同情给药及其实施程序初探_法学论文 2011年9月，有媒体披露，一款名为“替诺福韦”的国外新药悄然现身网络，并受到国内患者的一致追捧替诺福韦，全称富马酸替诺福韦二吡呋酯片，是美国吉利德公司开发上市的一种核苷酸类抗病毒药，2001年，经美国FDA批准用于治疗人免疫缺陷病毒(HIV)的感染虽然其功效已获得国际医学界公认，但目前在我国尚处于三期临床试验阶段，还未正式上市销售网络销售此药的行为，被指涉嫌违法①在药品安全被普遍关注的当下，此类事件更多是引起人们对于网购药品监管的关切，而其所涉及的另外一个问题却常常被忽视，那些罹患绝症的患者能否在自愿基础上从正当的途径取得尚未在我国上市的某些药物尝试治疗呢？这就是涉及所谓的“同情给药”问题，从医学伦理及尊重患者自决权的角度看，同情给药自有其正当性，问题在于如何在现行法律框架内合法实施，下文在介绍国外实践的同时，对我国相应规范的健全展开初步探讨 一、“同情给药”在各国的一般适用条件及其分类 一般认为，同情给药（compassionate use of drugs），即处于恶性肿瘤或其他难以治愈的疾病晚期的患者，在尝试已有治疗方法而无效，既无其他可供选择的治疗方法，也无药物临床试验可供其参加的情况下，由其主治医生为其提出申请并由药品监督管理部门经审批，使该患者能够使用在其所在国尚未经相关部门批准上市销售的药物。
（一）适用条件 鉴于对人民生命健康的高度关切，对于药品这种特殊商品，各国无例外地采取严格的监管，同情给药应属于特殊的例外情形，理应严格限定其使用条件概括各国实践，基本通用的适用条件主要包括： 1．患者罹患特定疾病且处于特定治疗阶段 患者必须处于各类无法治愈的疾病之晚期阶段，包括恶性肿瘤、艾滋病等人类尚未开发出有效治疗手段使之得以治愈的疾病晚期阶段是指疾病发展到后期，已造成人体系统、器官功能衰竭，难以维持正常生存需要，患者濒临死亡的阶段 2．现有治疗方法已经用尽 同情给药所涉及的药物在患者本国尚属于安全性与有效性待验证的药物，其较之已被认定为成熟、稳定的治疗方法对患者生命、健康造成侵害的几率要明显升高，是在对于晚期病症已经完全无计可施的前提下实施的具有一定风险性的治疗行为只有已经用尽现有的治疗方法且均归于无效的情况下，患者才能成为同情给药的合格实施对象对于是否已用尽现有治疗方法的事实，须由医生作为专家证人予以证明 3．患者无法参与到已有的药物临床试验中 在通常情况下，患者使用未经批准上市的药物的最直接的方式和途径是参与到药品上市前的临床试验中而同情给药实施行为之所以有别于药品临床试验，被单独提出作为特殊制度加以构建，是因为其所涉及的患者无法参与到任何药品临床试验中。
原因大致包括：（1）无适合的药品临床试验正在开展；（2）患者身体状况不良，不符合药品临床试验的入选条件；（3）患者由于居住地距离药品临床试验机构较远等困难而无法参加到药品临床试验中等 4．由患者或其近亲属提出申请 鉴于同情给药所涉及药物的特殊性，从尊重患者知情权、生命健康权出发，患者在清楚了解该药物将产生的可能危害的基础上，自愿做出请求实施同情给药，方能启动实施程序在患者丧失自主表达能力的情况下，由其近亲属提出申请 5．由有权机构审批 实施同情给药，并不意味着监管部门放任不管，在患者提出申请、医方提出治疗状况证明，药品监督管理部门经过申请进行形式和实质审查，对于符合条件者给予批准 （二）分类 在各国实践中，根据不同的内容和方式分为以下几种形式： 1．扩大使用计划临床试验（EAPCT） 扩大使用计划临床试验（EAPCT）是制药公司为收集安全数据，满足来自医生与患者对某未上市产品的需要而进行的试验参与此类试验的患者多由于自身健康状况、年龄等因素不符合参加对照试验的条件，或其他原因不能入选，例如，患者居住地距离临床研究中心过远，但是这些患有严重疾病的患者有可能从新药的治疗中获益。
需要强调的是，纳入扩大使用计划的患者需要具备相应的已初步证明的适应症 2．特定患者项目（NPP） 特定患者项目（NPP）同样是为具备相应适应症的患者，提供未上市药品的一种方式比如在强生公司，肿瘤特定患者项目（NPP）项目启动需要满足的条件是该药物至少已经在1个国家获得批准，如美国或欧盟五国集团，而在本国暂时未获通过而对于抗HIV的药品，特定患者项目（NPP）项目的启动可以在任何国家获得批准之前，这类项目的启动与运行与扩大使用计划临床试验（EAPCT）一致 特定患者项目（NPP）项目的注册过程分散在各地进行，所以希望参与项目的国家需要满足和通过注册机构的要求同时，还需要满足不同国家海关进出口的相关规定每个国家通过特定患者项目（NPP）项目进口的药品都要遵从当地对的相关规定与要求一般情况下，特定患者项目（NPP）并不需要经过伦理委员会的批准，但是可能需要经过药品将被使用的机构（医院或诊室）的专家或是卫生部门的批准 3．单个患者的同情给药（SPCU） 单个患者的同情给药（SPCU）是指医生与患者希望将未上市的药品，依照或不依照药品本来的适应症范围，用于患者疾病的诊疗，或是将已批准的药品用于未经批准的症状的治疗，而这种针对特定患者的药品治疗方案必须是经过科学合理的推测而制订的。
二、国外主要实施模式 1987年，美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准以同情给药的方式对危重患者使用尚处于研究阶段的药物截至目前，已有美国、加拿大、英国、澳大利亚、法国、德国、意大利、西班牙、比利时、丹麦、希腊、以色列、波兰等国相继确立了同情给药制度，承认同情给药合法化现列举有代表性的几个国家的实施模式：② （一）美国 美国的同情给药是通过美国食品和药品监督管理局（FDA）对不同类别的研究性新药应用计划（IND，InvestigationalNewDrug）给予批准而实现的美国的研究性新药应用计划（IND），起初主要是为了制药公司和医学研究者进行新药的临床研发而设计的制度，一些病人由于种种原因无法成为新药临床试验的参与者，比如一般药物试验都要求试药者身体一般状况较好，具有较强耐受力，但是某些绝症晚期的病人可能其身体已极度虚弱，各项指标已经严重偏离正常值，此时他们无法成为合格的试药者，但是他们却需要通过使用正在研究的新药而受益对于这类案例，FDA通过开发了很多修正机制使这部分患者获得临床试验以外的研究性药物，这些机制包括单一病人INDs、紧急事件INDs和INDs疗法/草案等。
单一病人INDs和紧急事件INDs：在许多情况下，患者无法通过药品制造者的扩展使用计划（EAP，ExpandedAccessProgram）获得研究性药物这些案例中的患者，可在其主管医生的帮助下提出同情给药申请，通过完成下列步骤而获得美国食品和药品监督管理局对研究性新药的批准使用 （1）病人必须了解此种药品并且同意使用此种药品治疗；（2）医生必须经过适当授权和同意才能给其患者使用该药品，且医生负有义务监控和向美国食品和药品监督管理局（FDA）报告病人对该药品的使用情况；（3）当地审查委员会机构（IRB）必须核准使用该研究性药物的建议（紧急情况下有可能医生治疗病人后立即告知IRB）；（4）药品制造者必须愿意免费提供此药品（除非药品制造者向美国食品和药品监督管理局（FDA）申请后，FDA同意其收取根据联邦法规制度规定的成本费)；（5）美国食品和药品监督管理局（FDA）允许药品从制造者到医生的转移 。