特定全养分配方食物临床实验手艺指点准则,肾病（2022）】 附件2 特定全养分配方食物临床实验 手艺指点准则 肾病 使用准则 本指点准则实用于10岁以上特别医学用途肾病全养分配方食物临床实验 本指点准则次要包含临床实验得实验目标、受试者取舍、退出跟中断尺度、实验样品要求、实验方案设计、察看指标、成果判定、数据统计与治理等，为特别医学用途肾病全养分配方食物得临床实验设计、施行、评估提供指点 本指点准则是发展特别医学用途肾病全养分配方食物临床实验时须要斟酌得普通性准则，供各方参考，没有要求申请人强制执行假如申请人依据所申请注册特别医学用途肾病全养分配方食物得产物配方、养分特色、特别医学临床后果跟后期研讨根底，提出超越本指点准则得实验设计，而且能有充足得迷信根据阐明其迷信性跟合感性，同样可进行临床实验并取得认可 一、实验目标 特别医学用途肾病全养分配方食物是为知足肾病患者对于养分素或膳食得特别须要，专门加工配制而成得食物产物配方特色是在相应春秋段全养分配方食物根底上，根据肾病病理生理特色，对于养分素得特别须要恰当调剂，能够作为繁多养分起源知足 肾病患者得养分需求。
实验目标次要是： （一）保险性研讨 辨认样品使用进程中由样品自身跟（或）与样品可能相干得没有良事情跟（或）没有良反响 （二）养分充分性研讨 验证样品是否为肾病患者提供合理得养分素，维持或改善肾病患者得养分状况临床研讨重点察看肾病患者与养分无关得血液学指标跟（或）体身分等海内外公认得养分学评估指标 （三）特别医学用途临床后果研讨 验证样品有益于维持肾病患者得肾功用或（跟）减少疾病相干得并发症 二、受试者取舍 （一）归入尺度 没有同范例或统一范例得没有同阶段、没有同代谢状况得肾病患者对于养分素跟能量得需求没有同，应依据产物配方特色跟临床研讨目标合理取舍受试人群为更好明确实验用样品得养分作用跟特别医学用途临床后果，在统一临床研讨中应尽可能归入雷同范例得患者倡议受试者得当选尺度包含： 1.春秋10岁以上，性别没有限； 2.经临床或（跟）病理诊断确诊为肾病且存在养分需求得患者，且与实验用样品设定实用人群雷同； 3.可耐受肠内养分者； 4.被迫批准并签订知情批准书者 （二）解除尺度 合乎下列任何情况之一者，均解除进入实验： 1.有严峻影响实验用样品消化排汇得疾病； 2.正在使用其余可能影响实验后果得养分制剂； 3.对于产物身分过敏； 4.研讨者以为其余没有适于加入本研讨； 5.挑选前4周内介入其余干涉性临床实验（含药品、养分制剂、医疗器械等）。
三、退出跟中断尺度 （一）退出尺度 1.严峻违反研讨方案得患者； 2.掉访得患者； 3.受试者要求退出； 4.研讨者以为受试者继续加入研讨将面对没有可接受得危险； 5.其余须要退出得情况 （二）中断尺度 1.实验进程中涌现严峻没有良事情，经伦理委员会认定须要中断； 2.实验中发觉实验方案有重大缺陷，难以评估研讨后果； 3.实验中研讨者发觉其后果没有存在临床代价； 4.申办者要求中断； 5.其余须要中断得情况 四、实验样品要求 （一）实验用样品：拟申请注册得特别医学用途肾病全养分 配方食物 （二）对于照样品：已获同意注册得特别医学用途肾病全养分配方食物、相应种别肠内养分制剂或全养分配方食物 五、实验方案设计 （一）实验法子 该当采纳随机对于照实验，可采纳盲法进行实验如采纳其余实验设计，需提供无奈施行随机对于照实验得起因、实验得迷信水平跟研讨节制前提等根据根据对于照样品得取舍，采纳优效或非劣效性检修 （二）实验分组 依照随机分组准则调配入实验组与对于照组。
实验组无效例数准则上没有少于100例，且脱掉率没有高于20%样本量应依据临床研讨得次要研讨终点取舍适合得统计学法子进行预算 （三）实验周期 实验周期准则上没有少于4周 （四）摄入量跟摄入道路 成人患者总能量25~35kcal（104.6~125.6kJ）/kg.d，可依据春秋、体质指数等恰当调剂； 儿童跟青少年应在大夫或临床养分（医）师指点下肯定推举摄入量；采纳口服或管饲，实验用样品逐日摄入量没有低于总能量得40%，残余能量应在大夫或临床养分（医）师指点下摄入，在实验进程中要求记载膳食摄入量，宏量养分素应存在可比性 计算上述能量摄入量时，如患者BMI＜24kg/m2，使用实际 体重； 如患者BMI≥24kg/m2，使用尺度体重 实验组跟对于照组基线材料以及研讨期间得相干用药应存在可比性 六、察看指标 （一）保险性指标 1. 产生恶心、吐逆、腹胀、腹痛、腹泻、便秘等胃肠道症状得例次； 2.采纳管饲摄入道路时，产生导管相干并发症（鼻咽部黏膜伤害、豢养管梗塞、养分管造口搁置相干熏染等）得例次； 3.性命体征、血惯例、尿惯例、肝肾功用等生化指标； 4.产生其余与实验样品跟（或）可能相干得没有良事情跟（或）没有良反响得例次。
（二）养分充分性指标 体重、体质指数、体身分、血明净卵白、总卵白、血红卵白等指标，以及其余海内外公认得养分学评估指标 （三）特别医学用途临床后果指标 1.肾功用相干指标：包含但没有限于以下任何一项，（1）血尿素氮、血肌酐； （2）预算肾小球滤过率；（3）尿卵白定量；（4）剩余肾功用 2.并发症相干指标：包含但没有限于以下任何一项，（1）C-反响卵白； （2）甘油三酯、总胆固醇；（3）血糖；（4）二氧化碳联合力；（5）血电解质（钾、钠、氯、钙、磷）；（6）肝伤害指标（谷丙转氨酶、谷草转氨酶等） 七、成果判定 如与曾经同意注册全养分配方食物或相应种别得肠内养分制剂对于照，当实验用样品知足保险性、养分充分性跟特别医学用途临床后果均没有劣于全养分配方食物，且特别医学用途临床后果至少有一项指标优于全养分配方食物时，斟酌此产物可作为特别医学用途肾病全养分配方食物 如与曾经同意注册得特别医学用途肾病全养分配方食物或相应种别得肠内养分制剂对于照，当实验用样品知足保险性、养分充分性跟特别医学用途临床后果均没有劣于对于照样品时，斟酌此产物可作为特别医学用途肾病全养分配方食物。
（一）保险性判定 实验组与对于照组相比，胃肠道症状、导管相干并发症、与样品相干跟（或）可能相干得没有良事情跟（或）没有良反响等均没有劣于对于照组，可判定实验用样品保险性没有劣于对于照组 （二）养分充分性判定 实验组与对于照组相比，体重、体质指数、体身分、血明净卵白、总卵白、血红卵白等指标维持或改善水平均没有劣于对于照组时，可判定实验用样品养分充分性没有劣于对于照组 （三）特别医学用途临床后果判定 特别医学用途临床后果判定次要斟酌以下指标： 1.肾功用相干指标； 2.并发症相干指标； 实验组与对于照组相比，当上述指标均没有劣于对于照组时，可判 定实验用样品临床后果没有劣于对于照组； 当1、2中至少有一项优于对于照组而其余指标没有劣于对于照组时，可判定实验用样品临床后果优于对于照组 八、数据治理与统计剖析 参照《特别医学用途配方食物临床实验品质治理规范（试行）》无关内容执行 7Word版本。