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1、泓域咨询/基因治疗药物项目策划书报告说明（一）基因治疗概念基因治疗也称为细胞和基因治疗（CellandGeneTherapy，简称CGT，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法），是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：用正常基因替代致病基因；使致病基因失活；导入新的或经过改造的基因。基因治疗药物主要包括基因治疗载体产品、基因修饰的细胞产品，以及具有特定功能的溶瘤病毒产品。目前临床试验阶段的基因治疗产品主要针对恶性肿瘤、罕见遗传性疾病等适应症。（二）基因治疗优势1、基因治疗为难治性疾病治疗提供
2、新选择CGT疗法为某些传统疗法无效且难治的疾病提供了新的治疗选择。以急性淋巴细胞白血病（ALL）为例，ALL是一种起源于T系淋巴祖细胞的恶性肿瘤性疾病，原始细胞在骨髓异常增生聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少；原始细胞也可侵及髓外组织，引起相应病变。化疗通常是ALL的第一步，旨在迅速、最大限度杀伤白血病细胞，恢复骨髓正常造血功能。目前，联合化疗方案是治疗ALL的主要方法之一，尽管多数患者可以达到较好治疗效果，但仍有少部分患者化疗无效或化疗后复发患者。一般而言，对于复发难治性ALL患者缺乏治疗手段。2017年，FDA批准了诺华研发的药物Kymriah，成为全球首个获批的CA
3、R-T产品，用于治疗难治或复发性B细胞前体急性淋巴细胞白血病，为化疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。2、基因治疗从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效在生物体内，遗传信息的标准传递通常沿着DNARNA蛋白质而逐级传递。基因表达的产物通常是蛋白质，大多数疾病发生时也多表现为蛋白质水平的异常。传统化药和大分子抗体药物旨在通过调节蛋白质的功能来治疗疾病，但CGT疗法往往直接靶向DNA，通过对DNA的调控来改变蛋白质的性状，实现从源头上对疾病的治疗，这使得彻底根治遗传性疾病成为可能。从根源治疗疾病也能实现单次治疗带来的长期疗效。3、基因治疗独特作用机制促成研发优势不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白
4、质水平进行调控，CGT直接靶向DNA并发挥作用，因此对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，例如在头颈鳞癌、结直肠癌和胰腺癌等许多恶性肿瘤中KRAS基因突变比例较高，但因KRAS表面光滑，完全位于胞内、与底物亲和力高、不同亚型同源性高等特征，导致靶向KRAS的药物进展缓慢，而对KRAS基因突变位点的研究将可以解决KRAS蛋白难以成药这一难题。此外，核酸序列的设计与合成相对于传统小分子药物和抗体药物难度较小，在开发出安全高效的如载体优化递送系统之后，CGT开发难度降低，研发成功率更高。（三）基因治疗发展历史基因治疗与分子生物学、基因组学和基因编辑技术等基础科学的发展关联十分密切。
5、自1953年DNA双螺旋结构模型提出后，相关理论研究和技术取得了巨大进步，为基因的研究及应用奠定了基础。1972年，Friedmann和Roblin首次提出基因治疗的概念；2003年，全球首个基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生/Gendicine）在中国获批；2005年，由腺病毒改造而来的溶瘤病毒治疗产品安柯瑞（Oncorine）在中国获批；2012年，基于AAV的基因治疗药物Glybera获EMA批准；2015年，Amgen的黑色素瘤治疗药物Imlygic成为FDA和EMA批准的首款溶瘤病毒治疗产品。2017年，美国SparkTherapeutics的基因疗法Luxturn
6、a获批，成为FDA批准的首款基于AAV的基因疗法；2017年，诺华的Kymriah成为全球首个获FDA批准的CAR-T产品；2017年至今，Yescarta、Tecartus、Breyanzi以及Abecma等多款药物获FDA批准。NMPA亦于2021年6月和9月批准中国首款CAR-T产品奕凯达，以及中国首个1类新药CAR-T产品倍诺达。2022年6月，美国基因治疗企业KrystalBiotech向FDA递交了全球首个以HSV-1为载体的非溶瘤病毒类基因治疗产品VYJUVEKTM（KB103，bercolagenetelserpavec/B-vec）的生物制品许可申请，用于治疗营养不良型大疱性
7、表皮松解症，该产品此前已获得FDA授予的再生医学先进疗法资格、快速通道资格和孤儿药资格以及欧洲EMA授予的快速审批和孤儿药资格。其期临床试验结果显示，在治疗6个月时，与安慰剂相比（22%），67%的KB103组受试者创口完全愈合；在治疗3个月时，与安慰剂相比（20%），71%的KB103组受试者创口完全愈合；安全性方面，局部注射耐受性良好，大多数不良事件为轻度或重度，无药物相关的严重不良事件。2022年8月FDA已受理该申请。近年来，随着基础生命科学和前沿生物科技进步，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点。以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创
8、新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来，部分重要的基因治疗药物已纳入美国、英国和日本等多个发达国家的医保体系。如同小分子药物和抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革。根据谨慎财务估算，项目总投资21770.25万元，其中：建设投资16953.13万元，占项目总投资的77.87%；建设期利息390.88万元，占项目总投资的1.80%；流动资金4426.24万元，占项目总投资的20.33%。项目正常运营每年营业收入38400.00万元，综合总成本费用29730.07万元，净利润6346.61万元，财务内部收益率21.92%，财务净现值11177.20
9、万元，全部投资回收期5.88年。本期项目具有较强的财务盈利能力，其财务净现值良好，投资回收期合理。本项目生产所需的原辅材料来源广泛，产品市场需求旺盛，潜力巨大；本项目产品生产技术先进，产品质量、成本具有较强的竞争力，三废排放少，能够达到国家排放标准；本项目场地及周边环境经考察适合本项目建设；项目产品畅销，经济效益好，抗风险能力强，社会效益显著，符合国家的产业政策。本报告基于可信的公开资料，参考行业研究模型，旨在对项目进行合理的逻辑分析研究。本报告仅作为投资参考或作为参考范文模板用途。目录第一章 市场分析12一、 基因治疗行业市场规模12二、 基因治疗部分药物上市历史13第二章 绪论14一、 项
10、目概述14二、 项目提出的理由16三、 项目总投资及资金构成18四、 资金筹措方案18五、 项目预期经济效益规划目标18六、 项目建设进度规划19七、 环境影响19八、 报告编制依据和原则19九、 研究范围20十、 研究结论21十一、 主要经济指标一览表21主要经济指标一览表21第三章 项目建设背景及必要性分析24一、 基因治疗行业壁垒24二、 基因治疗行业市场规模26三、 基因治疗行业概念26四、 加快发展现代产业体系和推动经济体系优化升级28五、 建设更高水平开放型经济新体制和开拓合作共赢新局面31六、 项目实施的必要性33第四章 建设单位基本情况35一、 公司基本信息35二、 公司简介3
11、5三、 公司竞争优势36四、 公司主要财务数据38公司合并资产负债表主要数据38公司合并利润表主要数据39五、 核心人员介绍39六、 经营宗旨41七、 公司发展规划41第五章 建筑工程技术方案43一、 项目工程设计总体要求43二、 建设方案44三、 建筑工程建设指标45建筑工程投资一览表45第六章 建设内容与产品方案47一、 建设规模及主要建设内容47二、 产品规划方案及生产纲领47产品规划方案一览表47第七章 SWOT分析说明50一、 优势分析（S）50二、 劣势分析（W）52三、 机会分析（O）52四、 威胁分析（T）53第八章 运营管理模式57一、 公司经营宗旨57二、 公司的目标、主要
12、职责57三、 各部门职责及权限58四、 财务会计制度61第九章 组织机构管理65一、 人力资源配置65劳动定员一览表65二、 员工技能培训65第十章 进度规划方案68一、 项目进度安排68项目实施进度计划一览表68二、 项目实施保障措施69第十一章 劳动安全评价70一、 编制依据70二、 防范措施71三、 预期效果评价75第十二章 项目投资分析77一、 投资估算的依据和说明77二、 建设投资估算78建设投资估算表80三、 建设期利息80建设期利息估算表80四、 流动资金81流动资金估算表82五、 总投资83总投资及构成一览表83六、 资金筹措与投资计划84项目投资计划与资金筹措一览表84第十三
13、章 经济效益及财务分析86一、 经济评价财务测算86营业收入、税金及附加和增值税估算表86综合总成本费用估算表87固定资产折旧费估算表88无形资产和其他资产摊销估算表89利润及利润分配表90二、 项目盈利能力分析91项目投资现金流量表93三、 偿债能力分析94借款还本付息计划表95第十四章 招投标方案97一、 项目招标依据97二、 项目招标范围97三、 招标要求98四、 招标组织方式98五、 招标信息发布98第十五章 风险风险及应对措施99一、 项目风险分析99二、 项目风险对策101第十六章 总结104第十七章 附表附录106主要经济指标一览表106建设投资估算表107建设期利息估算表108
14、固定资产投资估算表109流动资金估算表109总投资及构成一览表110项目投资计划与资金筹措一览表111营业收入、税金及附加和增值税估算表112综合总成本费用估算表113固定资产折旧费估算表114无形资产和其他资产摊销估算表114利润及利润分配表115项目投资现金流量表116借款还本付息计划表117建筑工程投资一览表118项目实施进度计划一览表119主要设备购置一览表120能耗分析一览表120第一章 市场分析一、 基因治疗行业市场规模全球生物医药产业发展如今处于快速上升期，后疫情时代的医药健康行业，迎来新一轮的变革与机遇。基因治疗药物则被认为是未来医药领域发展的潜力股，是目前最受关注的创新医药领
15、域之一。随着越来越多的基因治疗产品，以及基因治疗技术的快速发展，基因治疗即将进入高速发展期。根据弗若斯特沙利文咨询数据，2016年至2020年，全球基因治疗市场从05亿美元增长到208亿美元，复合年增长率为153%，预计于2025年全球整体市场规模为3054亿美元；2016年至2020年，中国基因治疗市场从002亿美元增长到003亿美元，复合年增长率为12%，预计2025年整体市场规模为259亿美元。随着技术的创新与进步，更多溶瘤病毒产品将实现商业化。根据特沙利文咨询数据，未来溶瘤病毒市场规模将呈现快速增长趋势。预计2025年全球溶瘤病毒整体市场规模将达到679亿美元，2020到2025年全球溶瘤病毒市场复合增长率将达到1712%。预计2025年中国溶瘤病毒市场整体规模将达到104亿美元，2020到2025年中国溶瘤病毒市场复合增长率将达到21
