基因治疗CDMO行业产业发展趋势

基因治疗CDMO行业产业发展趋势 一、 整合营销传播执行 （一）整合营销传播的操作思路 （1）以整合为中心。着重以消费者为中心并把企业所有资源综合利用，实现企业的一体化营销。 （2）强调协调、统一，系统化管理。企业营销活动的协调性，不仅强调企业内部各环节、各部门的协调一致，而且强调企业与外部环境协调一致，整体配置所有资源，形成竞争优势，实现整合营销目标。 （二）影响整合营销传播执行的技能 1、营销贯彻技能 为使营销传播计划贯彻执行快捷有效，必须运用分配、监控、组织和配合等技能。分配技能指营销各层面负责人对资源进行合理分配，使其在营销活动中优化配置的能力。监控技能指在各职能、规划和政策层面建立系统的营销计划结果的反馈系统并形成控制机制。组织技能指开发和利用可以依赖的有效的工作组织。配合技能指营销活动中各部门及成员要善于借助其他部门以至企业外部的力量有效实施预期的战略。 2、营销诊断技能 营销传播执行的结果偏离预期目标，或是执行中遇到较大阻力时，需确定问题的症结所在并寻求对策。 （1）问题评估技能。营销执行中的问题，可能产生于营销决策，即营销政策的规定；可能产生于营销规划，即营销功能与资源的组合；也可能产生于行使营销功能方面，如广告代理、经销商。问题发现后，应评定问题所处的层面及解决问题所涉及的范围。 （2）评价执行结果技能。将营销活动整体的目标，分解成各阶段和各部门的目标，并对各分目标完成结果和进度及时进行评价，这是对营销活动实施有效控制和调整的前提。 （三）整合营销传播执行过程 在整合营销传播执行中，涉及资源、人员、组织与管理等方面。 （1）资源的最佳配置和再生。实现资源最佳配置，既要利用内部资源运用主体的竞争，力求实现资源使用的最佳效益，又要利用最高管理层和各职能部门，组织资源共享，避免资源浪费。 （2）人员的选择、激励。人是实现整合营销目标的最能动、最活跃的因素，要组成有较高的合作能力和综合素质的非正式团队小组，保证圆满完成目标；通过激励措施不断增强人员信心，调动积极性，促使创造性变革的产生。 （3）学习型组织。整合营销团队具有动态性特点，而组织又要求具有稳定性。要建立组织中人们的共同愿景，保持个人与团队目标和企业目标的高度一致，并强化团队学习，创造出比个人能力总和更高的团队，形成开放思维，实现自我超越。 二、 （4）监督管理机制。高层管理力求使各种监管目标内在化，通过共同愿景培养各成员、各团队自觉服务精神，通过激励、培养塑造企业文化，通过团队中人员、职能设置强化团队自我管理能力。团队自身也承担了原有监管应承担的大量工作，在最高层的终端控制下，自觉为实现企业营销目标努力协调工作。基因治疗CDMO行业技术发展趋势 病毒载体技术方面，随着人们对基因治疗药物临床试验的理解加深，越来越多的基因药物需要更高效、更低毒性、更强靶向性的载体。因此，在载体开发领域的技术革新将是基因治疗领域技术发展的重心之一。 工艺方面，细胞培养、病毒纯化两大主要环节均要求更先进的工艺，以克服细胞工厂或者滚瓶培养面临的工艺放大慢、细胞密度低、病毒产量低等困难；病毒纯化方面，适用于大规模生产的悬浮细胞培养技术以及新的高效层析纯化技术将是未来的发展趋势。 大规模生产技术方面，基于一次性工艺的GMP生产平台仍将是主流发展趋势，现阶段一次性工艺技术面临的如超过500L的大规模一次性工艺病毒生产瓶颈亦将得到突破，从而优化基因药物生产效率。 三、 基因治疗CDMO行业技术壁垒 基因治疗产品的开发和生产系以病毒载体技术为核心，涉及细胞驯化、细胞培养、菌株发酵在内的基础技术和大规模生产工艺，且不同种类基因治疗药物的细胞、载体研发生产过程具有个性化特点，极大提高了对于CDMO综合技术能力的要求。此外，基因治疗对于药物质量的稳定性、安全性要求严格，需要检测方法和质量控制技术等辅助性技术的配合。 建设全面的技术平台，形成自有的核心技术是从事基因治疗CDMO业务的必由之路，但技术平台与核心技术的建设不仅需要长期的技术研发投入，还需要通过大量项目实践积累技术诀窍和工艺经验。在国内基因治疗CDMO行业加快发展的趋势下，行业新进入者将面临较高的技术壁垒。 四、 基因治疗CDMO行业产业发展趋势 （一）基因治疗CDMO市场规模进一步增长，渗透率进一步提高 随着大量基因治疗临床试验开展与推进，预计获FDA、EMA、NMPA批准的药物预计将不断增加，基因治疗市场有望在未来15-20年高速增长，并成为主要的创新药细分领域之一。在以上因素的带动下，基因治疗行业对以临床级生产工艺开发和GMP生产为核心的CDMO服务需求和依赖程度将持续上升，从而带动基因治疗CDMO市场规模及渗透率的进一步提高。 （二）全球基因治疗CDMO产能进一步向亚太地区转移 近年来，随着基础科研水平的进步、基因治疗研发能力的总体上升、研发投入的持续增加，以中国、日本为代表的亚太地区逐步发展为主要的基因治疗药物研发生产中心之一，且有望凭借日益加快的产能建设、专业化综合制药人才的供给、高效的项目交付能力，加速全球基因治疗CDMO产能进一步向亚太地区转移，从而成为最重要的基因治疗产业聚落之一。 （三）关键设备和材料的国产化程度将持续提高 基因治疗载体工艺开发及GMP生产的过程控制极为严苛，所需的关键生产设备和关键试剂耗材目前主要由欧美等发达国家供应，核心环节的国产化率较低。但随着国内基因治疗CDMO行业的发展，为更好地控制生产成本、提高技术安全性、降低供应链被欧美的风险，CDMO企业通过开展设备和材料相关的技术工艺创新，从而逐步实现关键物料和设备的国产化，将成为行业的长期发展趋势，产业链国产化程度将持续提高。 五、 全球基因治疗市场规模及前景 2015年以来，全球基因治疗行业开始高速发展。从2016年到2020年，市场规模从5，040万美元增长到20．8亿美元，预计到2025年，全球基因治疗市场规模将达到近305．4亿美元。 六、 基因治疗发展概况 基因治疗与分子生物学、基因组学、基因编辑技术等基础科学的发展关联十分密切。自1953年DNA双螺旋结构模型提出后，相关理论研究和技术取得了巨大进步，为基因的研究及应用奠定了基础。 近年来，在基础生命科学和前沿生物科技进步的推动下，全球创新药行业的发展逐步达到新的临界点；以基因疗法为代表的新一代精准医疗快速兴起，发展趋势明晰，对以小分子和大分子药物为主的创新药市场起到了重要的补充、迭代和开拓作用。近年来，部分重要的基因治疗药物已纳入美国、英国、日本等多个发达国家的医保体系。 如同小分子药物、抗体药物引领生物医药的前两次产业变革，基因治疗将引领生物医药的第三次产业变革；参照2002年首个全人源单抗药物阿达木单抗（商品名：修美乐）产出后，全球大分子药物领域开启了20年的高速发展并仍保有较大增长潜力，基因治疗领域自2017年若干里程碑CAR-T产品产出后进入快速发展阶段，并有望在未来15-20年成为主要的创新药类别之一。 七、 基因治疗CDMO行业GMP体系壁垒 进行符合GMP标准的生产是基因治疗药物研发的关键步骤，且随着候选产品的研发与推进，申报IND、临床试验和商业化生产对于GMP产能的需求逐步提高。近年来，由于基因治疗新药研发投入的快速增加，全球范围内的病毒载体GMP产能接近瓶颈，具备大规模、高灵活性的GMP生产平台已成为基因治疗CDMO企业的重要竞争优势。 高标准GMP生产平台的建成涉及定制化载体构建、先进生产工艺开发、基因药物质量管理体系搭建、供应链整合等多个领域，不仅需要大额资金投入，还要求基因治疗CDMO企业对于上下游生产工艺与质量控制、法规监管体系、GMP平台建设及验证具备深刻理解，强调企业的技术实力和项目执行经验。对于行业新进入者而言，由于缺乏综合积累，将面临较高的GMP体系壁垒。 八、 基因治疗CDMO行业人才壁垒 基因治疗药物的工艺开发难度大，控制复杂，需要大量具备良好技术、工艺背景和丰富生产管理经验的复合型人才。近年来，随着基因治疗领域的整体快速发展，基因治疗CDMO行业对于复合型人才的需求大幅增加，但受限于全球基因治疗的产业化经验有限且尚不成熟，该等人才在全球范围内均属于稀缺性较高的资源。因此，对于行业新进入者而言，短期内建设完善且具有良好竞争力的复合型人才团队将是巨大的行业壁垒。 九、 选择目标市场 企业在市场细分的基础上，确定了目标市场战略之后，就要决定如何选择目标市场。选择目标市场的首要步骤，是分析评价各个细分市场，在综合比较、分析的基础上，选择最优的目标市场。 （一）评价细分市场 评价细分市场，即对各细分市场在市场规模增长率、市场结构吸引力和企业目标与资源等方面的情况进行详细评估。 1、细分市场规模和增长率 这项评估主要研究潜在细分市场是否具有适当的规模和增长率。“适当的规模”是一个相对概念，大公司可能偏好销售量很大的细分市场，对小的细分市场不感兴趣；小公司则由于实力较弱，会有意避开较大规模的细分市场。细分市场的增长率也是一个重要因素。所有的企业都希望目标市场的销售量和利润具有良好的上升趋势，但竞争者也会迅速进入快速增长的市场，从而使利润率下降。 2、细分市场的结构吸引力 一个具有适当规模和成长率的细分市场，也有可能缺乏盈利潜力。如果许多势均力敌的竞争者同时进入一个细分市场，或者说，在某个细分市场中存在很多颇具实力的竞争企业时，尤其是该细分市场已趋于饱和或萎缩时，则该细分市场的吸引力就会下降。潜在进入者既包括在其他细分市场的同行，也包括那些目前不在该行业经营的企业。如果该细分市场的进入障碍较低，该细分市场的吸引力也会下降。替代品从某种意义上限制了该细分市场的潜在收益。替代品的价格越有吸引力，该细分市场增加盈利的可能性就被限制得越紧，从而使该细分市场吸引力下降。购买者和供应者对细分市场的影响，表现在它们的议价能力上。购买者的压价能力强，或者供应者有能力提高价格或降低所供产品的质量、服务，那么该细分市场的吸引力就下降。 一个细分市场的结构吸引力是上述五种变量的函数。分析每个细分市场的吸引力，是企业选择目标市场时不能忽略的重要步骤。 3、企业目标和资源 选择目标市场除了满足上述两个条件，企业还要考虑自身的目标和拥有的资源。某些有吸引力的细分市场，如果不适合企业的长期目标，也只能放弃。对一些适合企业目标的细分市场，必须考虑是否具有在该市场获得成功所需的各种营销技能和资源等条件。 （二）目标市场的选择 企业有五种可供参考的市场覆盖模式。 1、市场集中化 这是一种最简单的目标市场模式。企业选取一个细分市场，生产一种产品，供应单一的顾客群，进行集中营销。例如，大众公司集中于小型车市场，保时捷公司集中于运动车市场。选择市场集中化模式一般基于以下考虑：企业具备在该细分市场从事专业化经营或取得目标利益的优势条件；限于资金、能力，只能经营一个细分市场；该细分市场中没有竞争对手；准备以此为出发点，取得成功后向更多的细分市场扩展。公司通过市场集中化，更加能够了解细分市场的需要，在该细分市场建立巩固的市场地位，也能够获得更高，的经济效益。但是市场集中化的风险比一般情况更大，容易出现个别市场不景气的情况。 2、产品专业化 产品专业化是指企业集中生产一种产品，并向各类顾客销售这种产品。如显微镜生产商向大学实验室、政府实验室和工商企业实验室销售显微镜。产品专业化模式的优点是企业专注于某一种或一类产品的生产，有利于形成和发展生产和技术上的优势，在该领域树立形象。其局限性是当该领域被一种全新的技术与产品所代替时，产品销售量可能会因此而大幅度地下降。 3、市场专业化 市场专业化是指企业专门经营满足某一顾客群体需要的各种产品。比如某工程机械公司专门向建筑业用户供应推土机、打桩机、起重机、水泥搅拌机等建筑工程中所需要的机械设备。市场专业化经营的产品类型众多，能有效地分散经营风险，同时基于专门性的服务，公司容易获得良好的声誉，并成为为顾客群体所需新产品的渠道。但由于集中于