预防和治疗糖尿病药物研究技术指导原则

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1、 预防和治疗糖尿病药物研究技术指导原则 预防和治疗糖尿病药物研究技术指导原则 2008 年 2 月 美国 FDA 发布草案 2009 年 6 月 药审中心组织翻译 诺和诺德（中国）制药有限公司翻译 北核协会审核 药审中心最终核准 目目 录录 I前言. 1 II背景和治疗目标. 2 III糖尿病的诊断. 3 IV糖尿病治疗的临床前研发. 5 A1 型糖尿病. 5 B2 型糖尿病. 5 C胰岛素和胰岛素类似物. 6 V抗糖尿病治疗的临床进展. 6 A试验设计和实施. 6 1血糖控制和糖尿病相关并发症情况合理化的最佳选择. 6 21型糖尿病. 7 32型糖尿病. 7 a作为单药治疗的受试药研究. 8

2、 b现有治疗基础上的新药研究. 10 B研究评估和终点. 10 1总体考虑. 10 a药代动力学. 11 b药效学终点和生物标记物. 12 c有效性终点. 12 d对胰岛素抵抗标记物和糖尿病并存病的影响. 12 e体重下降对糖尿病的影响. 13 2胰岛素. 13 a胰岛素混合制剂. 13 b胰岛素泵（持续皮下胰岛素输注）中胰岛素的使用. 14 c新胰岛素类似物或胰岛素受体激动剂. 14 d吸入胰岛素. 15 3非胰岛素产品. 16 4预防1型糖尿病或保护新诊断1型糖尿病患者的细胞功能. 16 5预防2型糖尿病. 18 C代谢综合征. 18 D研究人群问题. 19 1儿童人群. 19 2其他研究

3、人群. 20 E样本量与研究持续时间. 20 F上市前安全性评估. 23 G重要统计学问题. 24 1样本量. 24 2防止治疗中过早退出患者的数据丢失. 24 3分析方法. 25 4 图示方法. 26 附录 A：过氧化物酶体增殖物激活受体激动剂的临床前考虑的问题. 27 附录 B 低血糖. 30 附录 C 当前使用的治疗药物. 31 A. 胰岛素产品. 31 B. 治疗 2 型糖尿病的口服制剂. 32 C. 糖尿病治疗药物的新种类. 32 1预防和治疗糖尿病药物研究技术指导原则 预防和治疗糖尿病药物研究技术指导原则 I前言前言 本指导原则在美国食品和药品监督管理局 （FDA） 药物评价和研究

4、中心有关糖尿病的治疗和预防规定的范围内提供了研发药物和治疗用生物制品的建议。 本指导原则成为评审部门、 制药申办者、 学术团体和公众之间持续关注的焦点。1 本指导原则内容结构的编排与某种特定药物或生物制品的研发项目的步骤平行。 在以下的讨论中，我们简要描述了 1 型和 2 型糖尿病及其治疗目标，探讨了临床前研究的相关问题， 并为临床试验设计、 适用于不同研究阶段的终点和适宜的人群等问题提供指导原则。这些问题均适用于 1 型和 2 型糖尿病。 虽然本指导原则更多地集中在对糖尿病患者控制血糖代谢为目标的药物和蛋白质制剂的研发， 但是本指导原则也同样适用于高危个体中预防糖尿病发生的产品的研发。 因为预防糖尿病发生的产品研发是一个相对新的领域， 有关本专题的科学指导原则将有可能成为对未来注册经验的积累。 减轻和逆转通常所称的代谢综合征的其他临床和病理生理学标记的治疗方法在本指导原则中未做陈述。 此外，我们承认有关糖尿病的治疗和预防还有其他重要方面。然而，以下讨论超出本指导原则的范围。