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1、慢性粒细细胞白血血病患者者服务手手册CML: A Guiide forr Paatieentss annd CCareegivverss本册简介介:任何年龄龄的人都都可能患患上慢性性粒细胞胞白血病病，但绝绝大多数数的慢粒粒患者是是成人。这这本小册册子主要要是针对对慢粒患患者，患患者家属属以及护护理人员员编写的的，旨在在帮助他他们了解解慢粒其其及相关关治疗.同时,本书也也介绍了了与该疾疾病治疗疗有关的的新突破破新进展展,希望能能够给广广大的患患者带来来更多的的福音。第一部分分：什么是慢慢性粒细细胞白血血病? 哪些人易易患上慢慢性粒细细胞白血血病? 医生怎样样确诊慢慢性粒细细胞白血血病? 第二部分
2、分: 慢性粒细细胞白血血病的治治疗方法法有哪些些? 这些治疗疗方法有有什么副副作用? 怎样才能能够获得得更多信信息? 目录0引言1了解慢慢粒1.1体体征和症症状1.2血血液和骨骨髓检查查1.3 CMLL分期2治疗2.1慢慢性期的的治疗-药物治治疗2.2加加速期或或急变期期的治疗疗(a)2.2加加速期或或急变期期的治疗疗(b) 2.2加加速期或或急变期期的治疗疗(c) 2.2加加速期或或急变期期的治疗疗(d)2.3相相关疾病病2.4临临床试验验2.5与与医生交交谈2.6应应对CMLL 0引言任何年龄龄段的人人都可能能患上慢慢性粒细细胞白血血病（以以下简称称慢粒或或者CML），但但绝大多多数的慢慢
3、粒患者者是成人人。这本小册册子是为为慢粒患患者、患患者家属属以及护护理人员员编写的的，旨在在帮助他他们了解解慢粒及及其治疗疗方法。同同时，本本书也介介绍了有有关此病病治疗的的最新进进展，希希望能为为广大的的患者带带来前所所未有的的福音。第一部分分为您讲讲述：什么是慢慢性粒细细胞白血血病? 哪些人易易患上慢慢性粒细细胞白血血病? 医生怎样样确诊慢慢性粒细细胞白血血病?第二部分分为您讲讲述: 慢性粒细细胞白血血病的治治疗方法法有哪些些? 这些治疗疗方法有有什么副副作用? 如何获得得更多信信息? 1了解慢慢粒白血病是是一种恶恶性肿瘤瘤，主要要分为四四种。慢慢粒(CMML)是其中中之一。慢粒的发发病源
4、于于单个干干细胞的的变化。干干细胞存存在于骨骨髓中，可可以分化化成红细细胞、白白细胞和和血小板板。每个有核核细胞都都有携带带基因的的染色体体。基因因指导细细胞行使使功能。正正常细胞胞内有22对常染染色体，编编为1-222号。除除此之外外，女性性还有两两条X染色体体，男性性则还有有一条X及一条Y染色体体。慢粒患者者的9号和22号染色色体中有有些基因因片段发发生了交交换，这这种染色色体基因因片段的的交换称称为“易位”。9号染色色体的断断裂发生生在ABL基因处处，而22号染色色体的断断裂发生生在断裂裂点簇集集区（BCR）。9号染色色体断裂裂片段易易位至22号染色色体断裂裂处末端端，形成成了BCRR-
5、ABBL融合基基因。针对BCCL-AABL基因的的药物靶靶向治疗疗将从第第11页起详详细叙述述。医生们正正致力于于弄清导导致Ph染色体体和BCRR-ABBL基因的的原因。可能的原原因有以以下这些些: 极高水平平的辐射射（比如如第二次次世界大大战中原原子弹爆爆炸幸存存者受到到的核辐射）。治疗其他他肿瘤时时使用的的高剂量量放疗。正常的牙牙科和医医用X光检查查不会引引起慢粒粒，慢粒粒也不会会传染。1.1体体征和症症状慢粒(CCML)患者的体体征和症症状进展展缓慢，一一些患者者是通过过体检时时的血常常规检查查才得知知自己患患上了慢慢粒。慢粒患者者可能出出现如下下症状：易疲倦活动后呼呼吸短促促皮肤苍白白
6、脾肿大（位位于左上上腹部）夜间盗汗汗体重减轻轻慢粒患者者的这些些体征和和症状在在其他疾疾病中也也很常见见。骨髓、血血液和血血细胞骨髓位于于骨骼中中间，呈呈海绵状状。血细胞产产生于骨骨髓，由由干细胞胞分化而而来。造造血干细胞胞在骨髓髓中分化化为红细细胞、白白细胞和和血小板板，而后后这些分分化成熟熟的细胞胞进入血血液循环环。血浆也是是血液的的组成部部分，它它的主要要成份是是水。同同时也含含有维生生素、矿矿物质、蛋蛋白质、激激素以及及其它天天然的化化学物质质。血小板在在人体受受伤后形形成血小小板栓子子，从而而帮助止止血。红细胞在在机体中中具有运运输氧的的作用。当当血液中中红细胞胞的数目目低于正正常时
7、称称为贫血血。贫血血患者可可能会出出现疲倦倦、皮肤肤粘膜苍苍白或呼呼吸短促促等症状状。白细胞在在机体内内具有抗抗感染的的作用。中中性粒细细胞是一一种能抵抵御感染染白细胞胞。1.2血血液与骨骨髓检查查血液与骨骨髓检查查可用来来寻找白白血病细细胞，以以明确慢粒的诊诊断。慢慢粒患者者体内的的白细胞胞计数常常常会很很高，血血小板计计数也可可能会增增高，而而红细胞胞中携氧氧的血红红蛋白水水平则会会降低。通常外周周血细胞胞检查即即可明确确慢粒的的诊断。而而骨髓穿穿刺与活活检可通通过对骨骨髓细胞胞的检查查，发现现外周血血细胞中中所没有有检查出出的细胞胞病变。这这两项检检查通常常可在诊诊所或医医院中同同时完成
8、成。骨髓髓检查结结果可以以帮助医医生为患患者选择择最佳治治疗方案案，还可可随访治治疗效果果。进行骨髓髓穿刺时时，医生生利用药药物首先先对患者者进行局局部皮肤肤麻醉，然然后将一一根特制制的骨穿穿针穿过过病人的的髂骨刺刺入骨髓髓中，并并从中抽抽取一些些细胞标标本。标标本可以以在显微微镜下观观察，以以识别异异常细胞胞，也可进行细细胞遗传传学分析析、聚合合酶链式式反应（PCR）及其其他检查查。骨髓活组组织检查查不同于于骨髓穿穿刺。首首先，医医生应用用药物对对患者施施行局部部皮肤麻麻醉，然然后使用用特制的的活检针针取出一一小块包包含骨髓髓的骨组组织，最最后在显显微镜下下观察，以以判断是是否含有有异常细细
9、胞。细胞遗传传学分析析是检查查白血病病细胞染染色体的的一种实实验室检检查方法法，它可可以辅助助医生明明确慢粒粒的诊断断。荧光原位位杂交（FISSH）可用用于测定定患者体体内慢粒粒细胞的的残余比比例。当用FIISH检测不不出白血血病细胞胞时，还还可以采采用灵敏敏度极高高的PCR方法。这些检查查用于诊诊断慢粒粒，也用用来评价价患者的的治疗反反应。慢粒患者者应该在在专科医医院进行行治疗，因为那里的医生对该病的处理拥有丰富的经验。在这里一些患者也可以获得进一步的医疗建议，从而更好地了解自己的病情、治疗以及随访。1.3慢粒的分期慢粒可分分为3期：慢性期加速期急变期大多数患患者在初初诊时正正处于慢慢性期，
10、这这个时期期的症状状并不严严重，白白细胞依依旧能抵抵抗感染染。此时时若病人人接受治治疗，红红细胞和和血小板板仍能发发挥相应应作用，多多数病人人能够恢恢复正常常生活。在加速期期，病人人可能会会出现贫贫血（血血液中红红细胞数数目减少少），白白细胞计计数升高高或者下下降，血血小板计计数下降降，早期期骨髓细细胞即母母细胞数量增增加，脾脾肿大，患患者会感感到身体体不适。在急变期期，骨髓髓和外周周血中的的原始细细胞数量量增加，红红细胞和和血小板板数量减减少，可可出现出出血和感感染。患患者会感感觉疲劳劳、气短短、腹痛痛、骨痛痛或出血血。2治疗2.1慢慢性期治治疗药物治治疗慢性期的的治疗目目的是：外周血细细胞
11、计数数恢复正正常清除携带带BCRR-ABBL融合基基因的细细胞对处于慢慢性期的的慢粒患患者，治治疗往往往能使患患者血细细胞水平平恢复到到正常，肿肿大的脾脾脏缩小小到正常常。多数数患者不不会出现现感染或或异常出出血。慢粒患者者的起始始治疗是是用一种种名为甲甲磺酸伊伊马替尼尼（商品品名叫格格列卫）的药药物。格格列卫是一种BCRR-ABBL酪氨酸激激酶抑制制剂，在在20001年通过过了美国国食品药药品管理理局(FDDA)的批准准。一部部分患者者依赖格格列卫来控制制病情。但有些患患者服用用格列卫卫后有强烈烈的副作作用，或或药效欠欠佳。若若患者对对常规剂剂量的格格列卫没有反反应，加加大剂量量可能会会有一
12、定定疗效。对于格列列卫无效的的患者，还还有两种种新药可可以使用用，分别别是达沙沙替尼（商商品名叫叫扑瑞赛赛）和尼尼洛替尼尼（商品品名叫泰泰息安）。它它们也能能阻断BCRR-ABBL融合基基因，但但作用途途径与格格列卫不同。上述三种种药物都都需要口口服。扑扑瑞赛已获美美国FDA批准，适适用于某某些对格格列卫治疗无无效的慢慢粒患者者。创著此书书时，泰泰息安刚刚完成成临床实实验中。若若需要了了解更多多关于临临床试验验的信息息，请参参考本书书第22页。大多数慢慢性期患患者在治治疗中仍仍可以进进行日常常活动。药药物治疗疗可使大大多数患患者维持持很长的的无症状状期（该该时期称称缓解期期）。然而，药药物治疗
13、疗并不能能根治慢慢粒，慢慢粒患者者需要经经常随访访。如若若发现任任何慢粒粒卷土重重来的迹迹象（这这种情况况被称为为复发），患患者都应应该接受受详细检检查。他他们需定定期进行行包括血血常规在在内的健健康体检检，有时时还需要要复查骨骨髓。停药可能能复发，耐耐药也可可能复发发。对于于这些患患者，还还可以采采用其他他疗法。2.2加加速期或或急变期期的治疗疗（abbcd）对于加速速期或急急变期的的患者，格格列卫和某些些患者使使用的扑扑瑞赛都是重重要的疗疗法。对于某些些患者来来说，干干细胞移移植是另另一重要要疗法。干干细胞移移植的相相关信息息请参见见第17页。治疗反应应监测治疗疗反应十十分重要要。医生生可
14、能会会使用术术语如血血液学、细细胞遗传传学或分分子学缓缓解（反反应）。血液学检检查可用用于了解解患者是是否达到到完全的的血液学学反应（红红细胞、白白细胞和和血小板板计数正正常或接接近正常常）。血液或骨骨髓活检检标本也也可用于于做FISSH(荧光原原位杂交交)或PCRR(聚合酶酶链反应应)检测。FISHH用于检检测患者者的细胞胞遗传学学反应（慢慢粒细胞胞的残余余百分数数）。PCR用用于检测测患者的的分子学学反应（BCRABL基因的减少程度）。大多数慢慢粒患者者在慢性性期服用用格列卫卫后会出出现血液液学完全全缓解，其其中许多多患者进进而出现现完全的的细胞遗遗传学反反应，他他们也可可能出现现分子学学
15、部分或或完全缓缓解。对于使用用格列卫卫后疗效效欠佳的的患者，还还可以采采用其他他疗法。格列卫和扑瑞瑞赛治疗的的副作用用许多副作作用会随随着时间间的推移移消失或或变得不不明显。格列卫可能产产生一些些副作用用，大多多无需停停药。较常见的的副作用用包括：体液潴留留导致的的水肿眼周浮肿肿恶心呕吐肌肉痉挛挛腹泻皮疹骨或关节节疼痛白细胞或或血小板板计数过过低格列卫也可能能导致骨骨骼矿物物质流失失。心脏脏副作用用则较为为罕见。医医生需检检查这些些可能出出现的副副作用。达沙替尼尼的副作作用包括括：白细胞或或血小板板计数过过低胸腔积液液腹泻头痛低血钙肝功能轻轻度异常常医生们正正在研究究慢粒治治疗对孕孕妇的影影响。他他们想知知道格列列卫、达沙沙替尼及其他他慢粒药药物是否否会导致致流产或或者出生生缺陷。同同时，大大部分医医生建议议，接受受慢粒治治疗的女女性患者者应采取取避孕措措施。更更多信息息请咨询询您的医医生。造血干细细胞移植植造血干细细胞移植（有有时也称称骨髓移移植）用用于治疗疗某些慢慢粒患者者。造血干细细胞移植植即化疗疗结束后后把他人人捐献的的造
