英国药物经济学评价指南简介

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1、1英国药物经济学评价指南简介复旦大学公共卫生学院 杨莉 胡善联过去十多年里，卫生服务领域的经济学评价方法特别是药物经济学评估技 术成为各国卫生经济学专家研究的热点。其中一个重要的原因就是随着对高新、 昂贵医疗技术/药品需求的扩大、人口老龄化以及一些社会问题的尖锐化（例如 高失业率） ，带来了医疗费用的恶性膨胀，另一个费用居高不下的原因是由于大 多数欧洲国家卫生服务由税收和医疗保险计划覆盖，针对病人的成本控制不理 想1。例如在英国的国家卫生服务系统（NHS）里，病人只需付一小部分医疗费 用或根本不付费，因而对价格因素变动不敏感。因此一些欧洲国家开始实施成 本控制计划：包括出台了一系列的药品价格管

2、制政策，对新药的定价以及上市 药品价格采取严格的管制，如法国、意大利的定价管制，德国、新西兰的参考 定价及英国、西班牙的利润控制；对消费者药品需求的直接抑制，如共付、处 方费、药品报销范围；还包括对处方者施加影响，如预算控制、处方信息反馈、 用药规范或指南，促进药品有效利用。从制药业、药品流通领域、患者（供方） 和医师（需方）多方面进行控制和制约2 3。临床使用规范或指南就是通过不 同经济学评估方法对治疗和诊断技术的评估从而选择那些最具成本-效益的技术 /药物进行推广。但是由于各种进行经济学评价的目标、数据来源、成本和结果 的测量、分析方法、时间和贴现率的不同，不同的评价结果之间很难进行比较、

3、 外推和决策。无论是卫生政策决策者、医药企业、医疗保险机构和临床医生都 迫切需要一套统一的药物经济学评价标准来保证评价的一致性和可靠性。因此 在澳大利亚、加拿大、英国、西班牙、意大利、瑞士、日本和美国的一些研究 机构和药物管理委员会都纷纷提出了本国的药物经济学评价指南和推荐标准。 指南主要有 3 个作用：报销目录的需要、方法学标准的要求和处方药出售标准 的需要6。本文主要介绍英国的药物经济学评价指南及其沿革，希望借此对我 国的药物经济学评价指南的制订能有所借鉴作用。背景：背景： 英国是大不列颠岛和爱尔兰岛东北部及附近许多岛屿组成的岛国。全境面 积为 24.2 万平方公里，人口 5900 万，分

4、为英格兰、苏格兰、威尔士、北爱尔 兰四个王国。人均 GDP$20,710(1997 年)。1944 年英国开始实行“国家卫生服 务”体系（NHS）；1948 年英国政府颁布国家卫生服务法，规定所有医疗机构 国有化，医疗机构工作人员均为国家公务员；1964 年又通过卫生保健法，规定 英国公民无论财产多少，都可以免费到国家医院看病，只需交纳处方费。从 20 世纪 70 年代开始，医疗费用的迅速增长带来国家卫生投入严重不足，而且公共 服务的效率和反应性也越来越受到质疑，要求“新公共管理”改革的呼声日益 高涨。因此 1989 年，撒切尔政府出台了旨在提高医疗机构效率的“为病人服务” 政府白皮书，在国家

5、卫生服务体系内建立“内部市场机制”，将卫生服务的提 供者和购买者的角色分开，创建自主管理的国家卫生服务托拉斯，负责提供卫 生服务；卫生当局作为购买者，引入全科医生（GP）作为基金持有者，利用合 同建立购买者和提供者之间的联系。从 1991 年改革开始实施到 1996 年机构顺2利完成转型，在英格兰建立约 450 个托拉斯和 100 家卫生局，“基金持有者” 的全科医师已覆盖约 50%的人口。通过改革给予病人更多的选择，产生高质量 的服务；初步改善了财政绩效，降低了单位成本4。卫生当局从管理卫生服务 的日常琐事中解脱出来，而集中精力评估人群的健康需要和医院托拉斯的绩效， 以便委托合适的卫生服务托

6、拉斯提供适宜的服务。 为了适应健康保障制度的变革，英国形成了对药品生产、经营、消费和补 偿进行协调和控制的一系列政策。1957 年英国政府和药品工业（the Association of the British Pharmaceutical Industry，ABPI）建立了志愿 价格管制方案（Voluntary Price Regulation Scheme，VPRS），目的是直接控 制药品价格。1978 年更名为药品价格管制方案（Pharmaceutical Price Regulation Scheme，PPRS），PPRS 覆盖的范围只限于提供给 NHS 的商标药品 和根据医师处方在药

7、房配的非处方（Over-the-Counter，OTC）药品，不包括获 得生产许可证的新药和通用（Genetic）药品，PPRS 不直接控制药品的价格， 而是控制公司的净利率，1993-1998 方案规定制药公司的净值报酬率（Return on Capital，ROC）在 17%-21%之间，药品的营销成本限制在销售额 9%以下， 药品研究与发展投资为销售额的 20%，另外还有关于药品价格上涨方面的限制5。 英国 NHS 的药品报销目录中列出的是不允许报销的药品目录，而没有对药品报 销数量进行限制。有针对全科医生（GP）基金持有者的药品预算限制，药品费 用占整个卫生费用的 14.3%。 为了使

8、有限的卫生资源获得最大的产出，评估卫生服务的货币价值，监督“基 金持有者”全科医生（GP）的购买和开药行为，卫生当局、NHS 和全科医生都 需要有一整套标准的经济学评估技术来指导临床，药物经济学评价指南就是在 这样的大背景下提出来的。 早在 1974 年 Williams 就提出了进行经济学评价的重要指标和方法，之后 的十多年里这方面的研究一直徘徊不前。直到 1993 年 Drummond 及其同事提出 了被经济学家一致公认的“卫生经济学评价方法”6，此后英国的许多研究机 构因目的不同分别提出了自己的药物经济学评价指南，药物经济学评价指南被 广泛地传播和得到应用。其中值得注目的主要有三种药物经

9、济学评价指南： 药物经济学评价实践指南（Guidance on Good Practice in the Conduct of Economic Evaluation of Medicine） ； 英国医学杂志（BMJ）经济学文献作者和同行评议指南（Guidelines for authors and peer reviewers of economic submissions to the BMJ）： 药厂提交技术评估申请指南（Technical Guidance for Manufacturers and Sponsors on Making a Submission to a Techn

10、ology Appraisal） 。下面主要就以上 3 个指南进行详细介绍。药物经济学评价实践指南药物经济学评价实践指南1994 年 5 月 20 日英国工党卫生部（Department of Health, DOH）和英国 药厂协会（the Association of the British Pharmaceutical Industry, ABPI）联合公布了非强制性的药物经济学评价实践指南，旨在测量英国的卫生 服务的货币价值和监督全科医生购买卫生服务和开处方的决定，通过药物经济 学评价可以决定哪些药物可以从国家卫生服务（NHS）报销清单里划掉，这样厂3商的利润可以得到控制7。药物经济学

11、评价实践指南包括 12 项条目（表 1） 。 这个指南从研究对象、对照、观点、设计及分析方法、成本结果测量、贴 现率、评价、敏感度分析、外推性等方面提出了经济学评价一般性的原则，仅 作为推荐性的指南，如果厂商没有对药物进行评价，应该给出合理的解释。表 1 药物经济学评价实践指南1.目标人群的人口学特征应该阐明并在研究报告的开头被提及； 2.选择对照药物理论和实际的依据应该在研究报告中列出和被证明是正确的； 3.进行比较的治疗方法应该明确，在整个治疗方案中完整描述和报告，决策分析技术有 利于做到这点； 4.从全社会的角度出发，研究对整个社会包括病人、国家卫生服务体系、其他卫生服务 提供者和大经济

12、环境的影响，但是，成本和结果必须分别阐明，这样成本和结果的限 定范围就很明确。应该注意任何重要的分布提示，社会化观点认为间接成本应该包括 在内，尽量避免重复计算，结果应该报告是否包括和删除这些成本； 5.研究应该使用公认的技术方法，包括成本最小化分析（CMA） 、成本-效益分析（CEA） 、 成本-效用分析（CUA）和成本-效益分析（CBA） 。任何一种方法都必须适合研究目的， 研究报告还必须包括分析方法选择的判断依据； 6.在选择数据收集和分析方法时，单种使用、联合使用、前瞻性和回顾性的随机对照实 验（RCT） 、荟萃分析（Meta-analysis） 、观察性资料和模型都应该考虑，方法选择

13、的理 由、实验选择的相关内容都应该报告； 7.评估报告应该包括每增加一定成本时增加多少收益的增量成本结果分析； 8.结果的测量和选择理由应该明确，当使用成本-效用分析（CUA）时，应该采用通用的 测量生命质量（QOL）的方法； 9.所有的相关成本都应收集和报告，资源使用的自然单位应被收集和独立报告，成本应 该反映包括人力成本、管理成本和相关的支持成本在内的机会成本；平均成本通常可 以作为长期边际成本的替代指标； 10. 贴现率应该用在两种不同的基础上： A. 所有成本和结果的贴现率由财政部提供，每年 6%； B. 所有成本和货币单位结果的贴现率都按财政部的标准 6%，但是非货币单位的结果 不用

14、贴现。所有这些结果都应报告，贴现前的自然单位、成本和结果的货币值应 该报告； 11. 应该做敏感度分析和报告，所有研究中的不确定性都应进行敏感度分析。包括可信区 间的使用和/或关键参数范围的选择，同样参数变化的选择和范围应该有足够依据； 12. 与其他研究结果的比较时要非常小心，特别是方法学（例如间接成本的处理）不同或 客观环境（例如不同人群）不同时应非常谨慎。与澳大利亚和加拿大的药物经济学评价指南相比，这个指南只能算一个概 括性的框架，与经济信息联系的密切程度不够紧密，对新药的成本-效果评价研 究也没有正式的要求。Adrian Towse 等人认为在 NHS 中决策权的下放意味着要 减少指南

15、的内容和研究要求，改善卫生服务预算分配的障碍并不是缺乏信息， 而是更有效地利用经济学研究结果。随着财政连续紧缩和全科医生在服务购买 中作用的提高，会促使临床和处方指南以及科研结果的应用，经济学评价在这4些活动中可能更容易被接受8。-英国医学杂志（英国医学杂志（BMJBMJ）经济学文献作者和同行评议指南）经济学文献作者和同行评议指南表 2 为审稿人提供的指南清单（也适用于作者）条目 是 否 不清楚 不恰当 研究设计：研究设计： 1） 研究问题是否提及 2） 研究问题的经济重要性是否提及 3） 分析观点是否清楚和被证明 4） 选择对照的项目和干预的理由是否提及 5） 可替代的对照是否清晰地描述 6） 经济学评估的方法是否阐明 7） 与问题相关经济学评估方法的选择是否证明 数据收集：数据收集： 8） 效果指标的来源是否提及 9） 设计的细节和效果研究结果是否给出 （如果建立在单一研究基础上） 10）合成方法的细节或 Meta