《澳大利亚药物经济学评价指南简介》由会员分享，可在线阅读，更多相关《澳大利亚药物经济学评价指南简介（20页珍藏版）》请在金锄头文库上搜索。
1、编号：时间：2021年x月x日书山有路勤为径，学海无涯苦作舟页码：第1页 共1页澳大利亚药物经济学评价指南简介复旦大学公共卫生学院 龚向光 胡善联澳大利亚人口为1900万，是由6个州和2个地区组成的联邦，其主要政党包括保守党(执政党)和工党。在澳大利亚，联邦政府和州政府实行权力共享，联邦政府主要负责社区服务，而州政府则主要负责州的基础设施建设，包括公立医院、道路、初等和中等教育等。澳大利亚是世界上最先制定药物经济学评价指南的国家，自1993年药物经济学评价指南出台第一版，1995年出版第二版后，以后又逐步进行了局部调整。本文主要从澳大利亚药物经济学指南的产生、指南应用的环境、指南的申请、指南的
2、要求，以及指南的影响等方面对澳大利亚药物经济学评价指南作一介绍。一、澳大利亚的健康保障制度概况1. 卫生服务制度根据最初的联邦组织法，卫生服务提供是州政府的责职，而联邦政府在卫生服务提供上不承担任何责任，但以后随着税收转移制度的逐步完善，联邦政府逐步开始和州政府联合提供卫生服务。联邦政府对社区医疗和药品服务或出院病人提供补贴，而州政府则提供医院和社区卫生服务中心的卫生服务，但二者间的界限正在逐步变得模糊。2. 医疗保险制度澳大利亚居民享受全民健康保险，但30-40%的人口除享受全民健康保险外，也购买了私人健康保险。1953年的国民健康法案(National Helath Act)提供了全民健康
3、保险的部分法律框架，澳大利亚的全民健康保险(Medicare)自1983年开始实施。全民健康保险主要包括以下四方面内容：(1)医疗服务保险项目(MBS)，对医疗服务、门诊费、影像检查和病理检查等进行补偿；(2)药品报销项目(PBS)，对药品进行补偿；(3)州政府和联邦政府在提供全民健康保险项目上责任的合同；(4)专项补助基金。对药品的补偿是通过以下过程进行的，即病人持医生处方到药店购买列入PNS报销目录的处方药时，病人按一定条件实行共付，而药剂师则可按病人共付额和医疗保险规定的药品价格间的差额来从PBS处获得补偿。通过这一过程，政府可从三方面对药品的补偿进行控制：(1)联邦政府可以决定那些药品
4、可以得到补偿，对这些药品使用的适应症是否作出限制，以及药品价格；(2)药店对药品的进销差是固定的；(3)控制药剂师的数量，以提高药剂师工作的成本效益。3. 药品管理体制任何一种新药在澳大利亚上市前，必须得到国家治疗性药品管理局(TGA)的注册证，TGA相当于美国的FDA、英国的药品安全委员会(CMS)或法国的药品管理局。TGA根据药品的临床疗效、安全性、药品质量以及有效性，来评价药品是否可以在澳大利亚注册。如果一个公司的药品得到澳大利亚的注册证，原则上可以以任意价格在澳大利亚销售，但如想得到澳大利亚全民健康保险的报销，则必须申请列入PBS的报销目录，这就使医药企业必须与全国健康保险部门谈判，来
5、决定其药品在澳大利亚的销售价格。PBS根据医疗需要、相比较的效益和费用、以及成本效益分析来作为评价标准，而不再重新评价临床疗效和安全性等。申请PBS报销目录和申请注册证由卫生部内两个不同的部门负责，并且由相互独立的两个咨询委员会提供咨询，其对药品的评价标准也完全不同。如果一个药品得到了注册证，但未能列入PBS报销目录，则一般而言，其市场将特别小，如在1998年，澳大利亚处方药的自费市场仅约为6%。在澳大利亚，谁能销售何种类型的药品有严格的规定。所有的化学药品在其注册时，都根据药品和毒品法规定进行了严格的分类。总体而言，处方药被分为第4类或第8类，而非处方药(OTC)则被分为第2或第3类。其中第
6、2类药品只能在药店销售，并且由药剂师提供，而第3类药品也只能在药店销售，但不需要药剂师。另外，药品的分类也决定了其做广告的范围，如第4类药品不能直接向公众做广告等。二、澳大利亚的药品保险项目(PBS)1. PBS简介澳大利亚的药物报销目录(PBS)是一个综合性、公共财政资助的保险项目，其目的是为了让药剂师对经选择的处方药得到补偿。到2001年8月，PBS的药品目录中共覆盖了594种处方药(通用名)，如按商品名计，为2448种药品。从严格意义上讲，PBS补偿的药品目录不是一种处方集。如果一个厂家或企业能提出依据来证实其生产的药品与目录上的同类药同样有效，而其药品的费用并不比已列在上面的同类药品贵
7、，这种药就可以被增加到药品目录上，PBS的药品目录每季度出版一次。PBS的主要特点是：(1)是一个覆盖面较广的保险项目；(2)许多必需的药品都得到政府的补偿；(3)对无法自我诊断和自我治疗的疾病用药首先考虑补偿；(4)病人可以自由选择通科医生，及选择药剂师配药；(5)病人以处方费来作为共付，而不是依据药品治疗的重要程度；(6)有两种水平的共付，对一般病人而言为20.60澳元，而对持社会保障卡病人，则其共付水平仅为3.3澳元。新药较难列入PBS的药品目录中，除非有足够的临床比较的证据来显示其疗效、安全性和成本效益。但即使这些药被列入PBS，其使用领域或治疗的适应症也将受到限制。另外，药物报销咨询
8、委员会(PBAC)还对某种药品在某一价格水平是否具有成本效果以及在哪个价格范围内具有成本效果提出建议，这些建议将提供给一个独立的机构(药品报销定价管理机构, PBPA)作决策参考。2. PBS的产生背景二战后，当时的澳大利亚政府想建立一个体系，来确保居民的基本药物可及性。但该计划从一开始应颇受争议，1944年试图建立该体系的第一个法案因违反澳大利亚宪法而在高等法院未能通过，其主要反对者为医务人员。随着宪法的修改，在1947年试图建立该体系的第二个法案获得通过，1948年即正式实施了药品受益项目(PBS)。根据1953年的全民健康法案建立了药品受益咨询委员会(PBAC)，来为卫生部就何种药物能列
9、入PBS提供建议，而卫生部将作出最后的决策。PBAC的人员构成在1970年前一直是保密的，其对何种药物可列入PBS或何种药物不可列入PBS的原因也不被公开。尽管PBAC提供相应的建议，但其不用考虑费用。药厂提供给PBS的药品价格由卫生部与药厂谈判后决定。由于那时的药厂主要为英国药厂，因此主要采用英国的药品价格。因此与英国一样，澳大利亚药品价格上涨较快，这就促使其在1963年，成立了药品报销定价管理局(PBPB)。经过20余年的努力，澳大利亚的药品价格在发达国家中处于较低水平。医药行业一直在努力表达其对价格和价格对行业生存影响的看法，同时由于PBS费用的总体上升(图1)，因此在1987-1992
10、年间，医药卫生领域进行了一定的改革。首先是对全民健康法案的修改，要求PBAC在向卫生部作推荐时应同时考虑药品的费用和疗效；二是在PBAC的成员组成上，卫生部任命了一些对成本效益分析感兴趣的学术界人士；三是为PBAC建立了二个分委员会，以协助其对药物的评价，这二个分委员会分别为药品利用委员会(DUC)和经济学分委员会(ESC)；四是建立药品报销定价管理机构(PBPA)代替了药品报销定价管理局(PBPB)，以在制定药品价格时充分考虑医药行业对澳大利亚经济发展所作出的贡献。3. PBS药物经济学评价指南的发展(1) 初始阶段：1987-1994年澳大利亚在申请PBS药品目录过程对药物经济学评价的要求
11、，首先是在1987年对法律和法规进行了部分修改，其次是建立相应的药物经济学评价指南。最初的药物经济学评价指南于1991年提出草案，于1992年8月正式出台，在1993年1月正式实施。在1991-1992年间，虽然没有强制要求，但却鼓励药厂提供药物经济学报告。自1993年正式实施后，就开始强制性要求医药企业必须根据药物经济学评价指南提供相应的资料，来申请其药品列入PBS药品目录。1993年，PBAC在药物利用分委员会(DUC)的基础上，又成立了其第二个技术性分委员会(经济学分委员会，ESC)，来协助评价成本效益的数据。经济学分委员会成员主要包括临床医生、流行病学家和卫生经济学家，医药行业也有一个
12、代表在这个分委员会中，澳大利亚在1993年突然实施的药物经济学评价指南在开始阶段产生了一系列的问题：一是医药行业没有能力根据经济学评价指南来准备含有足够信息的申请；二是缺乏费用信息，但这随着指南中费用手册的出版而有所缓解；三是医药企业中缺乏卫生经济学方面的专家，同时卫生部在这方面的专业人员也相对缺乏。(2) 巩固阶段：1995年在1992-1995年间，医药企业和卫生部双方都逐渐在经济学评价上取得了一定的经验，但两者之间的关系也因此而变得更加对立。在1995年11月，指南出版了第二版。尽管在修改过程中已征求了医药企业的意见，但第二版被认为比第一版更加严格。第二版的变化在很大程度上依赖于PBAC
13、和ESC及卫生部工作人员的经验，特别强调了随机对照临床试验(特别是配对对照试验)的使用，而对观察法和专家法则不提倡。第二版要求企业对所有的生物医学文献进行系统评价，识别出最好的随机临床试验，并对该临床试验的质量进行评价，如果可能的话，则对临床试验的数据进行汇总分析。由于这些数据主要来自临床试验过程中收集的，因此第二版也加强了对资料来源的要求。第二版之所以作此修改是因为，随着指南的实施，PBAC注意到了观察研究所产生的偏倚，以及过度依赖临床意见和假设很难作出判断第二版指南没有对经济学评价方法进行清晰的描述，这主要是由于决策者认为临床评价是许多决策的最主要方面。这与其他许多国家同时期建立的指南恰恰
14、相反，特别是在加拿大刚修改过的指南，因此这招致了企业的强烈批评。这实际上也反映了指南是重视经济学评价的技术，还是反映委员们根据试验为基础的经济学评价结果决策时的经验和偏好。以试验为基础的经济学评价重视试验的结果，虽然减少了效益和增量成本效益比测算时的不确定性，但却无法外推至整个社会 和人群，无法进行成本效用评价。同时，在1995年，也产生了一个新问题，就是卫生部内部对药厂提出申请进行处理的人员极少(4人)。随着申请的增加和申请复杂程度的加重，其工作负荷日益加重，这直接导致了第一个外部评价机构的出现。第一个外部评价机构建立在澳大利亚纽卡斯尔大学内，名称为纽卡斯尔评价组(NEG)，其人员主要大学科
15、研人员组成，包括临床药理学、药学、流行病学和生物统计学等方面的专家。(3) 评估和修改阶段 1996年-目前第二版指南出版后，有许多文章从各方面对评价指南进行了介绍和评价，这实际上标志着对指南的系统评价的开始。同时，根据对指南全方位的评估，包括技术和进程等问题，第二版指南作了一些微小的调整，如在2000年4月就进行了一些调整，强调了需要列出所有的临床随机试验和寻找随机临床试验的方法。3. PBS药品目录的申请过程在药物经济学评价指南出台以前，药厂通过PBAC申请PBS药品目录，然后PBAC向卫生部和药品报销价格管理机构(PBPA)提供建议，然后卫生部再根据PBAC的建议进行决策，PBPA则通过
16、与药厂谈判来决定价格。但在指南出台后，这里增加了两个环节，即PES和ESC(图2)。在指南出台后，药厂如想让其药品列入PBS药品目录，就必须按照一系列综合性的指南(包括药物经济学评价指南)准备相应的资料，并将要求增列入PBS药品目录(或替代目录上现有药品)的申请书递交到卫生部。卫生部中的药物评价部门(PES)将对申请的技术报告进行详细的评价，评价主要包括文献检索的综述，治疗的相对性推荐提出简要的建议 对申请的详细评述意见 申请药 厂PESESCPBAC卫生部PBPA价格和费用影响决策目 录图2 药物列入PBS的审批过程以确定是否忽略了相关的试验，重新分析试验结果，核实经济学评价中所使用要素的费用。偶尔，也会重新拟合模型并进行进一步的敏感度分析以检验其结果的可靠性。PES的详细评价和药厂的申请书，将一起被递交给经济学
