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1、基因编辑技术的希望与危险基因编辑技术的希望与危险通过基因驱动技术，能够永久性地改变一个物种的基因命运。但任何有机生命，不可能永远只生活在实验室的环境中。随着时间的流逝，结果才会慢慢显现，到那时如果想要回头一切已为时已晚。如果拥有一支魔法棒，我们能够消灭这世上最致命的病毒吗？相比其他疾病，每年心血管疾病都夺走了更多人的生命，但是这类疾病往往伴随病人终身：病症突发，可是病因却不是病毒。艾滋病正是另一类值得关注的疾病。每年它都会宣告超过100万人的生命即将走向终结，而现在每年还有将近4000万的人群感染艾滋病。不过，我会投票给疟疾。虽然经过多年的努力，疟疾导致的感染和死亡率已经有所降低，但是每年仍然
2、有50多万人因疟疾而丧命，而其中大部分都是5岁以下的儿童，他们是世界上最可怜的一群人。现在，每年近200万人被感染，其中在地球上有近半数的生命都生活在疟蚊（疟疾病毒的载体）滋生的地方。现在魔法棒已近在咫尺，它就是“基因驱动”。这项技术推翻了基因遗传的传统法则。通常，任何正常生殖产生的有机体都会得到来自父亲母亲各一半的基因组。然而，在数十年间，生物学家已经意识到有些遗传因子是非常“自私”的：进化使得基因有超过50%的机会被遗传，但是，现在科学家们开始研究CRISPR短回文重复序列（clusteredregularlyinterspacedshortpalindromicrepeats），这项技术
3、能够以难以预知的正确度修整人类残缺的DNA。CRISPR是指原核生物免疫系统中使用的DNA。原核生物免疫系统依赖Cas9酶并引导RNA（ RiboseNucleicAcid核糖核酸）找到特定的有问题的基因片段，然后将其剪切出去。CRISPR带来新希望比如，遗传变异能够封锁住传播疟疾的寄生虫，在蚊子基因被改变后，一两年之内原始蚊子的繁衍出的后代已经不能再传播这种疾病。如果基因驱动能够解决疟疾的问题，那么它同样能够运用到同类蚊子传播的疾病中，比如登革热、黄热病和齐卡兔等。莫瑞兹患有B型血友病，他的身体无法产生一种凝血蛋白：凝血因子IX，以至于任何伤口都会造成喷涌性的失血，而他淤青的关节就像结瘤的树
4、枝一样。自从莫瑞兹10岁以来，他一直依靠注射异常昂贵的替代性蛋白过活。而目前全世界的血友病患者就约有40万人。SparkTherapeutics公司的最新研究结果似乎给了他们新的希望，Spark公司使用基因疗法，显着提高了4名B型血友病患者的凝血因子水平，一旦这种疗法在技术上成熟，不仅可以应用到治疗其他类型的血友病，还能推广到其他遗传性疾病的治疗中。莫瑞兹表示，他从4月起就没有再注射过凝血因子IX的替代蛋白了。他说：“基因疗法起作用了，这是唯一的解释。”进化生物学家KevinEsvelt在麻省理工学院媒体实验室经营一家SculptingEvolutionGroup（雕刻进化组织），他认为通过基
5、因驱动技术，附上CRISPR短回文重复序列，能够达到理想的DNA结果，也就是说人类能够永久性地改变一个物种的基因命运。因为运用CRISPR，改变后染色体能够在每一个后代身上进行复制，至此几乎所有后代都能够遗传这样的基因改变。CRISPR研究的进展几乎每月都在更新。最近，生物科学家Church在一个猪细胞中同时完成了62个基因的编辑工作。如果这个技术精确且可轻松复制，那么将大大缓解美国器官捐赠的短缺情况。近几年来，科学家们都在试图找到用猪器官进行移植的方式，但是实验室的研究表明猪的DNA里含有可传染给人类细胞的逆转录病毒。Church和他的同事们发现，这些病毒拥有一个共同的基因序列。他部署CRI
6、SPR到达精确位置，并将其从基因上剪切出来。在这个值得庆祝的实验中，CRISPR系统删掉了猪DNA中的全部62组逆转录病毒，随后，Church又将这些编辑过的细胞混入到人类细胞中，并没有出现感染迹象。今年1月，科学家宣布他们已经不仅能用CRISPR编辑基因，而且还能用这种技术控制基因。在这种情况下，Cas9酶基本上是没有活性的，这使得它不能对基因进行剪切，而是充当其他能操控问题基因分子的传输中介。现在，它已经不是一套可以精确剪切任何你想要的基因的多功能剪刀，而是一个多功能传输系统，可以精确控制任何你想要的基因。你不仅有了编辑器，你还有刺激物、喷嘴、强度开关、跟踪器。这能带来无尽的好处，从提高免
7、疫力到心脏病发作后的心脏肌肉改善。或许我们最后还能治愈癌症。对未知的恐惧尽管人类还携带着一些基因，能抵抗某种疾病，但却让我们对另一些疾病更易感，所以我们不能预测出改变带来的部分或全部影响。艾滋病毒常通过一种叫做CCR5的蛋白质来进入人体血液。这个蛋白质的某种叫做Delta32的变异基因能防止艾滋病锁定细胞。如果每个人都携带有这种突变基因，那么就没有人会感染艾滋病。可是，为什么不把这种变异引入到人类基因组呢？某些研究团队正在研发这样的药物，想要把这种方法用在已经感染艾滋病的病人身上。然而，有一件很重要的事情是，你必须注意到，这种过程会预防艾滋病感染，但它同时提高了我们对西尼罗病毒的易感性。权衡一
8、下目前的得失，这个方法似乎很值得一试。然而，我们无法知晓7代或10代之后，它是否依然有效。比如，能引起贫血的镰形红细胞可以预防疟疾，因为细胞的形状阻止了寄生虫的传播。如果20万年前就已经有CRISPR技术了，用它来编辑全人类的镰形红细胞似乎是一件明智的事。但结局可能是毁灭性的。而对于经过CRISPR基因技术“定制出的婴儿”，科学家们又有多少控制力呢？这并不是无足轻重的小事，我还没有遇到哪位科学家不清楚这其中的风险。对于任何有机生命，不可能永远只生活在实验室中完美控制的环境中。随着时间的流逝，结果才会慢慢显现，到那时如果想要回头一切已为时已晚。然而，人们对新科技的恐惧也是正常的，比如人们不敢乘坐无人驾驶汽车。基因编辑亦然，大多数人正毫无理由的担忧着。编译自纽约客（责任编辑江懿?）
