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1、 1 下列因素下列因素可能可能导致导致临床试验临床试验未未能能获批准获批准： 1. 立题依据不足 2. 非临床安全性研究的缺陷 3. 非临床有效性研究的缺陷 4. 生产工艺及质量控制（CMC）的研究缺陷 5. 现场核查原因 6. 法规和技术指导原则的变化 7. 法规和技术指导原则的科学性 8. 审评人员或专家对审评尺度的把握不统一 9. 补充研究无法完成（技术或资金原因） 其他 2 下列下列因素因素可能可能导致导致生产申请生产申请未能获批准未能获批准： 1立题依据不足 2临床安全性原因 3临床有效性原因 4临床试验设计不合理原因 5生产工艺及质量控制（CMC）的缺陷 6现场核查原因 7法规和技
2、术指导原则的调整 8法规和技术指导原则的科学性 9审评人员或专家对审评尺度的把握不统一 10. 同类产品出现安全性事件或撤市 其他 3 下列因素下列因素可能可能导致导致药品药品注册全过程耗时注册全过程耗时延长延长： 1.办理补充证明性文件 2.进行补充研究 3.其他原因未及时提交补充资料 4.现场核查及委托现场核查 5.注册检验及质量标准复核 6.技术审评人员太少 7.注册审批收费过低 8.资料交接及信息沟通不畅 9.法规和政策的变化 其他 4 下列下列因素因素可能可能给给非临床阶段非临床阶段的研究的研究带来带来困难困难： 1.注册法规或指导原则的科学性 2.注册法规或指导原则的延续性或必要过
3、渡 3.需要的技术指导原则的缺乏 4.审评标准和审批信息的公开透明 5.疑难问题缺乏权威的咨询渠道 6.研发决策依据的科学性或完整性 7.研发队伍的素质及稳定性 8.委托研究机构的信誉及研究质量 9.国内研究机构缺乏必要的试验条件或能力 10.药用辅料的合法来源 11. 合作研究或技术转让的达成 12. 专利或行政性保护 13. 研发资金不足或融资困难 其他 5 下列下列因素因素可能可能给给临床阶段临床阶段的的研发研发带来带来困难困难： 1.落实临床研究资金 2.落实样品的生产合作单位 3.落实临床研究单位和主要研究者 4.选择具有资质的临床研究单位 5.制订和修改临床试验方案 6.伦理审查
4、7.研究者是否投入足够的时间和精力 8.竞争者挤占患者及研究资源 9.对研究质量的监督与整改（监查、稽查） 10.预期外的不良事件 其他 对对临床试验中临床试验中可能可能出现出现的的 SAESAE 可选的可选的赔偿方案赔偿方案： 1.购买境外商业保险 2.购买境内商业保险 3.自行筹资进行赔付 4.由研发单位赔偿 5.由生产单位赔偿 6.由研发单位和生产单位共同承担赔偿 其他 6 对对药品上市后药品上市后非预期非预期 SAESAE 可选的可选的赔偿方案赔偿方案： 1.属药品研发缺陷的由研发单位赔偿 2.属药品质量事故的由生产单位赔偿 3.属临床应用不当的由医疗单位赔偿 4.由生产企业协议承担全
5、部赔偿费用 5.根据法院判决进行赔偿 其他 药品注册制度应当考虑的目标和原则药品注册制度应当考虑的目标和原则 （对相关国家机构的建议对相关国家机构的建议）： 1.保障药品的安全、有效、质量可控 2.最大限度降低药品的安全性和质量风险 3.行政规定与科学性冲突时，以科学性为先 4.审查标准基本原则的明确与公开 5.注册审查操作上的统一规范 6.鼓励创新和技术改进，减少不必要的限制 7.尽可能加快审批速度，精简审批程序 8.帮助临床应用有优势的药品尽快上市 9.在保障药品安全有效和质量可控的前提下， 减少不必要的浪费和降低研发成本 10.法规具有延续性和相对稳定性 11.研发的效益与风险和责任应一
6、体化 其他 7 下列创新下列创新，可能可能有益于有益于临床治疗质量临床治疗质量或或降低医疗成本降低医疗成本： 1.药品的结构创新 2.有临床治疗优势（有效性或安全性更佳） 3.已上市药品新的适应症 4.有自主知识产权（发明专利） 5.新的剂型使安全性或有效性更佳 6.处方工艺的改变使安全性或有效性更佳 7.处方工艺的改变使药品的质量更有保证 8.处方工艺的改变使生产成本大幅降低 9.新包材的应用使药品安全性或质量更可控 10.其他 8 下列因素下列因素，可能可能影响影响药物药物创新创新绩效绩效，制约药物创新活动制约药物创新活动： 1.药品注册分类的完整性和合理性 2.法规和指导原则的规定与科学
7、性的冲突 3.技术审评尺度的统一和可预见性 4.审评标准与审批信息的及时公开与透明度 5.审评人员和专家的专业知识更新 6.审评人员与专家的利益冲突 7.注册审评中的沟通交流不畅通 8.研发责任的定位与责任追究不明确 9.对药物的非结构创新缺乏扶持政策 10.临床试验的准入标准过高及审批时限过长 11.对生产条件和规模的要求不符合研发规律 12.对研发中变更的申报和审批存在障碍 其他 下列下列监管因素对监管因素对控制控制药品药品安全和安全和质量风险质量风险可能有可能有影响影响： 1.现场核查的重点和针对性不强 2.现场核查仅关注真实性而忽视科学性 3.核查人员的核查能力有限，核查不够统一规范
8、4.对临床试验用样品缺乏及时核查和抽样检验 5.对临床试验的注册核查与国际要求差距较大 6.技术审评过于强调法规和程序而忽视科学性 7.技术审评人员的审评能力有限 8.注册检验中缺乏与已上市产品的对比研究 9.因审批过慢或注册中限制变更所致违规变更 其他 9 对对药品注册药品注册现场核查现场核查改进措施改进措施的建议的建议 （针对相关国家机构针对相关国家机构） 1.现场核查与技术审评平行进行，缩短审批时间 2.现场核查根据审评需要有重点地进行 3.现场核查结合被核查单位的核查历史和信用有选择地进行，加强针对性，并加大核查力度 4.现场核查中加强对科学性的关注 5.改进现场核查的记录和报告方式，
9、对核查结果判断结合科学性和风险原则进行 6.现场核查人员应加强培训并专职化 其他 改进药品技术审评沟通机制改进药品技术审评沟通机制的的建议建议（针对相关国家机构针对相关国家机构）： 1.对各类新药均建立对应的沟通交流机制 2.对审评过程中发现的问题以一定形式给予申请单位充分答辩的机会，增加审评的透明度 3.建立常规的专家咨询委员会有偿咨询机制，以减少研发中不必要的弯路 4.以省局为桥梁，建立常规的审评分类咨询机制 其他 改进改进药品技术审评模式药品技术审评模式的的建议建议（针对相关国家机构针对相关国家机构） ： 1.在现行审评模式下，较大幅度增加审评人员 2.在现行审评模式下，精简审评程序，提
10、高效率 3.对风险较低的审评事项，委托有条件的省级药监部门进行，以加快审评速度 4.利用全国的审评资源，增设区域性的国家药审分中心，按申请事项类别划分审评任务，以维持全国统一的审评尺度，并加快审评速度 5.其他 10 实实施施药物药物临床试验临床试验“宽进严出宽进严出”制度制度的的前提条件前提条件： 1.研发单位的信用和研究规范性 2.研发单位的专业水平和药物评价能力 3.伦理委员会的审查能力和日常监督 4.临床试验机构对受试者权益的重视和保障能力 5.临床试验机构的信用和研究规范性 6.临床试验机构数量不足，研究资源被挤占 7.临床试验机构的研究水平和经验 8.监管部门临床试验现场核查的水平
11、和强度 9.药物不良反应的报告机制和监测能力 10.公众对药物临床试验风险的认知和承受力 11.其他 改进改进药品药品临床试验准入制度临床试验准入制度的的建议建议（针对相关国家机构针对相关国家机构） ： 1.审批时限与国际接轨，仍维持现行的审查标准 2.审批时限与国际接轨，简化审查要求，重点审查安全性和临床试验方案 3.建立研发单位的诚信档案和信用等级评估制度，根据等级有条件地简化审批和缩短时限 4.取消审批，采用备案制度，风险和责任由研发单位承担 5.引入保险机制或研究保证金制度，对临床研究的风险和突发事件进行救济 6.其他 11 实行实行药品上市许可人制度药品上市许可人制度（MAHMAH
12、制度制度）对对诸诸方面的影响方面的影响： 1.有利于调动药品研发机构的积极性，鼓励创新 2.有利于研发转向更注重临床应用和市场价值 3.有利于强化研发单位的责任意识，提高研发质量，并避免技术转让中的研发责任纠纷 4.有利于药品研发和生产向更专业化集中的方向发展，提高效率 5.有利于减少药品生产能力闲置，合理利用资源 6.有利于减少批准文号的大量闲置 7.有利于打破药品招标上的地方保护 8.产品质量风险的赔偿责任追责困难加大 9.其他 注：上市许可人制度，是指药品批准证明文件的持有人，即上市许可人，独立于生产企业而获得药品的市场准入权，药品的生产由上市许可人经申请委托持有生产许可的企业进行，上市
13、许可人对药品的安全和质量风险承担责任。 国内外差异国内外差异对国内药品对国内药品走向国际走向国际化化的的影响影响： 1.申报资料格式和撰写要求 2.技术指导原则 3.现场核查的标准与执行 4.GLP 标准与执行 5.临床试验的准入标准和审批时间 6.GCP 标准与执行 7.技术审评人员的水平和素质 8.对产品研发责任的追究 9.对原辅料的注册管理制度 其他 12 与我国注册制度相关的系列问题与我国注册制度相关的系列问题： 1.注册申报人员的准入制度 2.研发机构的准入或信用制度 3.审评人员的提前介入制度 4.药品的特殊审评制度 5.对创新药的重新定义及外延的确定 6.对创新药的积极鼓励引导政策 7.专利药的政府采购制度 8.与监管部门的常规沟通制度 9.药品注册现场核查制度 10.药物的临床试验审批制度（IND 或 CTA） 11.药物的上市生产审批制度（NDA） 12.上市许可人制度 13.药品技术转让制度 14. 审查标准和审批信息的公开制度 15. 审批争议的复议和协调制度 16. 专利申请和数据保护制度 17. 新药上市后的药害事件救济制度 18. 药品审评过程的项目负责人制度
