《血液和造血系统疾病诊疗进展与展望》由会员分享，可在线阅读，更多相关《血液和造血系统疾病诊疗进展与展望（3页珍藏版）》请在金锄头文库上搜索。
1、KKME-专业医学搜索引擎 http:/ DNA 技术、细胞遗传学和分子生物学等理论和技术的快速发展，血液病的病因、发病机制等基础研究有了突飞猛进的发展，临床诊断、治疗也有了进一步的提高，尤其是恶性血液病的治疗已从以往的化疗、放疗和骨髓移植治疗进展到诱导分化治疗、生物治疗、靶基因治疗和外周血、脐血干/祖细胞的移植治疗，这些治疗手段的改进不仅根治和治愈了不少血液病患者，也成为部分实体瘤、自身免疫性疾病与干细胞有关的遗传性疾病治疗的重要措施。在新世纪里，血液病学将会在如下方面取得突破：1.从分子水平揭示疾病发病机制：分子遗传学技术广泛应用，使凝血机制的研究取得了重要进展。现已认识到，生理条件下的凝
2、血机制与组织因子介导的凝血途径有关。通过对血栓形成危险因素的筛选，己确认因子 VLenden 突变导致 Va 因子对蛋白 C 的裂解灭活产生抵抗，是西方人静脉血栓形成的重要因素。对以血友病 A 为代表的遗传性出血性疾病的研究，也获得了充分的分子病理学证据。在临床应用方面，基因诊断技术以血红蛋白病为先导，在多种遗传性血液病的检测和产前诊断中发挥了重要作用。对癌基因的认识和研究有助于揭示恶性血液病的发病机制，可检测小残留病灶及准确评价疾病的预后。2.靶向治疗进展：于 1994 年正式启动的我国人类基因计划KKME-专业医学搜索引擎 http:/ A 酸治疗疾病的研究中取得重要突破，成为我国“疾病基
3、因组学”理论和技术体系中最具创新的组成。通过从基因角度对 APL 进行的研究，证明了针对白血病基因蛋白产物的“靶向”治疗，有可能成为今后肿瘤治疗最主要的途径之一;另一个成功的运用分子靶向治疗的范例是慢性粒细胞白血病(CML)，其特征染色体异位形成BCR/ABL 融合基因，由此表达具有很强酪氨酸激酶活性的 P210 蛋白，导致信号传导通路异常、有丝分裂基因活化和凋亡抑制，从而发生 CML。瑞士科学家发明了一种信号传导抑制剂(signaitransductioninhibitor，STI)甲磺酸伊马替尼(STI571)，对BCR/ABL 有高度特异性抑制作用，治疗慢性期的 CML 患者有较高的血液学和细胞遗传学缓解率。相信随着对白血病及其他恶性肿瘤病理分子机制的进一步阐明，会有更多的靶向治疗药物应用于临床。3.生物效应调控治疗进展：随着多种具有生物治疗作用的细胞因子的发现，重组 DNA 技术的成熟，出现了一大类具有广泛生物活性和抗肿瘤作用的生物制剂，具有抑制和杀灭肿瘤细胞、增强人体固有的抗肿瘤能力等作用。参与生物学治疗的各种物资总称为“生物应答调节剂(bioiogicairesponsemodifier，JBRM)” ，它涉及各KKME-专业医学搜索引擎 http:/ http:/
