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1、四川省脐带血造血干细胞库四川省脐带血造血干细胞库建设情况汇报建设情况汇报1一一. 发展过程发展过程二二. 技术依托及目前现状技术依托及目前现状三三. 国内外脐带血库发展情况国内外脐带血库发展情况四四. 脐带血干细胞的临床应用及前景脐带血干细胞的临床应用及前景2发展过程：发展过程：“四川省脐血干细胞中心四川省脐血干细胞中心”作为过渡机构作为过渡机构19992001卫生部批准设置卫生部批准设置四川省脐带血造血干细胞库四川省脐带血造血干细胞库2001年年2007年年2007年获得卫生行政部门执业许可年获得卫生行政部门执业许可省厅重点课题立项省厅重点课题立项199519993技术依托技术依托:中国医学
2、科学院中国医学科学院输血研究所输血研究所4目前现状：目前现状： 在四川建立了一个规范化的脐带血造在四川建立了一个规范化的脐带血造血干细胞库，专门从事脐带血的采集、制备、血干细胞库，专门从事脐带血的采集、制备、保存和供应，其最终目标是为四川乃至全国保存和供应，其最终目标是为四川乃至全国的患者提供高质量的脐带血造血干细胞，用的患者提供高质量的脐带血造血干细胞，用于临床治疗。同时我们也为将来更为广泛的于临床治疗。同时我们也为将来更为广泛的细胞治疗储备了生物资源，建设了一个很好细胞治疗储备了生物资源，建设了一个很好的技术平台，搭建起基础研究与临床应用的的技术平台，搭建起基础研究与临床应用的桥梁，将造福
3、于更多的患者。桥梁，将造福于更多的患者。5技术来源：国内的技术规范技术来源：国内的技术规范卫生部卫生部 1999年颁布年颁布脐带血造血干细胞库管理办法脐带血造血干细胞库管理办法（试行）（试行）卫生部卫生部2001年颁布年颁布脐带血造血干细胞库设置管理规范脐带血造血干细胞库设置管理规范(试行试行)脐带血造血干细胞库技术规范脐带血造血干细胞库技术规范（试行）（试行）6主要参照的国际标准主要参照的国际标准NHLBI (NIH):Cord Blood Transplantation Study Cord Blood Bank Standard Operating ProceduresNetCord-F
4、ACT: International Standards For Cord Blood Collection, Processing, Testing, Banking, Selection, and Release7脐血库建设的内容：脐血库建设的内容：1.供者的动员供者的动员/筛查筛查/知情同意知情同意 2.脐带血的采集、制备、检测和低温冻存脐带血的采集、制备、检测和低温冻存 3.脐带血的检疫期与发放脐带血的检疫期与发放 4.脐带血的长期保存脐带血的长期保存 5.提供临床使用提供临床使用6.移植结果分析移植结果分析 7.质量管理质量管理, 总体有效性评价总体有效性评价8四川省脐带血造血干细胞
5、库四川省脐带血造血干细胞库总的技术路线总的技术路线9产院产院:供者筛选供者筛选/知情同意知情同意/脐带血采集脐带血采集四川省脐带血造血干细胞库四川省脐带血造血干细胞库收血室收血室:脐带血初筛脐带血初筛脐带血制备实验室脐带血制备实验室去除多余去除多余RBC及血浆及血浆深低温冻存深低温冻存,转入检转入检疫期临时保存疫期临时保存转入公共库转入公共库,长期保存长期保存查询库查询库临床移植临床移植移植后随访移植后随访经血液垂直传播的病经血液垂直传播的病原体检测原体检测:HIV抗体、抗体、HBsAg、HCV抗体、梅毒抗体抗体、梅毒抗体细菌及霉菌检测：细菌及霉菌检测：厌氧菌厌氧菌/需氧菌需氧菌/霉菌霉菌血型
6、检测：血型检测：ABO血型检测血型检测RhD血型检测血型检测造血干造血干/祖细胞检测祖细胞检测TNC、活细胞及、活细胞及CFU集落培养集落培养流式细胞检测：流式细胞检测：CD34+细胞绝对计数细胞绝对计数临床移临床移植医院植医院主管医主管医生生/患者患者及其家及其家属属四川省四川省脐带血脐带血造血干造血干细胞库细胞库临床移临床移植小组植小组复核工作：复核工作：（1）资料全面复核）资料全面复核（2）HLA、NC、细胞活率、细胞活率、CFU等等补充实验：补充实验：（1）CMV抗体检测抗体检测（2）CD34+细胞检测细胞检测新生儿健康随访：新生儿健康随访：（1）排除本地区常见遗传病）排除本地区常见遗
7、传病（2）减少输血传播病原体）减少输血传播病原体（窗口期）（窗口期）废弃并及时销毁废弃并及时销毁TNC及活细胞检测及活细胞检测组织配型组织配型HLA-A/B/DR基因基因分型分型资料转入移植库资料转入移植库新生儿半年健康随访新生儿半年健康随访留样留样初筛合格初筛合格各种检测结果合格各种检测结果合格初次查询初次查询资料反馈资料反馈发放发放冻存前留样冻存前留样研究库研究库废弃库废弃库不不合合格格不合格不合格制备前留样制备前留样10目前，我库已保存目前，我库已保存7754份单位脐带血（其中公共份单位脐带血（其中公共库库2138份，自体库份，自体库5616份），共接受临床查询份），共接受临床查询 45
8、4人次。人次。 作为造血干作为造血干/祖细胞用于临床祖细胞用于临床8种疾病的种疾病的27位患者位患者的移植治疗（同胞的移植治疗（同胞8份，非血缘份，非血缘23份）。份）。 先后与国内先后与国内20余家临床移植医院建立合作关系，余家临床移植医院建立合作关系，并在其中并在其中13家开展脐带血临床移植。家开展脐带血临床移植。植入率和存活率与国际国内同类报导相当，截止植入率和存活率与国际国内同类报导相当，截止2008年年9月，移植后无病存活者最长已有月，移植后无病存活者最长已有8年半。年半。111213141516171819202122国内外脐带血库发展情况国内外脐带血库发展情况23脐带血保存和脐带
9、血移植脐带血保存和脐带血移植脐带血移植已经成为治疗血液系统肿瘤和脐带血移植已经成为治疗血液系统肿瘤和遗传性疾病的一种手段，它不仅可用于儿遗传性疾病的一种手段，它不仅可用于儿童，也可用于无童，也可用于无HLA匹配的成人患者。匹配的成人患者。目前全球脐带血公共库（目前全球脐带血公共库（Public Cord Blood Bank)保存的脐带血已超过保存的脐带血已超过350，000份，其中份，其中15，000多份脐带血进行了脐多份脐带血进行了脐带血移植。带血移植。(06/2008, ISBT, 澳门）澳门）2425 1991: 第一个非血缘的公共脐带血库建立第一个非血缘的公共脐带血库建立 Pablo
10、 Rubinstein NY Blood Center 1993:第一个非血缘的脐带血造血干细胞移第一个非血缘的脐带血造血干细胞移植开展植开展 Duke University26 从从 1993以来以来, 全球开展的脐带血干细胞移全球开展的脐带血干细胞移植病例数已超过植病例数已超过15，000 例；例； (06/2008, ISBT, 澳门）澳门） 脐带血移植已广泛应用于不能找到匹配的脐带血移植已广泛应用于不能找到匹配的骨髓供者的患者；骨髓供者的患者； HLA匹配的限制更低；匹配的限制更低； 更低的更低的GvHD 发生率；发生率； 移植物被相关病毒污染的机会更低。移植物被相关病毒污染的机会更低
11、。27中性粒细胞和血小板的植入延迟；中性粒细胞和血小板的植入延迟；总的总的DFS 与匹配的非血缘成人供者提供的与匹配的非血缘成人供者提供的骨髓移植结果相当。骨髓移植结果相当。28美国的脐带血库美国的脐带血库分分3类：公共库类：公共库/自体库自体库/公共库与自体库并存公共库与自体库并存加入加入NMDP的脐血库就有的脐血库就有18个，独立于个，独立于NMDP的脐血库的脐血库5个，不包括自体脐血库。个，不包括自体脐血库。从骨髓供者世界联网（从骨髓供者世界联网（BMDW）的数据看，）的数据看，仅公共库就保存仅公共库就保存144，670份（份（2008/08/26)；29美国各州脐带血立法美国各州脐带血
12、立法 每年，超过每年，超过35,000名患有危及生命的疾名患有危及生命的疾病的美国儿童和成人需要干细胞移植治疗。病的美国儿童和成人需要干细胞移植治疗。对配型相符的干细胞不断增长的需求引起了对配型相符的干细胞不断增长的需求引起了各州立法者的注意。作为对选民的回应，全各州立法者的注意。作为对选民的回应，全国的立法官正在引入法律以帮助医生和准父国的立法官正在引入法律以帮助医生和准父母，告知其有捐献或储存新生儿脐带血干细母，告知其有捐献或储存新生儿脐带血干细胞的知情权。目前，在美国的胞的知情权。目前，在美国的17个州（涵盖个州（涵盖61的出生人数），已经设立了相应法律。的出生人数），已经设立了相应法律
13、。 30目前有脐带血立法的州目前有脐带血立法的州: 亚利桑那州亚利桑那州 阿肯色州阿肯色州 加利福尼亚州加利福尼亚州 乔治亚州乔治亚州 伊利诺州伊利诺州 宾夕法尼亚州宾夕法尼亚州 马里兰州马里兰州 马萨诸塞州马萨诸塞州 新泽西州新泽西州 密西根州密西根州 得克萨斯州得克萨斯州 弗吉尼亚州弗吉尼亚州 新墨西哥州新墨西哥州 纽约州纽约州 田纳西州田纳西州 华盛顿华盛顿 威斯康辛州威斯康辛州31纽约州纽约州 20072007年年8 8月，纽约州修订州月，纽约州修订州公共卫生公共卫生法法，设立公共和个体库脐带血储存计划，设立公共和个体库脐带血储存计划，该计划旨在促使公众意识到公共及个人储该计划旨在促使
14、公众意识到公共及个人储存脐带血的益处，促进脐带血应用方面的存脐带血的益处，促进脐带血应用方面的研究，以及推动公共库和个体库的产前捐研究，以及推动公共库和个体库的产前捐赠。该计划通过当地卫生局、保健医生、赠。该计划通过当地卫生局、保健医生、医院、诊所及其他组织为怀孕妇女提供公医院、诊所及其他组织为怀孕妇女提供公共库和个体库储存的教育材料和手册，并共库和个体库储存的教育材料和手册，并保证普及到大众和潜在捐献者。此外，该保证普及到大众和潜在捐献者。此外，该法案要求在卫生保健人员中同步发放教育法案要求在卫生保健人员中同步发放教育材料材料 32华盛顿华盛顿 20082008年，华盛顿州立法院签署年，华盛
15、顿州立法院签署HB2431HB2431法法案，该法案鼓励保健人员更好地为病人解案，该法案鼓励保健人员更好地为病人解释脐带血干细胞的价值和储存干细胞的选释脐带血干细胞的价值和储存干细胞的选择方案。法案确保准父母们在妊娠晚期之择方案。法案确保准父母们在妊娠晚期之前可以更方便地了解脐带血储存信息，从前可以更方便地了解脐带血储存信息，从而帮助其更容易准备自体储存脐带血干细而帮助其更容易准备自体储存脐带血干细胞或捐献给公共库，而不是把脐带血当作胞或捐献给公共库，而不是把脐带血当作医疗废物丢弃掉。新法案还要求脐带血库医疗废物丢弃掉。新法案还要求脐带血库办理许可证、资质鉴定以及联邦政府和华办理许可证、资质鉴
16、定以及联邦政府和华盛顿州法律所规定的其他许可。盛顿州法律所规定的其他许可。33美国最大的公共脐带血库美国最大的公共脐带血库-NCBP1989年提出建库设想；年提出建库设想；1992年获得第一笔为期年获得第一笔为期3年的建库经费；年的建库经费；1993年正式建库，并于同年提供临床年正式建库，并于同年提供临床2份单份单位脐带血，用于白血病患儿的移植治疗；位脐带血，用于白血病患儿的移植治疗；1996年年FDA批准其采集、制备和临床应用；批准其采集、制备和临床应用；2000年从年从Starr 基金会获得为期基金会获得为期2年的年的$2，000，000建库研究经费；建库研究经费；34NCBP2001年提
17、出要保存少数民族的脐带血；年提出要保存少数民族的脐带血；2002年再从年再从Starr 基金会获得为期基金会获得为期2年的年的$5，000，000建库研究经费；建库研究经费；2003年出现转折，美国政府出台法规，出年出现转折，美国政府出台法规，出资资$10,000,000在全美支持脐带血库建设，在全美支持脐带血库建设，其目标是保存其目标是保存150，000份高质量的人种分份高质量的人种分布合理的单位脐带血其中布合理的单位脐带血其中$1,000,000给给了了NCBP；35NCBP2005年美国总统布什签署了年美国总统布什签署了“Stem Cell Therapeutic and Researc
18、h Act of 2005”法案，批准以新的联邦基金法案，批准以新的联邦基金($79,000,000)在全美建立一个公共脐带血网；在全美建立一个公共脐带血网；2006年年HRSA RFP 资助资助6个个CBB建设。建设。 Duke - Peuget Sound MD Anderson - Stemcyte NY Blood Center - U Colorado36目前已保存超过目前已保存超过41，903份脐带血（份脐带血（08/26/2008）向临床向临床2504位病人提供位病人提供了单位脐带血了单位脐带血（08/31/2007）用于用于79种疾病的移植治疗种疾病的移植治疗3738美国最大的
19、自体脐带血库美国最大的自体脐带血库- CBR39美国最大的自体脐带血库美国最大的自体脐带血库- CBRCBR (Cord Blood Registry )是世界上最大的一家自体脐带血库，目前已保存230，000余份自体脐带血，用于临床脐带血移植82例，同胞脐带血移植42例，自体脐带血移植39例，1例用于母亲CML治疗。备注：分别于07/08和07/29在美国Duke大学移植中心进行了2例自体脐带血移植治疗脑瘫，因此病例数从上周78例增至82例。40CBRCBR 脐带血移植已用于22种疾病的治疗，2005年以前，主要是同胞脐带血移植治疗血液系统疾病，包括CML, MDS,ALL,ANLL,AML
20、,ABL,重型再障等。2005年以后，特别是07年以后，主要是自体脐带血移植治疗脑损伤和青少年糖尿病。41CBR移植适应症移植适应症42日本脐带血库日本脐带血库1994年开始脐血及其移植领域的研究；年开始脐血及其移植领域的研究；1997年成立东京脐血库；年成立东京脐血库；1998年第一例非血缘成人脐血移植成功；年第一例非血缘成人脐血移植成功；1999年，日本政府决定将地方脐血库联网年，日本政府决定将地方脐血库联网并给予经济支持，并给予经济支持，11个地区的公共脐血库个地区的公共脐血库建立了日本脐血库联盟（建立了日本脐血库联盟（JCBBN）。）。2004年日本教育科学部批准成立了研究用年日本教育
21、科学部批准成立了研究用脐血库协助组，该类研究将为再生医学的脐血库协助组，该类研究将为再生医学的发展和进步起到重要的推动作用。发展和进步起到重要的推动作用。43日本脐带血移植日本脐带血移植目前，日本有目前，日本有11家脐带血库，库存脐带家脐带血库，库存脐带血已有血已有33，000多份，其中多份，其中4，000多份多份脐带血已用于移植。脐带血已用于移植。日本的成人脐带血移植发展迅速，移植日本的成人脐带血移植发展迅速，移植效果较好。效果较好。4445日本日本UD-UCBT经验经验 UCBT(n=68) BMT(n=45) 植入率植入率 92% 100% ANC/PLT 22/40 18/25 aGV
22、HD 7% 26% cGVHD TRM (1年）年） 9% 29% 复发率复发率 16% 25% 感染感染/GVHD 0% 42% 死亡率死亡率 DSF(2年）年） 74% 49% 46脐带血干细胞的临床应用及前景脐带血干细胞的临床应用及前景47人们认识脐带血的历史人们认识脐带血的历史 上世纪上世纪30年代，人们就已经知道脐带血可年代，人们就已经知道脐带血可以替代外周血用于输注治疗；以替代外周血用于输注治疗； 1972年人们开始尝试把脐带血作为一种造年人们开始尝试把脐带血作为一种造血干细胞来源，用于小儿急性淋巴细胞白血干细胞来源，用于小儿急性淋巴细胞白血病化疗后造血恢复治疗。血病化疗后造血恢复
23、治疗。 1988年，法国医生年，法国医生Gluckman教授首次采教授首次采用脐带血造血干细胞移植治愈了一位范可用脐带血造血干细胞移植治愈了一位范可尼贫血患儿，开创了脐带血造血干细胞移尼贫血患儿，开创了脐带血造血干细胞移植新纪元。植新纪元。48临床应用临床应用 进入进入21世纪，全世界至少已进行了世纪，全世界至少已进行了15，000例以上的脐带血造血干细胞移例以上的脐带血造血干细胞移植，治疗了多种血液系统疾病，某些植，治疗了多种血液系统疾病，某些遗传病，遗传病，实体瘤和免疫系统疾病，并实体瘤和免疫系统疾病，并已已应用于成人应用于成人患者患者。49主要适应症：主要适应症： 癌症癌症 Cancer
24、 骨髓衰竭骨髓衰竭 Bone Marrow Failure Syndromes 血液病症血液病症/血红蛋白病血红蛋白病 Blood Disorders /Hemoglobinpathies 代谢性疾病代谢性疾病 Metabolic Disorders 免疫缺陷免疫缺陷 Immunodeficiencies 再生医学再生医学 Regenerative Medicine50 Above: Katherine on her second transplant birthday, and below: on her third transplant birthday. She brought cupc
25、akes into school to celebrate. 51. 525354555657自体干细胞在再生医学上的应用自体干细胞在再生医学上的应用 心脏病心脏病 Heart Disease 眼科疾病眼科疾病 Eye Disease 糖尿病糖尿病 Diabetes 脑和脊髓损伤脑和脊髓损伤 Brain/Spinal cord injury： 中风恢复中风恢复 Stroke recovery Parkinsons 病病 Parkinsons Disease 肌萎缩硬化症肌萎缩硬化症 Amyotrophic lateral sclerosis 肌营养障碍肌营养障碍 Muscular Diseas
26、e 矫形外科矫形外科 Orthopedic Disease 59神经损伤修复实验研究神经损伤修复实验研究脐带血干细胞为脑损伤患者带来希望脐带血干细胞为脑损伤患者带来希望新加坡国防研究院和国家癌症研究中心的联新加坡国防研究院和国家癌症研究中心的联合研究项目合研究项目实验显示；在注射了人类脐带血干细胞后，实验显示；在注射了人类脐带血干细胞后， 脑组织损伤的大鼠的神经功能脑组织损伤的大鼠的神经功能 得到了改善，包括听、应急反得到了改善，包括听、应急反 应和运动能力。应和运动能力。60神经损伤修复实验研究神经损伤修复实验研究美国医学杂志美国医学杂志干细胞发展干细胞发展报道：日美报道：日美联合研究小组研
27、究发现注射脐带血有助于联合研究小组研究发现注射脐带血有助于预防阿尔茨海默氏症（俗称早老性痴呆症）。预防阿尔茨海默氏症（俗称早老性痴呆症）。10只患早老性痴呆症实验鼠注射人脐带血只患早老性痴呆症实验鼠注射人脐带血（每隔（每隔2周注射一次，共注射周注射一次，共注射8次），结果次），结果发现实验鼠与对照鼠相比，其脑内积聚的发现实验鼠与对照鼠相比，其脑内积聚的淀粉样蛋白减少了淀粉样蛋白减少了70。61神经损伤修复实验研究神经损伤修复实验研究BMC神经科学神经科学：人类脐带血可：人类脐带血可 “唤醒唤醒”动物衰老大脑。动物衰老大脑。美国南佛罗里达大学衰老与大脑修复研究中心的科学家发现：美国南佛罗里达大学
28、衰老与大脑修复研究中心的科学家发现：将人类脐带血注射入老龄大鼠后，它们大脑海马区的微环境将人类脐带血注射入老龄大鼠后，它们大脑海马区的微环境会得到改善，同时神经干细胞或前体细胞也得到相应的恢复。会得到改善，同时神经干细胞或前体细胞也得到相应的恢复。专家推测：脐带血干细胞可能是通过减少衰老大鼠的神经炎专家推测：脐带血干细胞可能是通过减少衰老大鼠的神经炎症，从而部分挽救由衰老引发的神经发生减少，并改善大脑症，从而部分挽救由衰老引发的神经发生减少，并改善大脑的认知功能。的认知功能。这一成果开启了利用细胞疗法应对大脑衰老的可能性。这一成果开启了利用细胞疗法应对大脑衰老的可能性。62神经损伤修复实验研究
29、神经损伤修复实验研究肌萎缩侧索硬化的肌萎缩侧索硬化的G93A小鼠模型中人脐血小鼠模型中人脐血单核细胞可促进神经组织成功再生，并提单核细胞可促进神经组织成功再生，并提高存活率。高存活率。大脑中动脉闭塞的大鼠中风模型中，脐血大脑中动脉闭塞的大鼠中风模型中，脐血细胞的注入显著提高实验动物的行为恢复，细胞的注入显著提高实验动物的行为恢复，通过被动回避测试发现任务学习能力也有通过被动回避测试发现任务学习能力也有所改善。所改善。 63神经损伤修复实验研究神经损伤修复实验研究以色列耶路撒冷希伯来大学的以色列耶路撒冷希伯来大学的Philip教授从教授从人的脐带血单个核细胞中分离和鉴定到神经人的脐带血单个核细胞
30、中分离和鉴定到神经祖细胞群落，具有神经外胚层源性细胞的典祖细胞群落，具有神经外胚层源性细胞的典型特征。型特征。通过通过Western blot 和和RT-PCR检测，证实这检测，证实这些祖细胞可以表达共同的神经元标记，如微些祖细胞可以表达共同的神经元标记，如微管相关蛋白管相关蛋白2（MAP-2),神经营养因子受体神经营养因子受体（TrkA), 微管蛋白微管蛋白和和神经元特异性烯醇化神经元特异性烯醇化酶（酶（NSE)等。等。64神经损伤修复实验研究神经损伤修复实验研究明尼苏达州大学医学院的研究人员也在脐带明尼苏达州大学医学院的研究人员也在脐带血中发现了具有原始干细胞特征的一个新细血中发现了具有原
31、始干细胞特征的一个新细胞群，能够产生多种不同类型的细胞；胞群，能够产生多种不同类型的细胞；研究人员将这些脐带血干细胞移植给患中风研究人员将这些脐带血干细胞移植给患中风的实验鼠，结果发现实验鼠的大脑损伤范围的实验鼠，结果发现实验鼠的大脑损伤范围显著缩小，并且改善了这些动物的肢体活动显著缩小，并且改善了这些动物的肢体活动状况。状况。65神经损伤修复实验研究神经损伤修复实验研究2006年美国休斯顿年美国休斯顿Rice大学的大学的Hartgerink教授的实验证实：脐带血中存在多组织分教授的实验证实：脐带血中存在多组织分化潜能的胚胎样干细胞（化潜能的胚胎样干细胞（CBEs)，能持续，能持续表达与胚胎干
32、细胞一致的标记物；表达与胚胎干细胞一致的标记物；同时他们在冷冻的脐带血标本中重复了上同时他们在冷冻的脐带血标本中重复了上述实验，获得了相同的述实验，获得了相同的CBE；脐带血来源的胚胎样干细胞具备向神经分脐带血来源的胚胎样干细胞具备向神经分化的潜能。化的潜能。66神经损伤修复实验与临床研究总结神经损伤修复实验与临床研究总结越来越多的文献表明：脐带血干细胞在中越来越多的文献表明：脐带血干细胞在中枢神经系统损伤修复中发挥重要作用；枢神经系统损伤修复中发挥重要作用；已有缺氧性脑损伤，外伤性脑损伤和脑瘫已有缺氧性脑损伤，外伤性脑损伤和脑瘫的患者进行自体细胞治疗；的患者进行自体细胞治疗；自体输注是安全的
33、；自体输注是安全的；在生命之初治疗是最佳的时机。在生命之初治疗是最佳的时机。67心脏损伤修复实验研究心脏损伤修复实验研究脐带血干细胞能产生新的心脏血管脐带血干细胞能产生新的心脏血管瑞士联邦技术研究所与德国心脏中心的联合研究瑞士联邦技术研究所与德国心脏中心的联合研究实验显示：实验显示： 脐带血干细胞能够用于产生新的组织以修复受脐带血干细胞能够用于产生新的组织以修复受损的心血管，并伴有细胞外基质出现损的心血管，并伴有细胞外基质出现 由可吸收的生物多聚物构架和脐带血细胞形成由可吸收的生物多聚物构架和脐带血细胞形成的组织是有活力的，强大的，并伴有关键的肌肉的组织是有活力的，强大的，并伴有关键的肌肉蛋白
34、出现。蛋白出现。68心脏损伤修复实验研究心脏损伤修复实验研究日本东京庆应大学医学院的研究人员观察日本东京庆应大学医学院的研究人员观察到在体外，将近一半的人脐带血间充质干到在体外，将近一半的人脐带血间充质干细胞成功分化为心肌细胞；细胞成功分化为心肌细胞；作者推测：脐带血间充质干细胞可能成为作者推测：脐带血间充质干细胞可能成为以干细胞为基础的心脏治疗中有前途的细以干细胞为基础的心脏治疗中有前途的细胞资源。胞资源。69心脏损伤修复实验研究心脏损伤修复实验研究Hirata等人成功证实全身给予人脐血等人成功证实全身给予人脐血CD34+细胞细胞可以提高大鼠的左心室射血分数（可以提高大鼠的左心室射血分数（L
35、VEF）。）。去胸腺大鼠注入脐血来源的去胸腺大鼠注入脐血来源的CD133+细胞可提高细胞可提高心脏收缩能力和左心室射血分数，同时可以抑制心脏收缩能力和左心室射血分数，同时可以抑制心室重塑，这是导致心梗后心力衰竭的主要原因心室重塑，这是导致心梗后心力衰竭的主要原因之一。之一。在冠状动脉阻塞的猪模型中，注入体外扩增的脐在冠状动脉阻塞的猪模型中，注入体外扩增的脐血干细胞显著提高局部心肌血流灌注、室壁运动血干细胞显著提高局部心肌血流灌注、室壁运动和和LVEF。 70心脏损伤修复实验研究心脏损伤修复实验研究美国科学家美国科学家Hirata成功地证实接受系统注成功地证实接受系统注射人脐带血射人脐带血CD3
36、4细胞的实验鼠左心室细胞的实验鼠左心室射射血分数血分数（LVEF)有明显提高；有明显提高；结论是：人脐带血细胞可改善心肌梗死发结论是：人脐带血细胞可改善心肌梗死发生以后的心脏功能。生以后的心脏功能。71肝损伤修复实验研究肝损伤修复实验研究修复损伤肝修复损伤肝美国圣路易斯华盛顿医学院美国圣路易斯华盛顿医学院Nolta博士博士实验表明：源于骨髓和脐带血的人类干细实验表明：源于骨髓和脐带血的人类干细胞是潜在的肝细胞源。胞是潜在的肝细胞源。72肝损伤修复实验研究肝损伤修复实验研究脐血干细胞还被证实可修复四氯化碳所脐血干细胞还被证实可修复四氯化碳所致的肝损伤模型中小鼠的肝组织致的肝损伤模型中小鼠的肝组织
37、Fas配体介导的肝硬化模型研究表明：配体介导的肝硬化模型研究表明：脐带血来源的细胞能分化为肝细胞样细脐带血来源的细胞能分化为肝细胞样细胞，从而使肝硬化的肝组织得到修复。胞，从而使肝硬化的肝组织得到修复。73 实验研究实验研究发现一种发现一种Delta-1蛋白分子，可以扩增脐带蛋白分子，可以扩增脐带血干血干/祖细胞祖细胞100倍倍预示脐血干细胞移植有望广泛应用于成人预示脐血干细胞移植有望广泛应用于成人治疗治疗美国西雅图美国西雅图Fred Hutchinson 癌症研究中癌症研究中心与华盛顿大学的研究结果心与华盛顿大学的研究结果74目前进行的部分临床试验目前进行的部分临床试验美国美国Duke Un
38、iversity开展的自体脐带血移开展的自体脐带血移植治疗儿童脑瘫植治疗儿童脑瘫美国美国Shands University of Florida开展的开展的自体脐带血移植治疗自体脐带血移植治疗型糖尿病型糖尿病75自体脐带血移植个案自体脐带血移植个案1999年自体年自体CBT治疗成神经细胞瘤治疗成神经细胞瘤2004年自体年自体CBT治疗重型再生障碍性贫血治疗重型再生障碍性贫血2007年美国年美国儿科学儿科学杂志报道自体杂志报道自体CBT治疗小治疗小儿儿ALL2007年自体年自体CBT治疗治疗11岁的岁的型糖尿病患者型糖尿病患者Darla2007-08自体自体CBT治疗脑损伤治疗脑损伤: Dall
39、as案例案例 Patti Chloe Levine案例案例76Jesse2000年年7月出生时月出生时就患有视网膜神经胶质瘤；就患有视网膜神经胶质瘤；4个月大时开始接受大剂个月大时开始接受大剂量化疗治疗，但不久医生量化疗治疗，但不久医生在他的脑脊液中发现了癌在他的脑脊液中发现了癌细胞，癌细胞已经转移；细胞，癌细胞已经转移；2001年年4月，医生用他出月，医生用他出生时父母为他保存的脐带生时父母为他保存的脐带血进行自体脐带血干细胞血进行自体脐带血干细胞移植，改善化疗破坏的免移植，改善化疗破坏的免疫系统；疫系统；手术非常成功，手术非常成功，2001年年6月康复出院，至今他就是月康复出院，至今他就是
40、1名普通健康的名普通健康的8岁男孩。岁男孩。77自体脐血移植治疗白血病儿童患者的首次报道自体脐血移植治疗白血病儿童患者的首次报道2007年年1月，美国专业期刊月，美国专业期刊Pediatrics杂志发表了一篇文章，报道了美国伊利诺杂志发表了一篇文章，报道了美国伊利诺斯州的一家医院，用自体脐血移植治疗一斯州的一家医院，用自体脐血移植治疗一名患急性淋巴细胞白血病（名患急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童，）的儿童，获得了成功，这也是有关此方面内容的首获得了成功，这也是有关此方面内容的首次报道。次报道。78患者是一名女孩，今年患者是一名女孩，今年6岁，岁，3岁时被确诊岁时被确诊为白血病。医院首先采取了
41、化疗，患者得为白血病。医院首先采取了化疗，患者得到缓解后中枢神经系统复发，又通过系统到缓解后中枢神经系统复发，又通过系统化疗获得第二次缓解。医生对她进行了清化疗获得第二次缓解。医生对她进行了清髓性放化疗后，输注了她出生时保存的脐髓性放化疗后，输注了她出生时保存的脐带血。脐血移植后，小女孩没有出现严重带血。脐血移植后，小女孩没有出现严重的感染、的感染、 GVHD和其他并发症。和其他并发症。4个月后，个月后，她的血细胞计数恢复了正常，一年以后，她的血细胞计数恢复了正常，一年以后，骨髓检查显示了正常的造血恢复。到作者骨髓检查显示了正常的造血恢复。到作者写这篇文章时，这名患儿已经保持了写这篇文章时，这
42、名患儿已经保持了20个个月的完全缓解状态，情况良好。月的完全缓解状态，情况良好。 79在这个病例中，医生们将免疫球蛋白重链在这个病例中，医生们将免疫球蛋白重链（IgH）受体基因和）受体基因和T- Jg受体基因的重排受体基因的重排作为白血病克隆的分子标记，运用聚合酶作为白血病克隆的分子标记，运用聚合酶链式反（链式反（PCR）技术进行检测，在患者的）技术进行检测，在患者的脐血中未检测到白血病克隆。受到脐血中未检测到白血病克隆。受到PCR灵灵敏度的限制，不能完全排除少量白血病克敏度的限制，不能完全排除少量白血病克隆存在于脐血中的可能性，但通过这种回隆存在于脐血中的可能性，但通过这种回溯性的检测，会给
43、予临床医生很好的指导溯性的检测，会给予临床医生很好的指导作用。有研究表明，对于那些脐血中含有作用。有研究表明，对于那些脐血中含有白血病克隆的婴儿，只有白血病克隆的婴儿，只有1%的人最终可能的人最终可能会发展为白血病患者。会发展为白血病患者。 80Dr. John Wagner , a University of Minnesota cord blood specialist （2007 January issue of the journal Pediatrics ）81这个小孩叫这个小孩叫Spencer,今年今年11岁，患有岁，患有型糖尿病；型糖尿病；1年前，他的生活完全依赖年前，他的生活完
44、全依赖于胰岛素注射，每周注射于胰岛素注射，每周注射42支，每天支，每天6支；支；他母亲在他出生时为他保存他母亲在他出生时为他保存了脐带血，获知了脐带血，获知Florida大大学在做自体脐带血治疗学在做自体脐带血治疗型型糖尿病时，他自愿参加了这糖尿病时，他自愿参加了这一临床试验；一临床试验；脐带血移植之后，脐带血移植之后， Spencer的健康状况发生了明显改善，的健康状况发生了明显改善，现在每天只需注射现在每天只需注射1支胰岛支胰岛素。素。82Dallas案例案例移植前移植前Dallas不停的哭，注意力不能集中，吃东不停的哭，注意力不能集中，吃东西的时候不能控制咀嚼。西的时候不能控制咀嚼。Da
45、llas在出生时，父母为他在在出生时，父母为他在DAVE ZITLOW脐脐带血储存登记中心为他保留了脐带血。带血储存登记中心为他保留了脐带血。在在DUKE大学医学中心接受了自体脐血干细胞治大学医学中心接受了自体脐血干细胞治疗，脐带血复苏后，输入疗，脐带血复苏后，输入Dallas体内花了不到体内花了不到1小小时。时。移植后移植后5天，天， Dallas第一次叫出妈妈。他不再哭，第一次叫出妈妈。他不再哭，有了表情。有了表情。83Dallas案例案例开始学习做游戏，急切地想学走路。开始学习做游戏，急切地想学走路。父母与父母与Dallas有了真真切切的情感交流。有了真真切切的情感交流。Dallas的医
46、生说等他的医生说等他7岁时，他就完全看不岁时，他就完全看不出任何脑瘫的症状。出任何脑瘫的症状。84Patti Chloe Levine案例案例Chloe Levine是一个是一个2岁大的小女孩，她出生后岁大的小女孩，她出生后不久，父母发现她无法控制自己的右半部分身体，不久，父母发现她无法控制自己的右半部分身体，无法奔跑和骑儿童车；无法奔跑和骑儿童车；医生告知其父母医生告知其父母Chloe Levine患有脑瘫，脑损伤患有脑瘫，脑损伤影响了她对肌肉的控制能力。影响了她对肌肉的控制能力。她参加了她参加了DUKE大学的自体大学的自体CBT治疗脑瘫的临床治疗脑瘫的临床试验。试验。自体自体CBT之后，她开始可以控制她右侧身体的肌之后，她开始可以控制她右侧身体的肌肉，可以接球、可以奔跑等。肉，可以接球、可以奔跑等。85谢谢！86
