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1、 慢性粒细胞白血病患者服务手册CML: A Guide for Patients and Caregivers本册简介:任何年龄的人都可能患上慢性粒细胞白血病，但绝大多数的慢粒患者是成人。这本小册子主要是针对慢粒患者，患者家属以及护理人员编写的，旨在帮助他们了解慢粒其及相关治疗.同时,本书也介绍了与该疾病治疗有关的新突破新进展,希望能够给广大的患者带来更多的福音。 第一部分： 什么是慢性粒细胞白血病? 哪些人易患上慢性粒细胞白血病? 医生怎样确诊慢性粒细胞白血病? 第二部分: 慢性粒细胞白血病的治疗方法有哪些? 这些治疗方法有什么副作用? 怎样才能够获得更多信息? 目录 0 引言 1 了解慢粒
2、 1.1 体征和症状 1.2 血液和骨髓检查 1.3 CML分期 2 治疗 2.1 慢性期的治疗-药物治疗 2.2 加速期或急变期的治疗(a) 2.2 加速期或急变期的治疗(b) 2.2 加速期或急变期的治疗(c) 2.2 加速期或急变期的治疗(d) 2.3 相关疾病 2.4 临床试验 2.5 与医生交谈 2.6 应对CML 0引言 任何年龄段的人都可能患上慢性粒细胞白血病（以下简称慢粒或者CML），但绝大多数的慢粒患者是成人。 这本小册子是为慢粒患者、患者家属以及护理人员编写的，旨在帮助他们了解慢粒及其治疗方法。同时，本书也介绍了有关此病治疗的最新进展，希望能为广大的患者带来前所未有的福音。
3、 第一部分为您讲述： 什么是慢性粒细胞白血病? 哪些人易患上慢性粒细胞白血病? 医生怎样确诊慢性粒细胞白血病? 第二部分为您讲述: 慢性粒细胞白血病的治疗方法有哪些? 这些治疗方法有什么副作用? 如何获得更多信息? 1 了解慢粒 白血病是一种恶性肿瘤，主要分为四种。慢粒(CML)是其中之一。 慢粒的发病源于单个干细胞的变化。干细胞存在于骨髓中，可以分化成红细胞、白细胞和血小板。 每个有核细胞都有携带基因的染色体。基因指导细胞行使功能。正常细胞内有22对常染色体，编为1-22号。除此之外，女性还有两条X染色体，男性则还有一条X及一条Y染色体。 慢粒患者的9号和22号染色体中有些基因片段发生了交换
4、，这种染色体基因片段的交换称为“易位”。 9号染色体的断裂发生在ABL基因处，而22号染色体的断裂发生在断裂点簇集区（BCR）。 9号染色体断裂片段易位至22号染色体断裂处末端，形成了BCR-ABL融合基因。 针对BCL-ABL基因的药物靶向治疗将从第11页起详细叙述。 医生们正致力于弄清导致Ph染色体和BCR-ABL基因的原因。 可能的原因有以下这些: 极高水平的辐射（比如第二次世界大战中原子弹爆炸幸存者受到的核辐射）。 治疗其他肿瘤时使用的高剂量放疗。 正常的牙科和医用X光检查不会引起慢粒，慢粒也不会传染。 1.1体征和症状 慢粒(CML)患者的体征和症状进展缓慢，一些患者是通过体检时的血
5、常规检查才得知自己患上了慢粒。 慢粒患者可能出现如下症状： 易疲倦 活动后呼吸短促 皮肤苍白 脾肿大（位于左上腹部） 夜间盗汗 体重减轻 慢粒患者的这些体征和症状在其他疾病中也很常见。骨髓、血液和血细胞 骨髓位于骨骼中间，呈海绵状。 血细胞产生于骨髓，由干细胞分化而来。造血干细胞在骨髓中分化为红细胞、白细胞和血小板，而后这些分化成熟的细胞进入血液循环。 血浆也是血液的组成部分，它的主要成份是水。同时也含有维生素、矿物质、蛋白质、激素以及其它天然的化学物质。 血小板在人体受伤后形成血小板栓子，从而帮助止血。 红细胞在机体中具有运输氧的作用。当血液中红细胞的数目低于正常时称为贫血。贫血患者可能会出
6、现疲倦、皮肤粘膜苍白或呼吸短促等症状。 白细胞在机体内具有抗感染的作用。中性粒细胞是一种能抵御感染白细胞。 1.2血液与骨髓检查 血液与骨髓检查可用来寻找白血病细胞，以明确慢粒的诊断。慢粒患者体内的白细胞计数常常会很高，血小板计数也可能会增高，而红细胞中携氧的血红蛋白水平则会降低。 通常外周血细胞检查即可明确慢粒的诊断。而骨髓穿刺与活检可通过对骨髓细胞的检查，发现外周血细胞中所没有检查出的细胞病变。这两项检查通常可在诊所或医院中同时完成。骨髓检查结果可以帮助医生为患者选择最佳治疗方案，还可随访治疗效果。 进行骨髓穿刺时，医生利用药物首先对患者进行局部皮肤麻醉，然后将一根特制的骨穿针穿过病人的髂
7、骨刺入骨髓中，并从中抽取一些细胞标本。标本可以在显微镜下观察，以识别异常细胞，也可进行细胞遗传学分析、聚合酶链式反应（PCR）及其他检查。 骨髓活组织检查不同于骨髓穿刺。首先，医生应用药物对患者施行局部皮肤麻醉，然后使用特制的活检针取出一小块包含骨髓的骨组织，最后在显微镜下观察，以判断是否含有异常细胞。 细胞遗传学分析是检查白血病细胞染色体的一种实验室检查方法，它可以辅助医生明确慢粒的诊断。 荧光原位杂交（FISH）可用于测定患者体内慢粒细胞的残余比例。 当用FISH检测不出白血病细胞时，还可以采用灵敏度极高的PCR方法。 这些检查用于诊断慢粒，也用来评价患者的治疗反应。 慢粒患者应该在专科医
8、院进行治疗，因为那里的医生对该病的处理拥有丰富的经验。在这里一些患者也可以获得进一步的医疗建议，从而更好地了解自己的病情、治疗以及随访。 1.3慢粒的分期 慢粒可分为3期： 慢性期 加速期 急变期 大多数患者在初诊时正处于慢性期，这个时期的症状并不严重，白细胞依旧能抵抗感染。此时若病人接受治疗，红细胞和血小板仍能发挥相应作用，多数病人能够恢复正常生活。 在加速期，病人可能会出现贫血（血液中红细胞数目减少），白细胞计数升高或者下降，血小板计数下降，早期骨髓细胞即母细胞数量增加，脾肿大，患者会感到身体不适。 在急变期，骨髓和外周血中的原始细胞数量增加，红细胞和血小板数量减少，可出现出血和感染。患者
9、会感觉疲劳、气短、腹痛、骨痛或出血。 2 治疗2.1慢性期治疗药物治疗 慢性期的治疗目的是： 外周血细胞计数恢复正常 清除携带BCR-ABL融合基因的细胞 对处于慢性期的慢粒患者，治疗往往能使患者血细胞水平恢复到正常，肿大的脾脏缩小到正常。多数患者不会出现感染或异常出血。 慢粒患者的起始治疗是用一种名为甲磺酸伊马替尼（商品名叫格列卫）的药物。格列卫是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，在2001年通过了美国食品药品管理局(FDA)的批准。一部分患者依赖格列卫来控制病情。 但有些患者服用格列卫后有强烈的副作用，或药效欠佳。若患者对常规剂量的格列卫没有反应，加大剂量可能会有一定疗效。 对于格列卫无
10、效的患者，还有两种新药可以使用，分别是达沙替尼（商品名叫扑瑞赛）和尼洛替尼（商品名叫泰息安）。它们也能阻断BCR-ABL融合基因，但作用途径与格列卫不同。 上述三种药物都需要口服。扑瑞赛已获美国FDA批准，适用于某些对格列卫治疗无效的慢粒患者。创著此书时，泰息安刚刚完成临床实验中。若需要了解更多关于临床试验的信息，请参考本书第22页。 大多数慢性期患者在治疗中仍可以进行日常活动。药物治疗可使大多数患者维持很长的无症状期（该时期称缓解期）。 然而，药物治疗并不能根治慢粒，慢粒患者需要经常随访。如若发现任何慢粒卷土重来的迹象（这种情况被称为复发），患者都应该接受详细检查。他们需定期进行包括血常规在
11、内的健康体检，有时还需要复查骨髓。 停药可能复发，耐药也可能复发。对于这些患者，还可以采用其他疗法。 2.2加速期或急变期的治疗（abcd）对于加速期或急变期的患者，格列卫和某些患者使用的扑瑞赛都是重要的疗法。 对于某些患者来说，干细胞移植是另一重要疗法。干细胞移植的相关信息请参见第17页。 治疗反应 监测治疗反应十分重要。医生可能会使用术语如血液学、细胞遗传学或分子学缓解（反应）。 血液学检查可用于了解患者是否达到完全的血液学反应（红细胞、白细胞和血小板计数正常或接近正常）。 血液或骨髓活检标本也可用于做FISH(荧光原位杂交)或PCR(聚合酶链反应)检测。 FISH用于检测患者的细胞遗传学
12、反应（慢粒细胞的残余百分数）。 PCR用于检测患者的分子学反应（BCRABL基因的减少程度）。 大多数慢粒患者在慢性期服用格列卫后会出现血液学完全缓解，其中许多患者进而出现完全的细胞遗传学反应，他们也可能出现分子学部分或完全缓解。 对于使用格列卫后疗效欠佳的患者，还可以采用其他疗法。 格列卫和扑瑞赛治疗的副作用 许多副作用会随着时间的推移消失或变得不明显。 格列卫可能产生一些副作用，大多无需停药。 较常见的副作用包括： 体液潴留导致的水肿 眼周浮肿 恶心 呕吐 肌肉痉挛 腹泻 皮疹 骨或关节疼痛 白细胞或血小板计数过低 格列卫也可能导致骨骼矿物质流失。心脏副作用则较为罕见。医生需检查这些可能出
13、现的副作用。 达沙替尼的副作用包括： 白细胞或血小板计数过低 胸腔积液 腹泻 头痛 低血钙 肝功能轻度异常 医生们正在研究慢粒治疗对孕妇的影响。他们想知道格列卫、达沙替尼及其他慢粒药物是否会导致流产或者出生缺陷。同时，大部分医生建议，接受慢粒治疗的女性患者应采取避孕措施。更多信息请咨询您的医生。 造血干细胞移植 造血干细胞移植（有时也称骨髓移植）用于治疗某些慢粒患者。 造血干细胞移植即化疗结束后把他人捐献的造血干细胞（异基因移植）或患者自身的造血干细胞（自体输注）输入患者血液。 下文为异基因造血干细胞移植的更多相关资料，自体造血干细胞输注的相关资料从第20页开始。 异基因造血干细胞移植 供体的
14、造血干细胞在化疗结束后输入患者血液。有时候供体可以是患者的兄弟或姐妹,他们的造血干细胞与患者配型相符概率是1/4。若找不到相关供者，则与患者配型相符的非亲缘供者也可。 化疗是一种用药物杀灭或破坏癌细胞的疗法。在造血干细胞移植前，病人要进行大剂量化疗以清除体内的慢粒细胞。 植入的造血干细胞从患者血液进入骨髓，开始产生新的红细胞、白细胞（包括免疫细胞）和血小板。 产生免疫细胞的供者造血干细胞并不能与患者细胞完全“匹配”，因而供者的免疫细胞可能会识别患者的慢粒细胞并将其杀灭，这被称为移植物抗白血病效应。 异基因（造血）干细胞移植是一种高风险疗法，但它是唯一可以治愈慢粒的疗法。而格列卫或其他药物可以长期控制慢粒患者的病情。决定是否进行移植取决于下列因素： 患者年龄； 总体健康状况； 供者与患者细胞配型相符程度； 患者对药物治疗的反应（即细胞遗传学及分子生物学反应程度）。 移植的决策还取决于患者对移植利弊的理解。如果医生认为移植对患者有利，应与患者讨论利弊。 医生们正在研究一种称为非清髓干细胞移植或迷你移植的方法。这可能对于年长患者有帮助。更多信息请参见第24页。 供体淋巴细胞输注 异基因干细胞移植后的旧病重现（称为复发），可以用格列卫, 达沙替尼或者其他慢粒药物治疗。 另一种可选方案是二次移植，或者进行供者淋巴细胞输注（即注入原供者的
