医学科研数据评价与分析中的几个基本问题

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1、医学科研数据评价与分析中的几个基本问题一、数据一、数据评价（价（Data EvaluationData Evaluation） 1. 1. 代表性代表性 ( (RepresentativenessRepresentativeness) ) 2. 2. 均衡性均衡性 ( (Proportionality,Balance,ComparabilityProportionality,Balance,Comparability) ) 3. 3. 可靠性可靠性 ( (ReliabilityReliability） 4. 4. 完整性完整性 ( (IntegralityIntegrality) ) 5. (

2、 5. (TimelinessTimeliness) ) 二、二、 数据分析（数据分析（Data AnalysisData Analysis） 1. 1. 数据数据类型型( (Data TypeData Type) )及其及其转换 ( (TransformationTransformation) ) 2. 2. 变量代量代换( (Variable TransformationVariable Transformation) ) 3. 3. 统计量量选择( (Selection of StatisticSelection of Statistic) ) 4. 4. 参数估参数估计( (Param

3、etric EstimationParametric Estimation) ) 5. 5. 假假设检验( (Hypothesis TestingHypothesis Testing) )方法的方法的选择一、数据一、数据评价（价（DataData EvaluationEvaluation）1. 数据代表性（数据代表性（Representativeness）评价价 （1）“质”（Quality）的代表性的代表性评价价 随机化（随机化（Randomization）原原则随机化抽随机化抽样(Randomized Sampling)随机化分配随机化分配（Randomized Allocation）A

4、意意 义： 机会均等；主机会均等；主观意愿的排除意愿的排除B 重要性：重要性：样本本质的代表性的保的代表性的保证 组间均衡性的保均衡性的保证 统计推断的前提推断的前提C 常用方法常用方法随机化抽随机化抽样多多阶段抽段抽样（Multistage Sampling）分分层抽抽样（Stratified Sampling)系系统（机械）抽（机械）抽样（Systematic Sampling)单纯随机抽随机抽样：抛：抛币、抽、抽签、随机数字表、随机数字表(Simple Random Sampling)整群抽整群抽样（Cluster Sampling）随机化分配随机化分配配配对设计(Paired Desi

5、gn)随机区随机区组设计(Randomized Block Design)完全随机完全随机设计(Completely Randomized Design)抽抽样框架框架(Sling Frame)的确定的确定案例分析案例分析(Case Analysis)（2 2）“量量”(Quantity)”(Quantity)的代表性的代表性评价价 样本含量（本含量（Sle Sle Size)Size)的确定的确定A A 意意义：正式正式试验预备试验发现总体体间存在确有存在确有实际意意义的差的差别获得有关参数得有关参数一定精度下一定精度下所需的最少所需的最少观察察单位数位数发现这种差种差别C 常用方法常用方法

6、经验法法计算法算法查表法表法B 重要性重要性： 样本代表性的保本代表性的保证 样本本间均衡性的保均衡性的保证 结果重果重现性的保性的保证 案例分析案例分析2. 2. 数据的均衡性数据的均衡性（ Proportionality,BalanceProportionality,Balance）评价价（1） 对照（照（Control）设置的科学性置的科学性评价价A 意意义： 比比较中中进行行鉴别B 重要性：重要性： 实验因素效因素效应的分离的分离C 常用方法：常用方法：历史史对照照History Control空白空白对照照Blank Control实验对照；安慰照；安慰剂对照照Experiment

7、Control；Placebo Control标准准对照；照； 自身自身对照；照； 相互相互对照照Standard Control；Self Control；Mutual Control双盲双盲设计与交叉与交叉设计Double Blind Design； Cross-over Design（2） 案例分析案例分析3. 3. 数据的可靠性（数据的可靠性（ReliabilityReliability）评价价（1） 有效数字（有效数字（Significant Digit ）问题： 原始原始测量数据只允量数据只允许保留一位估保留一位估计数数（2） 可疑可疑值（Suspected Value）清除：）清

8、除：A 意意义： 可疑可疑值为由粗大由粗大误差差导致的极端致的极端值B 常用方法常用方法举例：例： 正正态分布数据可疑分布数据可疑值鉴别方法方法（3） 数据可靠性数据可靠性评价的几种方法：价的几种方法：v 项目符合率目符合率 （Item Concordance Coefficient）v 一致性度量一致性度量(Agreement Measurement )；相关分析；相关分析方法方法(Correlation Analysis） ；Kappa系数系数(Kappa Coefficient)等等。v 初初级指指标的合理性的合理性评价价（4）案例分析）案例分析4. 4. 数据的完整性数据的完整性（In

9、tegralityIntegrality）评价价 v 观察察单位完整位完整v 观察察项目完整目完整5. 5. 数据的数据的时效性效性（TimelinessTimeliness）评价价二、数据分析（二、数据分析（DataData AnalysisAnalysis）1.1.数据数据类型及其型及其转换 （1）目的：适）目的：适应某些某些统计方法的要求方法的要求（2）类型：型：数数值变量量Numerical Variable（定量，（定量，计量量资料）料）Quantitative,Measurement Data（定性，等（定性，等级资料）料）Qualitative,Ranked Data分分类变量量

10、Categorical Variable（3 3） 分分类指指标的量化的量化A.A. 两向分两向分类指指标的量化的量化B.B. 等等级资料的量化料的量化2.2. 变量量变换 （Variable TransformationVariable Transformation）（1）目的：适）目的：适应某些某些统计方法的要求方法的要求 （正（正态性与方差性与方差齐性，曲性，曲线的直的直线化）化）（2）常用方法：）常用方法：对数数变换（Logarithmic Transformation） A 形式：形式： B 目的：目的：对数正数正态分布；分布； 与与s s 有有连带关系；关系； 曲曲线（指数，双曲（

11、指数，双曲线，Logistic曲曲线）直）直线化化 平方根平方根变换（Square Root Transformation） A 形式：形式： B 目的：泊松分布目的：泊松分布资料的正料的正态化；化； 与与s2 有有连带关系关系 平方根反正弦平方根反正弦变换（Arcsine Transformation） A 形式：形式：(尤其尤其P70时） B 目的：相同基数的百分数目的：相同基数的百分数资料的正料的正态化化 其它其它变换 1）概率）概率单位位变换 （Probit Transformation） u 为百分数百分数P 相相应的的标准正准正态离差，用于离差，用于S 形曲形曲线直直线化化 2）反

12、双曲正切）反双曲正切变换 （tanh-1 Transformation) r 为直直线相关系数，用于相关系数，用于r 间的比的比较与合并与合并3. 3. 统计量（量（StatisticStatistic）的）的选择（1） 统计量量选用的原用的原则： 研究目的：研究目的： 描述集中描述集中趋势？离散？离散趋势？抽？抽样误差？差？ 资料料类型：型： 计量量资料？料？计数数资料？等料？等级资料？料？ 数数值分布特征：正分布特征：正态分布（分布（对称分布）？称分布）？ 偏偏态分布（非分布（非对称分布）称分布）?（2） 统计量的合理搭配使用量的合理搭配使用 4.4. 参数估参数估计 （Parametri

13、c EstimationParametric Estimation）（1） 参数的点估参数的点估计与区与区间估估计：精确的方法精确的方法 与近似的方法与近似的方法（2） 参数估参数估计的精度与准确度的精度与准确度5.5. 假假设检验方法的方法的选择 （Hypothesis TestingHypothesis Testing）(1) 影响假影响假设检验方法方法选用的因素：用的因素： 研究目的：研究目的： 找差异；找关系；其它找差异；找关系；其它 研究因素的多少：研究因素的多少： 单因素；两因素；多因素因素；两因素；多因素 研究的研究的组数（水平数）的多少：数（水平数）的多少：两两组；多；多组 实

14、验设计类型：型： 成成组；配；配对；配伍；配伍组 资料特征与分布：料特征与分布： 检验何种何种统计量？量？ 样本含量大小本含量大小（2 2） 案例分析案例分析分分 组组1/21/41/81/161/321/64合计合计某病病人某病病人128642 032正常人正常人 027881035合合 计计12101312101065不同人群某种抗体滴度比不同人群某种抗体滴度比较 研究目的？研究目的？ 研究因素？研究因素？ 分分组或水平数？或水平数？ 实验设计类型？型？ 资料分布特征：料分布特征：选用何种用何种统计量？量？ 样本大小？本大小？ 选用何种假用何种假设检验方法？方法？问题：计算算题： 将116

15、例癫痫患者随机分为两组，一组70例接受常规加高压氧治疗（高压氧组），另一组46例接受常规治疗（常规组），治疗结果见表1。问两种疗法有效率有无差别？表表1 两种两种疗法治法治疗癫痫的效果的效果治疗方法治疗结果合计有效率/有效无效高压氧组常规组合 计6647094.33884682.61041211689.7 某抗癌新药的毒理研究中，将78只大鼠按性别、窝别、体重、年龄等因素配成39对，每个对子的两只大鼠经随机分配， 分别接受甲剂量和乙剂量注射，实验结果见表2。试分析该新药两种不同剂量的毒性有无差异。表表2 某抗癌新某抗癌新药两种两种剂量的毒理量的毒理实验结果果甲剂量乙剂量合计死亡（+）生存（-）

16、死亡（+）生存（-）合 计612183182193039 用A、B、C三种不同方法处理新生儿脐带，发生感染的情况见表3，试比较3种不同方法的脐带感染率有无差异。表表3 三种三种脐带处理方法的理方法的脐带感染情况感染情况处理组治疗结果合计感染率/感染未感染A76314332192.36B15240924240.62C27627640.26合 计93631464071.45 在某项疼痛测量研究中，给160例手术后疼痛的患者提供四种疼痛测量量表，即直观模拟量表（VAS），数学评估量表(NRS),词语描述量表(VDS)，面部表情疼痛量表(FPS)，患者首选的量表以及患者的文化程度见表4，问患者首选疼痛

17、量表与文化程度是否有关?表表4 不同文化程度患者首不同文化程度患者首选疼痛量表的疼痛量表的类型型文化程度首选疼痛量表合计VASVDSNRSFPS高中以下316184481高中01091837高中以上411121542合 计7373977160 为研究丹颐对蛛网膜下腔出血的治疗作用，将36例蛛网膜下腔出血的患者随机分为两组，每组18例。一组接受常规治疗（对照组），另一组接受常规治疗加丹颐静脉滴注治疗（丹颐组），结果见表5，问两种疗法的病死率有无差别？表表5 两种两种疗法的治法的治疗效果效果分组死亡生存合计病死率/丹颐组对照组合 计117185.64141822.25313613.9 用简单法和常

18、规法分别对12份人尿进行尿铅测定，所得结果如表6，问根据现有资料能否说明两种方法检测结果不同？表表6 两法两法测定定12份尿份尿铅含量的含量的结果果样品号尿铅含量/（mol.L-1）简单法常规法13.052.8023.763.0432.751.8843.233.4353.673.8164.494.0075.164.4485.455.4192.061.24101.641.83112.551.45121.230.92合计 将14只大白鼠随机分为两组，一组做成白血病模型，一组为正常鼠，然后测量两组鼠脾脏DNA含量（mg/g），问正常鼠和白血病鼠脾脏中DNA平均含量是否不同？ 白血病组（X1）： 12

19、.3 13.2 13.7 15.2 15.4 15.8 16.9 正 常 组 （X2）： 10.8 11.6 12.3 12.7 13.5 13.5 14.8 为了解烫伤后不同时期切痂对肝脏三磷酸腺苷（简写为ATP）的影响，将30只雄性大鼠随机分为三组，每组10只；A组为烫伤对照组，B组为烫伤后24h（休克期）切痂组，C组为烫伤后96h （非休克期）切痂组。全部动物统一在烫伤后168h 处死并测量其肝脏的ATP含量，结果见表8。试推论B组和C组的处理对ATP是否有影响？表表8 大鼠大鼠烫伤后肝后肝脏ATP的的测量量结果（果（mg）A组B组C组Xij7.7611.1410.857.7111.60

20、8.588.4311.427.198.4713.859.3610.313.539.566.6714.168.8111.736.948.225.7813.019.956.6114.1811.266.9717.728.68 为了比较不同浓度的血水草总生物碱对血吸虫尾蚴的杀灭作用，实验 动物为48只雄性小鼠。实验方法是将试验小鼠感染40只血吸虫尾蚴后，分别接受4种处理，其中甲处理为对照，其余3种处理分别为不同浓度的血水草总生物碱浓度，用试验后小鼠体内的尾蚴的存活率评价不同浓度的血水草总生物碱的作用。实验结果见表9，试分析甲、乙、丙、丁不同浓度的血水草总生物碱对小鼠体内的尾蚴杀灭作用是否不同？小鼠区组

21、编号处理合计（Bj）甲乙丙丁10.52500.62500.1500.47501.775020.57500.30000.42500.25001.550030.60000.40000.60000.42502.025040.70000.62500.15000.02501.500050.20000.1500.20000.05000.600060.32500.30000.12500.05000.800070.62500.50000.35000.10001.575080.52500.20000.30000.17501.200090.60000.55000.52500.10001.7750100.62500.32500.50000.02501.4750110.72500.62500.37500.05001.7750120.62500.40000.42500.25001.7000表表9 不同不同浓度血水草度血水草总生物碱生物碱处理后小鼠体内的尾蚴存活率理后小鼠体内的尾蚴存活率