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1、我国未来新药研发模式我国未来新药研发模式与格局变化分析与格局变化分析中国医学科学院药物研究所中国医学科学院药物研究所庾石山庾石山报告的内容报告的内容一、创新药物研究及其研究模式的改变一、创新药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划助计划三、新的创新药物研究格局三、新的创新药物研究格局 创新药物研究是化学、生物学、计算机及信息科学等多学科交叉、高新技术互创新药物研究是化学、生物学、计算机及信息科学等多学科交叉、高新技术互相渗透的复杂研究体系。包含相渗透的复杂研究体系。包含新药发现研究新药发现研究和和新药开发研究新药开发研究两大部分。
2、两大部分。新靶标研究新靶标研究新药发现研究药物开发研究药物开发研究新靶标新靶标新药候选物新药候选物新药新药新基因新基因/ /新功能新功能靶标发现靶标确证先导化合物发现先导化合物优化临床前研究临床研究功能基因研究市场创新药物研究示意图创新药物研究示意图创新药物创新药物-新药发现研究新药发现研究1、药物靶标(target)的发现和确认2、药物筛选3、药物设计4、筛选样品库5、生物活性化合物(hit)的发现和优化6、先导化合物(leading compound)的发现和优化7、新药临床前研究候选化合物(candidate)的发现和确认等。新药发现研究新药发现研究新药发现研究可归纳为四个阶段可归纳为四
3、个阶段临床前研究候选化合物确认先导化合物发现和优化药物筛选靶标研究新靶新靶标标化合物化合物库库药物化学药物化学化学合成化学合成计算机计算机辅助设计辅助设计药物设计药物设计 高通量筛高通量筛选选 先导化合先导化合物物 候选化合候选化合物物结构优化结构优化p基因组基因组p蛋白质组蛋白质组p生物信息学生物信息学p靶点确认靶点确认p筛选方法研究筛选方法研究q合成化合物合成化合物q天然产物及组分天然产物及组分q微生物代谢产物微生物代谢产物q肽类及其他生物技术来源样品肽类及其他生物技术来源样品筛选筛选新药发现研究示意图新药开发研究新药开发研究n概念：验证临床前研究候选化合物安全、有效、稳定、质量可控，直至
4、获准新药上市的过程为新药开发研究。n新药开发研究分为临床前研究和临床研究两个阶段。药物制剂研究药效学评价药物代谢评价药物安全评价药物质量研究临床前研临床前研究究候选化合候选化合物物III III 期临床试验II II 期临床试验I I 期临床试验IV IV 期临床试验新新 药药临床候选新药临床前研究临床研究新药开发研究示意图新药开发研究示意图报告的内容报告的内容一、创新药物研究及其研究模式的改变一、创新药物研究及其研究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划助计划三、新的创新药物研究格局三、新的创新药物研究格局(一一)总体思路总体思路n以预防为主
5、，战略重点前移，发展重点下移；以预防为主，战略重点前移，发展重点下移；n服务于构建和谐社会的国家目标，以人为本，服务于构建和谐社会的国家目标，以人为本，关注低收入人群和广大农村人口的健康；关注低收入人群和广大农村人口的健康；n切实针对临床急需，有效控制、降低重大疾病切实针对临床急需，有效控制、降低重大疾病的发生率和死亡率；的发生率和死亡率；n大力加强自主创新，培育以企业为主体的研发大力加强自主创新，培育以企业为主体的研发力量，提高医药产业的核心竞争力。力量，提高医药产业的核心竞争力。( (二二) )“十一五十一五”医药科技计划医药科技计划n重大疾病重大疾病艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治（重
6、大专项）艾滋病和病毒性肝炎等重大传染病防治（重大专项）心脑肺血管系统疾病心脑肺血管系统疾病恶性肿瘤防治研究恶性肿瘤防治研究老年疾病干预与控制老年疾病干预与控制常见病和多发病防治关键问题研究常见病和多发病防治关键问题研究介入治疗与临床检验新技术新方法研究介入治疗与临床检验新技术新方法研究职业病、地方病等与环境因素相关疾病的防控研究职业病、地方病等与环境因素相关疾病的防控研究城乡社区疾病预防与控制研究城乡社区疾病预防与控制研究毒瘾戒断新技术和新模式研究毒瘾戒断新技术和新模式研究n创新药物创新药物重大新药创制（重大专项）重大新药创制（重大专项）n计划生育与优生优育重大出生缺陷筛查和诊治技术研究避孕节
7、育新技术和新方法的研究n医疗器械数字化重大医疗设备关键技术及产品开发n中医药现代化研究 中医传承方法及辨证体系研究 基于现代技术的中医药诊疗、评价技术标准与方法 研究 重大疑难疾病中医综合治疗研究 针灸诊疗关键技术研究 亚健康状态的中医干预示范研究 中药资源可持续利用与中药产业发展关键术研究 中医药国际化标准示范研究国家重点基础研究发展国家重点基础研究发展计划（）人口与健康计划（）人口与健康重点研究方向是：重点研究方向是： 1 1、功能基因组与蛋白质组学、功能基因组与蛋白质组学 2 2、健康与疾病发生的分子、细胞和整体的机制研究、健康与疾病发生的分子、细胞和整体的机制研究 3 3、严重传染病病
8、原生物学、致病机理、疾病控制原理与、严重传染病病原生物学、致病机理、疾病控制原理与关键技术的研究关键技术的研究 4 4、生殖、发育与衰老的生物学基础研究、生殖、发育与衰老的生物学基础研究 5 5、环境有害物质对人体健康影响的研究、环境有害物质对人体健康影响的研究 6 6、中医理论与创新药物的基础研究、中医理论与创新药物的基础研究 7 7、重大疾病早期检测、诊断与预警的基础研究、重大疾病早期检测、诊断与预警的基础研究 中国高技术研究发展计中国高技术研究发展计划（生物技术）划（生物技术）生物领域目标生物领域目标以基因工程为核心使用和发展现代生以基因工程为核心使用和发展现代生物科学技术，研究和发展高
9、产、优质农物科学技术，研究和发展高产、优质农作物和抗逆动植物；研究基因工程药物作物和抗逆动植物；研究基因工程药物和疫苗，研究防治危害性大的疾病如癌和疫苗，研究防治危害性大的疾病如癌症、肝炎等的基因治疗方法；跟踪世界症、肝炎等的基因治疗方法；跟踪世界生物技术的进展，研究开发蛋白质工程、生物技术的进展，研究开发蛋白质工程、植物基因组，促进最新的生命科学的研植物基因组，促进最新的生命科学的研究成果的转化，建立和发展现代生物技究成果的转化，建立和发展现代生物技术产业。术产业。支撑计划（攻关计划） 支撑计划是面向国民经济和社会发展需求，支撑计划是面向国民经济和社会发展需求，重点解决经济社会发展中的重大科
10、技问题的国重点解决经济社会发展中的重大科技问题的国家科技计划。支撑计划主要落实家科技计划。支撑计划主要落实纲要纲要重点重点领域及其优先主题的任务，以重大公益技术及领域及其优先主题的任务，以重大公益技术及产业共性技术研究开发与应用示范为重点，着产业共性技术研究开发与应用示范为重点，着力攻克一批关键技术，突破瓶颈制约，提升产力攻克一批关键技术，突破瓶颈制约，提升产业竞争力，为我国经济社会协调发展提供支撑。业竞争力，为我国经济社会协调发展提供支撑。国家自然科学基金委员会国家自然科学基金委员会重大研究计划（亿元项）重大研究计划（亿元项）重大项目（万元项）重大项目（万元项）重点项目（万元项）重点项目（万
11、元项）面上项目（自由申请项目、地区基金项目）面上项目（自由申请项目、地区基金项目）国际合作项目国际合作项目人才基金人才基金: :国家杰出青年基金（周岁以下，万元国家杰出青年基金（周岁以下，万元人）人）青年基金（周岁以下）青年基金（周岁以下）生命科学部生命科学部重大研究计划：中医药学几个关键问题的现重大研究计划：中医药学几个关键问题的现代研究代研究化学部化学部重大研究计划：基于化学小分子探针的转导重大研究计划：基于化学小分子探针的转导过程研究过程研究“十一五十一五”国家重大科技专项国家重大科技专项重大新药创制重大新药创制报告的内容报告的内容一、创新药物研究及其研究模式的改变一、创新药物研究及其研
12、究模式的改变二、国家十一五与新药研究相关的科技资二、国家十一五与新药研究相关的科技资助计划助计划三、新的创新药物研究格局三、新的创新药物研究格局创新药物的研制创新药物的研制n国内外现状和国家需求国内外现状和国家需求n指导思想和总体目标指导思想和总体目标( (一一) )国内外现状和国家需求国内外现状和国家需求现状与趋势现状与趋势n全球医药市场继续保持快速增长，发展态势良好；全球医药市场继续保持快速增长，发展态势良好；n发达国家、大型跨国制药公司继续占据市场竞争优势地发达国家、大型跨国制药公司继续占据市场竞争优势地位；位；n新药研发竞争激烈，研发投入不断增加；新药研发竞争激烈，研发投入不断增加；n
13、药品市场结构出现了新的变化，生物药、天然药物、新药品市场结构出现了新的变化，生物药、天然药物、新型释药系统的研发受到广泛关注；型释药系统的研发受到广泛关注；n生命科学成果和多学科技术迅速应用于新药领域，新药生命科学成果和多学科技术迅速应用于新药领域，新药创制技术快速发展。创制技术快速发展。全球医药市场发展态势全球医药市场发展态势我国创新药物研究的问题我国创新药物研究的问题1. 1. 整体上创新能力弱，自主创新产品少，整体上创新能力弱，自主创新产品少，不具备参与国际研发竞争的能力不具备参与国际研发竞争的能力n97%97%以上药品是仿制外国的品种以上药品是仿制外国的品种n创新能力弱，缺少具有自主知
14、识产权的创新药物，创新能力弱，缺少具有自主知识产权的创新药物，缺少质量可控、疗效清楚的现代中药缺少质量可控、疗效清楚的现代中药n创新体系不健全，规范化、标准化程度较低，不创新体系不健全，规范化、标准化程度较低，不具备全面参与国际新药研发竞争的能力，制约新具备全面参与国际新药研发竞争的能力，制约新药进入国际医药主流市场药进入国际医药主流市场2 2. . 企业规模小，市场竞争力弱企业规模小，市场竞争力弱n20042004年我国医药产业销售总额为年我国医药产业销售总额为32543254亿元人民币，仅相亿元人民币，仅相当于发达国家一个大的制药公司的规模；当于发达国家一个大的制药公司的规模；n销售前销售
15、前2020位医药企业总和位医药企业总和580580亿元人民币，不及国际第亿元人民币，不及国际第1010位制药企业的年销售额；位制药企业的年销售额；n产品出口以原料药，甚至化工原料为主，经济附加值低，产品出口以原料药，甚至化工原料为主，经济附加值低，中药以原药材、初级产品、食品添加剂出口为主，技术中药以原药材、初级产品、食品添加剂出口为主，技术附加值较高的新制剂、新剂型处于落后状态附加值较高的新制剂、新剂型处于落后状态3 3. . 创新人才缺乏，队伍建设力度不够创新人才缺乏，队伍建设力度不够 从事技术消化和仿制工作的专业人员多从事技术消化和仿制工作的专业人员多 具有创新意识和创新能力的人才缺乏具
16、有创新意识和创新能力的人才缺乏创新思维活跃、通晓新药研究开发的全过程、能把握专创新思维活跃、通晓新药研究开发的全过程、能把握专业领域发展方向的学科带头人业领域发展方向的学科带头人具有科技先导意识，熟悉专业和企业管理的复合型知识、具有科技先导意识，熟悉专业和企业管理的复合型知识、了解国际医药行业和科技发展大趋势的企业家群体了解国际医药行业和科技发展大趋势的企业家群体具有战略思维、熟知国内外相应的政策和法律法规，对发具有战略思维、熟知国内外相应的政策和法律法规，对发展趋势具有前瞻性判断能力的高级管理人才展趋势具有前瞻性判断能力的高级管理人才 4.4.药物创新研究投入不足药物创新研究投入不足n新药研
17、究以科研单位、大专院校为主，投资渠新药研究以科研单位、大专院校为主，投资渠道单一道单一n新药研究投入总量远不及一个跨国企业的投入新药研究投入总量远不及一个跨国企业的投入n医药企业经济效益低下，缺少高投入能力医药企业经济效益低下，缺少高投入能力(二二)指导思想和总体目标指导思想和总体目标n紧紧围绕紧紧围绕“人人享有保健人人享有保健”的国家发展战略需求，切实推进严重危害我的国家发展战略需求，切实推进严重危害我国人民健康的重大疾病和严重影响社会稳定的公共卫生疾病的新药创制国人民健康的重大疾病和严重影响社会稳定的公共卫生疾病的新药创制研究。研究。n构建国家药物创新体系，我国新药研究由仿制为主到创新为主
18、的历史性构建国家药物创新体系，我国新药研究由仿制为主到创新为主的历史性转变，开创我国新药自主研发的新局面，在国际新药研发领域中占据应转变，开创我国新药自主研发的新局面，在国际新药研发领域中占据应有的地位。有的地位。n产学研合作，企业成为药物技术创新的主体。由医药大国向医药强国的产学研合作，企业成为药物技术创新的主体。由医药大国向医药强国的根本性转变。根本性转变。n以人为本，优秀人才脱颖而出。以人为本，优秀人才脱颖而出。“三步走三步走”发展战略发展战略 从我国创新药物研究发展的实际出发，制定“三步走”的发展战略。 第一步： 从“八五”到“九五”末期，搭建我国医药科技创新体系框架。初步建立我国创新
19、药物研究技术平台，大力推进自主创新。 第二步：第二步： 从从“十五十五”到到“十一五十一五”，用，用1010年左右时间完善我国医药科技创年左右时间完善我国医药科技创新体系，是我国的医药科技创新体系能与国际创新药物研究规范基新体系，是我国的医药科技创新体系能与国际创新药物研究规范基本接轨，创新药物研究开发的综合能力接近发达国家的水平，实现本接轨，创新药物研究开发的综合能力接近发达国家的水平，实现以仿制为主向创仿结合、创新为主的根本转变。以仿制为主向创仿结合、创新为主的根本转变。 第三步：第三步： 从从20102010年到年到20202020年，再用年，再用1010年的时间建立起符合国际规范的医药
20、年的时间建立起符合国际规范的医药科技创新体系和功能完备的创新药物研究开发技术平台，实现新药科技创新体系和功能完备的创新药物研究开发技术平台，实现新药研发以创新为主的重大转变，是我国医药产业在世界医药强国的行研发以创新为主的重大转变，是我国医药产业在世界医药强国的行列中占有一席之地。列中占有一席之地。三、新的创新药物研究格局三、新的创新药物研究格局n符合国际规范的新药研究技术平台，形成国家药物符合国际规范的新药研究技术平台，形成国家药物创新体系创新体系n提高自主创新能力，我国新药研究由仿制为主向创提高自主创新能力，我国新药研究由仿制为主向创新为主、创仿结合转变新为主、创仿结合转变n中药研发技术方法体系和标准规范体系，全面提升中药研发技术方法体系和标准规范体系，全面提升中药现代化水平中药现代化水平n推动企业研究力量的建设，形成完整配套的创新药推动企业研究力量的建设，形成完整配套的创新药物研究开发技术链物研究开发技术链
