第十三章医学科研设计

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1、医学科研设计医学科研设计 第十三章第十三章1卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计医学科研设计医学科研设计v第一节第一节 实验设计实验设计v第二节第二节 调查设计调查设计2卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计一、实验设计的基本要素、原则及常一、实验设计的基本要素、原则及常 用的实验设计方法用的实验设计方法( (一一) ) 实验设计的基本要素实验设计的基本要素( (二二) ) 实验设计的基本原则实验设计的基本原则( (三三) ) 常用的实验设计方法常用的实验设计方法第一节第一节 实验设计实验设计3卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计（一）实验设计的基本要素（一）实验设计的基本要素 1.

2、 1. 处理因素处理因素 2. 2. 受试对象受试对象 3. 3. 实验效应实验效应4卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计1. 1. 处理因素处理因素 处理因素的分类处理因素的分类 区分处理因素与非处理因素区分处理因素与非处理因素 处理因素应当标准化处理因素应当标准化 处理因素的数量处理因素的数量 5卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计2. 2. 受试对象受试对象 病例的来源病例的来源 病例必须经过严格标准诊断病例必须经过严格标准诊断 规定纳入标准规定纳入标准 明确排除标准明确排除标准6卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计3. 3. 实验效应实验效应 关联性关联性 客观性客观性 选

3、用灵敏度较高的指标选用灵敏度较高的指标 选用精确性较强的指标选用精确性较强的指标 化验指标必要时规定所采用的方法化验指标必要时规定所采用的方法7卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计（二）实验设计的基本原则（二）实验设计的基本原则 1. 1. 对照的原则对照的原则 2. 2. 随机的原则随机的原则 3. 3. 重复的原则重复的原则 4. 4. 均衡的原则均衡的原则8卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计1. 1. 对照的原则对照的原则 设立对照组的理由设立对照组的理由 设立对照组的方法设立对照组的方法 对照方式对照方式 对照存在的问题对照存在的问题9卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计

4、设立对照组的理由设立对照组的理由 抵消比较组间疾病自然史不同的抵消比较组间疾病自然史不同的 影响；影响； 抵消安慰剂效应；抵消安慰剂效应； 抵消除治疗措施以外其它因素的抵消除治疗措施以外其它因素的 干扰。干扰。10卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计设立对照组的方法设立对照组的方法 把研究对象随机地分入对照组和试验把研究对象随机地分入对照组和试验组进行比较，并要求它们之间具有可比组进行比较，并要求它们之间具有可比性；性； 各组应同时进行试验；各组应同时进行试验； 各组的例数应尽可能相等。各组的例数应尽可能相等。11卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计对照的形式对照的形式 1. 1.空白

5、对照空白对照 2. 2.实验对照实验对照 3. 3.标准对照标准对照 4. 4.自身对照自身对照 5. 5.相互对照相互对照12卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 对照存在的问题对照存在的问题 未设对照组未设对照组 对照例数过少对照例数过少 对照不合理对照不合理13卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计2. 随机的原则随机的原则 随机化的意义随机化的意义 简单随机分组 随机化方法随机化方法 分层随机分组 顺序分配方法 14卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计3. 3. 重复的原则重复的原则 重复的意义重复的意义 影响样本大小的因素影响样本大小的因素 估计样本含量的方法估计样本含量的

6、方法15卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计影响样本大小的因素影响样本大小的因素研究总体的变异程度研究总体的变异程度容许误差的大小容许误差的大小检验效能检验效能型错误的概率水准型错误的概率水准16卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计4. 4. 均衡的原则均衡的原则 实验与对照必须遵守均衡的原则，亦称齐同实验与对照必须遵守均衡的原则，亦称齐同原则。即实验中要求实验对象除了要观察的某种原则。即实验中要求实验对象除了要观察的某种实验因素外，其他一切条件应该尽可能相同。要实验因素外，其他一切条件应该尽可能相同。要求各处理组非实验因素的条件均衡一致，以消除求各处理组非实验因素的条件均衡一致，以消

7、除非实验因素对实验的影响。非实验因素对实验的影响。17卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计完全随机设计完全随机设计配对设计配对设计配伍组设计配伍组设计交叉设计交叉设计盲法设计盲法设计（三）常用的实验设计方法：（三）常用的实验设计方法：18卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 1. 完全随机设计完全随机设计 方法方法 只能分析一个因素 适用条件和特点适用条件和特点 用于两个或两个以 上样本比较 各个样本例数可以相等或不等 统计分析方法统计分析方法 t 检验、单因素方差分析检验、单因素方差分析19卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 2. 配对设计配对设计 方法方法 适用条件和特点适用

8、条件和特点 适用于同体比较 同体比较时前后间隔时间不宜过长 统计分析方法统计分析方法 配对配对 t 检验、秩和检验检验、秩和检验20卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 3. 配伍组设计配伍组设计 方法方法 适用条件和特点适用条件和特点 设置配伍组的条件和配对条件相同 此设计增强了各组间的均衡性、研究的效率等 统计分析方法统计分析方法 配伍组设计方差分析配伍组设计方差分析21卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 4. 交叉设计交叉设计 方法方法 两次观察时间不宜过长，前后无后期效应影响 适用条件和特点适用条件和特点 多适用于各种慢性病治疗设计 节省样本，容易控制条件 统计分析方法统计分

9、析方法 秩和检验、方差分析秩和检验、方差分析22卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计（五）盲法设计（五）盲法设计 在临床试验中，研究者或受试者均可给实验效应在临床试验中，研究者或受试者均可给实验效应带来影响，造成偏倚带来影响，造成偏倚(bias)，偏倚的存在无疑影响处偏倚的存在无疑影响处理因素的真实效果。解决这个问题的主要办法，就是理因素的真实效果。解决这个问题的主要办法，就是要使受试者不知道自己接受的是什么处理，有时甚至要使受试者不知道自己接受的是什么处理，有时甚至要使直接观察和进行测量的实验者也不知道受试者所要使直接观察和进行测量的实验者也不知道受试者所接受的处理是什么，即盲法接受的处

10、理是什么，即盲法（blindness）设计。盲设计。盲法是临床试验中防止各种偏倚的重要措施。法是临床试验中防止各种偏倚的重要措施。23卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 盲法设计分单盲法和双盲法。单盲法是让病盲法设计分单盲法和双盲法。单盲法是让病人不知道自己接受何种治疗，从而避免了它们的人不知道自己接受何种治疗，从而避免了它们的主观因素对疗效造成的偏倚，但仍未能防止来自主观因素对疗效造成的偏倚，但仍未能防止来自研究者方面的研究者方面的 影响；双盲法是受试者和执行医疗影响；双盲法是受试者和执行医疗措施的医护人员都不知道患者的分组情况和接受措施的医护人员都不知道患者的分组情况和接受何种治疗，

11、这样就大大减少了来自双方面的主观何种治疗，这样就大大减少了来自双方面的主观因素对判断研究结果的影响。因素对判断研究结果的影响。24卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计第二节第二节 调调 查查 设设 计计 调查设计是统计研究的一个重要部分，是医调查设计是统计研究的一个重要部分，是医学科学研究的重要手段。调查研究的主要特点是学科学研究的重要手段。调查研究的主要特点是研究过程中没有施加人为的干预措施，而是客观研究过程中没有施加人为的干预措施，而是客观地观察记录某些现象及其相关特征；也不能用随地观察记录某些现象及其相关特征；也不能用随机化分组来平衡混杂因素对调查结果的影响。机化分组来平衡混杂因素对

12、调查结果的影响。一、调查设计的意义及其特点一、调查设计的意义及其特点25卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计二、调查方法二、调查方法（一）普查（一）普查（二）抽样调查（二）抽样调查 * 常用的抽样方法（三）典型调查（三）典型调查（四）病例对照研究（四）病例对照研究（五）定群研究（五）定群研究26卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计观察性观察性研究研究全面调查全面调查非全面非全面调查调查抽样调查抽样调查定群研究定群研究普查普查病例对照研病例对照研究究典型调查典型调查27卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计普查：普查：指研究者对根据研究目的确定的指研究者对根据研究目的确定的同质的所有观

13、察单位某个或某些指标所进同质的所有观察单位某个或某些指标所进行的全面调查。它涉及面广，所需人、物、行的全面调查。它涉及面广，所需人、物、财力大。财力大。非全面调查：非全面调查：是指研究者根据研究目的从是指研究者根据研究目的从同质总体中抽取部分观察单位对某个或某同质总体中抽取部分观察单位对某个或某些指标进行调查。些指标进行调查。28卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计抽样调查：抽样调查： 是指研究者据研究目的，从同质总是指研究者据研究目的，从同质总体中随机抽取（体中随机抽取（ random sampling）部部分观察单位进行调查。分观察单位进行调查。29卫生学（第7版） 第十三章 医学科研

14、设计1.1.可节省大量的人力、物力和财力，可节省大量的人力、物力和财力， 便于实施便于实施; ;2.2.可估计抽样误差大小，便于进行统可估计抽样误差大小，便于进行统 计推断计推断; ;3.3.可避免和减小人为干扰所产生的误可避免和减小人为干扰所产生的误 差，保证样本的代表性更好。差，保证样本的代表性更好。抽样调查的优点抽样调查的优点30卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计1.简简单随机抽样单随机抽样（simple random sampling)2. 系统抽样系统抽样 （systematic sampling)3. 整群抽样整群抽样 (cluster sampling )4. 分层抽样分层

15、抽样 (stratified sampling ) 常用的抽样方法常用的抽样方法31卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 简单随机抽样，是先将调查总体的全简单随机抽样，是先将调查总体的全部观察单位编号，再用随机数字表或抽签部观察单位编号，再用随机数字表或抽签等方法随机抽取部分观察单位组成样本。等方法随机抽取部分观察单位组成样本。1. 简单随机抽样简单随机抽样 (simple random sampling )32卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(1) (1) 抽抽样样方方法法 将将总总体体内内的的全全部部观观察察单单位位编编上上号号码码，再再用用随随机机数数字字表表、电电子子计计算

16、算器器随随机机数数字字键键等等随随机机化化工工具具，选选出出进进入入样样本本的的号号码码，已已经经入入选选的的号号码码不不能能再再次次列列入入，直直至至达达到到预预定定的的样样本本例例数数为为止止。这这种种抽抽样样方方法法使使得得总总体体内内每每个个单单元被选入样本的概率是相等的。元被选入样本的概率是相等的。33卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计【例例】 欲欲了了解解某某乡乡村村居居民民钩钩虫虫感感染染率率情情况况，该该村村共共有有居居民民20002000人人，试试用用单单纯纯随随机机抽抽样样方方法法抽抽取取样本例数样本例数100100人作为样本。人作为样本。 先先将将全全村村居居民民编

17、编号号为为 1，2， ， 2000；再再查查随随机机数数字字表表，随随机机确确定定一一起起点点和和走走向向，譬譬如如说说第第 6 行行第第一一个个数数字字开开始始，依依横横向向抄抄录录 100 组组随随机机数数字字，每每组组为为 4 个个数数字字， 凡凡后后面面出出现现与与前前面面有相同的数字者有相同的数字者34卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计弃弃去去，它它们们是是1622，7794，3949，8845。凡凡首首位位数数字字8者者减减8，6而而8者者减减6，4而而6者者减减4，2而而4者者减减2，2者者不不变变，这这样样依依次次得得：1622，1794，1949，845，凡凡属属于于这

18、这些些编编号号的居民就组成了我们所需的样本。的居民就组成了我们所需的样本。35卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(2) 优缺点优缺点 简单随机抽样的优点是当总体内观简单随机抽样的优点是当总体内观察单位数与样本例数都不大时比较容易实施，均察单位数与样本例数都不大时比较容易实施，均数数( (或率或率) )及其标准误的计算也较简便。但这种方及其标准误的计算也较简便。但这种方法在总体含量较大时，实际上难以采用。因为编法在总体含量较大时，实际上难以采用。因为编号、抽样、调查的实施等都有许多实际困难。在号、抽样、调查的实施等都有许多实际困难。在总体内各单元的变异大而样本又小时，样本的代总体内各单元的

19、变异大而样本又小时，样本的代表性较差。表性较差。36卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 (3) 适用范围适用范围 这这种种抽抽样样方方法法只只适适用用于于总总体体内内个个体体间间差差异异均均匀匀的的小小型型调调查查和和实实验验室室研研究究，这这种种抽抽样样方方法法也是其他抽样方法的基础。也是其他抽样方法的基础。37卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 (1) (1) 抽抽样样方方法法 系系统统抽抽样样亦亦称称为为间间隔隔抽抽样样或或机机械械抽抽样样。首首先先必必须须确确定定总总体体的的范范围围和和样样本本例例数数，将将总总体体内内的的观观察察单单位位依依次次编编号号。然然后后确确定定

20、抽抽样样比比，即即确确定定从从每每多多少少个个单单元元（设设为为 k 个个，k=总体中所有个体数总体中所有个体数/ /样本例数）中抽一样本例数）中抽一个单元个单元2.系统抽样系统抽样(systematic sampling)38卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计进进入入样样本本。至至于于究究竟竟抽抽其其中中第第几几个个，则则必必须须用用随随机机化化的的方方法法决决定定。具具体体做做法法是是在在 1 至至 k 个个数数中中，随随机机选选出出一一个个数数，把把它它做做为为起起点点，以以后后依依次次用用相相等等的的间间隔隔，机机械械地地从从每每 k 个个单单元元中中抽抽一一个观察单位，组成样本

21、。个观察单位，组成样本。39卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计【例例】 欲欲了了解解某某小小学学学学生生肠肠道道蛔蛔虫虫感感染染情情况况，要要求求检检查查学学生生大大便便蛔蛔虫虫卵卵试试验验的的阳阳性性率率，该该校校有有学学生生12001200人人，试试按按系系统统抽抽样样法法抽抽取取一一例例数数为为120120人的样本。人的样本。 此此 例例 中中 总总 体体 例例 数数 为为 N=1200， 样样 本本 例例 数数n=120抽抽样样间间隔隔 k=N / n =10，先先将将该该校校所所有有学学生生依依次次编编号号为为 l 到到 1200，再再在在110 之之间间确确定定一一个个随随机

22、机数数字字，比比如如为为 6，于于是是，以以学学生生编编号号为为 6，16，26，1196 者组成样本。者组成样本。40卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(2) (2) 优优缺缺点点 系系统统抽抽样样的的优优点点是是：易易于于理理解解，简简便便易易行行，容容易易得得到到一一个个按按比比例例分分配配的的样样本本。在在一一般般情情况况下下，其其抽抽样样误误差差小小于于单单纯纯随随机机抽抽样样。缺缺点点是是：当当总总体体内内观观察察单单位位按按顺顺序序有有周周期期性性或或单单调调递递增增( (或或递递减减) )趋趋势势时时，系系统统抽抽样样将将产产生生明明显显的的偏偏性性。目目前前，尚尚无无可

23、可靠靠的的统统计计方方法法来来估估计计其其抽抽样样误误差差，在在实实际际工工作作中中，一一般般可可按按单单纯纯随随机机抽抽样样来来处处理。理。41卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 (3) (3) 适适用用范范围围 事事先先对对总总体体内内的的个个体体分分布布有有所所了了解解，并并且且该该分分布布应应是是随随机机的的，这这样样才才能能最最恰恰当当地地应应用用系系统统抽抽样样；在在多多阶阶段段抽抽样样中中，用用于于后后阶阶段段抽抽样样；在在分分层层抽抽样样中中，每层可独立使用系统抽样。每层可独立使用系统抽样。42卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(1) (1) 方法方法 该抽样是以个

24、体自然集结的或人为划分该抽样是以个体自然集结的或人为划分的群体（例如家庭、街道、乡、村、工厂、学校的群体（例如家庭、街道、乡、村、工厂、学校等）作为抽样单元，总体中含有等）作为抽样单元，总体中含有K个群，从中用随个群，从中用随机化的方法抽取机化的方法抽取k 个群，对抽中的个群，对抽中的k 个群体内所有个群体内所有个体则全部加以调查。这里的群体可以是本来就个体则全部加以调查。这里的群体可以是本来就存在的集体单位或地理的、行政的区域，也可以存在的集体单位或地理的、行政的区域，也可以是为便于调查而特意划分的。是为便于调查而特意划分的。3. 整群抽样整群抽样(cluster sampling)43卫生

25、学（第7版） 第十三章 医学科研设计【例例】若若调调查查某某县县血血吸吸虫虫感感染染率率，以以该该县县的的村村为为基基本本抽抽样样单单元元( (共共300300个个村村) )，从从中中抽抽取取3030个个村村，然然后后对对所所抽抽取取的的3030个个村村的的居居民民全部进行调查。全部进行调查。 各各群群内内单单元元数数相相等等或或不不等等时时，统统计计量量的计算方法是不同的。的计算方法是不同的。44卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(2) (2) 优缺点优缺点 整整群群抽抽样样应应用用于于大大的的总总体体时时, ,其其优优点点很很明明显显; ;易易为为群群众众接接受受, ,节节约约人人力

26、力、物物力力、时时间间等等；整整群群抽抽样样中中，群群间间差差异异越越小小，抽抽取取的的“群群”越越多多，则则抽抽样样误误差差越越小小。但但在在样样本本例例数数给给定定时时，统统计计学学效效能能不不如如单单纯纯随随机机抽抽样样。如如果果群群间间的的变变异异较较大大，调调查查少少数数几几个个群群，则则对对总总体体的的代代表表性性就就较较差。差。 45卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(3) (3) 适用范围适用范围整群抽样适用于群内变异大而群间变异小的整群抽样适用于群内变异大而群间变异小的总体。总体。46卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 (1) (1) 抽抽样样方方法法 在在抽抽样

27、样过过程程中中，将将总总体体按按某某种种特特征征划划分分为为若若干干个个组组别别、类类型型或或区区域域等等次次级级总总体体( (统统计计学学上上称称之之为为“层层”) )，先先从从每每层层内内独独立立抽抽取取一一个个随随机机样样本本，再再合合成成为为总总体体的的一一个个样本，这种方法称之为分层随机抽样。样本，这种方法称之为分层随机抽样。4. 分层抽样分层抽样( stratified sampling )47卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计 每每层层具具体体抽抽样样方方法法可可用用单单纯纯随随机机抽抽样样或或系系统统抽抽样样法法。分分层层的的原原则则是是分分层层后后层层内内变异尽可能小，

28、而层间变异可以较大。变异尽可能小，而层间变异可以较大。48卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(2) (2) 优点优点 由由于于分分层层后后各各层层内内的的个个体体同同质质性性增增加加，使使得得抽抽样误差小于其它方法；样误差小于其它方法；便于对各层进行独立分析，井可作相互比较；便于对各层进行独立分析，井可作相互比较；由由于于各各层层特特点点不不同同，可可对对各各层层采采用用不不同同的的抽抽样样方法。方法。49卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计(3) (3) 适用范围适用范围 对总体内各层的个体情况有所了解，分层抽对总体内各层的个体情况有所了解，分层抽样适合于层内变异小而层间变异大时，

29、效果较好。样适合于层内变异小而层间变异大时，效果较好。50卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计典型调查典型调查： 是指研究者在对调查对象全面分析是指研究者在对调查对象全面分析 的基础上，的基础上，有意识地选择有意识地选择（purposive selectionpurposive selection）部分观察部分观察单位进行调查的方法。它不属于统计研究的范畴，单位进行调查的方法。它不属于统计研究的范畴，多用于社会调查。如卫生模范单位示范调查多用于社会调查。如卫生模范单位示范调查 。 以上两种非全面调查方法虽然都有一定的实际以上两种非全面调查方法虽然都有一定的实际意义，但均无法确定其精度和信度

30、。意义，但均无法确定其精度和信度。51卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计病例对照研究（回顾性研究）病例对照研究（回顾性研究） 是比较患某病者与未患该病者暴露于某可能是比较患某病者与未患该病者暴露于某可能的危险因素的百分比差异，分析这些（危险）因的危险因素的百分比差异，分析这些（危险）因素是否与该病存在联系。病例对照研究是根据研素是否与该病存在联系。病例对照研究是根据研究对象目前状态（是否有病）将其分到病例组或究对象目前状态（是否有病）将其分到病例组或对照组，然后用回顾访查的方法调查研究对象过对照组，然后用回顾访查的方法调查研究对象过去的危险因素接触史，是去的危险因素接触史，是“从果推因从果推因”的研究方的研究方法。法。 52卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计定群研究（队列研究、前瞻性研究）定群研究（队列研究、前瞻性研究） 是将特定人群分为暴露于某因素与非暴露是将特定人群分为暴露于某因素与非暴露于该因素的两组，或不同暴露水平的两组，追于该因素的两组，或不同暴露水平的两组，追踪观察一定时间，比较两组的结果，是一种踪观察一定时间，比较两组的结果，是一种“从因到果从因到果”的研究方法。的研究方法。 （王伟（王伟 ）53卫生学（第7版） 第十三章 医学科研设计