干细胞临床应用

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1、.临床应用篇1. 什么是人体干细胞移植技术？人体干细胞移植技术是指将患者或者他人具有生理活性的各种干细胞移植给患者以修复患者体内坏死细胞与组织或使其再生从而达到治疗疾病的目的。最成熟的干细胞治疗方式是造血干细胞移植， 间充质干细胞是最有可能成为继造血干细胞之后， 进入广泛临床应用的成体干细胞。 目前，美国食品药物监督管理局已经批准了间充质干细胞治疗的期临床试验。从第和期临床试验中， 人们证实了间充质干细胞治疗的安全性， 并在部分病例中观察到这种治疗手段的有效性2. 干细胞为什么能治疗疾病疾病发生的原理是细胞或组织变性、死亡，功能减弱或丧失，从而出现疾病。干细胞具有能够分裂增殖和向多种细胞分化的

2、生物学特性及能力。所以，通过干细胞移植来替代、修复患者损失的细胞，恢复细胞组织功能，达到治疗疾病的目标。3. 干细胞治疗疾病的优势有哪些？从理论上说， 应用干细胞技术能治疗神经系统、循环系统等多种系统的各种疾病，且较很多传统治疗方法具有无可比拟的优点：（ 1）传统疗法认为是“不治之症”的疾病，又有了新的疗法和新的希望。（2）安全：低毒性（或无毒性）；（3）治疗范围广阔；（4）在尚未完全了解疾病发病的确切机理前也可以应用；（5）是最好的免疫治疗和基因治疗载体；（ 6）治疗材料来源充足；4. 干细胞在治疗过程中表现了哪些生物学特性？1. 趋化性。干细胞具有位置特异性的分化潜能， 其增殖、分化和迁移

3、与细胞外基质 (ECM)有非常密切的关系。2. 归巢性。干细胞在移植过程中，有向着其起源部位，或功能及解剖区域的特殊趋化性。3. 迁移性。 神经干细胞移植后，其细胞的密度从注射区向周围逐渐减少。可以将神经干细胞移植到损伤区边缘，一方面可以避免移植物因缺血损伤后毒物的影响而死亡，另一方面，神经干细胞在迁移的过程中，又参与了神经功能和结构的修复。4. 远合性。指干细胞向远位组织或器官内的迁移及嵌合于其内。5. 分化性。分化性包括神经系统损伤区域内局部的微环境影响神经干细胞移植后的分化；骨髓和脐血间充质干细胞向神经样细胞的分化。6. 抗原性低。干细胞是未分化的原始细胞，不表达成熟的细胞抗原，具有低免

4、疫源性。5. 干细胞移植治疗后有无后遗症？治疗后效果持续时间是多长？目前临床未观察到治疗后遗症，干细胞移植后会在患者体内长期存活，但其疗效则根据;.原发病的不同也不尽相同。 对于原致病因素已经结出的患者来说， 可能会长期有效， 但对于致病因素持续存在的患者而言， 则由于致病因素的持续破坏， 其疗效难以长期维持， 但可以延缓疾病发展的速度6. 干细胞移植治疗有没有副作用，有哪些风险干细胞移植治疗迄今为止， 尚未发现重大的副作用或不良反应的情况。 但任何一种疗法都可能会有副作用， 所以无法肯定副作用不会发生， 目前仅有个别病人在腰穿后产生穿刺部位疼痛，轻微头昏、头痛及低度发热等7. 干细胞治疗安全

5、性如何？治疗效果如何？因为干细胞是一种未分化未成熟的细胞，其细胞表面的抗原表达很微弱，患者自身的免疫系统对这种未分化细胞的识别能力很低， 无法判断它们的属性， 从而避免了器官移植引起的免疫排斥反应及过敏反应等，使同种异体移植神经干细胞变得非常安全。目前，干细胞研究完成了干细胞的临床前全套安全性实验， 包括急性毒性试验， 长期毒性试验，致瘤性试验致畸性试验，局部刺激试验，发热试验和免疫毒性试验，结果表明，干细胞临床应用是安全，无毒的。 在临床研究中，经过大量的临床病例研究表明，干细胞治疗除了极少数病人有轻微的发热、头痛外，无严重不良反应发生，表明其临床应用是安全的8. 干细胞能治疗哪些疾病？目前

6、的应用状况如何？依据国内、外报道资料，按系统简单地罗列于下：血液系为白血病、淋巴瘤、再障和地中海贫血等； 心血管系为急性心肌梗塞、急性心肌炎、 陈旧性心肌梗塞和慢性心功能不全等；神经系为脑瘫、老年痴呆症、中风、帕金森病、脊髓损伤、脑梗塞、多发性硬化症、多系统萎缩症、脱髓鞘症、运动神经元病、肌张力障碍、特发性震颤和神经母细胞瘤等；消化系为各种肝病、 炎症性肠病和胰腺病等； 免疫系为风湿病和风湿性关节炎等；代谢系为糖尿病及其并发的下肢缺血性疾病等； 骨系为骨骺疏松症等； 眼系为角膜病和复发性胬肉等；外科系为烧伤等；实体癌肿为卵巢癌、乳腺癌、肺癌、肾细胞癌、转移性恶性黑色素癌、多发性骨髓癌及恶性淋巴

7、癌等； 其他方面为抗感染和减轻化疗的副作用等。但从报道来看， 只有血液病的干细胞移植治疗有较丰富的经验；据一家有1000 多个病例、颇有经验积累的报道，其成功率为 90，长期无病的存活率为70以上；除此之外，其他各系疾病的干细胞移植治疗，在数量、质量、随访和副反应方面，都有进一步提高和观察的必要。干细胞移植和器官移植是医学治疗学上的两个终极性疗法，前者最后势必以其优势而取代后者。我国的干细胞移植治疗面是相当广泛的，综合应用于临床病例深圳北科生物科技公司已达到8000 例（截止 2009 年），为全球最多的机构。9. 干细胞移植治疗禁忌症有哪些？临床要注意以下禁忌症：高度过敏体质或者有严重过敏史

8、者； 休克或全身衰竭生命体征不正常及不配合检查者；晚期恶性肿瘤；全身感染或局部严重感染需抗感染康复后；合并心、肺、肝、肾等重要脏器的功能障碍；凝血功能障碍如血友病；血清学检查阳性者如艾滋病、乙肝、梅毒等。染色体或基因缺陷，免疫功能缺陷；非神经系统疾患，或诊断上尚未明确者；极个别的期望值过高，或者不切合实际的要求者。10 干细胞一般的治疗程序是什么？;.所有程序都从在医院进行身体检查开始。然后，在国际GMP标准的实验室里制备出所需的干细胞， 送入医院，临床医生将依据患者的临床评估，将干细胞通过注射、介入等方法植入人体， 一旦细胞到达目的地，这些细胞具有修复组织细胞和恢复组织功能的能力。在治疗后几

9、个星期内，患者还不会看到或感觉到任何改变，当然也有部分患者可能很快就见到效果。在一个月内， 有时需要二个月的时间，患者应该可以感觉到症状减轻，活动能力增加。其结果正如患者所希望的，改善了生活质量。依据每个病人的病情移植治疗时间约需三至四周。11. 干细胞的一般移植疗程？干细胞治疗疾病每个疗程治疗4-6 次，每次治疗间隔5-7 天，原则上每个疗程间隔的时间是 36 个月，疗效明显可视病情连续做23 个疗程。12. 干细胞治疗的价格是多少？价格受该疾病疗程需要的治疗性细胞份数影响，也因使用细胞的种类不同而不同，目前各地区存在微小差异， 一般一份脐带间充质细胞的价格约在 13000 元左右，一份脐血

10、干细胞的价格约在 8600 元左右。13. 患者如何知道自己是否可以接受干细胞治疗？医院的医生将全面检查、会诊患者病情。首先收集您的所有病历资料和检查报告，通常进行检查的医生希望看到最近的检查报告， 如果无法取得这些资料， 医生将要求为您进行专门的检查， 每个人还必须进行血液化验， 最后对患者会诊评估， 确定可以接受干细胞移植治疗的患者将建议接受治疗和提出移植方案。14. 干细胞的移植分哪几类？依据干细胞的来源，干细胞移植可分为三种，即自体干细胞移植、异体干细胞移植和胚胎干细胞移植。15. 干细胞移植治疗途径有哪些？常用的有六种途径：介入途径、局部种植、静脉途径、腰穿途径、头部立体定向颅内干细

11、胞移植、 CT 引导下脊髓内干细胞移植。16. 什么是自体干细胞移植疗法？自体干细胞移植疗法是指来源于患者本人体内或原自身的储存的干细胞，提出经体外培养使其大量增殖， 并诱导其分化成特定的组织细胞， 随后将这些细胞注入患者体内， 达到其修复或重建组织、器官的目的；17 什么是自体骨髓干细胞移植？在无菌条件下采集患者自体骨髓 350 500ml，通过分离、纯化等过程，制成含有足够数量干细胞的细胞悬液，再注入患者体内治疗疾病。18. 什么是自体血液干细胞移植？;.予以患者粒细胞集落刺激因子 (G-CSF) 注射治疗 4 5 天，以动员骨髓干细胞进入外周血，使其在外周血中达到一定数量后，再应用血细胞

12、分离机分离出所需干细胞进行移植。19. 什么是异体干细胞移植疗法？异体干细胞移植疗法是指把来源于供者体内的干细胞提出，经体外培养使其大量增殖，并诱导其分化成特定的组织细胞，随后将这些细胞注入患者体内，达到其修复或重建组织、器官的目的；20. 什么是胚胎干细胞移植疗法？胚胎干细胞移植指先提出患者的体细胞的细胞核，然后将其与除去了细胞核的胚胎卵细胞相结合， 形成一个带有患者遗传特征的胚胎干细胞，接着再做增殖、分化， 才能移植于人体。治疗难度它比自体干细胞移植治疗难度要大得多；它和异体干细胞移植一样，会彼此排斥，故得使用免疫抑制手段。21. 什么是脐血干细胞移植疗法？脐血干细胞再生能力强，是成人骨髓

13、干细胞再生能力的10 20 倍。脐血中所含的淋巴细胞、 NK细胞、抗原呈递细胞较成人血细胞幼稚、抗原表达弱、细胞毒性低。此外，新鲜脐血的免疫应答反应较成人低，正是由于这种低免疫应答特性，使得供者的脐血被移植后，移植物抗宿主病的发生率和严重程度降低。 另外，脐血的表面抗原性很弱， 不被受体的免疫系统所识别。 因此，使用脐血进行干细胞治疗时， 可以忽略人类白细胞抗原 (HLA) 配型问题。脐血作为骨髓、 外周血之外的第 3 种造血干细胞来源， 正日益受到重视， 已成为异基因骨髓移植的一种替代方法， 显示出巨大潜力， 成为近十年来造血干细胞移植领域中最重大的进展之一22. 什么是造血干细胞移植？正常

14、人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内， 重建患者的造血功能和免疫功能， 达到治疗某些疾病的目的，此一过程既为造血干细胞移植。23. 造血干细胞移植的分类？根据造血干细胞来源可分为骨髓造血干细胞移植、 外周血造血干细胞移植、 脐带血造血干细胞移植。24. 什么是间充质干细胞移植疗法间充质干细胞移植，指的是将间充质干细胞从自身采集，然后进行培养、纯化，再回输进患者体内用以治疗硬皮病、皮肌炎、红斑狼疮、类风湿、运动神经元病等免疫性疾病的一种前沿的治疗方法。不仅可以达到近期改善患者的临床症状的目的，更为重要的是可以提高远期临床疗效、减少病情反复的几率，甚至达到治愈的目的。人体骨髓中间充质干细胞含量相对较多，但仅占0 001 001，难以满足细胞治疗的需要， 故需要在体外分离纯化， 培养扩增才能满足要求。 所以目前临床应用以脐带间充质干