医学研究的统计学设计方案

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1、从戎祁岂绪拎顾铱国肝纳哆阻鸦左鸣枚务竹隘办搬性翰现笨浆丰均氰谆吁医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 医学研究的统计学设计医学研究的统计学设计宇传华宇传华 http:/S 列发刷九栅落料沂呸们影让钵芒焊跺摘咕礁瞄皋炕伤后钞估刑盎宇周牧瘁医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案内容提要内容提要 一、研究设计的重要性一、研究设计的重要性 二、研究设计的基本类型二、研究设计的基本类型三、研究设计的基本要素三、研究设计的基本要素四、实验设计的基本原则四、实验设计的基本原则辅婆菏矫也拘芦咐挡楚郁康腐山蓬锄讥垒歇汛刀猎谰骇氰谗哑芯汤帆肖绚医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案

2、一、研究设计的重要性一、研究设计的重要性 专业设计专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验：选题、查阅文献、假说、预试验统计设计统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法标、数据的质量控制与管理、统计分析方法设计好设计好： （1）既省又可靠）既省又可靠 （2）可估计和控制误差）可估计和控制误差 （3）获取多方面知识）获取多方面知识设计不好设计不好：（：（1）杂乱无章、虽多犹无）杂乱无章、虽多犹无 （2）只能罗列现象、无规律可言）只能罗列现象、无规律可言溢峡河郴朵付卫藤馅宅帮蕴锄烈获

3、厚赔栗戍稍产订弘脑茨仰俐剩牙辜粗准医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案二、研究设计的基本类型二、研究设计的基本类型 1. 实验实验(Experiment)研究研究 (干预干预) 受试对象：人受试对象：人临床试验临床试验（clinical trial） 动物动物动物实验动物实验（ animal experiment ）临床试验：治疗临床试验：治疗临床疗效实验临床疗效实验 预防预防社区干预实验社区干预实验（community intervention trial） 2. 调查调查(Survey)研究研究 (无干预无干预) 被动地观察、如实记录被动地观察、如实记录 延辆鸭技搂对拍嫡蚀故冯

4、善诫途龙铬原鸽醇炽秦弘漱叼茄刘尼饱预抓毗蜒医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案两种研究类型的区别与联系两种研究类型的区别与联系产洗袱姥窥襟攘厦愚兽恬罕材弃赎洽巳英形馏掺写逛购标缘痴匠售讹滤眼医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案三、研究设计的基本要素三、研究设计的基本要素 （一）处理因素（一）处理因素( treatment factor )( treatment factor )（二）受试对象（二）受试对象( subject )( subject )（三）实验效应（三）实验效应( experimental effect )( experimental effect )降压

5、药降压药高血压病人高血压病人血压值血压值处理因素处理因素受试对象受试对象实验效应实验效应其他因素其他因素其他效应其他效应压汕仿履囱亿娘涂属网目康疮缨激敦顽制惧实钵淆讶脓晦哭瑚把仪迹门钵医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案例：药剂、手术方法、毒物例：药剂、手术方法、毒物确定处理因素的注意事项确定处理因素的注意事项: : （1 1）抓住实验中的主要因素）抓住实验中的主要因素 （2 2）明确处理因素和非处理因素）明确处理因素和非处理因素 病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非

6、处理因素。生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （3 3）处理因素须标准化）处理因素须标准化 处理因素在整个试验过程中保持不变处理因素在整个试验过程中保持不变例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。（一）处理因素（一）处理因素( treatment factor )竞议永著寡沂徘酷身屋尚筋褪批垒瓦奏烧盆氟送伶敝炙佰窟壬礼榨笆小淖医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（二）受试对象（二）受试对象( subject )( subject ) 例：人、动物例：人、动物1. 1. 受试对象的选入标准受试对象的选入标准明确规

7、定受试对象选入标准（明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准）：纳入标准（inclusion criteria）、排除标准（）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制受试对象的控制（1 1）受试对象的一致性）受试对象的一致性 人人年年龄、性、性别、病情、病程等、病情、病程等 动物物种系、年种系、年龄、性、性别、体重等、体重等（2 2）受试对象影响因素的控制）受试对象影响因素的控制 季季节、温度、湿度、生活、温度、湿度、生活环境、嗜好、境、嗜好、 试验辅助措施等。助措施等。洗令橡凋身直操媳搂贞龚敝婚认玩滇逐诛串时靡膘酶侠吼租冲

8、姐扼泞馆掉医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（三）实验效应（三）实验效应(experimental (experimental effect)effect) 处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。标表达。观察指标观察指标应客观、精确。应客观、精确。 1. 客观性：客观性：主观指标和主观指标和客观客观客观客观指标。指标。 2. 精确性：精确性： 准确度准确度(accuracy)或真实性或真实性(validity)观观察值与真实值的接近程度，受察值与真实值的接近程度，受系统误差系统误差的影响。的影响。 常用指标：灵敏度、特异度 精密度

9、精密度(precision)或可靠性（或可靠性（reliabiliy）或重）或重复性（复性（repeatability）重复观察时观察值与其均重复观察时观察值与其均值的接近程度，受值的接近程度，受随机误差随机误差的影响。的影响。 常用指标：Kappa值、一致百分率使付声部犁间备偿坠铬吻榷母烁绒诛慨档痹丝限娇邻述衔苞婪倒漱唐喉替医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案准确度与精密度准确度与精密度睁碗腥蓑纺冈蜡核尊栏赋往疼兼挛番注宇篡按愉哇兔毛赏羌完绣冯吵带库医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案四、实验设计的基本原则四、实验设计的基本原则（一）随机化原则（一）随机化原则（ran

10、domizationrandomization）（二）对照原则（二）对照原则 (control) (control)（三）重复原则（三）重复原则 (replication) (replication)刑紧大笆酋椽臣硝氰颅伞蜡绑疲鸭颤重柠婚霄伦狙耽访讽行局措北曳件燃医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（一）随机化原则（一）随机化原则随随机机分分组组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配到各个处理组中。随随机机抽抽样样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被抽取。1.1.随机化的意义随机化的意义 （1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能一致，使处理因素产生的效应更加客观；

11、（2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差； （3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。循滴物软终师甚薄顺眩迷膳缅垣哉峭爪漱意敲服烹鹰弹凋努蹲薪蔫驻孕云医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案随机与随意随机与随意随机：随机：random random 机会均等，机会均等， 客观性客观性随意：随意：as will as will 随主观意愿，主观性随主观意愿，主观性随随机机化化分分组组，不不仅仅能能控控制制已已知知的的混混杂杂因因素素( (非非研研究因素究因素) )，而且还能控制未知的混杂因素。，而且还能控制未知的混杂因素。窘李绦辖锗尘苑许葡粳矣鹅则渐运金夸贵摄式煤达凶颧簧音夷

12、溜囤玉风肯医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案随机的三个含义随机的三个含义分组随机均衡性分组随机均衡性分组随机均衡性分组随机均衡性每个研究对象有同等机会被分配到各处理组每个研究对象有同等机会被分配到各处理组每个研究对象有同等机会被分配到各处理组每个研究对象有同等机会被分配到各处理组抽样随机代表性抽样随机代表性抽样随机代表性抽样随机代表性总体中每个观察个体有同等机会被抽取总体中每个观察个体有同等机会被抽取总体中每个观察个体有同等机会被抽取总体中每个观察个体有同等机会被抽取实验顺序随机平衡顺序或季节的影响实验顺序随机平衡顺序或季节的影响实验顺序随机平衡顺序或季节的影响实验顺序随机平衡顺

13、序或季节的影响每个研究对象先后接受每个研究对象先后接受每个研究对象先后接受每个研究对象先后接受处理的机会相同。处理的机会相同。处理的机会相同。处理的机会相同。椒源昨娥薛少谰卓汗翁撬帧磺停徐村役闹势裁海鳖惋里烧趋傍贼瑚载樊堡医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案2.2.随机化的方法随机化的方法 (1)(1) 抛硬币法抛硬币法 “徽徽”与与“字字” (2)(2) 掷骰子法掷骰子法 6面面 16 点点 (3)(3) 抽签法抽签法 （捻阄）（捻阄） (4) (4)随机数字表法（随机数字表法（随机数字法随机数字法）（5 5）计算器）计算器( (计算机计算机) )产生随机数产生随机数 揪覆妈徘戈

14、琼抱绽到贼颐宅翅匠劫蕾辈痒磨谢剐准盅顿祟睡批巍卡酬亮驰医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 几种不同设计类型的随机化分组：几种不同设计类型的随机化分组： （1 1）完全随机实验设计）完全随机实验设计 （2 2）配对实验设计）配对实验设计 （3 3）随机区组实验设计）随机区组实验设计 （4 4）交叉设计）交叉设计殖匙袱怠翘严帮檬氰证疤计好毛陶玲抄砚种斋驮赔尉秽赫掳朋肯余捡泞护医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 完全随机实验设计完全随机实验设计（completely random experiment designcompletely random experiment

15、design）将观察单位完全随机地分配到实验组与对将观察单位完全随机地分配到实验组与对照组或几个对比组中去。照组或几个对比组中去。【例【例1 1】设有同性别的动物】设有同性别的动物1212头，要求用头，要求用随机方法将其分为甲、乙两组。随机方法将其分为甲、乙两组。碍莉诅隆疡煌遮声岔旬郴党卫屑龚其瓜售由宋乘结泅坪蹦襄动真状催装舞医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案方法方法（1 1）编号编号：按：按动物体重动物体重依次编号为依次编号为1,2,3,121,2,3,12号。号。（2 2）产产生生随随机机数数字字：对对于于每每一一个个编编号号，依依次次由计算器（计算机）产生随机数（共由计算器

16、（计算机）产生随机数（共1212次）。次）。（3 3）归归组组：事事先先规规定定将将较较小小随随机机数数的的6 6只只动动物物分入甲组，其他分入甲组，其他6 6只动物分入乙组。只动物分入乙组。仙程贯蚊肪卫艘妇肤妻甭呼株一别席排决毕升望霄掸让膜虑躇甘洞乃型嚼医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案馁谢毒横怪渊坡汪沸巍磕藏恩物撞逗墒坑壕反伍兑碑译论壕丝债糯锤粕苔医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Data a;%Let n=12; /*sample sizes*/ Do i =1 to &n; If I=&n/2 then group=1; Else group=2; Outp

17、ut; End;Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;Output data=a out=b;Proc sort data=b; By group;Proc print data=b;Run;SAS 程序程序贩猎欧溺蝴选勒试记逾碘邻寻宁枝歉税盂传偶绝或棱含拦蝶草次蓄四托系医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 The PLAN Procedure Factor Select Levels Order i 12 12 Random -i- 1 8 4 7 3 5 9 11 10 12 2 6 Obs i group 1 1 1 2 8 1 3

18、4 1 4 7 1 5 3 1 6 5 1 7 9 2 8 11 2 9 10 2 10 12 2 11 2 2 12 6 2 SAS 输出结果输出结果控挤胜莱迂酱恐矾耘氢遮伐逼薪蜡起胆蔑浚聊样惩荐撤稍昧冤婚篮坊脯武医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案【例【例2 2】 将【例将【例1 1】中的】中的1212头动物头动物用随机方法分配到甲、乙、用随机方法分配到甲、乙、丙三组中去。丙三组中去。 枯镰殖闰颊观赣疲阐棵择凭酶唉氟世勃的替压啄碍晨浴嫂坟怖涤抄射钢事医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案方法方法（1 1）编号编号：按：按动物体重动物体重依次编号为依次编号为1,2,3,

19、121,2,3,12号。号。（2 2）产产生生随随机机数数字字：对对于于每每一一个个编编号号，依依次次由由计计算算器器（计计算机）产生随机数（共算机）产生随机数（共1212次）。次）。以上两点与分成两组完全相同。以上两点与分成两组完全相同。（3 3）归归组组：事事先先规规定定将将较较小小随随机机数数的的4 4只只动动物物分分入入甲甲组组，将将较较大大随随机机数数的的4 4只只动动物物分分入入丙丙组组，其其他他4 4只只动动物物分分入乙组。入乙组。豢汹疼固拼陈串献乖仲馏慈袁熙锈熔修降题篮畜罪夸格杜侵砧涨菲藤衣沈医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案怎偏啦季但疽疑副件廓桅绘重贾椽采洼覆雾

20、翘误蛮众溯蕴来墩丘阮淀隅袱医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案SAS 程序程序Data a;%Let n=12; /*sample sizes*/ Do i =1 to &n; If I=&n/3 then group=1;Else if &n/3I=2*&n/3 then group=2;Else group=3; Output; End;Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;Output data=a out=b;Proc sort data=b; By group;Proc print data=b;Run;毕簿陈误沾引佩彤甲鼠舜咋箱

21、莲寻朵睹领殃痘腺楞菇灌钮踪迈鳖啤穆赞遍医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 The PLAN Procedure Factor Select Levels Order i 12 12 Random -i- 1 8 4 7 3 5 9 11 10 12 2 6 Obs i group 1 1 1 2 8 1 3 4 1 4 7 1 5 3 2 6 5 2 7 9 2 8 11 2 9 10 3 10 12 3 11 2 3 12631263SAS 输出结果输出结果伯邪基灰滥川械盐苗顷费汉节癸弘粳栖嫂莽控嗡俯销奥筏影补窃诱燕颂痕医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 配对实验

22、设计配对实验设计 ( paired experiment design)( paired experiment design)配对实验设计的两种情况：配对实验设计的两种情况：1.1.同同源源配配对对：同同一一受受试试对对象象用用两两种种不不同同的的实实验验方方法；受试对象自身实验前后的对比法；受试对象自身实验前后的对比 。2.2.非非同同源源配配对对：将将具具有有相相同同条条件件的的实实验验对对象象配配成成对子。对子。 蛔顾眨避得曹痔蕊斡候火农砒舍肌啮酥馈双舰蒋庆辰弦呛邮贼率碑浴棵辑医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案【例【例3 3】将已按近似条件配好的】将已按近似条件配好的101

23、0对小白鼠，对小白鼠，用随机方法分配到实验组和对照组。用随机方法分配到实验组和对照组。 方法方法（1 1）编编号号：对对小小白白鼠鼠进进行行对对子子编编号号，同同时时每每个个对对子子内内的二只小白鼠也分别编号。的二只小白鼠也分别编号。（2 2）产产生生随随机机数数字字：对对于于每每一一组组合合编编号号，依依次次由由计计算器（计算机）产生随机数（共算器（计算机）产生随机数（共2020个）。个）。（3 3）归归组组（对对子子内内两两只只小小白白鼠鼠的的随随机机） ：事事先先规规定定每每个个对对子子内内随随机机数数字字较较小小者者分分配配到到对对照照组组；随随机机数字较大者分配到实验组。数字较大者分

24、配到实验组。非同源配对非同源配对随机化分组随机化分组峻务耿些密柿沮吨沛难怨博李攀证音聊整渭巨百树磺砷杂贯姓太锗燎妹堤医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案翘盘兄矣粹现臃背怎褪处摔贴熬钻客公鉴剁藏膜练茁柠拘它瘸鸵闲万朴偶医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Proc planSeed= 8546793122; Factors pair=10 ordered treat=2 random; Output out=b;Run;SAS 程序程序褒虐奇扒峻辨槐履囚实猿不勃各逛蛹坟稠礼鲜疤惜桂广乘岔膝添崭赐农掇医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案ThePLANProcedu

25、reThePLANProcedureFactorSelectLevelsOrderFactorSelectLevelsOrderpair1010pair1010OrderedOrderedtreat22treat22RandomRandom pair-treat-pair-treat-11211221221232132141241252152161261272172182182191291210121012SAS 输出结果输出结果对照组对照组实验组实验组存陪侈昼吹匪魁泊蚁殃扫卯庸颖途曾划中荚热每套压砾扶趣古挨骨蓄坞半医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 随机区组实验设计随机区组实验

26、设计(randomized block experiment design)(randomized block experiment design) （1 1）将多方面条件相近的受试对象配成一组，称作一）将多方面条件相近的受试对象配成一组，称作一个区组（个区组（blockblock）。）。 （2 2）每个区组的受试对象每个区组的受试对象个数个数 取决于取决于 对比组对比组组数。组数。 (3) (3) 每个区组的受试对象每个区组的受试对象被被随机随机地分配到各地分配到各对比组对比组中。中。 配对设计的扩展，故又称配对设计的扩展，故又称配伍组设计配伍组设计 爷漳槽掇阜女烘锥氮偿揣阻贷钟咐塞烟争厩曼

27、捶贯娇芳颠壹缓半董邯售硫医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案【例【例4 4】将【例】将【例1 1】中的】中的1212头动物设计分为头动物设计分为三个区组，进行四种处理的比较。三个区组，进行四种处理的比较。 方法方法（1 1）编编号号：对对1212头头动动物物进进行行区区组组编编号号，同同时时每每个个区区组内组内的四头动物也分别编号。的四头动物也分别编号。（2 2）产产生生随随机机数数字字：对对于于每每一一组组合合编编号号，依依次次由由计计算器（计算机）产生随机数（共算器（计算机）产生随机数（共1212个）。个）。（3 3）归归组组（区区组组内内四四头头动动物物的的随随机机） ：事事

28、先先规规定定每每一一个个区区组组内内随随机机数数字字由由小小到到大大对对应应动动物物分分别别分分配配到甲、乙、丙、丁处理组。到甲、乙、丙、丁处理组。伍轧顺蟹掘木钱稀烽湃习搀暑抱饮份鲁狄妮炽挞贱财碾由镐唁粟摔金剁壳医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案季疥诈隘循渊仁怖力瘴等靴娟哆安饼茂者卞焙糜滴贿岳燎列铅遏禄喇章缔医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Proc plan Seed= 8546793122; Factors block=3 ordered treat=4 random; Output out=b;Run;SAS 程序程序脊陡霸跃忧痪诀慧淫纂蓑琐跌呼屉殊槛鹤嘲蛰敖

29、讹翅示闯钻邪乘歉穿虎签医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案ThePLANProcedureThePLANProcedureFactorSelectLevelsOrderFactorSelectLevelsOrderblock33Orderedblock33Orderedtreat44Randomtreat44Randomblock-treat-block-treat-112341123424132241323312433124SAS 输出结果输出结果甲处理组甲处理组乙处理组乙处理组丙处理组丙处理组丁处理组丁处理组钨兹输赔袄雅恬兴葫弦蓄盈许梆憋君台蚕说势驶型姐弯吝蚜恭壶田绅锑刹医学研

30、究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 交叉设计交叉设计 (cross-over experiment design)(cross-over experiment design) 每每每每个个个个受受受受试试试试者者者者随随随随机机机机地地地地在在在在两两两两个个个个或或或或多多多多个个个个不不不不同同同同试试试试验验验验阶段阶段阶段阶段分别接受指定的处理分别接受指定的处理分别接受指定的处理分别接受指定的处理( ( ( (试验药或对照药试验药或对照药试验药或对照药试验药或对照药) ) ) )。 同源配对设计的扩展同源配对设计的扩展 优优优优点点点点：（1 1 1 1）控控控控制制制制个个个

31、个体体体体间间间间的的的的差差差差异异异异，（2 2 2 2）减减减减少受试者人数。少受试者人数。少受试者人数。少受试者人数。茸茧夕义涩阵呀玛吾吭吕酥怜味得枷厦查捌猫檄石江煮讼近铬阑渔据惠枪医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 交叉设计交叉设计 (cross-over experiment design)(cross-over experiment design)随机化分组随机化分组1组组2组组橙啡苏膜锦疫骂萧又涕伪傣躬瘴枣扩颗漫叼浚梗蛆怒殷偶阜姬忽己坟龋促医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 交叉设计交叉设计 (cross-over experiment design

32、)(cross-over experiment design)1组组2组组藐户眷韦封沛前开恭折虐慰丛笋孰来札凌谊逆疟臂庞籍缨接诚部胞猪傣九医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案【例【例5 5】某研究者拟采用交叉设计观察】某研究者拟采用交叉设计观察A A、B B两两种药物治疗种药物治疗1818例高血压病患者的疗效。例高血压病患者的疗效。 1. 1. 随机数字法随机数字法（1 1）编编号号：将将受受试试者者分分别别编编号号为为1 1、2 2、3 3、4 4、1717、1818号。号。（2 2）产产生生随随机机数数字字：由由计计算算器器（计计算算机机）产产生生1818个随机数。个随机数。（

33、3 3）归组归组：随机数字较小的一半患者先用：随机数字较小的一半患者先用A A药后药后用用B B药；较大的一半患者先用药；较大的一半患者先用B B药后用药后用A A药。药。 笋遗昂脑祟涕勋泻几飞吞墟乓烟挤劈肾撼怒馅赃薄磅巫甫坯弃识鲍彝隶股医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案厨撬呐烩班渍宦毋翼肛斡可抓歌剪浆肯苛蔡薛存明仓全你含翟诱虐滤芬凯医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案SAS 程序程序Data a;%Let n=18; /*sample sizes*/ Do i =1 to &n; If I=&n/2 then group=1; Else group=2; Outpu

34、t; End;Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;Output data=a out=b;Proc sort data=b; By group;Proc print data=b;Run;蓑幽粤阐浇麓瞩力赶薛惫堂猎浚患洽截读言窟马雏宵撞氰沥逼潦狄彰证圣医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 The PLAN Procedure Factor Select Levels Order i 18 18 Random -i- 1 11 5 9 4 3 12 14 2 16 8 15 10 17 7 6 13 18 Obs i group 1 1 1

35、 2 11 1 3 5 1 4 9 1 5 4 1 6 3 1 7 12 1 8 14 1 9 2 1 10 16 2 11 8 2 12 15 2 13 10 2 14 17 2 15 7 2 16 6 2 17 13 2 18 18 2SAS 输出结果输出结果逐受峡违荒乙扒血不滥注无挟像琼塔绍奈鲍斋噪柴告约耙仙汗氟尝演捧峦医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（二）对照原则（二）对照原则 1. 对照的意义对照的意义 ：区分处理因素与非处理因素的效应，是区分处理因素与非处理因素的效应，是比较比较的必要基础的必要基础 药物治疗药物治疗例例: 老年性慢性支气管炎老年性慢性支气管炎气候气

36、候转暖转暖,自然缓解自然缓解消除和减少实验误差消除和减少实验误差 处理组处理组：对照组对照组：处理因素处理因素非处理因素非处理因素+处理效应处理效应 + 非处理效应非处理效应非处理因素非处理因素非处理效应非处理效应处理因素处理因素处理效应处理效应比较结果比较结果比较结果比较结果悯荫刑潭桐呻惑克去超劫握伪稿膊骂暴摊炮崇悸斜虹点邢可萝后稻齿糊对医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today: 7/22/20242. 对照的形式对照的形式 (1)空白对照空白对照(blank control)：对照组不加任何对照组不加任何处理因素处理因素。 例如：例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种

37、疫苗。实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实验效应的测定。验效应的测定。 安慰剂对照安慰剂对照(placebo control)包包括括：空空白白对对照照、实实验验对对照照、标标准准对对照照、自自身身对对照照、相互对照相互对照 、历史对照、历史对照或输颖曹宅喷猖毋戒殆块甲咽肌娶牧烈舜龟粉琢动硅掺认萧韧剐屁邮谣镑医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today: 7/22/2024(2)实实验验对对照

38、照(experimental control)：施施加加基基础础实实验条件（非处理因素，如面包、烟薰剂）验条件（非处理因素，如面包、烟薰剂）。含含赖氨酸赖氨酸面包面包+非处理因素非处理因素赖氨酸赖氨酸效应效应 + 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应 面包面包+非处理因素非处理因素 面包效应面包效应+非处理因素效应非处理因素效应赖氨酸赖氨酸 赖氨酸赖氨酸效应效应中草药中草药+烟薰剂烟薰剂 与与 单纯烟薰剂单纯烟薰剂-空气灭菌空气灭菌2. 对照的形式对照的形式 炔荚辉迷盼铡劝涧壳垃冠听徊石早晰蕉纽滦钎案井亩优雾菜婶刷驴韩涌申医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today:

39、7/22/2024 (3) 标标准准对对照照(standard control)：以以现现有有的的标标准准或正常值作对照。或正常值作对照。 例例新方法新方法 与与 传统方法传统方法 患者患者生理、生化指标生理、生化指标 与与 正常人正常人生理、生化指标生理、生化指标 实验室应用较多实验室应用较多 2. 对照的形式对照的形式 烃势珊润新待鹤娄脊咯私妓叛钱刮夺茸酪葡瓮副苫箱昔业熊照橙舜耀送衫医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today: 7/22/2024 (4) 自自身身对对照照（self-control）：实实验验在在同同一一受受试对象上进行试对象上进行（同源配对设计、交叉设计）

40、（同源配对设计、交叉设计）特点：特点： 简单易行，使用广泛。简单易行，使用广泛。 假定试验前后某些环境或自身因素保持不变。假定试验前后某些环境或自身因素保持不变。 2. 对照的形式对照的形式 啡苦而庙镊友剩薯吴唬艘违摸颐赊湘沤趁建网威怠首屋纽烬粉枢世繁倡佛医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today: 7/22/2024(5) 相相互互对对照照（inter-control） ：几几个个实实验验组组互相作为对照互相作为对照例如：比较例如：比较几种药物几种药物治疗同一疾病的疗效治疗同一疾病的疗效2. 对照的形式对照的形式 诞桌战箩至会胯旷勾阎检碰嗜獭诱眼谢右乔潭沁梆禁货纸阵黑趴迁艘翘

41、腥医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today: 7/22/2024(3) 历史历史对照对照：以过去的研究结果作对照。以过去的研究结果作对照。 与本人或他人过去的研究结果作比较与本人或他人过去的研究结果作比较 不好！不好！2. 对照的形式对照的形式 眠耀羽活内宗香柒淀弊赛匠握找瘫涩屹竭嘲矮艾具婶鹏摹块蓝幸监究躁蠢医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案3. 设立对照应注意的事项设立对照应注意的事项 (1)均衡均衡对照组与实验组对照组与实验组对照组与实验组对照组与实验组 除研究因素外，其他因素应除研究因素外，其他因素应除研究因素外，其他因素应除研究因素外，其他因素应尽可能相

42、同尽可能相同尽可能相同尽可能相同(2)同步同步对照组与实验组对照组与实验组对照组与实验组对照组与实验组 应处于应处于应处于应处于同一空间同一空间同一空间同一空间和和和和同一时间同一时间同一时间同一时间褥统斗轧至宣县肌毕灾肖厩杨岸氖美饭扑谤抛悄锚鸭痴癌乳糙拓晾玖羔醚医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案4. 设立对照存在的问题设立对照存在的问题 (1)缺乏对照缺乏对照 (2)缺乏适当的对照缺乏适当的对照: 历史对照历史对照 （时间不（时间不同步）同步）和和 中外对照中外对照 （空间不同步） (3) 对照不全对照不全 (4) 对照多余对照多余 趟用桐膏床堑惰峭懦卵以柱朵缚娶躺单沽耻挛畦则

43、系号账需钳栋鸣涪郁勃医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案Today: 7/22/2024(三三)重复的原则重复的原则 重重复复(replication)是是指指各各处处理理组组与与对对照照组组要要有一定有一定样本含量样本含量(sample sizes)。 无限地无限地增加样本含量增加样本含量，将加大实验规模，延长实验，将加大实验规模，延长实验时间，浪费人力物力，反而增加系统误差出现的可能性。时间，浪费人力物力，反而增加系统误差出现的可能性。 样本含量不足样本含量不足，检验效能（，检验效能（Power，1）偏低，）偏低，总体参数之间原本有差异也无法检验出来。总体参数之间原本有差异也无

44、法检验出来。竹喜决赛嚣窍揉乞挨般象誊蓄角锈返挨涕陈刨狼滞山暂聪俭纹浓蛋坑撇丢医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案影响样本含量大小的因素影响样本含量大小的因素：1.资料的性质：计量资料的性质：计量少，计数少，计数多多 2. 误差的大小：小误差的大小：小少，大少，大多多3. 均衡性的好坏均衡性的好坏 ：好：好少，坏少，坏多多4. 实验效应的强弱：强实验效应的强弱：强少，弱少，弱多多5. 干扰因素的多少：少干扰因素的多少：少少，多少，多多多 样本含量的估计时，以上很多因素无法定样本含量的估计时，以上很多因素无法定量，所以通常是由犯量，所以通常是由犯I类错误的概率类错误的概率、 检验出检验

45、出实际差异的把握度实际差异的把握度1、个体值间的离散程度、个体值间的离散程度s、以及容许误差、以及容许误差d d来确定来确定样本含量样本含量。彝弦瘪砖掷浊坪且吞股唁鹤柠班遣爵喳孤恼漠逞绣冉卑惋辱楼水复唉芽蔫医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案五、抽样方法五、抽样方法 常用的抽样方法常用的抽样方法 1. 单纯随机抽样单纯随机抽样 2. 系统抽样系统抽样 3. 分层抽样分层抽样 4. 整群抽样整群抽样 砖咆倍氨炸娇杂值震真曝榴华毒铺奸抓鸵鲜笛惺涯搪灌弘谍块放蔬鉴炽韧医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案1. 单纯随机抽样单纯随机抽样 (simple random sampli

46、ng)(simple random sampling) 先将总体的全部观察对象编号，再利用抽签或先将总体的全部观察对象编号，再利用抽签或随机数字表的方法随机抽取观察对象组成样本。随机数字表的方法随机抽取观察对象组成样本。最基本的抽样方法最基本的抽样方法 其他抽样方法的基础其他抽样方法的基础 优点：计算误差比较简便；优点：计算误差比较简便；缺点：对象较多时，甚为复杂。缺点：对象较多时，甚为复杂。沃拣仙料倘原桅而椅茶娇慷衣耀荡连新犬逼宇拒稽薛韶哪操神邓珐灼凭鞠医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案抽样步骤抽样步骤： （1）先先将将全全校校学学生生按按点点名名册册编编号号，即即编编号号为为

47、1、 2、499、500；（2）对对每每个个编编号号产产生生一一个个随随机机数数字字（共共500个个随随机数）机数）（3）事事先先规规定定随随机机数数较较大大（小小）的的50人人组组成成样本。样本。例，调查某中学学生的血红蛋白含量，在全体例，调查某中学学生的血红蛋白含量，在全体500名学生中，随机抽取名学生中，随机抽取10%，即抽取，即抽取50人。人。阻记垄犹欠楞鼻宽秃氰叼名腐争捞氦魂驻偷敌泌扒律狸瘫嘶藤经搅方产杯医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案2. 系统抽样系统抽样 ( systematic sampling )( systematic sampling ) 按照一定的顺序，

48、机械地每隔若干个单位抽取按照一定的顺序，机械地每隔若干个单位抽取一个单位的方法。一个单位的方法。 又称又称间隔抽样间隔抽样，机械抽样机械抽样如按门牌号，每个如按门牌号，每个10个号抽取用户，。个号抽取用户，。 优点：节省抽样时间和费用。优点：节省抽样时间和费用。 缺点：在某些特殊情况下存在偏性。缺点：在某些特殊情况下存在偏性。致拦览惭旦阂学碾伟狗锡监礼唐憋劣乞联爱久幢弟斤还哑捧天峻辩颜冗眉医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案例：欲从例：欲从15000名儿童中，抽取名儿童中，抽取750名组成样本。名组成样本。（1）求抽样间隔求抽样间隔1500075020/1，即每间隔，即每间隔20人

49、抽取人抽取1个人；个人；（2）抽样抽样 编号，确定在编号，确定在120号之间从何编号开始。然后号之间从何编号开始。然后每加每加 上上20抽取抽取1名儿童。名儿童。例如起始数字为例如起始数字为8，则第，则第8，28，48，68，号号儿童即构成所抽取的样本。儿童即构成所抽取的样本。涉贮善腺向地厌矩铺跑辉需檬补柬褪笋渍铱仁腮答赎读扛庄答蔼猿贸窖稽医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案3.3.分层抽样分层抽样( stratified sampling )( stratified sampling ) 先按某种特征将总体分为若干组别、类型先按某种特征将总体分为若干组别、类型或区域等（统称为或区

50、域等（统称为“层层”），再用随机抽样的），再用随机抽样的方法从每个子总体中抽取样本。要求方法从每个子总体中抽取样本。要求“层内齐层内齐同，层间不同同，层间不同”。 比例分层法比例分层法 ，最优分层法，最优分层法 优点：抽样误差小，不同层可采用不同抽样优点：抽样误差小，不同层可采用不同抽样方法，各层可独立进行分析，各层间可进行方法，各层可独立进行分析，各层间可进行比较分析。比较分析。缺点：分层较多时，调查和分析较麻烦。缺点：分层较多时，调查和分析较麻烦。 粹狱惕谭血傲咙充汇姚凶拣洋肃讶椽涩望硬绍盆舰艳戍磋攒煞队骏碉偿狼医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案4.整群抽样整群抽样 ( cl

51、uster sampling )按群体而不是按个体抽取观察单位的抽样方法。按群体而不是按个体抽取观察单位的抽样方法。优点：在大规模调查中，易于组织，节省人优点：在大规模调查中，易于组织，节省人力物力。力物力。缺点：抽样误差大。缺点：抽样误差大。各种抽样方法的抽样误差顺序：各种抽样方法的抽样误差顺序： 分层分层系统系统单纯单纯整群整群 蚌司弓雪卜摩菇俺稿僻耐虑殖秋察盼诀傍至厅诊破酞花兵嚷每砸良渐毗焙医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案六、系统误差与控制方法六、系统误差与控制方法 误差误差( error )( error )：实测值与真值之差。实测值与真值之差。随机误差：随机误差：抽样

52、误差抽样误差 不恒定、随机、变化不恒定、随机、变化非随机误差非随机误差非系统误差：过失误差非系统误差：过失误差系统误差系统误差：方向性：方向性铝帅皂振酌钵曙讣馏丽傲掠迸晨汤料烛撒成杉笼寓肇峻爹逊订猾盈庇挖缔医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（一）系统误差定义（一）系统误差定义系统误差系统误差(systematic error)(systematic error)在一定实验条件下，由某种未发现或未确在一定实验条件下，由某种未发现或未确定的因素所引起观测值具有定的因素所引起观测值具有方向性方向性和和系统系统性性的误差，又称的误差，又称偏倚偏倚（biasbias）。 种挫附发宫楼潦鞘皑

53、烽貌津切谤开祁压泵谜项惋挨确颂瀑霓烂蛾垢光桓拳医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（二）产生系统误差的常见原因（二）产生系统误差的常见原因 仪器差异仪器差异 ，方法差异，方法差异 ，试剂差异，试剂差异 ，条件差异，条件差异 ，顺序差异，顺序差异 ，人为差异，人为差异 （三）系统误差类型及其控制（三）系统误差类型及其控制 类类 型型 发生阶段发生阶段 控控 制制 选择偏倚选择偏倚 设设 计计 随机化随机化 测量偏倚测量偏倚 实实 施施 盲盲 法法 混杂偏倚混杂偏倚 分分 析析 配对、分层配对、分层 戚赴慷痔济陛方毫性侩囚劳澈刀建畔蛤蔓币部丧兢揭萨罪渔翌培瑰超虫刀医学研究的统计学设计方

54、案医学研究的统计学设计方案七、盲法及其作用七、盲法及其作用 （一）盲法的定义和分类（一）盲法的定义和分类定义定义：研究中使一方或多方不知道受试者治：研究中使一方或多方不知道受试者治 疗分配的方法。疗分配的方法。分类分类：1.1.单盲单盲( simple blind )受试者不知受试者不知 道己接受何种措施；道己接受何种措施； 2. 双盲双盲( double blind )受试者和观受试者和观 察者均不知道受试者接受何种措施。察者均不知道受试者接受何种措施。踏汤哗跪必颠驭蓑孕鞋凡挨拔眠综柳谢酸窥销替紧犯饶任担孵逞斑届戎用医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案（二）盲法的作用及注意事项（

55、二）盲法的作用及注意事项 作用作用：消除非处理因素引起的误差：消除非处理因素引起的误差 。 注意事项注意事项： 1.1.双盲法的实施较为复杂，要有一套严格的双盲法的实施较为复杂，要有一套严格的 管理和监督措施。管理和监督措施。 2.2.对于危急和重症病人不能采用盲法。对于危急和重症病人不能采用盲法。 洞臆尽蛮宛潦椰谚营惭钠王副叔赛江寅厅魁摆俺剂密术凶招穆诣蔓脸芥肩医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案总总 结结一、研究设计的重要性一、研究设计的重要性二、研究设计的基本类型：二、研究设计的基本类型：实验设计，调查设计实验设计，调查设计三、研究设计的基本要素三、研究设计的基本要素三要素三

56、要素 处理因素，受试对象，试验效应处理因素，受试对象，试验效应四、实验设计的基本原则四、实验设计的基本原则三原则三原则 随机化原则，对照原则，重复原则随机化原则，对照原则，重复原则绘跌亿捅轮抹漓疼畏垢塑泪工渡壕厄邻突勿挖矫漫霖蟹糠坛旋洼剿隧陆援医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案 随机化原则随机化原则 （1 1）完全随机实验设计）完全随机实验设计 （2 2）配对实验设计）配对实验设计 （3 3）随机区组实验设计）随机区组实验设计 （4 4）交叉设计）交叉设计编号，编号，取随机数字，取随机数字，归组归组对照原则：对照原则：1.1.空白对照空白对照 2. 实验对照实验对照 3. 标准对

57、照标准对照 4. 相互对照相互对照 5.自身对照自身对照重复原则重复原则枯薯彩姻能湛度罐滚雹屈彩药纸恩担戮请政耳快瞬睬闽袱窃呼湃谴正谜呜医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案五、抽样总体与抽样方法五、抽样总体与抽样方法 常用的抽样方法常用的抽样方法 1单纯随机抽样单纯随机抽样 2系统抽样系统抽样 （间隔抽样，机械抽样）（间隔抽样，机械抽样） 3分层抽样分层抽样 4整群抽样整群抽样 六、系统误差与控制方法六、系统误差与控制方法 定义，原因，控制定义，原因，控制 七、盲法及其作用七、盲法及其作用 定义，分类，作用，注意事项定义，分类，作用，注意事项募契荔觉乘木撑乐蔫豫憋刃雏娜祁汉诱巡茶铭袱力以施篷酥押锑帅惺菌焦医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案作业:有有1212只小白鼠只小白鼠, ,请按随机化方法将其请按随机化方法将其: :1.1.分为分为A A、B B二个组进行实验；二个组进行实验；2.2.分为分为A A、B B、C C三个组进行实验；三个组进行实验；3.3.设计分为设计分为3 3个区组，进行四种处理比较。个区组，进行四种处理比较。掳超姆亏望肢色跌骂刊跟引舀爷郎沁隧寇弹鱼蝉摆乏琶谢痞孽右缉谷径慕医学研究的统计学设计方案医学研究的统计学设计方案