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1、研究设计（一）总论边晨 赵晶晶 研究设计内容提要：概述实验设计的作用研究设计分类研究设计的形式 研究设计的要素研究设计的影响因素研究设计的基本原则研究设计的指标研究设计End研究设计的作用：合理安排实验因素，提高研究 质量控制误差，使实验结果保持较 好的稳定性通过少的观察例数，获取尽可 能丰富的信息研究设计分类：试验设计（对研究对象施加 精确干预）临床试验设计（对研究对象 施加非精确干预）调查设计（无干预）研究设计的形式：前瞻性回顾性试验调查研究设计研究设计的三个要素处理 对象 效应观察某药物的降压效果,采用阳性对照处理: 服用试验药、对照药(一个处理因素,两个水平)对象: 原发性，轻、中度高
2、血压 效应: 收缩压、舒张压的下降值研究设计研究设计的因素：研究因素：主要研究指标，与研究结果(效应)相联系。混杂因素：干扰研究结果的指标。研究设计常见的混杂因素年龄、性别病程、病情疾病史、家族史、伴发疾病职业、工种年龄、性别、种系、体重、窝别研究设计对混杂因素的处理：采用良好的设计：排除，平衡。将混杂因素作为一个实验条件加以控制，即 把它控制在不起作用的水平上或使各组处于 同一水平上。平衡法，如患者的病情严重程度常常是影响 药物疗效判定的一个混杂因素，若试验组与 对照组患者的病情严重程度分布是均衡的， 则两者在病情严重程度这个因素上就是可比 的。转为实验因素，有时将明显的混杂因素就作 为一个
3、实验因素来对待。研究设计对混杂因素的处理：设计时考虑：改为修饰因素(协变量)。在资料分析阶段用统计学手段控制：在实 验中无法控制的混杂因素，可先记录下来 ，在资料分析时采用统计学手段来调整。标准化法分层分析协方差分析多元回归分析等。研究设计研究因素效应修饰因素混杂因素交互 作用干扰 作用主导作用研究设计的指标客观指标与主观指标定量指标与定性指标指标的连续性与非连续性研究设计研究设计的基本原则对照(control)随机(randomization)重复(replication)研究设计q对照的作用q对照的形式q对照组设置的要求q随机化的作用q随机的含义q分层随机、分段随机q重复的作用q重复的次数
4、对照对照组的作用研究设计处理组 处理因素+非处理因素 处理效应+非处理效应对照组 (无) 非处理因素 (无) 非处理效应比较结果 处理因素 衬托处理因素的作用处理效应设置对照的基本要求均衡性 (1) 对等 除处理因素外，对照组具备与实验组 对等的非处理因素。 (2) 同步 对照组与实验组设立之后，在整个 研究进程中始终处于同一空间和同一时间 。 (3) 专设 任何一个对照组都是为相应的实验 组专门设立的。不得借用文献上的记载或 以往的结果或其它研究的资料作为本研究 之对照。研究设计随机客观性 (1) 抽样随机 每一个符合条件的实验对象参加 实验的机会相同，即总体中每个个体有相 同的机会被抽到样
5、本中来； (2) 分组随机 每个实验对象分配到不同处理组 的机会相同； (3) 实验顺序随机 每个实验对象接受处理先后 的机会相同。研究设计随机的方法简单随机随机分组随机排列分层随机研究设计随机与随意随机：random 机会均等， 客观性随意：as will 随主观意愿，主观性随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素)， 而且还能控制未知的混杂因素。研究设计重复可靠性 (1) 整个实验的重复。确保实验的重现性，以 提高实验的可靠性； (2) 用多个实验单位进行重复(样本含量)。避 免把个别情况误认为普遍情况，把偶然性 或巧合的现象当作必然的规律，通过一定 数量的重复，使结论可信； (3
6、) 同一实验单位的重复观察。保证观察结果 的精度。研究设计影响样本含量的因素数据的种类个体的变异组间的差别指标间的相关程度设计方法各组例数的分配I型错误和II型错误研究的质量研究设计两均数比较时的样本含量估计(两组相等)：I 类误差，常取0.05：II 类误差，常取0.20，0.101- ：把握度：标准差，个体变异：临床上能接受的最小差别221)(2 +=dsbauunn两均数比较时的样本含量估计(两组不等)试验组和对照组样本含量不等两组的比例不超过1:4 4:1研究设计实例1规定实验组适应症为：破膜和总产程都不超过24小时 ，无感染(无阳性体征，血常规正常)以及第一胎产后本 人同意放置宫内节
7、育器者。另将筛选剩下的827例作为对照组，不放置宫内节育器 。本例，两组除处理因素(放置节育环)不同，受试对象的基本条件也 不同，试验组较好，而对照组差，缺乏可比性。 研究设计中华妇产科杂志，1985；20(1)：4950。剖腹产同时放置宫内节育器735例的初步观察将施行剖腹产 手术1562例中的735例作为实验组，在剖腹产的同时放置宫内节育器。比较两组被观察对象的术后出血、恶露干净时间和术后副反应 等情况。实例2乳腺癌发病危险因素的研究研究采用病例 对照 方法调查607对病例与对照，配对的条件是年龄相仿， 上下不超过5岁。原文在未作假设检验的情况下，认为 “两组年龄相仿”。 年龄 病例组人数
8、 对照组人数 20 3 6 30 72 84 40 193 244 50 228 199 60 101 67 70 10 7中华流行病学杂志，1981;2(4):253研究设计2=17.25，P=0.004实例3对治疗炎症的某注射液作临床试验，以另一注射液 为对照。适应症为生殖道感染疾病或口腔感染疾病。 研究者设计了3个组：试验组：30例生殖道感染，30例口腔感染对照组：30例生殖道感染，30例口腔感染开放组：外科感染疾病28例，滴虫性阴道炎15例。 开放组为了增多试验组病例，研究者将试验组和 开放组合并，并与对照组作比较。研究设计问题所在对照组缺乏均衡性！研究设计讨论1欲观察丹栀逍遥散治疗混
9、合性焦虑抑郁障碍的临床疗效， 以某西药作为对照组。将64例符合入组和排除标准的病例按诊疗次序交替分组，即单号为中药组，双号为西药组。请讨论：该分组方法是否符合随机原则？研究设计n 丹栀逍遥散治疗混合性焦虑抑郁障碍的临床研究(河南中医2004年第24卷第8期第62页)讨论2利多卡因手控定量雾化吸入治疗激素抵抗型哮喘的研究目的是观察定量手控雾化吸入利多卡因治疗激 素抵抗型(SR)哮喘的疗效。受试者吸入利多卡因3个月，观察治疗前后临床疗效和口服激素减停剂量的情况。 研究设计n利多卡因手控定量雾化吸入治疗激素抵抗型哮喘的研究(临床内科杂志2004年6月第21卷第6期415页)讨论3通过回顾分析某院19
10、90年1 月至1998 年3 月期间28例 单宫颈双子宫畸形早孕人工流产的结果，发现人流术 前先给予米索前列醇素制剂可使流产更容易、安全， 减少病人痛苦且可避免并发症的发生。两组的分组方法为：所有病例按就诊先后顺序分组， 1995年10月以后为A组，1995年10月以前为B组。A 组(米索组)于术前3小时顿服米索600g或术前1小时 后穹窿放置米索200g，然后进行人工流产吸宫术， 共14例；B组(对照组)单纯采用常规流产术机械扩张 宫颈后吸宫。作者认为该法“符合随机分配法则”。请讨论：对照组的设置是否合适？研究设计n单宫颈双子宫畸形28例人工流产分析(中国实用妇科与产科杂志1999年3月第15卷第3期172页)讨论4作者对30例疑为食管原性胸痛患者的24小时食管pH 值监测，其中16例昼夜均异常，8例白天异常，2例夜 里异常，18例胸痛与酸暴露相关。得出食管pH监测是诊断胃食管反流所致的食管原性胸痛的有效方法之 结论。请讨论：该文结果是否成立？研究设计n用24小时食管pH监测法诊断食管原性胸痛(中华外科杂志1995年33卷第2期第69页)Thanks!
