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1、指导原则体系构建及 沟通交流,CDE SFDA,主讲人：刘璐药品审评中心,主要内容,一、指导原则的作用及分类 二、发达国家建设经验 三、我国指导原则体系建设总体思路 四、起草过程中的沟通交流 五、挑战及问题,CDE SFDA,作用 法规实施与落实的技术支撑和细化补充 遵循研究开发一般规律的基本原则 基于共性问题和共同需要而研究制定 技术审评标准 指导性技术要求,CDE SFDA,一、指导原则的作用及分类,一、指导原则的作用及分类,分类 技术要求与研究方法 化学药物制剂研究技术指导原则 中药、天然药物稳定性研究技术指导原则 药物遗传毒性研究技术指导原则 格式与内容 CTD 化学药物综述资料撰写的
2、格式和内容的技术指导原则立题目的与依据 化学药物综述资料撰写的格式和内容的技术指导原则对主要研究结果的总结及评价 中药、天然药物药学研究综述的格式和要求 程序与管理 生物制品生产工艺过程变更管理技术指导原则,CDE SFDA,二、发达国家建设经验,基本情况,CDE SFDA,二、发达国家建设经验,建设经验 形成体系和规模 覆盖所有管理职能方面及研发技术领域定位 除法规以外唯一正式发布管理要求及技术观点的途径阐释内容 法规及管理要求、政策法规变化；复杂技术问题、有争议议题的管理态度；操作程序要求及措施,CDE SFDA,二、发达国家建设经验,建设经验 法规性工作程序（GGP） FDA：良好的指导
3、原则管理规范 EMA：指导原则及法规文件工作程序 明确了指导原则的选题、起草、征求意见、发布、修订及废止工作。业界的广泛参与 明确的参与程序和途径实施 培训、“问与答”、征集意见的采纳与否的逐条说明,CDE SFDA,二、发达国家建设经验,FDA沟通交流环节 立题阶段： 业界可以提出立题建议 可以对FDA发布的年度指导原则计划提出意见 可以参加FDA的立题早期公开会议 草案阶段： 业界可以起草并递交草案稿 参加FDA组织的草案稿征求意见会议 在网站发布草案稿及征求意见通知，设置 征集意见递交专有通道和意见接受部门 组织公开征求意见会议或研讨会议 组织专家咨询会议 修改阶段： 分析征集意见及建议
4、，进行修改，或发布第二草案稿继续征求意见 发布实施： 业界可以提出修订建议及废止建议,CDE SFDA,二、发达国家建设经验,FDA指导原则的发展 发布年度指导原则工作计划，有计划地制定和修订针对新技术、新问题制定指导意见对已发布指导原则进行修订发布实施：业界可以提出修订建议及废止建议,CDE SFDA,FDA药物基因组学相关指导原则Clinical Pharmacogenomics: Premarketing Evaluation in Early Phase Clinical Studies（2011.2草案）早期临床试验中的研究设计、数据收集及分析方法的一般原则E16 Genomic B
5、iomarkers Related to Drug Response: Context, Structure, and Format of Qualification Submissions（ICH,2010.8） 认定申请的格式、内容及结构Qualification Process for Drug Development Tools （2010.10 草案）生物标记物认定的资料要求Pharmacogenomic Data Submissions Companion Guidance（2007.8）试验研究及数据资料整理Pharmacogenomic Data Submissions（200
6、5.3）药物基因组数据的可接受性，临床试验申请中的自愿使用，以及药物评价中的参考、学习、研究作用 ，促进科学发展及进步,CDE SFDA,非小叶细胞肺癌药物审批的临床试验替代终点 临床试验中对孕妇的科学及伦理考虑 临床研究者及临床试验的监察 临床试验影像学替代终点标准,CDE SFDA,三、我国指导原则体系建设总体思路,建设构想 体系建设： 化药、中药、生物制品 新药、仿制药 质量、安全、临床研究、生物统计、临床药理 新技术、方法应用、研究设计 CTD 、电子申报、综述资料、格式内容 管理程序、审评质量规范,CDE SFDA,三、我国指导原则体系建设总体思路,CDE SFDA,建设目标 药品评
7、价技术标准体系 科学性、系统性、规范性、适用性 推进国家医药创新研发策略的实施 提升医药创新研发整体能力和水平,三、我国指导原则体系建设总体思路,建设路径 翻译借鉴： 分析需求、选择翻译、科学参考转化应用： 明确目标、重点转化、快速发展立足国情： 中药、民族药指导原则的研究,CDE SFDA,三、我国指导原则体系建设总体思路,建设进程（1） 翻译： 2008年：翻译48个，发布45个 2009年：翻译71个，发布51个 2010年：翻译125个，发布50个转化： 2010年：转化31个，正式发布1个， 待定稿30个,CDE SFDA,实施策略 布局：7个领域 原料及制备工艺、制剂、临床药理学、
8、临床研究进程、不同治疗领域、审评质量管理规范及管理程序、电子申报资料格式和内容 需求着眼点： 重大新药创制专项、十大疾病领域、现实问题、CTD,三、我国指导原则体系建设总体思路,CDE SFDA,CDE SFDA,成功转化并发布： 药物致癌试验必要性的技术指导原则未予采纳转化： WHO关于相似治疗性生物制品评价指南（生物仿制药） GUIDELINES ON EVALUATION OF SIMILAR BIOTHERAPEUTIC PRODUCTS (SBPs),三、我国指导原则体系建设总体思路,CDE SFDA,三、我国指导原则体系建设总体思路,建设进程（3）国家局正式发布：75药审中心发布一
9、般原则：6技术标准/技术要求：13,CDE SFDA,CDE SFDA,四、起草过程中的沟通交流,选题及立题： 征求意见 起草及制定： 讨论会：专家、企业 发文征求意见：业界 网站：发布第一草案稿，公开征集意见 座谈会：地区、重点企业 定稿后： 研讨会、培训班,CDE SFDA,2010年31个指导原则转化中的交流与沟通活动5月14日立题征求意见函 、中国药学会、RDPAC、国内制药企业、国内研发院所、国内临床研究基地等共32个单位 10月16日草案上网征求意见 广泛征集业界意见 11月2日，11月11日草案稿专家讨论会 历时12天，约150名专家参加，中心约50人参加,四、起草过程中的沟通交
10、流,CDE SFDA,2010年指导原则转化立题征求意见单位 中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会 10家国内制药研发企业 山东新华、石家庄制药、浙江海正、天津天士力、江苏扬子江、华北制药、山东鲁抗、江苏恒瑞、齐鲁制药、东北制药 10家国内临床研究基地 北大医学部、协和医院、中科院肿瘤医院、上医中山医院、上海市消化疾病研究所、上医华山医院、华西医大第一附属医院、中山医大第一附属医院、天津大总医院、解放军总医院 10家国内药物研究单位 医科院药物研究所、中科院上海药物所、上海医工院、军事医学科学院、中科院协和药物研究所、天津药物研究院、重庆医工院、药物制剂国家工程研究中心、川抗所、山东省
11、医工院,四、起草过程中的沟通交流,2010年指导原则转化立题反馈意见RDPAC会员公司建议其他单位建议,四、起草过程中的沟通交流,2010年草案网上征求意见草案征求意见建议,四、起草过程中的沟通交流,草案稿专家讨论会建议 例：健康成年志愿者首次临床试验药品最大安全起始剂量的估算指导原则人体首剂最大安全起始剂量 毒性反应 临床试验目标（耐受性、药效、药代特点） 借鉴并参考FDA NOAEL体表面积标准化人体等效剂量,四、起草过程中的沟通交流,罗氏公司原瑞华博士建议 动物暴露量/毒性反应关系、药物动力学机理、药理学数据、与人体相关性PK/PD模型运用推导人体起始剂量 与目前国际研究进展更加接轨 中
12、检院安评中心沈连忠教授建议 FDA原有5个附录转化后2个附录： 附录A：以毒理试验剂量为基础估算MRSD的流程 附录B：从动物剂量通过体表面积归一化方法推算 HED的步骤便于研究者参考使用,四、起草过程中的沟通交流,成功转化要素 业界、研究者及专家广泛研究和参与 积极沟通、交流、讨论 符合研发评价规律，保持与新技术方法的同步性,四、起草过程中的沟通交流,五、挑战及问题,指导原则制定规范（GGP）处于制定中 基础研究资料及试验支撑不足 时效性不够，未涉及高新技术，暂不能解决最新难题 沟通途径及环节少 参与主动性不够，来自研发一线意见不足 征集意见没有反馈说明 惯性执行现象普遍 修订及更新工作停滞,CDE SFDA,CDE SFDA,期待您积极参与指导原则体系建设 希望您提出宝贵建议和意见,CDE SFDA,
