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1、 医学科研设计的统计学原则Today：*Today: *内容提要第一节 概述第二节 实验设计第三节 调查设计Today: *第一节 概述专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验统计设计统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量 ）、处理因素、观察指标、数据的质量控制与管理 、统计分析方法设计好： （1）既省又可靠（2）可估计误差（3）获取多方面知识设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无（2）只能罗列现象、无规律可言Today: * 是否主动施加干预?1. 实验研究(干预):受试对象：人临床试验（clinical trial）动物动物实验（ animal experiment ）临床试验：治疗临床疗
2、效实验预防社区干预实验（community intervention trial） 2. 调查研究(无干预):被动地观察、如实记录联系： 调查研究可为实验研究提供线索，而实验研究还需要通过调查研究加以证实。Today: *两种研究类型的区别与联系Today: * 第二节 实验设计 Experimental Design 一、 实验研究的基本要素二、 实验设计的基本原则三、 几种常见随机化分组设计四、样本含量的估计方法五、临床试验设计Today: *一、实验研究的基本要素一、实验研究的基本要素降压药高血压病人血压值处理因素受试对象实验效应三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应其他因素其
3、他效应Today: * 处理因素(study factor， treatment)例：药剂、手术方法、毒物 抓住主要处理因素 区分处理与非处理因素病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心 理状态、生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称 为非处理因素。 处理因素必须标准化处理因素在整个试验过程中保持不变例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。Today: * 受试对象(study subjects)动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养病例的选择：纳入标准、剔除标准Today: * 实验效应(experimental effect)处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标
4、表达。观察指标应客观、精确、灵敏、特异。1. 客观性：主观指标和客观指标。2. 精确性：准确度(accuracy)或真实性（validity） ：观察值与真值的接近程度，受系统误差的影响(如灵敏度、特异度)。精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复性（ repeatability） ：重复观察时观察值与其均值的接近程度，受随 机误差的影响（如一致百分率、Kappa值）。Today: *Today: *二、实验设计的基本原则二、实验设计的基本原则（一）对照（control）（二）随机化（randomization）分组（三）重复（replication）（四）均衡的原则
5、Today: *（一） 对照(control)的原则对照的意义 ：区分处理因素与非处理因素的效应，是比较的必要基础 药物治疗例: 老年性慢性支气管炎气候转暖,自然缓解消除和减少实验误差 处理组：对照组：比较结果处理因素非处理因素+处理效应 +非处理效应非处理因素非处理效应处理因素处理效应Today: *对照的形式 空白对照(blank control)：对照组不加任何处理因素。 例如：实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。特点：简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实 验效应的测定。 安慰剂对照(placebo control)包括：空白对照、实
6、验对照、标准对照、自身对照、相互对照 、历史对照Today: *对照的形式 实验对照(experimental control)：施加基础实验条件（非处理因素）。含赖氨酸面包+非处理因素赖氨酸效应 + 面包效应+非处理因素效应面包+非处理因素 面包效应+非处理因素效应赖氨酸 赖氨酸效应非处理因素 +非处理因素效应Today: *对照的形式 标准对照(standard control)：以现有的标准或正常值作对照。 例某种新的方法能否代替传统方法的研究；某病患者与正常人的某生理、生化指标是否相同。 实验室应用较多 Today: *对照的形式 自身对照：实验在同一受试对象上进行特点：简单易行，使用
7、广泛。但若试验前后某些 环境或自身因素发生改变，并且会影响试验结 果，就难以说明问题。 Today: *对照的形式 相互对照 ：几个实验组互相对照例如：比较几种药物治疗同一疾病的疗效Today: *对照的形式 历史对照：以过去的研究结果作对照。 与本人或他人过去的研究结果作比较 不好！Today: *设立对照存在的问题 (1)缺乏对照 (2)缺乏适当的对照: 历史对照 （时间不同步 ）和 中外对照 （空间不同步） (3) 对照不全 (4) 对照多余 Today: * （二）随机化(randomization) 分组的原则 随机化原则：随机“随便”, 指每个受试对象以机会均等的原则随机地分配到试
8、验组和对照组。目的是使各组非实验因素的条件均衡一致，以消除对实验结果的影响。Today: *随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配 到各个处理组中。 随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被 抽取。 随机化的意义（1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能 一致，使处理因素产生的效应更加客观；（2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性， 减少误差； （3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。Today: * 随机：random 机会均等， 客观性 随意：as will 随主观意愿，主观性 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。T
9、oday: *00-04 05-09 10-14 15-19 20-24 25-29 30-34 35-39 40-44 45-4901 15389 85205 18850 39226 42249 90669 96325 23248 60933 26927 02 85941 40756 82414 02015 13858 78030 16269 65978 01385 15345 03 61149 69440 11286 88218 58925 03638 52862 62733 33451 77455 04 05219 81619 10651 67079 92511 59888 84502
10、72095 83463 7557705 41417 98326 87719 92294 46614 50948 64886 20002 97365 30976 06 28357 94070 20652 35774 16249 75019 21145 05217 47286 7630507 17783 00015 10806 83091 91530 36466 39981 62481 49177 7577908 40950 84820 29881 85966 62800 70326 84740 62660 77379 9027909 82995 64157 66164 41180 10089 4
11、1757 78258 96488 88629 9027910 96754 17676 55659 44105 47361 34833 86679 23930 53249 2708311 34357 88040 53364 71726 45690 66334 60332 22554 90600 7111312 06318 37403 49927 57715 50423 67372 63116 48888 21505 80182 13 62111 52820 07243 79931 89292 84767 85693 73947 22278 1155114 47534 09243 67879 00
12、544 23410 12740 02540 54440 32949 1349115 98614 75993 84460 62846 59844 14922 48730 73443 48167 3477016 24856 03648 44898 09351 98795 18644 39765 71058 90368 4410417 96887 12479 80621 66223 86085 78285 02432 53342 42846 94771 18 90801 21472 42815 77408 37390 76766 52615 32141 30268 18106 19 55165 77
13、312 83666 36028 28420 70219 81369 41943 47366 41067Today: *(三)重复的原则 重复(replication)是指各处理组与对照组要有一定样本含量(sample sizes)。无限地增加样本含量，将加大实验规模，延长实验时间，浪费人力物力，反而增加系统误差出现的可能性。样本含量不足，检验效能（Power，1）偏低，导致总体中本来具有的差异无法检验出来。Today: *影响样本含量大小的因素： 资料的性质：计量少，计数多 2. 误差的大小：小少，大多3. 均衡性的好坏 ：好少，坏多4. 实验效应的强弱：强少，弱多5. 干扰因素的多少：少少，
14、多多样本含量的估计时，以上很多因素无法定量，所 以通常是由犯I类错误的概率、 检验出实际差异的把握 度1、个体值间的离散程度s、以及容许误差来确定 样本含量。Today: *四个主要因素： 、 1、 、 第一类错误的概率，即检验水准。越小，所需样本含量越多。一般取=0.05，还应明确单双侧。检验效能1。为第二类错误的概率，1表示在特定的水 准下，H1为真时检验能正确发现的能力。1越大，所需样本含量越多。通常取=0.1或 0.2，一般1不能低于0.75。四、样本含量的估计四、样本含量的估计Today: *样本含量估计 总体变异度越大，所需样本含量越多。通常根据预实验、 查阅文献和专业知识判断 值
15、。允许误差 希望发现或需控制的样本和总体间或两个样本间某 统计量的差别大小。如=12，或=12。越小， 所需样本含量越多。可作预实验或用专业上有意义的差 值代替。Today: *（二）试验中的安慰剂对照与盲法（二）试验中的安慰剂对照与盲法盲法(blind)。特别在临床试验中，对主观指标的测量更为重要，它能避免受试者与研究者的心理或精神因素对药物疗效的影响。除某些不宜设盲的试验如外科手术、引起生活方式改变等干预试验外，一般均应采用盲法。有时有的病人在中途发生病情变化，急需了解所给予的药物种类，以便即时采取对策。故还须准备有中途揭盲的措施。一个试验揭盲不易太多。Today: *第三节 调查设计 一、调查设计意义及应用 二、调查设计内容 三、调查方法 Today: *
