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1、基础知识篇1. 什么是人体干细胞?人体干细胞是指那些来源与人体具有自我复制和多向分化能力的细胞，包括胚胎干细 胞、胎儿组织干细胞和成体干细胞。它们可以不断地自我更新，并在特定条件下转变分化成 为一种或多种构成人体组织或器官的细胞。2. 目前临床使用的干细胞来自何处? 目前用于临床干细胞来源主要有三种：自体外周血、自体骨髓、胎盘及其附属物。3. 干细胞有哪些生物学特性？ 干细胞具有自我复制和多向分化的特型。4. 什么是自我复制？ 自我复制指通过细胞分裂的方式复制自身，完成数量上的飞跃。5. 什么是多向分化？ 多向分化指特定的生理环境或体外诱导条件下，可以分化成具有不同功能的成熟细 胞，如心肌细胞
2、，神经细胞，血细胞等。6. 什么是干细胞的可塑性可塑性(plasticity)指造血干细胞、骨髓间充质干细胞、神经干细胞等成体干细胞 具有一定跨系、甚至跨胚层分化的特性，称其为干细胞的 “可塑性”。 如利用神经干细胞可 实现跨胚层分化，如分化为骨骼肌细胞和造血样细胞等。7. 干细胞可塑性具有哪些重要的理论意义和实用价值？ 组织间叶干细胞可塑性的揭示，提示成年人组织干细胞可能存在广泛的分化潜能； 人类组织工程细胞的来源除去胚胎干细胞外，还可以从自体的体细胞中获得，而且不受组织 相容性和伦理方面的限制。 造血干细胞的概念需要更新，造血干细胞不仅是CD34+/CD34-细胞，而且还应 考虑来自体内其
3、它组织的干细胞，这些细胞在体外能长期培养和扩增，增殖潜能强，因而有 可能用于骨髓移植；造血干细胞和非造血干细胞共移植(Co-transplantation)有可能用于 器官再生。 成年组织干细胞可塑性的研究证明，干细胞的微环境(壁龛)对其转化具有非常重要的 作用，一些内在和外在的信号调节着这些干细胞的命运，这将为干细胞定向培养和应用带来 新的前景。 干细胞的转化常发生于病理情况，向病理部位迁移，成为病理损伤的前体细胞，并分 化为终末成熟细胞。因此，不仅可利用它来修复组织的损伤，而且还可把它作为基因治疗的 理想载体。8.什么是干细胞的归巢性？ 临床研究发现：损伤性信号可以刺激干细胞向受损器官，组
4、织的迁移，分化。哪儿有 损伤信号，干细胞就转移大部分精力去哪儿修复，医学上有人称之为“归巢性”，其实，说“归 巢性”不完全确切，因为干细胞在体内怎么分化增殖，是我们没法控制的。也不可能完全都向受损细胞集中。但是它确实有这种倾向。9. 干细胞有哪几种生长方式？ 干细胞有两种方式生长 ： 一种是对称分裂-形成两个相同的干细胞； 一种是非对称分裂-由于细胞质中的调节分化蛋白不均匀地分配，使得一个子细胞不可 逆的走向分化的终端成为功能专一的分化细胞;另一个保持亲代的特征，仍作为干细胞保留 下来。10. 干细胞有哪些特点？(1) 干细胞本身不是处于分化途径的终端。(2) 干细胞能无限的增殖分裂。(3)
5、干细胞可连续分裂几代，也可在较长时间内处于静止状态。(4) 分化细胞的数目受分化前干细胞的数目和分裂次数控制。11. 干细胞如何分类?常见的有下列几种分类方法。 根据发育阶段不同，分为胚胎干细胞、成体干细胞； 根据取材来源不同，可分为骨髓、骨膜、脂肪、滑膜、骨骼肌、肝、乳牙、脐带、脐带 血干细胞等；根据组织功能不同，可分为造血、神经、心肌、血管、皮肤干细胞等。12. 什么是胚胎干细胞？胚胎干细胞是指来源于早期 714 天胚胎的干细胞，它们可以产生构成机体所有组织 器官的细胞。当受精卵分裂发育成囊胚时，内层细胞团(Inner Cell Mass)的细胞即为胚胎 干细胞。13. 胚胎干细胞具有哪些
6、能力？ 胚胎干细胞具有全能性，可以自我更新并具有分化为体内所有组织的能力。若在显微镜 下观察，存活 5-7 天的胚胎由大约 140个细胞所组成，看上去就像黏稠的浆果或花粉粒。它 们通体毛绒绒，相互依赖着星空心的圆球状，这被称做胚泡。其外层组织即滋养层，由一层 扁平的细胞组成，会发展成胎盘。胚泡中心的腔称“囊胚腔”，腔内一侧的细胞群即“内细 胞团”，胚胎干细胞便是由此分离培养建系的。这时的内层细胞尚未决定今后生长发育的走 向，但它们均具有“全能性”，亦即可演变为200 多种构成从心脏、肝脏、肾到皮肤、神经 元等人体中任何一种器官组织的组成细胞。内层细胞团在形成人的内、中、外三个胚层时开 始分化，
7、每个胚层分别分化形成人体的各种组织器官。如外胚层将分化为皮肤、眼睛和神经 系统等，中胚层将形成骨骼、血液和肌肉等组织，内胚层将分化为肝、肺和肠等。由于内细 胞群可以发育成完整的个体，因而这些细胞被认为具有发育全能性。14. 胚胎干细胞的应用前景有哪些？胚胎干细胞研究的科学价值在于其诱人的应用前景。如果最终能够成功诱导和调控 胚胎干细胞的分化与增殖，将对胚胎干细胞的基础研究和临床应用带来积极的影响，使之有 可能在以下领域发挥重要作用。1揭示人及动物的发育机制及影响因素 生命最大的奥秘便是人是如何从一个细胞发展为复杂得不可思议的生物体的。人胚胎 细胞系的建立及人胚胎干细胞研究，可以帮助我们理解人类
8、发育过程中的复杂事件，使人深 刻认识数十年来困扰着胚胎学家的一些基本问题，促进对人胚胎发育细节的基础研究。2. 药学研究方面 胚胎干细胞系可分化为多种细胞类型，又是能在培养基中不断自我更新的细胞来源。 它发展为胚体后的生物系统，可模拟体内细胞与组织间复杂的相互作用，这在药物研究领域 具有广泛的用途。胚胎干细胞有望在短期内就能体现的优势在于药物筛选中，并在候选药物 对各种细胞的药理作用和毒性试验中，胚胎干细胞提供了对新药的药理、药效、毒理及药代 等研究的细胞水平的研究手段，大大减少了药物检测所需动物的数量，降低了成本。另外， 由于胚胎干细胞类似于早期胚胎的细胞，它们有可能用来揭示哪些药物干扰胎儿
9、发育和引起 出生缺陷。人胚胎干细胞还可以用于其它用途。由于这类细胞本质上可以无限量地产生人体 细胞，它们对于旨在发现稀有人蛋白的研究计划理应有用。国际上许多制药公司、学者都瞄 准了这一重要的研究领域。3. 细胞替代治疗和基因治疗的载体 胚胎干细胞最诱人的前景和用途是生产组织和细胞，用于“细胞疗法”，为细胞移植提 供无免疫原性的材料。任何涉及丧失正常细胞的疾病，都可以通过移植由胚胎干细胞分化而 来的特异组织细胞来治疗。如用神经细胞治疗神经退行性疾病（帕金森病、亨廷顿舞蹈症、 阿尔茨海默病等），用胰岛细胞治疗糖尿病，用心肌细胞修复坏死的心肌等。胚胎干细胞还是基因治疗最理想的靶细胞。这里的基因治疗是
10、指用遗传改造过的人体细 胞直接移植或输入病人体内，达到控制和治愈疾病的目的。这种遗传改造包括纠正病人体内 存在的基因突变，或使所需基因信息传递到某些特定类型细胞。当然，干细胞技术的最理想阶段是希望在体外进行“器官克隆”以供病人移植。如果这一 设想能够实现，将是人类医学中一项划时代的成就，它将使器官培养工业化，解决供体器官 来源不足的问题；使器官供应专一化，提供病人特异性器官。人体中的任何器官和组织一旦 出现问题，可像更换损坏的零件一样随意更换和修理。15. 胚胎干细胞的应用面临哪些问题？ 胚胎干细胞虽然其具有诱人的应用前景，但实际临床还有很长的路要走，很多问题需 要解决，具体问题有下面几个方面
11、：1 用于干细胞研究的胚胎来源困难；2.如何保持胚胎干 细胞的全能性，并控制向特别类型细胞转化？3.如何分离、纯化干细胞？4.分化后的细胞是 否有致瘤性？5.干细胞在体外发育成完整的器官尚难以做到；6.分化细胞移植仍有可能发生 免疫排斥；7 伦理方面尚存在问题16. 什么是胚胎组织干细胞？胚胎组织干细胞是指取自 814 周的流产胎儿的细胞，它和原始的胚胎干细胞不一样， 虽然分化增殖能力很强，但并不是无限增殖，扩增性好，也不致瘤。17 什么是成体干细胞？成体干细胞是指存在于人或动物的已分化组织中的未分化细胞。如：神经干细胞、骨髓 间质干细胞、造血干细胞、胰腺干细胞等。存在于成体不同组织中的干细胞
12、，当机体需要时 可以被激活分化成具有特定功能的细胞，如造血干细胞可分化形成各种血细胞等。18. 什么是自体干细胞？什么是异体干细胞？这两个名称属于成体干细胞的范畴却并不是细胞的专有名称，顾名思义，前者是指自己 体内生成的成体干细胞，用其来治疗自己所患有的疾病，属于自救疗法；后者是指利用别人 体内分泌的成体干细胞来治疗自己所患的疾病，属于他救疗法。这两种疗法都可产生同样的 效果，但以自体干细胞移植为优，因其移植后无宿主组织排异现象，甚为安全，且移植过程 简单，当今多采用此一疗法；异体干细胞移植则相反，可以引起宿主组织排异，除移植简单 相同外，尚存在着隐患。19. 什么是间充质干细胞（MSC）?间
13、充质干细胞是干细胞的一种，是来源于发育早期中胚层的、存在于骨髓、新生儿脐带 等组织中的一种多潜能干细胞，是属于中胚层的一类多能干细胞，因能在体内外特定环境下， 分化成为骨、软骨、肌肉、脂肪等间叶组织而得名。脐带间充质干细胞易于分离和扩增，具 有自我更新和多向分化能力。20. 什么是脐带间充质干细胞?脐带间充质干细胞是指存在于新生儿脐带中的间充质干细胞。新生儿主要存在于结缔 组织和器官间质中，以脐带组织中含量最为丰富，由于脐带是其主要来源，因此统称为脐带 间充质干细胞。21. 什么是脐血干细胞?婴儿出生后遗留在胎盘和脐带中的血是干细胞的重要来其中的。其中干细胞就是脐血 干细胞，其中也包含一些血细
14、胞。22. 脐带间充质干细胞具备那些优点?胎盘和脐带组织中分离出间充质干细胞，这种组织来源的间充质干细胞不仅保持了间 充质干细胞的生物学特性，而且还具备如下优点： 胎盘和脐带中的干/祖细胞更原始，有更强的增殖分化能力。免疫细胞较为幼稚， 功能活性低，不会触发免疫反应及引起移植物抗宿主病。干细胞易于分离，纯度高，无肿 瘤细胞污染。扩增时培养体系能统一，便于质控。可制成种子细胞冷冻，多次使用，冷 冻后细胞损失小。潜伏性病毒和病原微生物的感染及传播几率比较低。采集时对产妇及 新生儿无任何危害及损伤。采集方便，易于保存和运输，伦理学争议少。这种胎盘和脐带 来源的间充质干细胞有可能成为骨髓间充质干细胞的
15、理想替代物，并具有更大的应用潜能23. 间充质干细胞只存在于脐带吗?不是，间充质干细胞广泛分布于胎儿、胎肝、乳牙、脐带、脐带血中，另外成体骨髓、 骨膜、松质骨、脂肪、滑膜、骨骼肌也广泛存在。24. 什么是骨髓间充质干细胞？成人间充质干细胞（MSCs）主要存在于结缔组织和器官间质中，以骨髓组织中含量最为丰富，由于骨髓是其主要来源，因此统称为骨髓间充质干细胞。25. 骨髓间充质干细胞具有哪些特性？具有哪些意义？骨髓间充质干细胞具有下列特性：一、具有强大的增殖能力和多向分化潜能，在适宜的体内或体外环境下不仅可分化为造血细 胞，还具有分化为肌细胞、肝细胞、成骨细胞、软骨细胞、基质细胞等多种细胞的能力。
16、二、具有免疫调节功能，通过细胞间的相互作用及产生细胞因子抑制T细胞的增殖及其免疫 反应 ，从而发挥免疫重建的功能。三、具有来源方便，易于分离、培养、扩增和纯化，多次传代扩增后仍具有干细胞特性，不 存在免疫排斥的特性。正是由于间充质干细胞所具备的这些免疫学特性，使其在自身免疫性疾病以及各种替 代治疗等方面具有广阔的临床应用前景。通过自体移植可以重建组织器官的结构和功能，并 且可避免免疫排斥反应。26. 什么是骨髓？骨髓是存在于长骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨质间的网眼 中，是一种海绵状的组织，能产生血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。人出生时，红骨髓 充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当部分红骨髓被黄骨髓取代，最后几乎 只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓。此种变化可能是由于
