肿瘤治疗药物产业发展工作建议立足国内医药大市场，吸引全球创新药品和医疗器械率先在我国注册，整体缩短创新产品国内外上市时间差支持国内临床研究机构积极参与和组织国际多中心临床研究，提升临床研究国际化水平鼓励跨国公司在华设立研发中心和创新药生产基地引导国内企业通过合作开发、技术许可等方式引进国外先进技术，提高创新效率，缩小与国际先进水平的差距发挥海南自由贸易港政策优势，为国外已上市国内未上市的临床急需特许药械提供便利巩固抗击新冠肺炎疫情斗争重大战略成果，充分总结应急医疗物资供应保障经验，完善供应保障体系，将应急保障与常态保障相结合，强化重点产品保障能力，提高保障质量和水平，满足国家公共卫生应急和人民群众健康需求一、 发展环境十四五时期，世界百年未有之大变局加速演变和我国社会主义现代化建设新征程开局起步相互交融，新冠肺炎疫情影响广泛深远，医药卫生体制改革全面深化，医药工业发展的内外部环境将发生复杂而深刻的变化新一轮技术变革和跨界融合加快围绕新机制、新靶点药物的基础研究和转化应用不断取得突破，生物医药与新一代信息技术深度融合，以基因治疗、细胞治疗、合成生物技术、双功能抗体等为代表的新一代生物技术日渐成熟，为医药工业抢抓新一轮科技革命和产业变革机遇提供了广阔空间。
全球医药产业格局面临调整新冠肺炎疫情发生以来，各国愈发重视医药工业的战略地位，人才、技术等方面国际竞争日趋激烈；同时，经济全球化遭遇逆流，产业链供应链加快重塑，对我国传统优势产品出口和向更高价值链延伸带来了挑战新发展阶段对医药工业提出更高要求随着人口老龄化加快，健康中国建设全面推进，居民健康消费升级，要求医药工业加快供给侧结构性改革，更好满足人民群众美好生活需求；我国经济已转向高质量发展阶段，要求医药工业加快质量变革、效率变革、动力变革，为构建以国内大循环为主体、国内国际双循环相互促进的新发展格局提供支撑总体来看，十四五时期我国医药工业发展机遇大于挑战，仍处于重要战略机遇期但面对新形势新任务，需加快解决制约行业发展的一些突出问题技术创新方面，前沿领域原始创新能力不足，产学研医协同创新体制机制仍需完善，行业增长急需培育壮大创新动能产业链供应链方面，大中小企业协同发展的产业生态尚未形成，产业集中度不高供应保障方面，应对重大公共卫生事件的能力需增强，企业开发罕见病药、儿童药积极性低，小品种药仍存在供应风险制造水平方面，仿制药、中药、辅料包材等领域质量控制水平仍需提高，原料药绿色生产和布局问题仍需解决。
国际化方面，出口结构升级慢，高附加值产品国际竞争优势不强二、 医药行业面临的机遇与挑战（一）医药行业面临的机遇1、我国医疗卫生总支出的不断提升2020年中国卫生总费用预计达72，306．4亿元，人均卫生总费用5，146元，而2015年中国卫生总费用为40，587．7亿元，人均卫生总费用2，952元，2015年到2020年中国卫生总费用年复合增长率为12．2%2020年我国卫生总费用占GDP百分比为7．1%，这一比例在2015年为6．0%，增速加快美国2020年卫生费用占GDP比重约18%，是我国卫生费用占GDP比值的2．5倍，对比欧美等发达国家，我国卫生费用占GDP比重依然有较大上升空间预计随着医疗升级需求的增长，我国卫生费用占GDP比重将继续按照当前的发展趋势进一步提升我国将继续推进医疗改革，加大对医药卫生行业的财政支出比例，医药行业面临巨大的机遇2、国家鼓励创新药CFDA于2013年2月22日出台《国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》，将对重大疾病具有更好治疗作用、具有自主知识产权和列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请，给予加快审评；通过调整创新药物临床试验申请的审评策略，推动创新药物加快取得临床验证结果。
CFDA于2017年12月28日出台《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，对于未在中国境内外销售的创新药注册申请、列入国家科技重大专项、国家重点研发计划的新药注册申请等给与优先审评审批政策鼓励药品创新，防治恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药列入了优先审评审批范围，为国内创新药研发企业提供了利好，激励和保障创新药研发3、医药行业靶点发现和技术提升近年来，全球创新靶点数量持续增长新靶点的发现和开发是生物创新药开发的核心，新靶点将丰富创新生物药产品管线，同时给药企以巨大的发展空间创新药物如小分子酪氨酸激酶、融合蛋白、单克隆抗体等具有靶向性、特异性的特点，能够有针对性地结合指定靶向分子，在治疗过去缺乏有效治疗方法的多种疾病方面均有良好的临床效果随着研发的不断深入，将会有更多新型靶点或新作用机制的创新药物造福病患，这将极大地刺激创新药物的临床需求，并推动市场增长4、医药行业支持资本投入创新企业2021年3月国家出台十四五规划，提出一系列具体创新目标：全社会研发经费投入年均增长7%以上、基础研究经费投入占比提高到8%以上、战略性新兴产业增加值占GDP的比重超过17%等此外，2021年4月，国家发改委发布《创业投资主体划型办法（征求意见稿）》，提出充分发挥创业投资对创业创新创造的支持作用，增加经济内生动力，服务经济高质量发展。
资本的助力是生物医药行业发展的重要推手，促进优质的创新型生物医药企业发展二）医药行业面临的挑战1、医药行业新药研发难度更大，失败风险高创新药的研发包括药物靶点的确认、药物结构设计、药物筛选以及临床研究等流程，技术要求高，研发所需时间较长，研发投入资金大，为行业带来了较大挑战由于新药研发是一个长周期的过程，从理论研究到新靶点的出现和选择，到临床试验，再到最后走向市场需要几年甚至更长时间，存在较高的失败风险2、医药行业国产药物创新力和竞争力待提高我国医药行业起步较晚，企业对新药研发的投入和创新能力较弱，我国的生物制药企业对创新研发重要性认识仍待提高，对高端人才及产品研发资金投入不足在一些生物技术应用的热点领域，理论基础研究积累相对薄弱，对应用基础研究布局不足，新靶点、新机制和新方法等基础研究成果缺乏；同时也缺乏新药成果导向的串联基础研究与应用基础研究基础生物科学的研究水平以及研发成果转化都有待提高3、医药行业部分药物面临降价压力为规范市场价格秩序和控制药品价格，国家发改委多次降低了政府定价药品的零售价格近年来，随着国家医保药物谈判、药品价格改革、带量采购等一系列药品价格调控政策的出台，纳入医保范围的竞品数量增多，药品市场整体价格水平呈下降趋势。
医保控费，两票制、药占比等行业政策也给予医药行业较大压力，在一定程度上影响了我国医药生产企业的盈利能力4、医药行业创新药物可及性待提高新药受制于药物可及性和医保方面的政策，许多药物在获得批准后仍只能覆盖潜在病患的一小部分，病人用不到、用不起的问题仍较为突出在提高创新药品可及性的角度上，基本医疗保险药品目录的动态调整机制、医保目录谈判、集中带量采购等改革措施，将促进药品保障升级换代，更好的惠及百姓，但这需要一定的时间持续改革和发展，以实现更大范围的覆盖三、 创造国际竞争新优势坚持开放发展、合作共赢，积极应对全球医药创新链、产业链、供应链重塑的新形势，深化产业国际合作，加快培育竞争新优势，更高水平融入全球创新网络和产业体系一）吸引全球医药创新要素向国内集聚立足国内医药大市场，吸引全球创新药品和医疗器械率先在我国注册，整体缩短创新产品国内外上市时间差支持国内临床研究机构积极参与和组织国际多中心临床研究，提升临床研究国际化水平鼓励跨国公司在华设立研发中心和创新药生产基地引导国内企业通过合作开发、技术许可等方式引进国外先进技术，提高创新效率，缩小与国际先进水平的差距发挥海南自由贸易港政策优势，为国外已上市国内未上市的临床急需特许药械提供便利。
二）推动国内医药企业更高水平进入国际市场支持企业开展创新药国内外同步注册，开展面向发达国家市场的全球多中心临床研究，在更广阔的空间实现创新药价值把握生物类似药国际市场机遇，鼓励疫苗生产企业开展国际认证，按照国际疫苗采购要求生产、出口疫苗增加在发达国家仿制药注册数量，提高首仿药、复杂制剂等高附加值产品比重加快产业链全球布局，鼓励企业提高国际市场运营能力，加强与共建一带一路国家投资合作，积极开拓新兴医药市场三）夯实国际医药合作基础加强国际药政合作，深入参与国际监管协调机制，在国际人用药品注册技术协调组织（ICH）相关指南的制定过程中发挥重要作用，积极推动加入国际药品检查合作计划（PIC/S），促进国内外法规接轨、标准互认和质量互信通过推动与重点区域的药品监管合作与互认，为医药产品更便捷走向国际市场创造条件加强与国际草药监管合作组织（IRCH）的交流合作，发挥中药标准全球引领作用推动国内外行业组织在贸易促进、信息交流、行业自律、应对摩擦等方面加强交流合作，搭建医药国际合作公共服务平台四、 医药工业迈向新发展阶段经过五年发展，医药工业发展基础更加坚实，发展动力更加强劲十四五期间，医药工业发展环境和发展条件面临深刻变化，将进入加快创新驱动发展、推动产业链现代化、更高水平融入全球产业体系的高质量发展新阶段。
五、 加强医药人才队伍建设加强高校相关学科专业建设，健全人才培养机制，重点培养行业紧缺的药物发现、临床试验设计、生物药制造等方面专业人才和跨专业复合型人才通过鼓励校企合作办学、委托培养、共建实训基地、贯通技术工人成长通道等措施，扩大高素质技术技能人才队伍，培养一批医药领域大国工匠加大优秀人才引进和服务保障力度，鼓励地方和企业加强人才引进六、 非酒精性脂肪性肝炎疾病及治疗药物市场分析非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是由肝脏中脂肪堆积引起的肝脏炎症和损伤，为一种常见的慢性肝病由于人们生活水平的提高及生活方式、习惯的改变，我国NASH的发病率正逐步上升，中国NASH患者数量在2021-2030年继续维持增长态势，预计将在2030年达到4，329万人由于NASH致病因素多，包括肥胖、II型糖尿病及血脂异常与代谢综合征等；形成机理复杂，与脂肪酸累积、胰岛素抵抗、免疫信号异常、炎症细胞和细胞凋亡等均相关，不同作用机制的药物针对NASH不同的病因或不同的疾病阶段，预计未来的治疗方案将为不同类型的药物联合治疗目前有关NASH的临床试验的重点主要集中在代谢、炎症以及纤维化三个环节，其中代谢环节在NASH的发病机制中起到相对关键的作用。
截至2022年10月，国内没有针对NASH的药物，有24款针对NASH药物的在研管线，其中11个药品属于脂质代谢类脂代谢类药物中以FXR激动剂最为热门，共有7款临床阶段的在研管线一）FXR受体激动剂药物市场分析类法尼醇X受体（FXR）是一种核激素受体FXR在调节脂质和葡萄糖代谢，炎症及纤维化过程中具有关键作用，是其代谢和信号的重要调节者FXR受体激动剂可以促进胆汁酸结合、转运和排泄来减少胆汁酸的量，还可以通过抑制脂肪的摄取和合成，促进脂肪的分解来减少肝脏内脂肪的含量，同时也可以抑制糖异生、促进糖原储存、降低肝脏糖含量，进而改善肝脏脂肪变性、炎症和纤维化等NASH相关症状FXR受体激动剂临床上可以用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）和原发性硬化性胆管炎（PSC）截至2022年10月31日，全球范围内仅有奥贝胆酸一款FXR激动剂获批，适应症为原发性胆汁性胆管炎；中国尚未有获批的FXR激动剂，有8款FXR靶点的药物产品进入临床阶段二）KHK抑制剂市场分析果糖激酶（KHK）是果糖代谢途径的关键酶，可催化果糖转化成1-磷酸果糖，1-磷酸果糖会促进体内尿酸增多，减少脂肪氧化且提高内酯合成酶活性，促进脂质合成。
果糖有50%-70%在肝脏中代谢，而肝脏主要通过KHK来代谢果糖，肝脏细胞内尿酸浓度的上升将导。