《艾滋病新药研究项目可行性报告》

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1、艾滋病新药研究项目可行性报告起止时间：XX年6月-XX年6月治疗乙肝、艾滋病新药恩曲他滨的研究开发可行性研究报告立项背景和意义恩曲他滨研究源头来自于美国Gilead Science公司研制的新型核昔类逆转录酶抑制剂一Emtriva。 Emtriva由Gilead公 司1996年从Emory大学引进，并于XX年7月首次获准在美 国上市，用于与其他抗逆转录酶药物联合治疗艾滋病毒感染 患者。通过大虽研究，本单位发现Emtriva不仅对艾滋病毒有抑制作用，而且对乙肝病毒有非常好的抗病毒活性。为此，我们做了相关研究，向国家药品食品监督管理申报了新药， 计划将恩曲他滨开发成为治疗乙肝的国家一类新药和治疗

2、艾滋病的国家三类新药，现已经拿到了恩曲他滨的临床批件。联合国年度报告显示，全世界艾滋病患者及病毒感染者 已接近6000万。全世界每天新增约1.4万名艾滋病感染者中。 XX年中国卫生部与联合国艾滋病中国专题组在此间联合发 布的中国艾滋病联合评估报告称，目前中国艾滋病流行 形势是：流行波及范围广，全国低流行与局部地区和特定人 群中的高流行并存，疫情上升趋势明显；面临发病死亡高峰； 疫情从具有高危行为的人群向一般人群扩散。目前世界上用 于治疗艾滋病的药物主要有三类：进入抑制剂、逆转录酶抑 制剂和蛋白酶抑制剂。现在多采用鸡尾酒疗法，延缓了疾病 进程。但长期用药产生的耐药突变、毒副反应、价格昂贵等 因素

3、制约其发展。目前中国的抗艾药物主要依靠进口和生产 国外专利过期的仿制药。但是进口药物治疗患者每年大约需 要花费3万元，高昂的费用让很多患者望而却步。适时引进 国外新的抗艾滋病药物并实现其国产化，对于降低艾滋病患 者用药费用，提高我国艾滋病的防治水平具有重要而深远的 社会意义。乙型肝炎是由乙肝病毒引起的、以肝脏炎性病变为主并 可引起多器官损害的一种传染病。本病广泛流行于世界各 国，主要侵犯儿童及青壮年，已成为严重威胁人类健康的世 界性疾病，也是我国当前流行最为广泛、危害性最严重的一 种传染病。据调查表明，目前我国人群中的乙肝表面抗原阳 性率高达10.34%,也就是说，我国约有 1.3亿人为乙肝病

4、毒 携带者，几乎占全世界 HBSAg阳性总数的一半，他们中的 四分之一最终可能发展成慢性肝炎、肝硕化或原发性肝癌。遗憾的是，目前临床应用的抗乙肝病毒的药物，均只能抑制 病毒复制而无法将病毒从体内清除出去。慢性乙肝的治疗尚 是世界性的难题。开展乙肝的研究进而申报新药有着非常重 要的社会意义和巨大的经济价值。国内外现状和发展趋势慢性乙型肝炎的病原体是乙型肝炎病毒，病毒的持续存 在与繁殖是慢性肝炎患者病情反复的重要原因。美国食品和 药物管理局批准的用于治疗慢性乙肝的药物，截止到目前共 有三种，即：以-干扰素、拉米夫定、阿地福韦。目前国内用 于治疗乙肝的主要抗病毒药物为干扰素和拉米夫定，干扰素 为首选

5、药。目前世界公认的抗病毒药干扰素也只对少数病人 可取得暂时的疗效，因此，病毒性肝炎有效药物的研究十分 迫切。目前世界上用于治疗艾滋病的药物主要有三类，包括进入抑制剂、逆转录酶抑制剂和蛋白酶抑制剂。到XX年9月,共有26种药物和配方被美国 FDA批准用于艾滋病感染者的 临床治疗。虽然这些药物尚不能彻底治愈艾滋病，但它们对 抑制人体内的艾滋病病毒、延长患者的生命有很好的疗效。1987年第一个被美国 FDA批准上市的治疗艾滋病的药物齐 多夫定AZT就是核昔类HIV逆转录酶抑制剂。80年代首先 开始使用单一的逆转录酶抑制剂治疗艾滋病患者，病毒复制 得到了一定的抑制， 但是几乎100%的服药者在治疗12

6、周后 出现病毒水平反弹。自从1995年蛋白酶抑制剂引入临床后，迅速降低的血浆 HIV病毒载虽和突出的疗效， 使人们对艾滋 病的治疗加强了信心。目前，对于艾滋病的治疗只有将进入 抑制剂、逆转录酶抑制剂和蛋白酶抑制剂三类联合使用才能 取得较好疗效。参考文献：1陶佩珍.抗艾滋病病毒药物研究进展.中国新药杂志,XX,11(11):842-8462瞿虹.艾滋病治疗药物及研究进展.天津药 学,XX,15(4):57-593瞿瑶.核昔类药物抗肝炎病毒的态势.中西医结合肝病杂志,XX,12(4):193-1954韩慧,姚天爵.病毒性肝炎及其药物治疗.国外医学药学 分册,1998,25(6):321-3255胡

7、红丰，抗HIV-1药恩曲他滨世界临床药物，XX,24(12): 7616 Drugs of the Future,1995,20(8):7617 Drugs of the Future,XX,25(8):855现有研究基础、特色和优势研究基础目前，本单位已经获得了国家食品药品监督管理局批复 恩曲他滨药物临床研究批件。已完成下列工作：1、完成了恩曲他滨的实验室合成工艺研究。打通了恩 曲他滨的合成工艺，对合成样品进行了结构确证，合成出了 分析和制剂使用的合格原料；2、完成了制备工艺的研究。对制剂处方进行了筛选， 初步确定了制备工艺；3、对原料和制剂进行了质虽标准研究，按照国家规定 的新药质虽标准要

8、求逐项进行了逐项研究，制定出了合理可 行的质虽标准草案和起草说明；4、完成了原料和制剂稳定性试验。对药品进行稳定性 试验，研究该药品的理化性质、保存条件、制剂剂型对保存 条件是否适用，制定了可行的保存条件和有效期。临床批件注明：1、如申请艾滋病毒感染适应症，应进 行以国外已上市同品种为参比制剂的生物等效性试验；2、如申请慢性乙型肝炎适应症，应按化学药品注册分类1.1类新药进行临床试验。主要特色和优势1、合成工艺具有自主知识产权，可申报国家发明专利；2、作为治疗乙肝国家一类新药，国内外均没有生产销 售，具有独创性，市场潜力巨大；3、无论治疗乙肝还是艾滋病，在国内均未有生产销售， 获得新药证书后，

9、可填补该药品国内空白；4、已获得国家食品药品监督管理局下发的临床批件， 大大降低了研发审评风险，产业化的成功率大大增加。5、本项目申请抗艾滋病毒国家三类新药，国外已经上 市，疗效确切，但是国内未见生产和销售的品种，没有临床 试验方面的风险，并且治疗艾滋病药物属于国家重点支持的 药物，无论研发、申报、生产、销售均有很多的优惠政策。例如审批和临床试验等方面国家均有绿色通道。6、本品治疗艾滋病的药品已经在国外上市，疗效确切， 作为治疗艾滋病药品可替代进口药品，大大降低患者医疗费 用，具有很大的社会意义。7、本单位有着一支高素质的人才队伍，既有科研经验丰富的老专家，乂有年富力强的中青年专家，曾多次承担

10、国 家级、省部级课题。具有高级技术职称人数7人，其中正高4人。合成室主任毕业于沈阳药科大学，在科研单位和生产 企业工作了 20多年，具有丰富的化学合成经验。四、应用或产业化前景、市场需求应用产业化前景1、艾滋病的流行趋势及治疗药物艾滋病是英语AIDS中文名称，AIDS是获得性免疫缺 陷综合征的英文缩写。它是由于感染了人类免疫缺陷病毒后 引起的一种致死性传染病。HIV主要破坏人体的免疫系统，使机体逐渐丧失防卫能力而不能抵抗外界的各种病原体，因 此极易感染一般健康人所不易患的感染性疾病和肿瘤，HIV抗体阳性者以数月至10余年后最终发展为典型患者， 艾滋病 患者出现临床表现后生存期一般为2年，经有效

11、治疗可延长至数年，但目前的医疗水平，尚无根治办法，最终发展为死 亡。艾滋病从发现至今还不到 20年，但它在全球所引起的广 泛流行，已使 3000多万人受到感染，1000多万人失去了生 命。目前，世界上每天有万余人新感染上艾滋病病毒。联合国年度艾滋病报告显示，世界艾滋病危机正在加 剧，联合国号召各国政府采取有效措施加强预防和治疗，阻 止艾滋病的蔓延。报告分析说，全世界艾滋病患者正在继续 增加，已经从 XX年的3500万增加到XX年的3800万。XX 年，近500万人成为新的HIV感染者，另有300万人死于艾 滋病，超过了以前任何一年；另一方面，全世界每天新增约 1 . 4万名艾滋病感染者中，约有

12、一半是1 5岁至2 4岁的 年轻人，还有约 XX人则是1 5岁以下的儿童。艾滋病蔓延 已经严重影响到了人类的生存繁衍，日益成为一个世界性难 题。自1985年我国首次报告艾滋病病例以来，目前中国现有艾滋病病毒感染者约 84万，其中，艾滋病病人约 8万例。 XX年，我国卫生部在世界卫生组织和联合国艾滋病规划署 的技术支持下，进行了全国范围的艾滋病流行病学调查。结 果显示中国艾滋病流行波及范围广，疫情上升趋势明显，已 经面临发病死亡高峰一一这是联合国艾滋病中国专题组和 中国卫生部今天对中国艾滋病疫情作出的最新评估。有关专 家认为，艾滋病已不仅仅是开放城市的“专利”，它在我国 其它内陆省同样存在，并且

13、正在蔓延，艾滋病实际感染者在 中国大陆各省份正以增幅 30%的速度递增，这标志着我国已 进入艾滋病高速传播期和广泛流行期。我国艾滋病的传播途径以静脉注射吸毒感染、采血途径感染和性接触途径感染为主。尽管成人总人口感染率不到0.1%，但疫情已经波及 31个省、自治区、直辖市，艾滋病病例报告数呈明显上升趋势。中国卫生部与联合国艾滋病中国专题组在此间联合发布的中国艾滋病联合评估报告称，目前中国艾滋病流行形势 是：流行波及范围广，全国低流行与局部地区和特定人群中 的高流行并存，疫情上升趋势明显；面临发病死亡高峰；疫 情从具有高危行为的人群向一般人群扩散。在河南、安徽等 省的重点县乡村，自XX年以来，病人

14、开始集中发病和死亡。目前世界上用于治疗艾滋病的药物主要有三类，包括进入抑制剂、逆转录酶抑制剂和蛋白酶抑制剂。到XX年9月，共有26种药物和配方被美国 FDA批准用于艾滋病感染者的 临床治疗。虽然这些药物尚不能彻底治愈艾滋病，但它们对 抑制人体内的艾滋病病毒、延长患者的生命有很好的疗效。1996年，美籍华裔科学家何大一发明了 “鸡尾酒疗法”，基 本采用三药或三药以上联合用药，确已降低了死亡率，延缓 了艾滋病的进程。但长期用药产生的耐药突变、毒副反应、 价格昂贵等因素促使各国科学家不断探索治疗艾滋病的新 靶点、新药和新的治疗方案，以发展更有效的治疗措施。目 前中国的抗艾药物主要依靠进口和生产国外专

15、利过期的仿 制药。但是进口药物治疗每年大约需要花费3万元，高昂的费用让很多患者望而却步。适时引进国外新的抗艾滋病药物并实现其国产化，对于降低艾滋病患者用药费用，提高我国 艾滋病的防治水平具有重要而深远的社会意义。2、乙肝的流行趋势及治疗药物乙型肝炎是由乙肝病毒引起的、以肝脏炎性病变为主并 可引起多器官损害的一种传染病。本病广泛流行于世界各 国，主要侵犯儿童及青壮年，少数患者可转化为肝硕化或肝 癌。因此，它已成为严重威胁人类健康的世界性疾病，也是 我国当前流行最为广泛、危害性最严重的一种传染病。我国 和东南亚国家及热带非洲为高度流行区，儿童与新生儿感染 极为常见。乙肝病毒主要是经血传播：如输入全

16、血、血浆、 血清或其它血制品，通过血源性注射传播。胎源性传播：如 孕妇带毒者通过产道对新生儿垂直传播；妊娠期发生肝炎的 孕妇对胎儿的感染等。医源性传播：如医疗器械被乙肝病毒 污染后消毒不彻底或处理不当，可引起传播；用一个注射器 对几个免疫对象预防注射时亦是医源性传播的途径之一；血 透患者常是乙肝传播的对象。性接触传播：近年国外报道对 性乱交、同性恋和异性恋的观察肯定：乙型肝炎的性传播是 传染性伙伴的重要途径，这种传播亦包括家庭夫妻间的传 播。昆虫叮咬传播：在热带、亚热带的蚊虫以及各种吸血昆 虫，可能对乙肝传播起一定作用。生活密切接触传播：与乙 型肝炎患者或携带者长期密切接触，唾液、尿液、血液、胆 汁及乳汁，均可污染器具、物品而