国际儿童肿瘤协会（siop）会儿童实体肿瘤部分摘要

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1、1 2016 年国际儿童肿瘤协会（年国际儿童肿瘤协会（SIOP）年会年会儿童实体肿瘤儿童实体肿瘤部分摘要部分摘要 POST-TEXT III 和和 IV 期肝母细胞瘤期肝母细胞瘤: 选择性选择性病例广泛性肝切除病例广泛性肝切除避免肝移植避免肝移植 J. Fuchs，Cavdar，M. Ebinger，et al 德国 摘要：摘要： 背景背景/ /目的目的：初诊肿瘤累及 3 个或 4 个肝叶的儿童肝母细胞瘤（HB）一直提倡采用肝移植作为手术治疗方法。然而，有些病例化疗后似乎可以采用非移植手术方式进行广泛性肝脏肿瘤切除。 我们的目的是分析 POST-TEXT III 和 IV 期 HB 患者在新辅

2、助化疗后接受广泛性肝切除术的结果。 设计设计/方法方法：对 1992 年至 2005 年间 POST-TEXT III 或 IV 期肿瘤化疗后接受广泛性肝切除术的 27 名 HB 患者数据进行回顾分析。中位随访期为 58 个月（范围 9-188 月）。 结果结果：中位手术年龄为 18.2 个月（IQR10.8-32.5）。化疗后有 21 名儿童为 POST-TEXT III期，6 例为 POST-TEXT IV 期。有 2 名儿童因为广泛腔静脉血栓形成而在体外循环条件下进行肝切除；2 名患者同时进行胸骨切除术切除双侧肺转移灶。5 年总存活率为 80.7%。 结论结论：对于选择性 POST-TE

3、XT III 和 IV 期 HB 患者（原本符合肝移植）而言，积极的手术切除是一种成功的方法。这些儿童应该接受研究中心审查并在擅长进行儿科肝脏手术的中心接受手术治疗。尽管手术操作困难且临床过程复杂，但是因为能够避免进行器官移植的副作用而患者获益。然而，某些选择性病例也应该考虑转为肝移植。 儿童儿童肝母细胞瘤的肝母细胞瘤的活检活检方法评价方法评价 C. Weldon，R.Meyers，A. Madenci，et al. 美国美国 摘要：摘要： 背景背景/目的目的：初诊时对儿童肝肿瘤进行组织病理学评估至关重要。本研究的目的是评价与肝活检方法相关的并发症，尤其是需要输血的具有临床意义的操作后出血。

4、设计设计/方法方法：2009 年 9 月 1 日至 2012 年 4 月 1 日期间，入组 COGAHEP0731 方案儿童肝母细胞瘤患者。前瞻性收集人口统计学、肿瘤、活检特征、操作报告和病理学记录。此分析对诊断为晚期疾病需要进行活检操作的患者进行评价。主要终点是有临床意义的活检后出血，即需要输注血液制品的出血。 2 结果结果： 122 例儿童 （治疗前分期PRETEXT分期 In=0、 II n=35、 III n=58和 IV n=24） ，分别接受开放（n=76, 62%）、经腹腔镜（n=18, 15%）或经皮（n=28, 23%）活检。所有活检操作均获得足够的组织用于诊断，尽管关于用于

5、生物学和/或分子学研究所需充足组织的信息不详。中位活检年龄为 18.2 个月。经皮活检时年龄（中位数，IQR）较大（23.4，15.1-32.5个月），但是与开放（16.6，8.2-25.2 个月）或腹腔镜技术（17.7，10.6-33.9 个月）相比没有显著性趋势（P=0.07）。有 25%（n=31）发生活检后出血而需要输血。开放（n=26/76, 34%）和腹腔镜 （n=4/18, 22%） 活检后需要输注血制品的情况多于经皮活检 （n=1/28, 1%）（P100ng/ml，没有远处转移。顺铂严重的不可逆副作用是高频听力丧失。尤其是发生在青少年。STS 被认为是一种可以明显减少采用顺铂

6、治疗后患者的听力损失药物。 方法方法：标危肝母细胞瘤患者被随机分配到仅顺铂或顺铂+硫代硫酸钠组治疗（术前 4 程，术后 2 程）。顺铂 80mg/m2 静滴，超过 6 小时。STS 在顺铂用后超过 15 分钟，以 20g/m 静滴 6小时。2 程、4 程化疗后对 AFP 检测和影像学进行评估。治疗中进展的患者停用 STS,化疗改用顺铂+阿霉素（60mg/m2）。实验的首要观察终点是大于 3.5 岁患者的通过测听力方法获得绝对的听力阈值。 结果结果：截止到 2014 年 12 月，有 109 例患者（52 例顺铂，57 例顺铂+STS）纳入该临床试验.。联合使用顺铂和 STS 治疗是基本可以耐受

7、的。中位随访时间 32 个月，采用顺铂治疗和顺铂+STS 治疗患者 2 年 EFS 分别为 86.3%，89.0%；2 年 OS 分别为 91.4%，97.7%。治疗失3 败定义为 4 程化疗后疾病进展， 两组均有 3 例。 到 2016 年 2 月， 5 例患者死亡 （4 例顺铂组，1 例顺铂+STS 组）1 例复发（顺铂组），1 例 PR(顺铂+STS 组), 确切的结果要到 2017 年年底可获得。 结论结论： 这项关于顺铂、 顺铂+保护听力的硫代硫酸钠治疗标危肝母细胞瘤随机 3 期临床试验显示出，可以比较的 2 年 OS.EFS，没有证据显示对肿瘤有保护作用。 儿童肝母细胞瘤肺转移的特

8、点儿童肝母细胞瘤肺转移的特点 A.F. ONeill，A.J. Towbin， M.B. McCarville，et al. 美国 摘要：摘要： 背景背景/目的目的：肝母细胞瘤是儿童最常见的肝脏恶性肿瘤。转移的肝母细胞瘤预后差，生存率25-50%。 原发灶手术切除是治疗最重要的治疗方法。 转移性肺结节处理仍未能获得完全评估。目前没有关于描述肺转移结节特点及与化疗疗效关系，转移灶手术切除，及无事件生存的前瞻性研究。 方法方法：COG AHEP0731 方案治疗肝母细胞瘤，包括有转移病灶的患者。主要对初诊时胸部CT 和治疗期间的时间点进行回顾。每位患者肺结节记录最大 10mm，记录总的肺结节数量，

9、大小，累计疾病负荷，侧重性和解决的时间。 结果结果：30 例符合标准患者纳入评估，仅有 10 例患者初诊时肺转移结节大于 10mm。7 例患者所有结节均90%的患者（n=118）在手术联合放疗局部治疗后的 LRFS (p=0.04) 和 OS (p=0.012)较高。组织学反应 90% (n=38)的患者无LRFS 差异(p=0.564)。接受病灶切除的患者的 LRFS 和 OS 差于边缘切除(p=0.028/p=0.012)和广泛/根治性切除(p=0.001/p=0.001)。 结论结论：骨盆 ES 患者（即使新辅助治疗反应90%的患者）似乎能通过完整切除累及的半骨盆以及手术切除联合放疗局部

10、治疗而得到局部控制和 OS 获益。手术前持续软组织浸润似乎是预测存活的一个简单但是重要的临床预后因素。 7 法国法国 OS2006/SARCOME-09 研究中骨肉瘤患者采用基于甲氨蝶呤研究中骨肉瘤患者采用基于甲氨蝶呤-依托泊甙依托泊甙-异异环磷酰胺方案的结果环磷酰胺方案的结果 L. Brugires，B.V. Occean， H. Pacquement，et al.法国法国 摘要：摘要： 背景背景/目的目的：在大多数国家，骨肉瘤的标准化疗需要联合高剂量甲氨蝶呤（M）和多柔比星-顺铂（AP）。根据随机性 OS94 试验，法国对儿童和骨肉瘤青少年患者采用 M 联合依托泊甙-异环磷酰胺（EI）术前

11、化疗。我们报道 2007 年至 2014 年间参与法国 OS2006 试验并接受M-EI 治疗的 411 名患者的结果。 设计设计/方法方法：术前采用 7 个疗程 M (12g/m )和 2 期 EI (VP16=75 mg/m2x4，IFO=3 g/m2x4)联合化疗。 术后具有良好组织学反应 （10 cm、诊断时存在病理性骨折以及报告为边缘或病灶内切除具有临界显著性（分别 p=0.056、0.078 和 0.058）。通过多变量分析，发现这 4 个可能预后因素和局部复发风险之间没有显著关系。我们观察到整个研究期间手术医生操作的患者例数不具有任何显著影响（p=0.93）。 结论结论：此患者群

12、中局部复发率低。局部复发主要与伴随转移相关，预后不良。本研究未明确发现局部复发的危险因素。 除骨肉瘤外儿童除骨肉瘤外儿童实体肿瘤能通过节拍化疗获益：对一项双盲、安慰剂对照的随实体肿瘤能通过节拍化疗获益：对一项双盲、安慰剂对照的随机研究进行亚组分析机研究进行亚组分析 R. Pramanik，A. Batra，S. BAKHSHI, et al. 印度印度 摘要：摘要： 背景背景/目的目的：口服节拍化疗通常用于进展的儿童实体肿瘤患者。在我们对这些患者进行节拍化疗的第一项随机、对照试验中，据报告整个队列的无进展存活率或总体存活率没有显著获益。本文中我们报告儿童骨肉瘤与其它诊断的亚组分析。 设计设计/

13、方法方法：我们对没有更多治疗选择、经至少 2 线化疗后发生进展的原发性颅外、非造血系统、儿童实体恶性肿瘤患者进行双盲、平行设计、安慰剂对照的随机研究。一组接受最佳9 支持性治疗和安慰剂，另一组接受最佳支持性治疗联合沙利度胺、塞来昔布以及依托泊苷和环磷酰胺交替周期的 4 药抗血管生成节拍方案。于基线、9 周（如果发生进展则更早）、18周和 27 周时进行临床和影像学评估。主要终点为 PFS。 结果结果：从 2013 年 10 月至 2015 年 12 月，我们筛查了 123 名患者，入选 108 名。将 52 名患者随即分配至安慰剂组，56 名至节拍组。包括尤文肉瘤（34 例）、骨肉瘤（38 例

14、）、神经母细胞瘤（10 例）、嗅神经母细胞瘤（2 例）、软组织肉瘤（6 例）、横纹肌肉瘤（9 例、视网膜母细胞瘤（3 例）、其它（5 例）。中位随访 4 个月，骨肉瘤患者（尤文肉瘤+骨肉瘤）（n=72） 。 节拍组和安慰剂组的中位 PFS （48 天比 49 天） HR=0.98(95%CI 0.58-1.52） ， p=0.79或中位 OS（79 天比 110 天）HR=1.05（95%CI 0.64-1.73），p=0.83没有显著差异。然而在非骨肉瘤队列（n=36）中，节拍组中位 PFS（62 天比 40 天）HR=0.39（95%CI 0.18-0.81），p=0.01以及中位 OS（

15、95 天比 59 天）HR=0.42（95%CI 0.19-0.92)，p=0.03明显好于安慰剂组。 结论结论： 除骨肉瘤外， 节拍化疗能改善进展期儿童实体肿瘤患者的 PFS 和 OS。 NCT01858571 高危神经母细胞瘤患者高水平和低水平克隆性高危神经母细胞瘤患者高水平和低水平克隆性 ALK 突变的频率。 一项突变的频率。 一项 SIOPEN研究研究 A. Bellini， V. Bernard， N. Clement，et al.法国 摘要：摘要： 背景背景/目的目的：诊断时进行常规测序方法在 8-10%神经母细胞瘤（NB）中检出激活的 ALK 受体酪氨酸激酶点突变。为了确定高危

16、NB 患者中 ALK 突变的发生率和预后影响，我们对HR-NBL1 / SIOPEN 试验患者的样本通过靶向深度测序来研究 ALK 变异频率。 设计设计/方法方法： 对 524 例高危 NB 患者的诊断标本进行分析， 重点分别在包含 F1174、 F1245 和R1275 热点的外显子 23-24-25 区域。通过两步 PCR 方法扩增 DNA。第二部包括加入样本特异性条形码，以在单个试验中进行靶向重测序。扩增子测序（Illumina HiSeq2500）达到了一个非常高的覆盖深度（80,000X）。32 个对照样本的背景基础变异性为 0.017%+/-0.010；因此基频0.06%， 与背景噪声相比差异显著 （Fisher 精确检验） 。 将突变等位基因组分 （MAF） 20%），13 例为低水平克隆（MAF：0.123%-11.688%）。524 例样本中有 31 例观察到 R1275 热点突10 变，18 例为高水平克隆，13 例为低水平克隆。524 例样本中有 3 例