造业工业总产值为估计值一、新药专项基本概况一、新药专项基本概况“重大新药创制重大新药创制”科技重大专项科技重大专项重大新药创制专项重大新药创制专项创创创创新新新新品品品品种种种种大品大品大品大品种技种技种技种技术改术改术改术改造造造造技技技技术术术术平平平平台台台台孵孵孵孵化
4、化化化基基基基地地地地关关关关键键键键技技技技术术术术新药专项五大板块新药专项五大板块二、二、“十一五十一五”总体进展情况总体进展情况“重大新药创制重大新药创制”科技重大专项科技重大专项项目项目专题专题项目项目专题专题创新药物创新药物研究开发研究开发新药临床研究新药临床研究创新药物创新药物研究开发研究开发技术平台技术平台建设建设综合性新药研究开发技术大平台综合性新药研究开发技术大平台新药临床前研究新药临床前研究筛选及相关技术平台筛选及相关技术平台候选药物研究候选药物研究新药临床前药效学评价技术平台新药临床前药效学评价技术平台药物大品药物大品种技术改种技术改造造化学药物大品种技术改造化学药物大品
5、种技术改造临床前药物代谢动力学技术平台临床前药物代谢动力学技术平台中药大品种技术改造中药大品种技术改造药物安全评价技术平台药物安全评价技术平台生物技术药物大品种技术改造生物技术药物大品种技术改造生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台生物技术新药中试放大及分离纯化技术平台非专利药物大品种技术改造非专利药物大品种技术改造生物技术药物质量标准和质控平台生物技术药物质量标准和质控平台企业创新企业创新药物孵化药物孵化基地建设基地建设创新药物研究与开发技术体系建设创新药物研究与开发技术体系建设中药标准研究平台中药标准研究平台新药中试技术体系建设新药中试技术体系建设新药研发信息化技术平台新药研发信息化技术平
6、台新药产业化技术体系建设新药产业化技术体系建设新制剂与释药系统平台新制剂与释药系统平台新药研究新药研究开发关键开发关键技术研究技术研究化学药物研究关键技术化学药物研究关键技术中药新药发现和评价技术平台中药新药发现和评价技术平台中药研究关键技术中药研究关键技术新药临床评价研究技术平台新药临床评价研究技术平台生物技术药物研究关键技术生物技术药物研究关键技术以企业为主的药物开发技术平台以企业为主的药物开发技术平台药物大品种技术改造关键技术药物大品种技术改造关键技术“十一五十一五十一五十一五”专项设置情况专项设置情况专项设置情况专项设置情况 “十十一一五五”期期间，新新药创制制专项总经费184.918
7、4.9亿元元，其其中中中中央央财政政投投入入65.065.0亿元元，地地方方财政政投投入入21.321.3亿元元，单位位自自筹筹88.388.3亿元元，其其他他渠道渠道经费10.310.3亿元。元。“十一五十一五十一五十一五”经费投入情况经费投入情况经费投入情况经费投入情况12“十一五十一五十一五十一五”计划期间，专项共安排课题计划期间，专项共安排课题计划期间，专项共安排课题计划期间，专项共安排课题1042104210421042项，安排中央经费项，安排中央经费项，安排中央经费项，安排中央经费65656565亿元亿元亿元亿元“十一五十一五十一五十一五”立项课题、经费分布情况立项课题、经费分布情
8、况立项课题、经费分布情况立项课题、经费分布情况 课题数课题数经费经费各类单位承担课题比例经费额比例各类单位承担课题比例经费额比例o努力培育战略性新兴产业，体现企业的研发主体地位，新药专项任努力培育战略性新兴产业，体现企业的研发主体地位，新药专项任务部署中企业承担了务部署中企业承担了1/31/3的课题，获得了的课题，获得了1/31/3的经费支持。的经费支持。38%36%26%31%30%39%“十一五十一五十一五十一五”不同研发主体课题和经费情况不同研发主体课题和经费情况不同研发主体课题和经费情况不同研发主体课题和经费情况 “十一五十一五”计划划间，新，新药专项以民生以民生为本，自主本，自主创新
9、，新，锐意改革，探索意改革，探索建立新型建立新型举国体制，整合全国医国体制，整合全国医药科技力量，培育企科技力量，培育企业创新主体，初步新主体，初步构建国家医构建国家医药创新体系，新新体系，新药创制能力和制能力和产业竞争力明争力明显提升，保障民提升，保障民生初生初见成效。成效。共获得新药证书51个，其中1类新药12个，产出了包括盐酸埃克替尼、艾瑞昔布、艾力沙坦、艾拉莫德、盐酸安妥沙星、注射用重组人尿激酶原等重大创新品种，同时临床在研品种近300种。对丁苯酞等一批市场需求大的药物大品种进行了技术改造，为医改“大病保障”工作提供了重要支撑。建成了一批以企业为主创新药物研究开发平台，其中石药集团、上
10、药集团、东北制药、天士力股份公司、海正联盟、华药联盟年工业总产值突破百亿，并在地方区域经济中发挥了主导作用。建立了一批具备较高水平的药物临床试验GCP示范基地。 亚洲第一个激酶抑制剂（亚洲第一个激酶抑制剂（TKITKI）靶向抗肿瘤药）靶向抗肿瘤药中国第一个有自主知识产权的小分子抗肿瘤药中国第一个有自主知识产权的小分子抗肿瘤药药效明确优于国际临床一线用药，和国外同类产品比价药效明确优于国际临床一线用药，和国外同类产品比价 是其是其60%-70%60%-70%，打破了国外替尼类药物对国内市场的垄断，打破了国外替尼类药物对国内市场的垄断全球第一个激酶抑制剂（全球第一个激酶抑制剂（TKITKI）互为对
11、照的注册）互为对照的注册III III 期期 临床试验临床试验 1.1.小分子靶向抗癌新药小分子靶向抗癌新药埃克替尼埃克替尼2. 抗脑缺血中药注射剂抗脑缺血中药注射剂注射用丹参多酚酸注射用丹参多酚酸基本作用基本作用实验方法实验方法血栓形成血栓形成抑制血栓形成、体内给药抗血小板聚集、抑制血栓形成、体内给药抗血小板聚集、体外抗血小板、体内机制、抑制体外抗血小板、体内机制、抑制5-HT释释放放神经细胞损神经细胞损伤伤缺氧损伤、谷氨酸损伤、氧化损伤，缺缺氧损伤、谷氨酸损伤、氧化损伤，缺血再灌注血再灌注细胞凋亡细胞凋亡抑制神经细胞、血管内皮细胞凋亡，抑制神经细胞、血管内皮细胞凋亡，促进缺血损伤脑血管新生
12、和神经细胞发促进缺血损伤脑血管新生和神经细胞发生生谷氨酸释放谷氨酸释放抑制神经细胞病理条件下释放谷氨酸抑制神经细胞病理条件下释放谷氨酸细胞黏附细胞黏附附附FLM,TNF,EMLP诱导内皮细胞与中诱导内皮细胞与中性粒细胞黏附性粒细胞黏附A A 神经毒性神经毒性保多环节抑制保多环节抑制A 神经毒性神经毒性抑制抑制A 纤维形成、抑制细胞毒性，纤维形成、抑制细胞毒性，过氧化反应过氧化反应抗氧化作用、清除自由基作用抗氧化作用、清除自由基作用体内外作用、提高脑缺血大鼠、脑缺血体内外作用、提高脑缺血大鼠、脑缺血小鼠抗氧化能力小鼠抗氧化能力改善脑血流量而无窃血，不影响外周血管改善脑血流量而无窃血，不影响外周血
13、管 脑代谢增加增加适度脑代谢增加增加适度抑制脑损伤主要危险因素抑制脑损伤主要危险因素（钙、自由基和兴奋性钙、自由基和兴奋性毒性）毒性）刺激神经发生和脑血管生成刺激神经发生和脑血管生成有抗血小板聚集和抗血栓作用。有抗血小板聚集和抗血栓作用。有一定抗炎作用有一定抗炎作用能通过血脑屏障能通过血脑屏障临床神经功能缺损程度临床神经功能缺损程度临床神经功能缺损程度临床神经功能缺损程度作用机制明确作用机制明确临床疗效显著临床疗效显著脑血管作用突出脑血管作用突出生物药生物药I类，治疗血栓，获得类，治疗血栓，获得12项相关发明专项相关发明专利与同类进口药效果相当，其安全性优于目前上利与同类进口药效果相当，其安全
14、性优于目前上市的溶栓药物（市的溶栓药物（Pro-UK治疗治疗AMI死亡率仅为死亡率仅为2%，颅内出血在，颅内出血在225例治疗病人中仅有例治疗病人中仅有1例）例）已获新药证书和生产批件，建成了年产已获新药证书和生产批件，建成了年产40000升发升发酵液的生产线。上市后预计价格约酵液的生产线。上市后预计价格约5000元元/人，仅人，仅为进口溶栓药物为进口溶栓药物tPA的的1/23. I类生物技术新药类生物技术新药重组人尿激酶原重组人尿激酶原(rhPro-UK)p2012年年2月月29日至日至3月月2日，日，来自瑞来自瑞典典和和比利时比利时两位资深检察官进行了两位资深检察官进行了GLP实验室资格认
15、证。以实验室资格认证。以无任何无任何GLP偏离的检查结果偏离的检查结果，正式通过，正式通过OECD会员国会员国GLP资格认证资格认证4.上海药物所通过上海药物所通过OECD的国际的国际GLP认证认证国务委员刘延东视察安评平台国务委员刘延东视察安评平台桑国卫副委员长见证桑国卫副委员长见证安评平台通过安评平台通过国际国际GLPGLP认证认证3 3月月2626日瑞典药品署正式颁发了日瑞典药品署正式颁发了OECD GLPOECD GLP资格认证证书资格认证证书p20072007年年3 3月，月，与阿斯利康（与阿斯利康（AZAZ）公司达成共建新药安全性公司达成共建新药安全性评价联合评价联合GLPGLP研
16、究中心协议，合同金额研究中心协议，合同金额45004500万万美元美元p20102010年年6 6月月，新药安全性评价联合，新药安全性评价联合GLPGLP研究中心投入运行研究中心投入运行国内率先国内率先建立国际先进的建立国际先进的IS/IT计算机化基础设施计算机化基础设施、数据数据采集和存储管理体系采集和存储管理体系（Provantis）和）和环境监测系统环境监测系统（EMS），），以国际标准强化培训和规范管理：以国际标准强化培训和规范管理：阿斯利康派遣阿斯利康派遣4名专家名专家长期进行技术指导和培训长期进行技术指导和培训，派遣短期专家达，派遣短期专家达220余人次；余人次；选派近选派近20人
17、赴人赴AZ公司在英国或瑞典的机构进行培训公司在英国或瑞典的机构进行培训IS/ITIS/IT三、三、“十二五十二五”总体思路总体思路“重大新药创制重大新药创制”科技重大专项科技重大专项p继续完善和加强国家药物创新体系p支持一批研发平台和产业化基地的建设p培养和造就一支优秀人才团队p突破一批新药研发和产业化的关键技术p创制一批对保障民生和促进产业发展具有明显推动作用的重大药物品种，形成带动性强、辐射面广的重要标志性成果p加速我国医药科技由仿制向创制的转变、推动我国医药产业由医药大国向医药强国的转变（一）（一）“十二五十二五”总体目标总体目标p人民健康为根本，市场需求为导向，自主创新为动力，平台建设
18、为支撑，新药创制为目标p进一步凝练目标，突出重点，创新机制，加强集成p为加快经济发展方式转变、发展战略性新兴产业、保障与改善民生、服务医药卫生体制改革以及满足多样化军事卫勤保障需求做出重要贡献l三个重点：培育重大产品、满足重要需求、解决重点问题l三种能力：自主创新、成果转化、市场竞争（国际）l依托三大载体：综合性大平台、产学研联盟、高新技术园区l加强三个结合：研发链与产业链、近期与长期目标、项目、基地、人才任务路径创新品种、大品种、技术平台、企业孵化基地、关键技术重大产品、重要需求、重点问题产品、技术突出重点十一五铺十二五梳（三重）十三五突滚动补充补充策略梳理（三）主要工作思路（三）主要工作思
19、路- -续续择优择优遴选遴选遴选遴选定向委托定向委托定向委托定向委托滚动支持滚动支持滚动支持滚动支持立项课题立项课题oo针对品种研针对品种研针对品种研针对品种研发课题主要采发课题主要采发课题主要采发课题主要采取取取取“里程碑里程碑里程碑里程碑”式式式式的后补助方的后补助方的后补助方的后补助方式，调动企业式，调动企业式，调动企业式，调动企业资源，提高国资源，提高国资源，提高国资源，提高国家资金效率。家资金效率。家资金效率。家资金效率。o改改改改进进进进立立立立项项项项方方方方式式式式o体体体体现现现现国国国国家家家家意意意意志志志志三种方式安排立项三种方式安排立项创新立项方式，合理部署任务创新立
20、项方式，合理部署任务创新立项方式，合理部署任务创新立项方式，合理部署任务突出突出突出突出“三重三重三重三重”理念，聚焦重大理念，聚焦重大理念，聚焦重大理念，聚焦重大问题问题 重大重大重大重大产产品：品：品：品：自主知自主知自主知自主知识产权识产权、已批准上市、已批准上市、已批准上市、已批准上市创创新品种，支持上市后再新品种，支持上市后再新品种，支持上市后再新品种，支持上市后再评评价价价价研究。研究。研究。研究。为为大型骨干企大型骨干企大型骨干企大型骨干企业业承担，培育承担，培育承担，培育承担，培育“重磅炸重磅炸重磅炸重磅炸弹弹”式式式式药药物物物物创创新品种新品种新品种新品种 重要需求：重要需
21、求：重要需求：重要需求：针对针对疾病防控迫切需要，加疾病防控迫切需要，加疾病防控迫切需要，加疾病防控迫切需要，加强临强临床前或床前或床前或床前或临临床研究，均床研究，均床研究，均床研究，均为满为满足重大需求的品种足重大需求的品种足重大需求的品种足重大需求的品种 重点重点重点重点问题问题：针对针对瓶瓶瓶瓶颈颈性、基性、基性、基性、基础础性和关性和关性和关性和关键键性性性性问题问题，如，如，如，如标标准与准与准与准与规规范、公共范、公共范、公共范、公共资资源源源源库库建建建建设设等等等等uu在在在在“十二五十二五十二五十二五”计划后期，突出计划后期，突出计划后期，突出计划后期，突出“三重三重三重三
22、重”导向，导向，导向，导向， 聚焦重点问题聚焦重点问题聚焦重点问题聚焦重点问题四、当前工作框架与工作重点四、当前工作框架与工作重点“重大新药创制重大新药创制”科技重大专项科技重大专项综合组：综合组： 协调各业务组工作，园区、基地、平台、关键技术类项目的组织管理工作。化药组化药组: : 化学药相关的品种研发、大品种改造、关键技术、单元平台、GLP以及企业技术创新平台等项目的组织管理工作。中药组：中药组： 中药相关的品种研发、大品种改造、关键技术、单元平台以及企业技术创新平台等项目的组织管理工作。生物药组：生物药组： 生物药相关的品种研发、大品种改造、关键技术、单元平台以及企业技术创新平台等项目的组织管理工作。总体组总师，副总师总体组专家咨询组责任专家组组长，副组长责任专家经费管理成果管理知识产权基地空心联盟虚化切实加强过程管理实施办公室，总体组专家，责任专家制度完善监督检查顶层设计，资源集成梳理摸底调查研究集思广益突出重点2014年课题立项 “三重”指南部门、地方政府
