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1、（一） 、确定研究的目的 1、新药物、新疗法的临床疗效评价 2、比较几种疗法的优劣 如急性白血病的治疗方法有：化疗、中药疗法、免疫疗法以及化 学疗法加中药治疗等。 （二） 、选择研究对象 1、统一诊断标准 2、规定纳入标准： （1 ）尽可能选择对干预措施有反应的病例作研究对象，以便较容易取得阳性结果。 （2 ）要使研究对象具有代表性，样本应具有总体的某些基本特征。如性别、年龄、疾病类 型、病情轻重比例等。 3、明确排除标准 （1 ）当病人患有另一种影响疗效的疾病时； （2 ）研究对象不宜患有研究疾病以外的其他严重疾病； （3 ）对研究药物有不良反应者； （4 ）孕妇。 （三） 、对照组的设立
2、1、标准对照：是以常规或现行的最好疗法作对照 2、安慰剂对照：常用没有任何药理作用的淀粉、乳糖、生理盐水等作为对照。 注意严格掌握指征： （1 ）限于研究那些目前尚无有效药物治疗的疾病。 （2 ）使用安慰剂期间对病情而预后基本没有影响。 3、交叉对照 4、相互对照：若同时研究几种药物或治疗方法时，可以不设专门的对照，分析结果时各组 之间互为对照，从中选出疗效最好的药物或疗法。 5、自身对照：即用同一病人，按治疗前后进行疗效的比较。 6、配对对照：为了消除某些混杂因素对临床试验结果的干扰，可选择与试验组的研究对象 某些特征相似的患者作为对照组，如年龄、性别、和病情的相互配对。 7、实验对照：对照
3、组不施加研究因素，但施用研究因素相关的实验措施。 8、空白对照：即对照组不施加处理措施，仅在某些病情较轻或长期稳定无任何危险的疾病， 如慢性关节炎、HBsAg 携带者、近视、慢性支气管炎等。 （四） 、样本含量的估计 1、决定样本量大小的因素（1）某些指标在人群中发生的频率 P ，如治愈率、有效率、缓解率等。（2）实验组和对照组要比较的数值差异大小 d（3）检验的显著性水平 （4）检验效能 1-（5）单侧检验还是双侧检验（6）观察指标的变异程度 S 2、样本含量的计算（1）计数资料 N= 2 (1 )+ 1 (1 1 )+ 2 (1 2 ) 2 ( 1 2 ) 2 ：对照组发生率 ： 水平相应
4、的标准正态差 1 ：试验组发生率 ： 水平相应的标准正态差 2 = （ 1 + 2 )2 （2 ）计量资料 N= 2 2 ( + ) 2 ( 1 2 ) 2 ：估计的标准差 ：两个样本均数之差 1 2 ： 水平相应的标准正态差 ： 水平相应的标准正态差 （五）随机分组 1、简单随机化：抛硬币法、抽签、掷筛子、查随机数字表、通过计算器产生随机数字的方 法等。 2、分层随机化：按照研究对象的重要临床特点及预后因素将其分为若干层，再运用随机化 的方法将每层内的研究对象分到治疗组和对照组。 3、区组随机化：将条件相近的一组受试对象（如年龄、性别、病情相近）作为一个区组， 每一区组内研究对象的数量应相等
5、，再将每个区组内的研究对象进行随机化分组。 （六） 、治疗措施的标准化 在试验设计中，应明确规定治疗药物的剂型、剂量、给药途径、疗程等； 除试验药物外，还应规定统一的辅助疗法措施，即附加措施。附加措施各比较组均要统一 给予，不能不给予试验组或对照组，附加措施也要标准化。 （七） 、盲法观察 1、单盲：仅研究者知道每个病人用药的具体情况，而病人不知道。单盲试验可以避免来自 病人主观因素的偏倚。 2、双盲：研究对象和观察者都不知道分组情况，也不知道研究对象接受的处理措施。 3、三盲：研究对象、观察者和资料整理分析者均不知道研究对象分组和处理情况，只有研 究者委托的人员或药物的制造者知道，知道试验结
6、束时才公布分组和处理情况。 （八） 、疗效测量 1、疗效测量的指标（1）计量指标（2 ）计数指标（3 ）等级指标 2、要求（1 ）关联性（2 ）客观性（3 ）灵敏性（4 ）特异性（5 ）重复性（6）实用性（7） 时间性（8）空间性 （九） 、疗效判定标准 一般按国际、全国或地区所制定的判断标准，标准一经制定，对该 次试验的所有患者都用统一的标准判定。 （十） 、资料的整理分析 1、资料的检查核对 2、均衡性检验 在临床试验的统计分析时，首先应对各组的影响效果的基本特征，如年龄、 性别、病情等进行均衡性检验，若各组基本特征显著性检验无差别，各组间才认为有可比 性，并进一步统计分析。 3、描述疗效常用指标：（1）有效率：指经治疗后治愈或好转的人数占全体接受治疗人数的百分比。 （2 ）病死率： 指某病患者中死于该病患者所占的百分比。 （3 ）复发率：疾病临床痊愈后经过一定时间复发的病人占全部痊愈者的百分比。 （4 ）阴转率或阳转率：某病患者中，该病的病原体或血清学指标经治疗后，由阴性变为阳 性者或由阳性变为阴性者的人数占所有治疗病人的百分比。 （5 ）生存率：指从病程某时点起，存活到某时点的病人在全体病人中所占的百分比。 4、 统计分析与临床分析 （1）计量资料：t、t 、U、F、Q 检验（2）计数资料： 2检验 （3 ） 等级资料：秩和检验
