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1、 美国发展精准医学政策与法制框架 精准医学(precisionmedicine)，是一种以“个人”为单位的治疗或药物开发，透过环境、生活习惯、安康状态、基因等各种变因，建立各种人群子类型(subpopulation)，在交互比对后用于提升诊断与治疗之准确性，乃至实行有效的疾病预防措施，以及药物研发的投入方向，包括保险同质风险人群界定在内之新医学进展趋势。2022年1月，时任美国总统奥巴马于国情咨文中明确宣布启动“精准医学打算”(precisionmedi-cineinitiative，pmi)，1目的在于加速精准医学之进展，透过“精准医学世代讨论打算”(pmicohortpro-gram，pm
2、icp)2之建置，作为扩展精准医学学问与方法的平台3。打算编制内的询问单位业已做成完整建议报告(以下简称“完整报告”)。32022年12月，二十一世纪医疗法案(以下简称“医疗法案”)4终获正式立法。医疗法案所涉议题广泛，其中一个重要的进展方向，则是将包括pmi在内的众多生物医学讨论预算直接逐年定额立法，而非前年度始行编列;同时，国会拨付pmi的预算逾14亿美元，且此种设立强制支出的特地基金不会取代或抵消原有的预算制度，诚可谓“锦上添花”。5综上，一个由政府主导的全国性世代讨论打算，除经费投入与技术精进值得高度关切外，更应观看背后安排、维系打算运作的法制架构与政策工具之设计。他山之石，可以攻玉。
3、本文将进一步说明精准医学进展的功能与趋势，并以完整报告之内容为经，医疗法案为纬，透过对美国pmi的管制模型及实质议题的重点政策安排与法制架构建议的认知，提出综整的结语，以为将来进展精准医学、转译医学及大型人体生物数据库建置之借镜所在。 二、精准医学打算之监管与治理架构 1精准医学打算之监管政策如前所述，参考国外政策运作端的“怎么做”就比技术产出端的“做什么”更为重要。精准医学的进展，其实仰赖社会各个层面的大规模参加。事实上，转译医学进展过程中即已凸显很多政策安排与法制建立的需要，而在将来推动精准医学的时候，亦已预见其必要性。综合以观，所涉及的重要面对至少有以下四点:(1)打算本身的管制模型;(
4、2)各参加者的(信息)自主权;(3)数据库建置的运作;(4)信息安全及隐私爱护。672精准医学打算之治理架构目前pmi主要以全民打算为执行平台，旗下分成四大工程:信息与讨论中心、参加者科技中心、医疗效劳供应组织及生物数据库8。国家卫生讨论院另设两个独立的询问单位，其一是国家卫生院下的“全民打算询问小组”，小组的询问建议呈报给国家卫生院做成关于全民打算的政策评估规划9;另一则是“询问委员会附设精准医学工作团队”，于2022年9月做成完整报告，同年12月完成更新报告，目前已终止运作10。依据完整报告，鉴于pmi世代讨论牵涉基因科学与简单的挑战，其治理机制必需具备创新与问题解决之力量，善用最新生医科
5、技，避开资安危害，并能实时应对讨论参加者喜好及意愿的变化。为此，打算建置上应着重于如下三点:(1)打算主责人员。(2)指导委员会之组成。(3)独立伦理审查委员会之设置。63美国相关进展历程与借镜依(行为)经济学之聚焦理论(focalpointtheo-ry)，由政府出面进展政策安排与设立法制架构之管制手段，能以公示且权威的方式，赐予各方行动者明确可依循的路径，以形成整合平台，提升整合协作及效率，此特性已受法律学者所重视11。准此，如美国pmi此种结合一般民众、卫生医疗系统、生医讨论者等多层面的大规模长期合作，法制介入之必要性已不再只是“正值化”的标准性要求，而是犹如设置交通号志般的制度性根底建
6、立，使扮演不同角色的各方行为主体能各司其职。固然，良好的治理模型与清晰的法制，也能降低讨论打算推动过程中误伤人权、误触法网的法规风险。在详细管制框架局部，pmi的执行单位实行强调效率与责任的独任制，而非合议制的模型(例如委员会)，并使打算主任必需对主管的政府单位(国家卫生讨论院)负责。实行独任制的同时，完整报告仍须尽量呈现多元意见，故建议以指导委员会为询问单位的方式设置、补充，并要求主任本身亦为该委员会的主席，以直接听取意见。报告也以建议的方式，例示将来可能需要协调的部会与单位，除了一般卫生安康单位，还包括民权办公室、退伍军人部及国防部，反映美国本身的特别医疗政策需求690;12。跨部门沟通能
7、为pmi的推动供应实时询问，并在沟通中查找可合作利用之资源690。 三、核心议题之探讨 1参加者的(信息)自主权爱护议题当代民主法治国家中，基于爱护人性尊严，此类由政府法规、预算所支持，且大规模搜集、讨论个人安康信息之活动，势必强调参加者之自主权及(信息)隐私爱护等人权及伦理之标准面对。单方面企求生医讨论与治疗成果、忽视参加者自主性的做法，例如冰岛阅历所引发的伦理争议，都是必需参考警觉的前车之鉴。13值得留意的是，完整报告并未抽象地诉诸“尊严(dignity)”的根本权概念，而是着重详细的执行面对，包括“建立伙伴关系”“建立并维持信任”“沟通”“同意”及“结果回报”等。完整报告建议建立伙伴关系
8、的层级是包括“社群(communities)”集体层面的“公众信任(publictrust)”:透过“识别并优先执行有效的参加策略及运作”为原则，将讨论的潜在利益极大化、并力求收集分析大规模资料、共享的内在风险微小化，藉由训练训练及常态的权益保障措施，降低打算无意间破坏公众信任的风险。同时，仍需透过媒体及无直接隶属、合作关系的团体，将讨论进展及成果有效传播给一般社会群众及潜在参加者。63942固然，若个别参加者的自主权保障失当，建立公众信任唯恐会难上加难。除了一般典型的参加者权益与机制外，因应当前精准医学讨论之需要，结合民意调查结果，完整报告提出了有别传统的规04划与建议，更是值得留意。(1)
9、同意方式与同意范围当代生医讨论伦理非常着重“告知同意(in-formedconsent)”之议题。然而，告知应明确、特定的要求，在精准医学讨论的脉络下不断受到可行性的挑战14。有鉴于此，完整报告提出“标准化、集中化的电子同意书”之目标外，更认为参加者同意之范围应包括“允许对参加者再联络”以及“允许将来讨论使用”，并询问参加者是否情愿参与pmi相关的补充讨论;同时，将“告知”化为一种“定期报告”的常态沟通任务64143。上述设计，均照应白宫当时规画之愿景，建立“动态且实时的同意机制”，以强化讨论打算之透亮性与参加者之主动性。14完整报告亦顾及自主力量缺乏族群之爱护问题:包括儿童、“欠缺自我打算力
10、量之成年人”和“参加后始受监禁者”。完整报告考虑精准医学讨论之完整性、避开“安康落差”，并未直接排解其参加，而建议进一步讨论，并制定相应的爱护机制。62628(2)信息回馈与信息自主其次个与自主权有关的议题是精准医学的讨论成果是否应公开、甚至回馈个别参加者?于兹容有疑虑者，在于参加者个人切身相关之个别结果(inpidualresults)之揭露问题，尤其是基因资料。面对此种逆境，完整报告建议，首先，应给予参加者实时且交互式的偏好设定，由参加者自由调整欲知悉的信息工程;其次，建制完善的基因信息说明机制是pmi的必要投资。而这些任务，需设置专责的小组委员会设计详细的执行方式、标准与平台64445。
11、若完整报告直接建议编列预算支应，则说明(美国)民众非常看重对自身安康信息的把握，也照应完整报告小组一贯“拒却家父长主义”的爱护立场。2数据库建置的运作面对议题pmi的重要根底建立就是数据库，尤其是各种大型数据库，透过数据库间的比对串连，才能实现精准医学原始设定的讨论方法。(1)协调中心之设置报告盘点了预期讨论普遍所需的核心资料组资料以及讨论特定子群始需要的数据。在各数据库间，完整报告建议设立“协调中心”，透过最有效率的辐射式系统(hubandspokemod-el)与个别讨论的数据中心连结，并设置单一窗口作为使用平台。数据库间的链接也须留意标准化问题。完整报告建议应善用现存的国际标准，无须新创
12、;即使制造新的数据标准，仍须以能在全国乃至国际间通用为目标。固然，在各方参加者参加讨论打算伊始，就需要有标准化的根底检查与数据整理方式，将安康信息用统一的格式及分类标准进展系统性整理，以便串联数据库66871。同时，医疗法案亦简化局部数据库串连的程序，授权由国家卫生讨论院资助的各讨论，其讨论资料在国家卫生讨论院主任的要求下可彼此共通，加速讨论者取得并实时运用相关资料。5(2)跨数据库串联之考虑然而，各种数据库明显无法完全由pmi独立从头设置，而需要与个别参加者以及其他既存的数据库合作这再次涉及诱因，以及供应诱因的伦理与法律问题。在参加者个人层次上，以不造成损失或损害的前提下，对其供应的信息、及
13、植基于该信息所产出符合临床试验室改进修正案的讨论成果，应享有完整的近用权，并由讨论者供应说明效劳66467。同时，供应信息的合作方式，亦应留意一般参加者的行为偏好。65658相较之下，与大型数据库的合作状况较为简单。完整报告一方面建议pmi应同时与个别参加者及机构数据库合作，互补其优缺点;另一方面提出“等价交换模式(quidproquomodels)”:讨论者透过质量管控与数据整理、诠释的步骤，增加从pmi世代讨论取得临床数据之价值，并进展算法以识别个体相关临床情形的所属群体，因此应要求讨论者向协调中心回报，供应整理及诠释之数据复本24以及算法。透过讨论者对资料的加值，强化整体资源，而合作机构
14、透过近用权，也能利用加值后的数据。至于数据库临床数据之共享，仍须倚赖同意机制予以正值化。65055，65(3)共享机制之建立在过去，HipAA允许但并不强制各讨论、医疗、保险或信息处理单位揭露“受爱护的安康数据(pro-tectedhealthinformation，pHi)”;但医疗法案则可以在调查后对不合理的信息阻挡行为处以最高100万美元的罚款。然而HipAA并未直接修改pHi原有的隐私爱护规定与罚责15。可见，新法规定当然可能降低各单位藏私不共享相关信息的动机，却也让其进退维谷、误触侵害隐私之虞;故将来两者间如何调和，有待实务运行后再来调适。163数据近用及隐私爱护议题(1)数据近用之
15、限制措施pmi在多种法规的克制下，势必要处理信息安全及隐私爱护的议题。完整报告特殊考虑pmi具备大规模敏感数据，故要求依循联邦信息安全治理法的规定，考虑“数据敏感性”及“违反信息安全之后果严峻性”，设计层级化爱护机制;原则上应使用“去识别的个人资料”，并设置嘉奖措施，持续找出系统的安全漏洞，并要求每季、每半年或患病攻击后提交信息安全报告，持续在信息安全议题上对公众说明、负责。67173完整报告进一步将数据近用之管制依敏感度列为四级:公开信息。供公众登入查询的信息。识别化的个人资料。可识别身分的个人资料。不管使用哪一级数据，查询及存取的动作皆应限于协调中心所建立、而足以保障信息安全的环境下进展。66468(2)参加者之爱护措施虽然并非局限或针对pmi，但医疗法案对爱护讨论参加者隐私之新措施，势必影响同为联邦层级、且高度倚赖数据共享的pmi。国家卫生讨论院主任Francisscollins称新法“实行了二十年来最进步的隐私爱护措施”5。修法前，国家卫生讨论院只会在局部状况下公布保密命令，爱护讨论参加者个人之可识别信息(及其他属于pHi之信息)免于公布;而即使有HipAA的爱护，这些个人资料在修法前仍多依信息公开法等规定，以诉讼管道取得。但医疗法案要求国家卫生讨论院无条件对全部受联邦资助之讨论公布保密命令，且可视状况对未受联邦资助之讨论亦公布保密命令516。为爱护
