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1、国家对干细胞的政策文件及监管政策 干细胞自其诞生之日起，就被认为可能是革命性的医疗技术。2007年和2012年的诺贝尔生理或医学奖，分别授予了与干细胞有关的发现。 2011年开始，干细胞概念再次被市场热炒。 但是干细胞的研究一直充满着各种争议，尤其是在安全性和伦理性上的不确定性，让这项技术的发展一直被置于重重监管之下。2016年5月爆发的“魏则西事件“，虽然跟干细胞并没有关系，但是直接影响了细胞治疗的进程，对正规的医学探索造成重创。 干细胞(stem cell)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞，医学界称为“万用细胞”。 干细胞因为具有潜在的再生能力，因
2、此通常自其诞生之日起，就被认为可能是革命性的医疗技术。2007年和2012年的诺贝尔生理或医学奖，分别授予了“在利用胚胎干细胞引入特异性基因修饰的原理上的发现” 和“发现成熟细胞可被重写成多功能细胞，细胞核重编程技术(iPS细胞)”两项与干细胞有关的发现。 但是干细胞的研究一直充满着各种争议，尤其是在安全性和伦理性上的不确定性，让这项技术的发展一直被置于重重监管之下。近三年的时间里，干细胞在我国的发展由过去的混乱状态，逐渐转向专业化和规范化。一方面国家对这项新技术予以支持和鼓励，写入了政府的多个政策性文件中;另一方面，由于市场上某些不法商家对干细胞的过渡包装和宣传，给干细胞的发展带来极为不利的
3、影响。尤其是2016年5月爆发的“魏则西事件“，虽然跟干细胞并没有关系，但是直接影响了细胞治疗的进程，对正规的医学探索造成重创。 在这里，我梳理了一下国家对干细胞的政策文件，以帮助认识干细胞行业所必须面对的一个核心问题:监管态度和合规要求。 国家宏观政策 从近几年的文件来看，国家在政策层面上，对干细胞技术及其临床治疗的研究是予以鼓励和支持的。 国家“十二五”科学和技术发展规划 干细胞被确定为仅有的六个重大科学研究计划之一，是力求未来五年取得重大突破的核心发展领域。 国务院关于印发的通知 本通知在2015年8月公布，其中写明: “,六,大力推动重点领域突破发展。 实现生物3D打印、诱导多能干细胞
4、等新技术的突破和应用。” 诱导多能干细胞位列国家要大力推动，寻求突破发展的重点领域(新技术)。 此处的“诱导多能干细胞(induced pluripotent stemcells, iPS cells)”正是2012年诺贝尔奖成果，也是干细胞领域最热门的话题之一。 “健康中国2030”规划纲要 2016年10月25日中共中央、国务院印发规划纲要，也对干细胞研究做了明确的阐述: “启动实施脑科学与类脑研究、健康保障等重大科技项目和重大工程 发展组学技术、干细胞与再生医学、新型疫苗、生物治疗等医学前沿技术。” “健康中国2030”规划纲要是建国以来首次在国家层面提出的健康领域中长期战略规划。这份规
5、划纲要中也对干细胞技术予以了肯定，与新型疫苗、生物治疗等热门技术一起入选发展支持对象。纲要选取的这几个技术也是当下医药领域发展最为火热的方向。 “十三五”国家战略性新兴产业发展规划 2016年11月29日国务院颁布的发展规划中，对于干细胞的研究和管理方向进行了规定: “依托并整合现有资源，建设一批创新基础平台，支持基因库、干细胞库、中药标准库、高级别生物安全实验室、蛋白元件库等建设。” “七、超前布局战略性产业，培育未来发展新优势 ,三,生物技术领域。 构建基于干细胞与再生技术的医学新模式。加快布局体细胞重编程科学技术研发，开发功能细胞获取新技术。完善细胞、组织与器官的体内外生产技术平台与基地
6、。规范干细胞与再生领域法律法规和标准体系，完善知识产权评估与转化机制，持续深化干细胞与再生技术临床应用。发展肿瘤免疫治疗技术。” 干细胞库作为与基因库、中药标准库和蛋白元件库同等重要的生物产业创新工程库，位列国家重点发展的方向之一。同时，在国家计划超前布局的战略性产业中，干细胞及相关的再生技术位列整个生物技术领域最重要的起始位置。而其中又非常鲜明地提出，要完善相关法律法规和标准体系，这是干细胞行业健康发展的必经之路和不二之选。 卫计委和CFDA的监管政策 医疗技术临床应用管理办法 由当时的卫生部于2009年3月2日印发，其中对异体干细胞技术有了明文禁止的规定。而对于自体干细胞治疗技术和异基因干
7、细胞移植技术都采取了严格的准入规定。在当时的政策环境和科研认知水平下，对干细胞相关技术采取的是一种相对安全的策略，政策导向以稳妥为主。 “第六章 附 则 第五十八条异种干细胞治疗技术、异种基因治疗技术、人类体细胞克隆技术等医疗技术暂不得应用于临床。” “第三类医疗技术目录 一、涉及重大伦理问题，安全性、有效性尚需经规范的临床试验研究进一步验证的医疗技术:克隆治疗技术、自体干细胞和免疫细胞治疗技术、基因治疗技术、中枢神经系统手术戒毒、立体定向手术治疗精神病技术、异基因干细胞移植技术、瘤苗治疗技术等。” 关于开展干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知 2012年1月原卫生部发布了这一通知，对全国范
8、围内的干细胞临床研究和应用展开自查自纠，并规定“2012年7月1日前，暂不受理任何申报项目。” 2012年5月24日，人民日报刊发了吉林硅谷医院涉嫌违规开展干细胞诊疗活动的文章(“唯一获批”医院忽悠患者)。当时的卫生部针对这一违规诊疗，进行了公开的严厉处罚。可见，即使全国范围内展开了自查自纠，市场上依旧充斥着各类违规行为。此时，我国还缺乏体系化的干细胞临床研究管理规范，因此处于无规可依的阶段，“打擦边球”和“趁浑水摸鱼”行为层出不穷。 自查自纠这一文件对干细胞的临床研究有着深远的影响，因为自这以后的很长一段时间里，合规的干细胞的临床研究基本处于停滞状态。 关于征求等文件意见的函 2013年3月
9、1日，当时的卫生部和CFDA公布了一系列干细胞临床治疗相关政策文件的试行稿，包括干细胞临床试验研究管理办法(试行)、干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)和干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)三个文件。这是第一次从监管层面正式探索干细胞行业的整体系统构建。 当时全球的干细胞研究热情高涨，我国也开始逐步去正面积极地面对干细胞临床治疗。我国规定药物临床试验质量管理规范(GCP)适用于干细胞临床试验研究。同时，CFDA与卫生部对医疗机构也会联合开展GCP考核。干细胞治疗既被认为是一种临床治疗技术，但同时也接受着药物等级的严格监管。 2014年卫生计生工作要点 2014年1月27日印发的工作
10、要点中，写明“(二十九)推进医学科技创新体系建设。制定干细胞临床研究管理办法。” 随着2013年初就提出系统性建设干细胞临床管理平台，到2014年的工作要点中着重强调制定干细胞临床研究管理办法，可以看到制定干细胞的行业政策是一项充满挑战的工作，历时近一年仍处于研究阶段。 干细胞临床研究管理办法(试行) 经过历时一年半的精心准备，2015年7月20日由国家卫计委和CFDA共同组织制定的干细胞临床研究管理办法(试行)问世。这是干细胞行业相关临床研究重要的系统性文件。 需要特别注意的是，办法(试行)不适用于已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验。并提出:医疗机构按照办法(试
11、行)要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用;如申请药品注册临床试验，可将已获得的临床研究结果作为技术性申报资料提交并用于药品评价。 办法(试行)提出自文件发布之日起，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理。 该办法(试行)也对多个重大问题进行了规定，包括: ? 医疗机构不得向受试患者收取干细胞临床研究相关费用:根据这一文件的规定，凡是宣称通过干细胞治疗获取收入的项目(尤其是美容领域)基本可以定性是违规操作。 这里我们要着重注意一下这个费用问题。许多诊疗技术(以第三类医疗技术为主)在定性上是属于“临床研究”，本质是一种研究。因此国家明令禁止任何机构在未经有关部门进行技术审定前，对此
12、类研究性临床活动收取诊疗费用。但是市场上充斥着各种违法诊治行为，凭空收取患者高额费用，例如2016年5月引发巨大社会震动的“魏则西事件”即是如此。还有一些干细胞行业公司在招揽客户过程中，肆意夸大干细胞的作用，号称能够“包治百病”、“逆转生命进程”，让不明真相的普通群众把干细胞技术和骗局划上了等号。 ? 不得发布或变相发布干细胞临床研究广告:许多公司在非正规医疗场所(如美容院、私人会所等)进行干细胞的广告发布和宣传资料的发放，都属于违规行为。 在正规的医疗机构中，通常不会有这类非法宣传的行为发生，更不可能公开发放任何干细胞有关的商业宣传资料。不过，由于干细胞技术繁多，许多技术(尤其是单一的存储技
13、术)门槛较低，因此在某些商业机构中被包装成高大上的“科学技术”，成为商家敛财的重要手段。 ? 从事干细胞临床研究的医疗机构必须是三级甲等医院，具有药物临床试验机构资格和开展相关研究的条件，具备处置干细胞研究可能遇到风险的能力:在我们考察干细胞相关项目时，需要着重检查企业干细胞临床科研合作方的资质。一旦看到非三甲医院，就可以直接打上违规的标签。 干细胞临床研究机构备案制度 虽然前述管理办法规定了只有三甲医疗机构能够从事干细胞的临床研究，但是三甲医院只是最基本的必要条件，并不是全体三甲医院一同纳入。在管理办法公布近一年后，2016年6月卫计委和CFDA公布了首批通过备案的干细胞临床研究机构(见文末
14、附录)。 包括北京协和医院、北大人民医院、北医三院等著名医院都位列其中。对于投资机构而言，如果标的企业与这些入选的三甲医院开展了正式合作，对其合规性和综合实力是一种良好证明。这些数量众多的国内一流医疗机构和顶尖学者的积极参与，也从另一个侧面反映出干细胞行业的发展依旧处于蓬勃向上的态势之中。 2017年4月6日，国家监管部门已开放第二批医疗机构的备案申请，未来将会有更多的合规医疗机构参与到干细胞临床研究之中。与2009年时的保守之势相比，经过8年的不懈努力，人们对干细胞的认识有了长足的进步，监管层有更强的信心和能力去对干细胞进行规范。 总结与讨论 政策和监管态度的变迁 不到十年的时间里，国际上对
15、干细胞的临床研究呈现爆发式增长。但是，这种良好的势头对我国而言却是是一把双刃剑: 一方面，中国拥有庞大的人口基数，适合开展各项临床疾病，尤其是重大疾病和罕见疾病的研究;另一方面，中国的卫生监管系统还处在不断完善的过程中。国外大量技术被不法商人在国内加以滥用，让原本机遇与风险并存的科学技术变成了敛财的手段，造成了极大的社会不良影响。 国家近些年不断对相关违规行为展开整治，不断出台措施进行规范，同时也紧锣密鼓地制定相应标准和政策。随着2015年8月干细胞临床研究管理办法(试行)的重磅颁布，我国干细胞临床研究进入一个新的时期。在新的管理措施监督和制约下，干细胞临床研究将进从过去缺乏监管、无规可循的路线驶入系统性、规范性的道路上。有了更加合理而详细的监管，干细胞的行业发展将迎来新一轮的快速发展，不法厂商将被渐渐驱逐出市场，而那些合规操作，具备核心技术的企业将会迎来更好的竞技场。 国家政策和监管对干细胞技术的态度呈现出一紧一松的变化。行业监管和准入门槛明显
